[메디칼타임즈=문성호 기자]"글로벌 수준에서도 인공지능 기술은 의료 패러다임을 변화시키고 있다. 이를 사회적으로 어떻게 수용할 것인지 논의해야 한다."대한디지털헬스학회는 18일부터 19일까지 양일간 호텔 원주인터불고에서 추계학술대회를 개최했다. 지난 18일부터 19일까지 양일간 호텔 원주인터불고에서 열리고 있는 대한디지털헬스학회 추계학술대회에서는 임상현장에서 화두로 제기되고 있는 인공지능(AI) 활용을 진단했다.디지털헬스학회는 AI 등 정보통신기술(ICT)을 실제 임상현장과 보건의료시스템 내에서 어떻게 활용할 것인지를 다루는 전문 의학단체다. 18일부터 진행된 학술대회에서는 상섬전자 MX사업부가 'AI 기반의 삼성헬스 미래'를 주제로 한 기조강연을 시작으로 건강보험 수가 체계와 디지털헬스기술의 등재방안 등에 대한 토론이 진행됐다.이튿날인 19일에는 디지털 헬스케어 관련 특허동향과 연구자가 알아야 할 특허 출원 전략, 전주기 임상 AI 실증 사례와 확산전략 등 실제 임상현장에서 주목해야 할 AI 활용을 둘러싼 다양한 주제가 다뤄진다.올해 추계학술대회에서는 의료현장만이 아니라 지역사회 고령자를 대상으로 한 디지털 돌봄에 대한 토의도 진행됐다.AI 맞춤형 돌봄 가능성을 탐색, 고령자를 위한 운동관리와 AI 헬스케어 융합의 방향을 제시했다.디지털헬스학회 김현장 이사장(서울대 치대 마취통증의학과)은 이번 추계학술대회를 통해 인공지능이 실제 임상현장과 보건의료 시스템 내에서 어떻게 활용되고 있으며, 그로 인해 나타나는 변화와 해결과제를 확인하게 됐다고 강조했다.개회사를 통해 김현정 이사장은 "AI는 의료기술의 보조적 수단을 넘어 진단, 예측, 치료, 관리에 이르기까지 전 주기적 환자 경험에 깊숙이 통합되고 있다"며 "영상 판독, 병리 슬라이드 분석, 의료 기록 요약, 임상 의사 결정지원, 개인 맞춤형 치료 계획 설계 등의 영역에서 실질적 성과를 보이고 있다"고 설명했다.김현정 이사장은 "이럴수록 AI를 어떻게 사회적으로 수용할 것인지에 대한 공동 논의가 필요하다. 특히 규제와 거버넌스는 단순히 기술 규제가 아니라, 인간 중심의 감시와 신뢰 형성, 그리고 공공성 유지의 문제로 접근해야 할 것"이라며 "산·학·연·병의 다양한 분야에서 활동 중인 전문가의 적극적인 참여와 교류가 필요하다"고 설명했다.한편, 대한디지털헬스학회는 임상현장 활용 가능한 디지텔 헬스케어, AI 기술을 개발하는 기업들을 격려하기 위해 메디칼타임즈와 함께 제3회 '디지털헬스케어어워즈' 행사를 개최했다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]글로벌 제약사들이 수년간 매출을 견인해 온 블록버스터 혁신 신약의 제형 변경을 위해 열을 올리고 있다.새로운 제형 승인을 받을 경우 임상 현장에서 주도권을 유지하는 것은 물론 치료 패러다임 전환을 이끌어 낼 수 있다는 점에서 발 빠르게 움직이고 있는 것.왼쪽부터 한국얀센 리브리반트, 한국MSD 키트루다 제품사진이다. 두 품목 모두 하반기 SC 제형 FDA 허가를 노리고 있다.18일 제약업계에 따르면, 미국식품의약국(FDA)은 올해 남은 하반기 내 주요 혁신신약 및 기존 약물의 새로운 제형 허가 여부를 결정할 것으로 예상된다. 올해 하반기 가장 먼저 신규 제형 허가를 이끌어 낸 것은 알츠하이머병 치료제 레켐비(레카네맙, 에자이·바이오젠)였다.FDA는 지난 달 29일 유지요법 용도로 주 1회 투여하는 피하주사(SC) 레켐비 아이클릭(Leqembi IQLIK)을 허가했다. 국내 임상현장에서도 활용 중인 레켐비는 현재 정맥주사(IV) 형태로 치료제 투여가 이뤄지고 있다.새롭게 허가된 레켐비 아이클릭은 에자이가 개발한 피하 자동주사기(SC-AI)로, 360mg/1.8mL(200mg/mL)를 약 15초 만에 투여할 수 있도록 설계돼 있다.환자는 18개월간의 IV(10mg/kg, 2주마다) 초기 치료 이후, IV(10mg/kg, 4주마다)를 계속하거나 새로운 주 1회 360mg 피하주사(레켐비 아이클릭, 자동주사기)를 시작할 수 있게 됐다. FDA 허가에 따라 때에 따라서는 국내 허가도 빠르게 기대해볼 수 있는 대목이다.여기에 추가적으로 전 세계 매출 1위 치료제인 면역항암제 키트루다(펨브롤리주맙, MSD)의 SC 제형 허가 여부도 주목을 끌고 있다. 현재 승인된 모든 암종의 SC 제형 허가를 앞두고 있으며, FDA가 오는 9월 23일까지 결정을 내릴 것으로 예상하고 있다.SC 제형 전환 과정에서 국내 기업인 알테오젠의 제형 변경 플랫폼이 활용된 만큼 기술력을 입증할 수 있는 기회로 국내 제약업계와 임상현장에서도 큰 주목을 받고 있다. 비만 치료제로 성공신화를 쓴 위고비(세마글루타이드, 노보노디스크제약)의 경구용 전환도 관심사다. 경구용 GLP-1 체중 감량 약물에 대한 관심이 높아지고 있는 상황에서 노보노디스크는 FDA에 승인을 요청했으며, 올해 4분기 허가 여부가 결정 날 것으로 전망된다.리브리반트 SC 비열등성을 입증한 PALOMA-3 연구가 유럽종양학저널(European Journal of Cancer)에 게재됐다.여기에 리브리반트(아미반타맙, 존슨앤드존슨) SC FDA 허가 여부도 주목해야 하는 사안이다. FDA는 지난해 12월 J&J에 리브리반트 SC에 대한 보완요구서한(CRL)을 보낸 바 있다.이를 두고 존슨앤드존슨은 리브리반트 IV와의 비열등성을 입증한 PALOMA-3 연구를 바탕으로 올해 하반기 FDA 허가에 기대하고 있다. PALOMA-3 연구에서 SC 제형은 기존 IV 대비 약동학적 특성과 반응률이 동등했다. 또 투여 시간은 평균 30분 내외로 단축되고, 주입 관련 이상반응은 5분의 1 수준으로 감소한 것으로 나타났다.해당 연구 결과는 지난 9일자 유럽종양학저널(European Journal of Cancer)에 게재됐는데, 연세암병원 조병철·임선민 교수(종양내과)가 공저자로 참여했다.비소세포폐암 1차 치료 시장에서 리브리반트가 국산 신약인 렉라자(레이저티닙, 유한양행)와 짝을 이뤄 활용된다는 점에서 SC 허가 여부에 관심이 집중되는 모양새다.연세암병원 조병철 교수(종양내과)는 "미국에서는 주사제에 대한 인센티브가 있는데 정맥주사를 쓰나 피하주사를 쓰나 보상 정도가 같다"며 "굳이 흔히 나타나는 주사관련 이상반응이 나타나는 정맥주사 형태를 고집할 이유가 없다"고 설명했다.같은 병원 임선민 교수(종양내과) 역시 "피하 주사로 진행되면 1~2분이면 리브리반트 투약이 이뤄진다. 정맥주사 형태로 생겨날 수 있는 이상반응이 있다면 고열 및 혈압이 떨어진다는 점"이라며 "피하 주사로 진행된다면 이러한 이상반응이 줄어들 것이라는 생각을 갖고 있다"고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]삭센다, 위고비에 이어 노보노디스크제약의 새로운 비만 신약으로 주목 받는 '카그리세마'가 체중효과를 증명하며 기대감을 이어갔다.노보노디스크제약은 지난 16일(현지시간) '카그리세마(세마글루티드 2.4㎎+카그릴린타이드 2.4㎎)' 임상3상(REDEFINE 1) 하위 분석 결과를 발표했다.노보노디스크제약은 지난 16일(현지시간) 아밀린(Amylin) 유사체 '카그리세마(세마글루티드 2.4㎎+카그릴린타이드 2.4㎎)'의 임상3상(REDEFINE 1) 하위 분석 결과를 오스트리아 빈에서 열린 유럽당뇨병학회(EASD 2025)에서 공개했다.차세대 비만 신약으로 주목받고 있는 카그리세마는 위고비 주 성분인 세마글루타이드에 지속형 아말린 유사체인 카그릴린타이드를 결합해 식욕억제 효과, 장내 포도당 흡수 지연 등에 효과가 기대되는 신약 후보물질이다.이번에 공개된 REDEFINE 1 연구는 체질량지수(BMI)가 30 이상인 비만 환자와, BMI가 27 이상이면서 비만 관련 동반질환을 가진 과체중 성인 환자 3417명을 대상으로 한 임상3상이다. 해당 연구는 무작위 배정·이중 눈가림·위약 및 활성 대조군 방식으로 68주간 치료 효과와 안전성을 평가했다. 참고로 제2형 당뇨병 환자는 연구 대상에서 제외됐다.연구는 4개의 군으로 나눠 ▲세마글루타이드 2.4㎎과 카그릴린타이드 2.4㎎ 병용요법인 카그리세마 ▲카그릴린타이드 단독(2.4㎎) ▲세마글루타이드 단독(2.4㎎) ▲위약군으로 진행됐는데, EASD 2025에서는 카그릴린타이드 단독군과 위약군을 비교한 사후(post hoc) 분석 결과가 공개됐다.그 결과, 카그릴린타이드는 임상적으로 의미 있는 체중 감소를 보였다. 모든 참가자가 치료과정을 거쳤을 때 68주 후 평균 체중 감소율이 11.8%인 반면 위약군은 2.3%에 그쳤다.  또한, 카그릴린타이드를 투여받은 참가자 3명 중 약 1명(31.6%)이 15% 이상의 체중 감소를 달성한 반면, 위약군에서는 약 20명 중 1명(4.7%)이 체중 감소를 달성했다.아울러 순응도와 관계없이 치료 효과를 평가했을 때, 카그릴린타이드 투여군의 평균 체중 감소율은 68주 후 11.5%였으며, 위약 투여군은 3.0%였다. 카그릴린타이드 투여군에서 15% 이상의 체중 감소를 달성한 참가자는 31.0%인 반면, 위약 투여군은 5.2%였다.카그릴린타이드는 내약성이 우수했으며, 가장 흔한 부작용은 메스꺼움, 구토, 설사, 변비를 포함한 위장관 부작용이었다. 해당 부작용은 대부분 일시적이고 경증에서 중등도였다. 메스꺼움으로 인해 카그릴린타이드 복용을 영구 중단한 사람은 참가자의 1.0%였으며, 위약군에서는 0.1%였다.이를 바탕으로 노보노디스크는 올해 4분기부터 추가 임상을 통해 비만 또는 과체중 환자를 대상으로 카그릴린타이드의 효능과 안전성을 조사할 예정이라고 설명했다. 노보노디스크 마틴 홀스트 랑게(Martin Holst Lange) 개발부문 총괄부사장은 "임상시험에서 카그릴린타이드는 기존 비만 치료제와 차별화된 방식으로 상당한 체중 감량 효과를 보였으며, 내약성도 우수한 것으로 나타났다"며 "차세대 아밀린 치료제의 첫 번째 3상 데이터인 이번 결과가 유망함을 보여줬다. 앞으로 진행될 임상 3상 RENEW 연구에서 카그릴린타이드의 잠재력을 더욱 심도 있게 연구할 수 있기를 기대한다"고 설명했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 전이성 간세포암 치료제 시장에서 병용요법이 대세로 굳어지고 있는 가운데 새로운 치료 요법이 속속 시장에 등장하면서 주도권 확보를 위한 경쟁이 치열해지고 있다.이에 따라 건강보험 적용 여부가 경쟁의 가장 큰 잣대로 여겨지고 있는 가운데 이미 저렴한 약값으로 우위를 점한 아바스틴이 급여 도전에 있어 가장 큰 허들이 되고 있다는 평가가 나오고 있다.올해 대한간암학회에 로슈가 마련한 티쎈트릭 부스 모습이다. 아바스틴 병용요법이 임상현장에서 표준요법으로 활용되고 있는 가운데 바이오시밀러가 다른 치료옵션에까지 영향을 미치고 있는 형국이다.17일 제약업계에 따르면, 현재 국내 허가된 병용요법 중심 간세포암(이하 HCC) 1차 치료옵션 중 한국로슈 티쎈트릭(아테졸리무맙)-아바스틴(베바시주맙)이 유일하게 건강보험 급여로 적용 중이다.임상연구와 함께 급여 적용을 통해 HCC 치료 현장에서 표준옵션으로 현재 활용 중이다.여기에 후속 병용요법 치료옵션들도 잇따라 국내 허가를 획득, 국내 임상현장에 도전장을 내밀었다.기존 치료제의 대표적인 이상반응인 출혈 위험성을 개선한 아스트라제네카 '임핀지(더발루맙)-이뮤도(트레멜리무맙) 병용요법'을 필두로 최근 한국오노약품공업과 한국BMS제약의 '옵디보(니볼루맙)-여보이(이필리무맙) 병용요법'까지 국내 허가를 따대며 HCC 시장 공략에 나선 상황이다.  표준옵션인 티쎈트릭-아바스틴 병용요법과 비교한다면 비급여로 환자 부담이 크다는 것이 가장 큰 걸림돌이다.이를 모를 리 없는 제약사들도 자신들의 보유한 병용요법 급여를 위해 적극적으로 나서고 있다.당장 아스트라제네카는 건강보험심사평가원에 급여를 신청, 지난해 11월 암질환심의위원회에서 임핀지와 짝을 이루는 이뮤도 급여기준 설정에 성공했지만 이후 과정인 약제급여평가위원회 벽을 넘어서지 못하고 있다.회사는 내년 초 급여를 목표로 하고 있지만 이달 열렸던 약평위 회의에서도 '재심의' 판정을 받기도 했다.옵디보-여보이 병용요법을 보유한 한국오노약품공업과 한국BMS도 임핀지-이뮤도 병용요법의 급여 논의 과정을 주목할 수 밖에 없는 입장이다.제약업계에서는 일련의 과정에서 기존 표준옵션에서 '아바스틴'의 존재감을 주목하고 있다.아바스틴 바이오시밀러가 국내 임상현장에 본격 도입되면서 상대적으로 티쎈트릭을 활용한 병용요법의 약가 부담도 기존보다 줄어들었기 때문이다. 참고로 이 달 열린 약평위에서 임핀지(담도암)와 이뮤도가 모두 안건이 상정됐지만 이뮤도의 가격을 두고서 이견이 제시되면서 재논의 판정을 받았다는 후문이다.결과적으로 아바스틴의 바이오시밀러 도입이 간접적으로 영향을 받았다고 추측할 수 있는 부분이다.익명을 요구한 제약업계 관계자는 "아바스틴 바이오시밀러가 등장하면서 병용요법의 가격부담도 기존보다 줄어들었을 수 있다. 약평위에서의 이뮤도 논의 과정에서 이점이 반영됐을 수 있다"며 "자연스럽게 옵디보-여보이 병용요법도 이 점을 고려해야 할 것이다. 기존 표준옵션이 존재하는 상황에서 정부의 재정적인 부담을 어떻게 해소할 수 있을지가 관건이 될 것"이라고 내다봤다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]폐암 치료 표준요법으로 부상한 리브리반트-렉라자 병용요법이 아시아 환자를 대상으로 한 임상연구 데이터를 추가로 발표하며 질주를 이어가고 있다.기존에 발표된 연구와 마찬가지로 아시아 환자도 타그리소(오시머티닙, 아스트라제네카) 단독요법 대비 1년 이상의 전체생존율(OS) 개선이 나타난 만큼 이를 기반으로 아시아 시장 공략에 나선다는 것이 존슨앤존슨의 복안이다.왼쪽부터 존슨앤드존슨 리브리반트, 유한양행 렉라자 제품사진이다. 16일 제약업계에 따르면, 최근 존슨앤드존슨(J&J)은 아시아 환자 대상 리브리반트(아미반타맙)-렉라자(레이저티닙, 유한양행) 병용요법 임상3상(MARIPOSA) 결과를 추가로 발표했다. 앞서 J&J는 올해 3월 열린 유럽폐암학회에서 리브리반트-렉라자 병용요법 OS 업데이트 결과를 핵심으로 한 임상3상 결과를 공개한 바 있다.당시 발표에 따르면, 리브리반트-렉라자 병용요법군은 타그리소군 대비 사망 위험을 25% 낮췄다(HR=0.75, 95% CI: 0.61–0.92, P<0.005). 병용요법군의 전체 생존기간 중앙값(mOS)은 도달하지 않았으며, NE(95% CI: 42.9–NE)로 분석됐고, 타그리소군은 36.7개월(95% CI: 33.4–41.0)로 확인됐다.타그리소 단독요법 대비 1년 이상의 OS 데이터 개선을 기대할 수 있는 부분.특히 리브리반트-렉라자 병용요법의 적응증인 EGFR 돌연변이 비소세포폐암 환자가 아시아에서 가장 많은 만큼 일관된 효과 달성이 중요할 수 밖에 없는 대목이다. 더구나 치료법의 발전에도 불구하고, 약 30%의 환자가 2차 치료에 도달하지 못해 1차 치료법 선택이 매우 중요해진 상황.이 가운데 이번에 발표된 아시아 코호트 분석에서는 사전에 설정된 2차 평가변수였던 OS에서 통계적으로 유의한 차이가 확인됐다. 분석 결과, 리브리반트-렉라자 병용요법군의 OS 중앙값은 4년을 초과할 것으로 예상됐다. 기존에 공개했던 OS 데이터와 일관된 효과를 기대할 수 있다는 뜻이다.J&J는 향후 있을 주요 학술대회에서 아시아 환자 대상 하위연구 분석 결과를 구체적으로 공개하겠다는 방침이다. 연세암병원 조병철 교수(종양내과)는 "EGFR 돌연변이 비소세포폐암은 아시아 태평양 지역에서 다른 지역보다 더 흔하게 발생하기 때문에 첫 번째 치료의 결과가 특히 중요하다"며 "급속한 질병 진행과 의료 시스템 문제로 인해 많은 환자가 2차 치료를 받을 기회를 얻지 못한다. 따라서 첫 번째 치료가 시간 경과에 따른 질병 진행 방식을 결정한다"고 설명했다.  조병철 교수는 "MARIPOSA 아시아 코호트 결과는 아시아계 환자의 생존 기간을 크게 연장시켜 수명을 연장하는 데 도움이 될 수 있음을 보여준다"고 강조했다.하세가와 카즈오(Hasegawa Kazuo) 일본 폐암 환자 네트워크 '원스텝(ONE STEP)' 대표는 "환자와 가족에게 매년의 생존 연장은 단순한 수치가 아니라 함께할 시간을 늘리고, 이전에는 꿈꾸기 어려웠던 목표를 이룰 기회를 의미한다"고 의미를 부여했다.한편, 현재 리브리반트-렉라자 병용요법은 미국과 유럽을 비롯해 일본·중국·호주·한국·대만 등 아시아 주요국에서 EGFR 변이 비소세포폐암 환자의 1차 치료제로 승인받았다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]최근 표적 및 면역항암제와 이중항체, 항체약물집합체(ADC) 등 임상현장에 항암신약이 등장할 때마다 동시에 거론되고 있는 동반진단.치료의 시작이자 항암신약 사용 가능성을 확인할 수 있는 만큼 이제 항암신약과 동반진단은 '실과 바늘'의 관계로써 임상현장에서 정립됐다. 한국로슈진단 김진형 병리진단사업부 전무가 '동반진단(Companion Diagnostics) 최신 트렌드 및 과제'를 주제로 발표를 진행했다.한국로슈진단은 15일 '동반진단(Companion Diagnostics) 최신 트렌드 및 과제'를 주제로 한 미디어 행사를 개최, 항암신약에 대한 동반진단 허가 및 급여 등에 대한 현황을 소개했다.최근 암 치료에서는 특정 바이오마커를 기반으로 한 표적 및 면역항암제 개발되며 환자 생존율을 획기적으로 개선하고 있다. 다만, 이러한 치료의 필수 전제는 바이오마커를 정확히 진단하는 '동반진단'이 갖춰져야 한다는 것이다.특히 면역조직화학(immunohistochemistry, 이하 IHC) 검사는 암 조직에서 특정 단백질 발현을 확인하는 주요한 동반진단 검사로, 암 치료제 사용 여부를 결정하는 데 중요한 역할을 한다. 'HER-2', 'PD-L1', 'ALK' 등 이미 임상에서 사용되는 주요 바이오마커들이 IHC 검사를 통해 진단된다. 정부도 이들 바이오마커를 기반으로 한 항암신약 급여 논의 시 동반진단을 필수적으로 요구하고 있다.실제로 최근 한국아스텔라스 전이성 위암 치료 신약 '빌로이(졸베툭시맙)' 허가 및 출시 과정에서도 이러한 동반진단 체계가 주목을 받은 바 있다. 표적인 클라우딘 18.2(Claudin 18.2)에 대한 IHC 검사의 정부 검토가 늦어지면서 임상현장 출시가 한 때 늦어지는 일이 발생하면서 항암신약과 동반진단 체계 개선 필요성을 제약업계가 주장한 바 있다.한국로슈진단 임지은 전무는 약제 급여 여부와 연계된 동반진단 보험 등재를 두고서 정부와 임상현장의 엇갈린 시선을 주목했다.항암신약과 짝을 이루게 되는 동반진단을 신의료기술로 볼지, 아니면 기존 기술로 봐야할지를 두고 검토 기간이 필요한 데에 따라서다. 임상현장에서는 빠르게 동반진단 급여 적용을 원하지만 보통 3~6개월의 기간이 건강보험심사평가원 논의 과정이 필요하다는 것이 업계의 시각이다.또한 진단업계 입장에서는 자신들의 동반진단이 상대적으로 수가가 높은 'Level 2' 항목 동반진단수가를 받아야 수익을 그나마 보전할 수 있는 만큼 해당 논의에 신중할 수밖에 없는 상황.여기서 'Level 2' 항목 동반진단수가는 특정 치료제 처방 대상 식별을 위한 수가체계다.이 가운데 한국로슈진단 측은 장기적으로 IHC 검사의 급여 등재 기간 단축이 국내 임상현장 치료 접근상 강화를 위한 과제라고 평가했다.한국로슈진단 임지은 전무는 "신규 바이오마커에 대한 IHC 동반진단에 대한 신의료기술평가를 생략하는 Fast-track가 신설되며 최대 9개월 급여 등재기간이 단축됐다"며 "허셉틴 약제 처방을 위한 HER-2 검사에 대한 동반진단 적정보상이 적용되기도 했다"고 현황을 소개했다.임지은 전무는 "약제 급여 여부와 연계된 동반진단 접근에 따라 실제 임상현장과 정부에서 판단하는 치료 연계 가능 시점에 차이가 있다"며 "IHC 동반진단의 심평원 급여 논의를 식약처 허가 논의와 함께 진행한다면 기존 등재 대비 최대 6개월 단축이 가능하다"고 평가했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]'기적의 항암제'로 불리며 국산 1호 첨단바이오의약품으로 허가받은 한국노바티스 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'. 국내 도입된 지 4년이 지난 시점에서 국내  CAR-T  치료제의  제조  역량  및  공급체계가 빠르게 개선되며 안착에 성공한 것으로 나타났다. 서울아산병원 종양내과 윤덕현 교수(CAR-T센터장, 대한혈액학회 CAR-T 위원회 위원장)가 초록 결과를 설명하고 있다.15일 제약업계에 따르면, 한국노바티스는 최근 부산 벡스코(BEXCO)에서 열린 대한조혈모세포이식학회 국제학술대회(International Congress of BMT, ICBMT 2025)에서 '킴리아'의 국내 혈액암 환자 대상 제조 경험 및 성과를 담은 연구 초록을 발표했다.이번 분석은 2021년 3월부터 2025년 3월까지 킴리아를 제조‧공급한 총 574건의 사례를 ▲제조 성공률(Manufacturing Success Rate, MSR) ▲출고 성공률(Shipment Success Rate, SSR) ▲제조 중단률(Termination Rate, TR) ▲기준 규격 일탈 제품 발생률(Out-of-Specification, OOS) ▲평균 제조 기간(Turn-around Time, TAT) 총 5가지 평가 지표로 분석한 결과이다킴리아는 지난 2021년 3월, 25세 이하의 소아 및 젊은 성인 환자에서의 이식 후 재발 또는 2차 재발 및 이후의 재발 또는 불응성 B세포 급성 림프성 백혈병(B-cell acute lymphoblastic leukemia, ALL)과 두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(diffuse large B-cell lymphoma, DLBCL) 치료에 국내 적응증을 획득했으며, 2023년 4월 두 가지 이상의 치료 후 재발성 또는 불응성 소포성림프종(Follicular Lymphoma, FL) 성인 환자의 치료에 적응증을 확대한 바 있다.주요 평가 지표 분석 결과, MSR은 평가 1년(2021년 3월-2022년 12월) 차 86.9%(n=164), 2년(2023년 1월-2023년 12월) 차 93.4%(n=166), 3년(2024년 1월-2024년 12월) 차 93.8%(n=193), 4년(2025년 1월-2025년 3월) 차 100%(n=51)로 지속적인 개선율을 보였다.SSR은 평가 1년 차 91.3%에서 4년 차 100%로 개선되었으며, TR은 8.1%에서 0%로 OOS는 5%에서 0%로 감소한 것으로 나타났다. 특히 공휴일 및 병원 측 요청으로 인해 배송이 지연된 사례를 제외하면 환자의 T세포 채집 시점부터 제품이 최종적으로 병원에 도착하는 기간을 의미하는 TAT는 1년 차 31.7(n=145)일에서 4년 차 27.3(n=23)일로 단축된 것으로 나타났다. 서울아산병원 종양내과 윤덕현 교수(CAR-T센터장, 대한혈액학회 CAR-T 위원회 위원장)은  "이번 발표를 통해 제조 기간 단축과 제조 및 출고 성공률 향상 등 제조 역량 측면에서도 진전을 입증한 만큼 향후 더 많은 환자들에게 처방 기회가 확대되고 CAR-T 치료 접근성이 개선돼 국내 난치성 혈액암 치료에서 킴리아의 역할이 더욱 강화될 것으로 기대된다"고 설명했다. 한편, 최근 예스카타(엑시캅타진 실로루셀, 길리어드 사이언스 코리아)가 국내 허가를 받으면서 킴리아로 국한됐던 국내 CAR-T 치료제 선택지가 늘어날 전망이다.예스카타의 경우 ▲1차 화학 면역요법 치료 이후 12개월 이내에 재발하거나 불응하는 DLBCL 성인 환자 ▲2차 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 DLBCL 및 원발성 종격동 B세포 림프종(Primary Mediastinal Large B-cell Lymphoma, 이하  PMBCL) 성인 환자에 대한 치료제로 허가 받으며 킴리아와 적응증 면에서 유사하다.향후 국내 정식으로 출시할 경우 임상현장에서 경쟁할 것으로 예상이 가능한 부분이다.참고로 현재 국내에서 CAR-T 치료제 활용이 가능한 의료기관은 약 10여개 수준이다. 기존 빅5으로 꼽히는 5개 병원에 더해 여의도성모병원, 고대안암병원과 울산대병원. 순천향대서울병원까지 CAR-T 치료제를 활용한 치료를 할 수 있는 시스템을 완비한 것으로 나타났다.익명을 요구한 한 상급종합병원 혈액내과 교수는 "킴리아가 국내 임상현장에서 급여 적용과 함께 빠르게 자리 잡았지만 모호한 급여기준을 둘러싸고 삭감 문제가 대두되면서 의료진들이 큰 혼란을 겪었다"며 "이를 둘라 싸고 급여기준 개선 작업 등을 거쳤지만 삭감을 둘러싸고 대형병원들이 소송전까지 벌이고 있다. 효과 논의와 함께 급여기준을 둘러싼 논의가 계속 필요한 이유"라고 강조했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]도널드 트럼프 대통령 취임 이후 미국 행정부가 추진 중인 '최혜국 약가(Most-Favored-Nation Pricing, MFN)' 정책이 국내 제약업계를 넘어 임상현장까지 긴장시키고 있다. 여기서 MFN 정책은 미국 내 처방의약품 약가를 주요 선진국 중 최저수준으로 인하하는 것이다. 대상 약제로는 미국의 건강보험인 메디케어 파트B 중 연간지출 상위 고가 치료제(항암제, 면역치료제 등)다.참고로 트럼프 대통령이 미국 내 약값을 해외 수준으로 낮추라며 17개 글로벌 제약사에 '60일 시한'을 제시한 기간 만료일인 9월 29일이 코앞으로 다가왔다. 미국 보건당국은 애브비, 암젠, 아스트라제네카, 베링거인겔하임, BMS, 일라이릴리, 독일 머크(EMD 세로노), 제넨텍, 길리어드, GSK, 존슨앤존슨, 머크(MSD), 노바티스, 노보노디스크, 화이자, 리제네론, 사노피 등 17개사 대표들에게 전달한 바 있다.문제는 미국이 최저 수준 약가의 기준이 되는 참조국으로 우리나라를 삼을 경우다. 아직까지 구체적인 참조국 대상이 정해지지 않았지만 충분히 우리나라가 대상국에 포함될 수 있다는 가능성이 존재한다. 신약의 국내 출시와 급여 적용을 고민하는 다국적 제약사 입장에서는 충분히 고민이 될 수 있는 지점이다.이 같은 고민은 이미 제약업계와 임상현장에서 감지되고 있다.주요 신약들의 급여 추진에 제동이 걸릴 때마다 미국 MFN 정책이 입방아에 오르고 있는 것.실제로 한 상급종합병원 종양내과 교수는 "최근 한 신약이 암질환심의위원회를 떨어졌는데 사실상 심평원이 요구하는 약가 수준을 맞추기에는 한계가 있을 것 같다"며 "MFN 정책 상 국내 제시 약가를 최저가로 마냥 할 수 없을 상황인 것 같았다. 이러한 일들이 벌어진다면 임상현장에서 치료옵션 활용에 분명히 한계가 있다"고 전했다.임상현장 뿐만 아니라 주요 다국적 제약사들도 태도의 변화가 생기고 있다. 환자들에게 최선의 옵션을 제공해야 하지만 글로벌 본사 정책도 당연히 따라야 하기 때문이다.미국 보건당국의 불확실성 MFN 정책 추진 속에서 다양한 대응 시나리오가 필요한 이유다.그동안 다국적 제약업계는 적응증별 약가제와 위험분담제 대상 확대 등 신약을 대상으로 한 약가제도 개편 요구를 정부에 해왔다. 당시에는 제도 개선에 따른 행정적 부담 등을 이유로 추진에 한계가 있다는 것은 엄연한 사실이었다.미국의 정책압박이 어디까지 이를지 모르지만, 이에 대한 구체적인 대응안이 필요해진 시점이다. 한국이 참조국 대상에 포함 안 된다고 할지라도 신약의 '코리아 패싱' 문제를 더 이상 언급되지 않도록 이참에 개선할 필요가 있다.  

[메디칼타임즈=문성호 기자]대한심부전학회가 전체 심장혈관 질환의 치료 향상을 위해 심부전의 전문질환 지정을 요구하고 나섰다. 다른 진료과목에서 형평성 문제 개선이 심부전 전문질환 지정의 핵심이 될 것으로 보인다.대한심부전학회는 추계학술대회를 열고 국내 심부전 진료체계 개선 필요성을 주장했다.12일 대한심부전학회는 그랜드인터컨티넨탈 서울파르나스에서 추계학술대회를 개최하고 정부가 추진 중인 상급종합병원 구조전환 지원사업 추진 과정에서 필요한 심부전 진료체계 개선안을 제시했다.학회가 발표한 팩트시트 2025에 따르면, 심부전 유병률은 2002년 0.77%에서 2023년 3.41%로 꾸준히 증가했으며, 2023년 기준 환자 수는 총 175만여 명으로 집계됐다. 심부전으로 인한 사망률은 2002년 인구 10만 명당 3.1명에서 2023년 19.6명으로 약 6.3배 증가했다. 학회는 심부전이 단순한 만성질환을 넘어, 국가적 차원의 관리와 대응이 필요한 심각한 문제라는 입장이다.문제는 정부가 상급종합병원 재지정 과정에서 가장 큰 기준점으로 삼는 전문진환군에 심부전이 제외돼 있다는 점이다. 학회는 몇 년 전부터 심부전의 전문질환군 전환 요구를 복지부에 해오고 있지만, 진료과목 상의 형평성 문제로 인해 기각 당하고 있다는 설명이다. 참고로 2024년 연말에 보건복지부가 시행 중인 상급종합병원 구조 전환 지원사업에서는 입원 환자 중 중증질환자의 비율을 70% 이상으로 유지하도록 하고 있다. 전문질환군에 제외된 심부전 진료가 위축될 수밖에 없는 부분이다.대한심부전학회 이해영 정책이사학회 이해영 정책이사(서울의대 순환기내과)는 "현행 일반질환군·전문질환군 분류는 질병 자체의 중증도에 기반하지 않고, 단순히 청구건수가 일반의원에서 많으면 일반질환군, 상급병원에서 많으면 전문질환군으로 분류되는 구조적 한계를 가진다"고 문제점을 꼬집었다.이해영 정책이사는 "그 결과, 당뇨병은 일반(경증) 질환으로 분류되는 반면 이보다 임상적으로 덜 중증인 대사증후군은 전문질환군으로 분류되는 아이러니한 상황이 발생한다"며 "심장혈관 질환 분야에서 이러한 불합리한 분류로 인해 가장 큰 문제를 겪는 대표적 질환이 바로 심부전"이라고 지목했다.이에 따라 학회는 치료의 전문성 문제가 대두, 심부전으로 인한 사망률이 현재도 세계 최고 수준인 상황에서 더 가파르게 상승할 수 있다고 우려하고 있다. 이해영 정책이사는 "심부전의 약제 치료는 다약제 병용, 환자 특성별 맞춤 전략, 신기능 및 혈압 관리 등 고도의 전문성을 요구한다. 그럼에도 불구하고, 국내 많은 상급병원에서조차 권고된 표준 치료 이행률은 50% 내외에 머물고 있는 실정"이라며 "이러한 치료 공백은 환자와 가족이 심부전의 중대성을 인식하면서도 지역 일차기관에서 상급의료기관으로 의료기관을 전전하게 만들고, 결과적으로 치료의 연속성이 유지되지 않는 악순환으로 이어진다"고 우려했다.그는 "수년 전부터 심부전을 전문질환군으로 지정해야 할 필요성을 지속적으로 강조하고 있다"며 "심부전의 임상적 위중성, 치료 전문성의 요구, 낮은 표준 치료 이행률, 높은 사망·재입원률 등을 고려할 때, 심부전의 전문질환군 지정은 단순한 행정적 조정이 아니라 국민 건강과 환자 생존율 향상을 위한 필수적 정책 과제"라고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]연 2회 투약하는 차세대 이상지질혈증 치료제 렉비오(인클리시란)의 건강보험 급여권 진입이 당분간 어렵게 됐다.제약업계에서는 미국 정부의 '최혜국 약가(Most-Favored-Nation Pricing, MFN)' 정책 추진과 맞물리면서 한국노바티스의 급여 재도전 여부를 주목하는 분위기다.한국노바티스 차세대 이상지질혈증 치료제 렉비오 제품사진.12일 제약업계에 따르면, 국민건강보험공단과 한국노바티스는 지난 5월부터 렉비오 급여 적용을 위한 약가협상을 벌였지만 최종 합의에 실패한 것으로 나타났다.여기서 렉비오는 국내에서 처음 허가 받은 계열 내 최초(First-in-class) siRNA 제제다. 체내에 자연적으로 존재하는 siRNA를 활용, LDL-콜레스테롤(LDL-C)을 높이는 PCSK9 단백질 생성을 억제해 혈액 내 LDL-C를 감소시킨다. 한국노바티스는 지난해 6월 국내 허가 이후 적극적인 급여 적용을 추진했다. 실제로 지난 4월 건강보험심사평가원 약제급여평가위원회는 원발성 고콜레스테롤혈증(이형접합 가족형 및 비가족형) 또는 혼합형 이상지질혈증 적응증으로 렉비오를 조건부로 통과시켰다. 약평위가 제시한 평가금액 이하를 제약사가 수용해야 급여 적정성을 인정한다는 뜻이다. 한국노바티스는 약평위가 제시한 평가금액 이하를 수용하고, 건보공단과 약가협상에 나섰다. 그만큼 급여 의지가 컸던 것인데 최근 건보공단과 합의에는 실패했다.다만, 심평원에서부터의 급여 논의를 거슬러 올라가면 처음부터 순탄치 않았다. 애초 한국노바티스는 '죽상경화성심혈관질환(ASCVD) 환자의 심혈관 사건 감소' 적응증도 원발성 고콜레스테롤혈증과 함께 급여기준 설정에 도전했지만 약평위로부터 절반만 인정을 받았던 셈이다.임상연구에서 죽상경화성 ASCVD 환자를 포함한 대상 환자군에도 효과를 입증한 만큼 한국노바티스 입장에서는 아쉬움이 클 수밖에 없는 대목이다.결과적으로 조건부로나마 약평위를 통과했던 '원발성 고콜레스테롤혈증(이형접합 가족형 및 비가족형) 또는 혼합형 이상지질혈증' 적응증마저 약가협상 타결에 실패하면서 당분간 렉비오는 임상현장에서 비급여로 남게 됐다.한국노바티스 관계자는 "렉비오는 가족성 고콜레스테롤혈증(familial hypercholesterolemia, FH) 치료 등에  급여등재를 위해 정부와 협상을 진행하고 있었으나, 현행 제도 하에서 등재가 가능한 방법을 찾지 못해 협상이 결렬됐다"며 "심평원으로부터 FH에 한해서만 급여 적절성을 인정받았다. 최근 진행된 건보공단과의 협상은 FH에 대해서만 진행됐다"고 설명했다.최근 미국 정부에서 MFN 정책을 추진함에 따라 제약업계뿐만 아니라 임상현장에서도 신약에 대한 국내 도입 지연 우려가 커진 상황에서 이 같은 렉비오의 약가협상 실패 사례는 주목해야 할 부분이다. 여기서 MFN 정책은 미국 내 처방의약품 약가를 주요 선진국 중 최저수준으로 인하하는 것인데, 약가 참조국에 한국이 포함될 수 있다는 의견이 나오면서 다국적 제약사들의 신약 국내 출시에도 불확실성이 커진 상황.한국노바티스 관계자는 "트럼프 정부의 MFN 정책 참조국으로 한국이 포함될 가능성이 여전히 있으며 MFN 정책은 미국 내 약가를 OECD 국가 중 가장 낮은 수준으로 조정하겠다는 방향을 제시하고 있다"며 "이는 글로벌 제약사의 약가 전략에 영향을 미친다. 이러한 글로벌 정책 변화 속에서도 국내 환자에게 최적의 치료 옵션을 제공하기 위한 다양한 시나리오를 검토하고 있다"고 전했다.그는 "렉비오의 급여 등재를 위한 노력을 지속할 예정이다. 정부 및 보건당국과의 협력을 통해 지속가능한 약가 모델을 모색해 나갈 것"이라면서도 "렉비오 급여 재도전은 현재로서 정확히 답변할 수 있는 내용은 없다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]시지바이오는 척추 수술 분야의 글로벌 교육 플랫폼 구축의 일환으로, 최근 천안 소재 '마디손병원'을 글로벌 척추수술 교육허브 1호 협력병원으로 공식 지정하고 현판식을 진행했다고 11일 밝혔다.정효철 시지바이오 사업부장(가운데 왼쪽), 이호진 마디손병원 대표원장(가운데 오른쪽) 등 관계자들이 현판식 후 기념촬영을 하고 있다.이번 협약은 시지바이오의 척추수술 제품 기술력과 마디손병원의 고도화된 수술 인프라를 바탕으로, 한국의 척추 내시경 수술 기술을 글로벌 의료진에게 직접 전수하기 위한 것이다. 이번 협약을 통해 양측은 한국의 척추 내시경 수술 역량을 해외 의료진에게 학술적으로 공유하고, 교육을 체계화할 수 있는 기반을 마련했다. 시지바이오는 기존에 운영해온 글로벌 의료진 대상 연수 프로그램 'VCP(Visiting Clinician Program)'를 이번 협약을 통해 한층 더 체계화했다. 마디손병원을 VCP의 첫 공식 협력병원으로 지정함으로써, 보다 조직적이고 지속적인 글로벌 교육허브 거점을 마련한 것이다. 향후 양측은 실질적인 임상 수술 참관은 물론, 필요 시 장기 연수 프로그램까지 공동으로 운영하며, 교육을 통한 제품 신뢰도 제고와 글로벌 파트너십 강화를 지속해 나갈 계획이다.유현승 시지바이오 대표는 "이번 현판식을 통해 마디손병원을 글로벌 척추 수술 교육 허브 제 1병원으로 지정하고, 한국의 척추 수술 기술과 자사 제품을 해외 의료진에게 보다 체계적으로 전할 수 있는 기반을 강화해 나가고자 한다"고 강조했다.  

[메디칼타임즈=문성호 기자]일선 병‧의원에서 고가로 투여가 이뤄지는 호흡기세포융합바이러스(RSV) 예방 항체주사 '베이포투스'가 국가필수예방접종(NIP) 대상이 될 수 있을까.제약사 측이 비용효과성 입증에 나선 가운데 임상현장에서는 전문가 의견을 바탕으로 항체주사 필요성을 알려나가야 한다는 의견이다. 사노피 영유아  RSV  예방  항체주사 베이포투스 제품사진.11일 제약업계에 따르면, 최근 사노피 한국 법인(이하 사노피) 영유아  RSV  예방  항체주사 베이포투스(니르세비맙)의 국내 도입 시 비용 효과성을 평가한 연구 결과가 국제 학술지 'Human Vaccines &Immunotherapeutics'에 게재됐다.지난해 4월 국내 허가된 '베이포투스'는 생애 첫 RSV 감염 시기를 맞은 모든 영유아를 대상으로 접종이 가능하다. 또한 두 번째 RSV 계절 동안 중증 RSV 질환에 대한 위험이 높은 생후 24개월 이하의 소아를 대상으로도 투여할 수 있다. 이 가운데 연구는 국내 최초로 베이포투스의 비용 효과성을 분석한 것으로, 경희대 약대 서혜선 교수 연구팀이 수행했다. 연구에서는 만 1세 미만의 모든 영아 및 만 2세 미만 고위험군을 대상으로 베이포투스를 투여하는 전략과, 고위험군 영아에게만 예방 항체주사(팔리비주맙)를 투여하는 기존 전략을 비교했다.연구팀은 건강보험심사평가원 청구 데이터를 기반으로 외래·입원 진료, 합병증 치료비, 양육자 생산성 손실, 조기 사망으로 인한 사회경제적 비용 등을 포함해 사회적 관점에서 비용 효과성 분석(Cost-Utility Analysis, CUA)을 시행했다. 분석 결과, 1세 미만의 모든 영아 및 2세 미만 고위험군 대상으로 베이포투스를 활용한 예방 전략은 RSV 감염으로 인한 불필요한 의료비를 줄이고, 보호자의 생산성 손실 부담을 경감시키는 것으로 나타났다. 또한 기존 전략 대비 베이포투스 예방 전략 도입 시 ICER(Incremental Cost-Effectiveness Ratio, 점증적 비용효과비)는 33,071 USD/QALY(약 4300만원/QALY)로써, 비용대비 효과성을 입증했다. 이번 연구에서 사용된 비용 효과성 지표인 QALY는 건강 관련 삶의 질을 반영하여 가중치를 부여하는 건강 성과 측정치로써, 치료 및 예방을 통해 ‘얼마나 오래, 그리고 건강하게 살 수 있는가’를 수치로 표현한 개념이다. 사노피 한국 법인은 SK바이오사이언스와 손잡고 RSV 예방 항체주사 '베이포투스' 국내 공동판매를 진행하며 임상현장을 공략 중이다.국내에서는 비용효과성 임계값이 명시적으로 정해져 있지는 않지만, 일반적으로 통용되는 기준인 약 3만 5천 달러(1인당 GDP)에서 5만 달러(1인당 GDP의 1.5배)를 임계값으로 적용해 분석한 결과, 본 연구는 해당 범위 내에서 비용효과성을 입증한 것으로 나타났다.경희대 약대 서혜선 교수는 "이번 연구를 통해 베이포투스를 활용한 예방 전략이 국내 영유아 RSV 예방에 효과적일 뿐 아니라, 국가 단위 보편적 예방접종 프로그램 포함될 타당한 근거가 됨을 확인했다"고 전했다.이번 결과가 베이포투스의 NIP 대상 포함 논의로 이어질 수 있을지 주목된다. 현재 병‧의원에서 베이포투스 접종가격이 60만원 수준에 달할 만큼 고가로 형성돼 있기 때문이다.참고로 최근 국회에서 RSV 백신의 NIP 포함에 관한 내용을 담은 '감염병의 예방 및 관리에 관한 법률 일부개정법률안'이 발의되기도 했다.임상현장에서는 NIP를 포함한 논의 과정에서 의료전문가의 의견이 충분히 반영돼야 한다는 입장이다.경상남도의사회 감염병대책위원장인 창원마티마병원 마상혁 과장(소아청소년과)은 "RSV 백신과 항체주사 등이 대중 광고를 할 수 있다는 것은 좋지만, 정확한 역학 데이터를 바탕으로 비용효과적인 면을 따져야 한다"며 "이 후 의료전문가 의견을 바탕으로 필요성을 알려야 한다. 현재 상태로는 국민들을 혼란스럽게 할 수 있다"고 지적했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]클립스비엔씨는 오는 22일부터 24일까지 3일간 서울 롯데호텔에서 개최되는 '2025 KoNECT-MOHW-MFDS 인터내셔널 콘퍼런스(KoNECT-MOHW-MFDS INTERNATIONAL CONFERENCE, 이하 KIC)'에 참가한다고 11일 밝혔다. 2025 KIC는 국가임상시험지원재단과 보건복지부, 식품의약품안전처가 공동 개최하는 아시아 최대 규모의 임상시험 컨퍼런스로, 전 세계 40여 개국에서 1000여 명 이상의 제약·바이오·의료 전문가들이 참석할 예정이다.클립스비엔씨는 홍보 부스를 통해 ▲ 의약품 개발부터 후기 임상(LPS)까지 임상시험 전주기 수행 역량 ▲다양한 치료 분야 경험 ▲ 글로벌 백신 임상시험 수행 역량 등을 소개하며 국내 CRO의 경쟁력을 알릴 계획이다. 또한 글로벌 제약사 및 바이오텍, 연구기관과의 교류를 통해 협력 기회를 확대하고 글로벌 네트워크를 강화할 방침이다. 클립스비엔씨 관계자는 "이번 국제 컨퍼런스는 클립스비엔씨가 국내 CRO 산업의 중심으로 성장한 성과와 성장 잠재력을 다양한 고객사들에게 알릴 수 있는 의미 있는 자리"라며, "클립스비엔씨는 혁신적인 임상시험 파트너로서 글로벌 경쟁력을 확보하고, 국내 임상시험 산업의 발전에도 기여하겠다"고 말했다. 클립스비엔씨는 합성의약품, 바이오의약품 및 의료기기 등에서 ▲컨설팅 ▲인허가 대행 ▲Medical Writing ▲Clinical Operation ▲Late phase(PMS, OS) Operation ▲Data Management ▲Statistics 포함한 one-stop full-service를 제공하는 국내 CRO(Contract Research Organization) 로 임상 각 분야의 풍부한 경험을 지닌 전문 인력을 보유하고 있다. 클립스비엔씨는 2025 KIC 기간 동안 서울 롯데호텔 2층에서 홍보 부스를 운영할 예정이다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]입셀과 오노약품공업이 iPSC 기반 약물 효능평가 서비스 계약을 체결했다.입셀(YiPSCELL)은 일본 제약사인 오노약품공업과 iPSC 기반 약물 효능평가 서비스 계약을 체결했다고 11일 밝혔다.이번 계약을 통해 YiPSCELL은 iPSC 유래 세포 및 오가노이드 모델을 활용해 신약 후보물질의 효능과 안전성을 평가하는 서비스를 본격적으로 전개할 예정이다.iPSC 기반 질환 모델은 환자 맞춤형 세포 환경을 재현할 수 있어 기존 동물실험의 한계를 보완하고, 신약 개발 과정에서 보다 정밀하고 신뢰성 높은 데이터를 제공할 수 있는 장점이 있다. 특히 임상 전 단계에서 후보물질의 가능성을 조기에 검증함으로써 개발 성공률 제고에 기여할 것으로 기대된다.입셀 관계자는 "이번 계약은 회사 기술력과 플랫폼이 글로벌로 사업을 전개해 나가고 있는 제약기업으로부터 검증 받았음을 의미한다"며 "향후 다양한 제약사와 협력을 확대하고 효능평가 서비스를 지속적으로 강화해 나가겠다"고 말했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]폐동맥고혈압(Pulmonary arterial hypertension, PAH)은 심장에서 폐로 혈액을 운반하는 폐동맥 내의 혈압이 상승해 폐동맥이 두꺼워지고, 폐의 혈액 순환이 저하되는 질환으로, 전체 폐고혈압의 3%에 해당하는 희귀난치성 질환이다.더구나 적절한 치료가 이뤄지지 않으면 2~3년 내 사망할 수 있는 질환임에도 불구하고 치료 방법이 극히 제한적이면서 임상현장에서의 미충족 수요 또한 높은 분야였다.하지만 최근 '아뎀파스(리오시구앗, 바이엘코리아)' 등을 필두로 치료제 접근성이 향상되며 임상현장 치료전략에 변화가 일어나고 있다.삼성서울병원 장성아 순환기내과 교수는 아뎀파스가 급여로 적용되면서 임상현장에서의 폐동맥고혈압 치료전략이 유연해졌다고 평가했다.11일 삼성서울병원 장성아 교수(순환기내과)를 만나 아뎀파스 급여 적용에 따른 폐동맥고혈압 치료전략 변화와 제도적 해결 과제 등을 들어봤다.  환자 증가 속 유연한 치료전략 가능해져폐동맥고혈압의 치료목표는 양호한 운동능력, 삶의 질, 우심실 기능을 유지해 사망의 위험을 낮추는 것으로, WHO 등급 II 이상인 유증상 폐동맥고혈압 환자는 전문 약물치료가 필요하다. 현재는 질환 발생과 관련된 개별 신호 전달 경로에 관여하는 일산화질소 경로 표적치료제(PDE5i, sGC), 엔도텔린 경로 표적치료제(ERA), 프로스타사이클린 경로 표적치료제(PCA, PRA)가 사용되는데, 단독 치료에서 효과가 없을 경우 다른 작용 기전의 약물을 추가하는 병용요법이 권고된다.하지만 이러한 치료에도 불구하고 폐동맥고혈압 환자의 사망률은 여전히 높으며, 대부분의 환자(71~76%)는 현재의 치료법으로도 저위험 상태에 도달하지 못하는 것으로 알려져 있어 높은 의학적 미충족 수요가 존재한다. 또한, 연구에 따르면 폐동맥고혈압 약제를 복용하는 환자의 64~81%는 운동기능과 6분 보행거리의 개선이 없거나 악화를 이유로 경구용 1차 약제 단독요법을 변경하거나 약물을 추가하는 것으로 알려져 있다.2022 ESC/ERS(유럽심장학회/유럽호흡기학회) 폐동맥고혈압 치료 지침에서도 ERA와 PDE5i의 병용에도 치료 목표에 도달하지 못한 중증도 환자의 경우 PDE5i에서 아뎀파스와 같은 sGC로 약제를 전환할 것을 권고하고 있다. 연구에 따르면 일부 폐동맥고혈압 환자에서는 PDE5i에 대한 반응 부족 또는 내약성 문제로 인해 임상적 악화가 발생하는 것으로 알려져 있다.이 같은 상황에서 장성아 교수는 아뎀파스가 최근 건강보험 급여로 전환, 임상현장에서 보다 유연한 치료전략을 마련할 수 있게 됐다고 의미를 부여했다.장성아 교수는 "1차 병용요법으로는 ERA와 PDE5i 억제제 계열 약물을 주로 사용하는데, 아뎀파스는 이들 약물을 병용했음에도 질병이 진행한 환자들에게 유용한 약제"라며 "PDE5i 계열의 약제를 사용할 수 없거나 효과가 불충분한 환자들을 커버할 수 있는 약제라는 점에서 필요성이 높다"고 강조했다.여기서 아뎀파스는 sGC 자극제로, 기존 PDE5i와는 다른 기전을 통해 작용한다. 따라서 PDE-5 억제제에 반응하지 않은 환자군에 대한 보완적 치료가 가능하며, 폐동맥고혈압 치료 전략 전반에 있어 유연성을 크게 향상시킬 수 있다. 장성아 교수는 "질환이 진행되는 환자에서 기전적으로 PDE5i가 반응하지 않는 지점에 대부분의 환자들이 도달할 가능성이 높다"며 "그간 아뎀파스에 대해 급여가 적용되지 않았으므로 이런 경우에도 실제 치료옵션으로는 사용하기 어려웠다는 한계가 있었지만 지난 6월부터 아뎀파스 급여가 적용돼 보다 유연한 치료전략을 통해 폐동맥고혈압 환자 치료가 한결 개선될 것"이라고 기대했다.아뎀파스 급여 적용을 계기로 PDE5i와 sGC 치료제 간에서의 효율적인 치료전략 마련이 가능해진 것이다. 이러한 관점에서 아뎀파스 급여 적용의 근거가 됐던 REPLACE 연구를 주목해볼만 하다. 연구에 따르면, PDE5i 치료에도 임상 반응이 불충분한 성인 증상성 폐동맥고혈압 환자 대상 아뎀파스 전환 투여군은 PDE5i 유지군 대비 24주 시점의 임상적 개선(clinical improvement) 도달률은 2.78배 유의하게 높았으며, 임상 악화 발생 위험은 90% 낮았다.장성아 교수는 "현재까지의 임상 근거와 가이드라인에 따르면, 비용 효율성과 접근성 측면에서 PDE5i를 일반적으로 우선 고려해왔다. 그러나 PDE5i로 치료받던 환자를 무작위 배정해 아뎀파스로 치료를 전환하거나 PDE5i 치료를 유지할 경우의 임상적 호전 및 악화 변화를 비교한 REPLACE 임상 연구가 진행된 바 있기에 가이드라인에도 해당 데이터가 반영된 것으로 보인다"며 "일부 아뎀파스를 먼저 투여하는 센터의 전문가들은 아뎀파스의 치료적 혜택을 높게 평가하기도 한다"고 설명했다.그는 "REPLACE 임상 결과, PDE5i를 아뎀파스로 전환할 때 보다 유의한 효과가 확인됐다"며 "단편적일 수 있겠지만, 실제로 우리 병원 환자를 포함해 임상에서 아뎀파스를 투여 받은 환자들이 더 오래 생존한 데이터도 있다. 아뎀파스가 PDE-5 억제제보다 최종작용단계에서 작용할 수 있다고 본다"고 말했다.장성아 교수는 폐동맥고혈압 신약이 최근 국내에 허가받고 있지만, 15년 전 가이드라인에 기반한 국내 급여기준을 고려했을 때 실질적으로 활용하기에 쉽지 않을 것이라고 전망했다.치료옵션 증가 속 급여기준 한계 여전이 가운데 아뎀파스는 올해 6월부터 WHO 기능분류 단계 Ⅱ∼Ⅲ에 해당하는 폐동맥고혈압 환자(WHO 그룹 1)로 진단이 확인된 환자로서 ERA 및/또는 PDE5i에 반응이 충분하지 않거나 ERA 및 PDE5i 약제에 모두 금기인 환자의 단독요법과, PDE5i를 포함한 병용요법으로 3개월 이상 투여 후 임상적 반응이 충분하지 않은 환자에서 PDE5i를 아뎀파스로 교체 병용투여 시 요양 급여가 인정된다.여기서 관건은 PDE5i를 포함한 병용요법에서 sGC 치료제인 아뎀파스로 전환하기 위해서는 3개월의 효과평가 기준을 따라야 한다.장성아 교수는 "국내 보험제도에서는 대부분의 환자가 첫 치료 시에는 1제에 대해서만 보험 적용이 되며, 3개월 후 재평가를 통해 여전히 증상이 심한 환자에 한해 추가 약제에 대한 보험 적용이 가능한 구조로 돼 있다"며 "반면, 유럽 및 미국 심장학회 가이드라인에서는 경증 환자라도 초기 치료 시 2제 병용요법을 권고하고 있다"고 차이점을 설명했다.그는 "글로벌 가이드라인은 연구 데이터에 기반해 계속해서 변화하고 있다. 처음에는 1제, 즉 단일요법에 대한 연구가 있었고 이후에 2가지 약제를 병용하는 것이 안전하다는 연구 데이터가 발표됐다"며 "병용요법에 대해서도 2개 약제를 동시에 쓸 경우와 시간차를 두고 순차적으로(Sequential) 사용할 경우에 대한 연구도 각각 진행되면서 초기 병용요법이 보다 효과적이라는 의견이 모아졌다"고 급여기준 상의 한계를 지적했다. 최근 아뎀파스 급여 적용과 동시에 소타터셉트 등 신약까지 허가를 받는 상황에서 급여기준도 이제 개선돼야 한다는 뜻이다.장성아 교수는 "소타터셉트 허가로 지각 변동이 있긴 하겠지만, 아직 급여기준이 확정되지 않은 고가약이기에 실제 의학적으로 필요하다고 보는 권고 사항과 실제 환자를 진료하는 현장에서의 처방 패턴 간에는 차이가 발생할 수밖에 없다”며 “아직 국내에 도입되지 않은 폐동맥고혈압 약제도 많이 존재한다. 해당 약제들이 허가되더라도 15년 전 가이드라인에 기반한 국내 급여기준이 적용된다면 임상현장에서 실질적으로 사용되기엔 어려움이 있을 것"이라고 꼬집었다.그는 "의료의 진보가 환자에게 실질적인 혜택으로 이어지기 위해서는 보험 적용의 속도와 기준에 대한 재검토가 필요하다"며 "새로운 치료제가 허가되더라도 실제 임상 현장에서의 사용 경험이 축적되기까지는 시간이 필요하다"고 진단했다.