[메디칼타임즈=문성호 기자]국내 폐동맥고혈압 치료제 시장이 기존 약제의 급여 적용과 신약 등장으로 빠르게 재편될 전망이다.한국MSD의 폐동맥고혈압 치료제 윈레브에어 제품사진.18일 제약업계에 따르면, 한국MSD의 폐동맥고혈압 치료제 윈레브에어(소타터셉트)의 국내 허가 막바지 작업에 다다른 것으로 나타났다.폐동맥고혈압은 심장에서 폐로 혈액을 운반하는 폐동맥 내의 혈압이 상승해 폐동맥이 두꺼워지고, 폐의 혈액 순환이 저하되는 질환으로, 전체 폐고혈압의 3%에 해당하는 희귀난치성 질환이며, 폐소동맥의 증식과 폐쇄로 압력이 증가해 폐소동맥 쐐기압 15mmHg이하 폐혈관 저항 2wood units 초과로 진단된다.심장 폐이식과 같은 외과적 수술 방법이나 산소요법과 같은 대증요법을 제외하면 폐동맥고혈압의 치료의 주를 이루는 것은 약물 요법이다.엔도텔린수용체길항제, 포스포디에스테라제-5 억제제, 프로스타사이클린 경로 약물, sGC 자극제, 칼슘 채널 차단제와 같은 약제는 폐동맥고혈압에 대처하는 핵심으로 꼽힌다.이 가운데 윈레브에어는 최초 액티빈 신호 억제제로, 지난해 미국식품의약국(FDA)으로부터 폐동맥고혈압 치료제로 허가받았다. 당시 폐동맥고혈압 환자의 보행거리 개선을 확인한 STELLAR 임상3상 결과를 바탕으로 허가가 이뤄졌다.  임상 결과, 윈레브에어는 1차 평가변수로 설정한 6분 보행거리(6MWD)를 40.1m 늘렸다. 같은 기간 위약은 1.4m 감소했다. 윈레브에어는 2차 평가변수인 6분 보행거리 30미터 이상 개선 등 다양한 복합 평가변수를 모두 달성한 환자는 38.9%를 기록했다. 이를 바탕으로 윈레브에어는 지난 1월 식품의약품안전처로부터 희귀의약품으로 지정된 데 이어 4월에는 '글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT, Global Innovative products on Fast Track)'로 지정된 상황.제약업계에서는 윈레브에어의 국내 허가가 초읽기에 들어갔다고 보고 있다.여기에 기존 국내 치료제 시장에서 10년 간 비급여로 활용됐던 바이엘코리아 폐동맥고혈압 치료제 '아뎀파스(리오시구앗)'도 6월부터 급여로 적용됐다.아뎀파스는 WHO 기능분류 단계 Ⅱ∼Ⅲ에 해당하는 폐동맥고혈압 환자로 진단이 확인된 환자로서 엔도텔린수용체길항제 및/또는 스포디에스테라제-5 억제제 등에 반응이 충분하지 않은 환자 등을 대상으로 급여로 처방이 가능하게 됐다.이를 두고 대한폐고혈압학회 정욱진 회장(가천의대 길병원)은 "폐동맥고혈압은 적절한 치료를 받지 않으면 2~3년 내 사망할 수 있는 희귀난치성 질환으로9 조기 진단과 적극적인 약제 사용이 환자의 생존율 향상에 결정적임에도 불구하고 국내 약물 치료의 병용 사용 옵션은 상당히 제한적이었다"고 설명했다.정욱진 회장은 "국내에서 폐동맥 고혈압 치료제 분야에서 미충족 수요가 컸던 만큼 10년 넘게 해외에서 효과와 안전성을 확인한 아뎀파스 요양 급여 인정은 폐동맥고혈압 치료의 새로운 길을 여는 중요한 진전"이라고 평가했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]전이성 요로상피암 치료는 수십 년간 백금기반 화학요법에 의존해 올 정도로 신약의 불모지나 다름없었다. 백금기반 화학요법마저도 치료 후 약 9개월 이내에 질환이 진행되는 경우가 많고, 전체생존기간(OS) 중앙값도 14~15개월 수준에 머물며, 치료 지속성과 생존 혜택에 대한 미충족 수요가 존재했다.이 가운데 2023년 요로상피암 최초 항체약물접합체(Antibody-Drug Conjugates, ADC) 파드셉(엔포투맙 베도틴, 한국아스텔라스)과 면역항암제 펨브롤리주맙(제품명 키트루다)의 병용요법이 미국식품의약국(FDA)의 승인을 받으며 1차 치료 패러다임이 변화했다. 18일 서울아산병원 박인근 교수(종양내과)를 만나 파드셉 병용요법 도입에 따른 임상적 의미와 임상현장 활용을 위한 해결과제 등을 들어봤다.서울아산병원 박인근 교수는 파드셉-펨브롤리주맙 병용요법의 요로상피암 1차 치료  임상적 의미를 평가했다.파드셉 병용요법 등장, 순차치료 체계 변화현재 파드셉 병용요법은 1차 치료에서 항암화학요법 대비 유의미한 임상적 유용성을 확인한 EV-302 임상 연구를 기반으로 미국종합암네트워크(NCCN) 가이드라인에서 유일한 선호요법(Category 1)으로 권고되고 있으며, ESMO와 EAU 가이드라인에서도 1차 표준치료로 우선 권고되고 있다.특히 EV-30 연구의 약 30개월 추적관찰 데이터에 따르면, 파드셉 병용요법은 전체 생존기간(OS) 중앙값 33.8개월을 기록하며 기존 항암화학요법(15.9개월) 대비 사망 위험을 49% 감소시켰다(HR=0.51, 95% CI, 0.43-0.61).명실상부 글로벌 요로상피암 치료 표준옵션으로 자리 잡은 것.이에 따라 박인근 교수도 임상연구에 따른 가이드라인을 근거로 금기사항만 없다면 파드셉 병용요법을 고려하고 있다고 전했다. 여기서 주요 금기사항으로는 ▲조절되지 않는 당뇨병 ▲심각한 신경독성이 기존에 있는 경우 ▲장기이식으로 인해 면역항암제를 사용할 수 없는 경우 ▲각막 이상이나 심각한 피부질환이 있는 경우 등이 있다.박인근 교수는 "경제적인 여건을 제외하고 치료 효과만 고려한다면, 1차 파드셉 병용요법을 쓰고 이후 플라티늄 계열 항암제를 쓰겠다. 기존에는 젬시타빈+시스플라틴, 아벨루맙 유지요법, 파드셉 단독요법 순서였다면, 이제는 파드셉 병용요법이 1차로 사용되고 플라티늄 계열이 뒷단으로 가는 형태로 변화했다"며 "파드셉 병용요법이 1차 치료로 변화하며 생존율에서 명확한 차이를 보이므로, 가능하다면 파드셉 병용요법을 먼저 사용하는 것을 추천한다"고 설명했다.그는 "환자 나이가 많다고 파드셉 병용요법이 반드시 더 위험하다고 단정할 수는 없다. 또한, 고령이라고 해서 피부 문제가 더 많이 발생하지도 않는다"며 "오히려 기존 감염 측면을 보았을 때 혹은 세포독성 항암제로 인한 심한 식욕부진이나 구토로 고생하는 환자들에게는 파드셉 병용요법이 더 나은 선택일 수 있다"고 말했다.아울러 박인근 교수는 파드셉 병용요법이 국내 식약처 허가를 받은 지 1년이 가까워진 시점에서 임상연구와 유사한 효과를 보이고 있다고 판단했다.박인근 교수는 "다른 항암제를 처방할 때는 항상 ‘이 약이 듣지 않으면 어떻게 하지’라는 우려를 하게 되는데, 파드셉의 경우에는 그런 걱정을 크게 하지 않는다"며 "오히려 파드셉 치료 후 질병이 진행했다고 하면 이상하다고 생각할 정도로 효과에 대한 신뢰도가 높다. 이는 그만큼 임상 현장에서도 우수한 효과를 보이고 있다는 반증"이라고 진단했다."뒷단 보단 앞단…병용요법 급여논의 해야"문제는 파드셉 병용요법이 아직 급여 적용을 받지 못해 임상현장에서 자유롭게 활용하기 어렵다는 점이다.따라서 박인근 교수는 단독요법과 병용요법 모두 급여 논의를 빠르게 진행해야 한다고 하면서도 1차 요법부터 활용하는 것이 환자 생존기간에 이점이 있다고 봤다.박인근 교수는 항암신약 도입이 늘어나고 있는 상황에서 급여 제도의 유연한 접근이 필요한 시점이라고 진단했다. 이 과정에서 박인근 교수는 실제 임상에서는 치료 차수별로 환자들이 넘어가는 비율이 급격히 감소한다는 점을 주목했다.실제로 전이성 요로상피암 환자의 치료 패턴을 후향적으로 분석한 결과, 국내 전이성 요로상피암 환자 100명 중 2차 치료에서 30명, 3차 치료에서 추가로 약 30명이 후속 치료를 받지 못했다. 즉, 1차 치료를 받은 100명 중 약 60명의 환자들이 3차 이상 순차 치료의 기회가 없었다고 볼 수 있다.박인근 교수는 "파드셉을 뒷단에 쓰는 것보다 앞단에 쓰는 것이 생존기간에 이점이 있다"며 "현실적으로 현재 비용 문제 때문에 용량을 (임상 기준과 달리) 일부 조정해서 사용하는 경우가 많다. 표준 용량인 1.25mg/kg을 계산했을 때, 파드셉 20mg와 30mg 바이알을 조합해서 최대한 가까운 용량으로 맞추되 줄여서 사용하고 있다"고 전했다. 그는 "실제 임상에서는 1차 치료 후 2차 치료로, 2차 치료 후 3차 치료로 넘어가는 비율이 급격히 감소한다"며 "아벨루맙 유지요법을 받을 수 있는 환자 비율도 생각보다 많지 않다. 안정병변(Stable Disease, SD) 이상을 보이면서 4~10주 후에 투여해야 하는 조건이 있는데, 우리나라는 급여 기준에 의해 이 기간을 기다려야 하고, 그 사이에 질병이 진행하는 경우도 있다"고 꼬집었다.현재 한국아스텔라스는 파드셉 단독요법(2차 치료 이상)과 병용요법(1차 치료) 모두 건강보험심사평가원에 급여를 신청한 상태다. 단독요법의 경우 급여 첫 관문인 암질환심의위원회를 통과했지만 경제성평가 완료 후 비용효과성을 두고 정부와 제약사 간 이견을 좁히지 못하고 약제급여평가위원회 단계에서 발이 묶여 있다. 병용요법은 암질심에서 한 차례 고배를 마신 후 지난 5월말 급여 재신청을 해놓은 상태다.박인근 교수는 "고령인 환자들에게 동반질환까지 더해지므로, 의료진 입장에서는 효과 좋은 약물을 가능한 한 앞서 사용할 수 있는 것이 가장 바람직하다고 생각한다"며 "파드셉의 2차 이상 치료요법이 1차 병용요법과 함께 급여 등재를 논의하게 된 이유는 기존에 먼저 제출했던 2차 이상 치료요법에 대한 검토가 오래 걸렸기 때문"이라고 의견을 제시했다.그는 "2차 이상 치료요법 뿐 아니라, 현재 1차 병용요법이 국내에 도입돼 사용되고 있는 상황을 감안했을 때, 1차 병용요법에 대한 급여 논의도 더 이상 지체할 수 없다"며 "가장 강조하고 싶은 것은 요로상피암 환자들이 경제적 문제로 인한 치료 접근성 제한되고 있다는 것"이라고 강조했다.마지막으로 박인근 교수는 ADC 계열 약물들이 점점 1차 치료로 진입할 가능성이 높을 것으로 예상되는 상황에서 적극적인 제도 개선 논의가 시급하다고 평가했다.박인근 교수는 "현재 급여 제도가 100% 본인부담 또는 5% 본인부담으로  돼 있는데, 더 유연한 접근이 필요하다. 예로, 환자가 30% 정도만 부담하는 중간 단계의 선택지를 만드는 것"이라며 "환자 수가 상대적으로 적은 경우에도 치료 접근성의 형평성을 고려한 급여 적용이 필요하다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]장기지속형 HIV(인체면역결핍바이러스) 치료제 '보카브리아+레캄비스' 병용요법이 국내 임상현장에 도입된 지 3개월.급여 적용과 함께 빠르게 시장에 안착하며 임상현장 치료옵션 전면에 부상했다.서울의료원 최재필 교수가 한국GSK가 개최한 행사에 참석해 '보카브리아+레캄비스' 병용요법의 임상적 혜택을 평가했다.서울의료원 최재필 교수(감염내과)는 17일 한국GSK가 개최한 행사에 참석해 '보카브리아+레캄비스' 병용요법의 임상적 혜택과 국내 출시의 의미를 평가했다.HIV는 에이즈(AIDS, Acquired immune Deficiency Syndrome, 후천성면역결핍증)를 일으키는 원인 바이러스로, HIV가 몸속에 침입해 면역 기능을 떨어뜨리고 감염인의 면역세포(CD4 +T세포) 200 cells/mm3미만이 되면 에이즈로 진행된다.이 가운데 보카브리아+레캄비스 병용요법은 GSK가 지난 2022년 2월 식품의약품안전처로부터 바이러스학적으로 억제돼 있고 바이러스학적 실패 이력이 없으며 카보테그라비르 또는 릴피비린에 알려진 또는 의심되는 내성이 없는 성인 환자의 HIV-1 감염 치료를 위한 병용요법으로 승인 받은 바 있다.기존의 HIV 치료제는 경구제로 매일 복용해야 했지만, 병용요법은 두달에 한번 근육 내 주사제 투여로 최대 연 6회까지 투여 빈도를 줄일 수 있다.환자 편의성이라는 큰 장점을 무기 삼아 지난 4월부터 급여로 적용되며 임상현장에서의 영향력 확대에 나선 상황.충남대병원 감염내과 김연숙 교수실제로 최재필 교수도 병용요법 도입에 따른 환자 부담감 감소가 가장 큰 효과라고 평가했다.그는 "기존 경구제의 발전에도 불구하고 매일 복용해야 하는 경구제의 특성 상 복약 순응도와 삶의 질에 대한 미충족 수요가 여전한 이유로 여겨진다"며 "실제로 한국을 포함한 동아시아 HIV 감염인은 원치 않은 감염 사실의 노출 방지를 위해 감염 사실 및 치료제를 숨기거나 심지어는 치료제 복용을 거르기도 하는 것으로 나타났다"고 지적했다.최재필 교수는 "국내 HIV 감염인들은 치료제를 복용하면서 심리적 부담감을 크게 느끼는 편"이라며 "병용요법은 최초 개시 요법으로 2개월 동안 매달 1회씩 주사 후 유지요법으로 2개월에 1회씩 투여해 기존 경구제 대비 치료 간격을 늘렸다. 감염인의 일상의 불편과 걱정을 해소했다"고 평가했다.함께 자리한 충남대병원 김연숙 교수(감염내과)는 임상현장의 주요 치료옵션으로 자리 잡을 것이라고 내다봤다.참고로 보카브리아+레캄비스 병용요법과 기존 3제 경구제(BIC/FTC/TAF)를 직접 비교(Head to Head)한 SOLAR 임상연구에서 3제 경구제 대비 비열등한 바이러스 억제 효과를 보이며, 치료 효과와 편의성을 동시에 입증했다. 특히 병용요법으로 전환한 환자들은 기존 경구제를 지속적으로 복용한 환자 대비 치료 11~12개월 시점에서 더 높은 치료 만족도를 보였다.김연숙 교수는 "최근 급여가 적용된 만큼 감염인들의 라이프스타일에 따라 장기지속형 치료제로 치료옵션을 변경하는 것도 고려해볼만 하다"며 "환자들 대부분 경구제 복용을 힘들어하는 한다. 3~6개월 바이러스 억제된 환자들 대상으로 주사제로 변경하는 것이 주요 가이드라인에서 권고하고 있다"고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]세 번째 생물학적 제제 계열 아토피 피부염 신약이 다음 달 급여로 등재될 전망이다.급여 교체투여 확대로 치료제 간 경쟁이 한층 치열해진 상황에서 신약으로 존재감을 발휘할 수 있을지 주목된다.한국릴리 중등도-중증 아토피피부염 치료제 엡글리스 제품사진.16일 제약업계에 따르면, 최근 국민건강보험공단과 한국릴리는 '엡글리스오토인젝터주(레브리키주맙, 이하 엡글리스)'에 대한 약가협상에 합의했다.큰 이견이 없는 한 올해 하반기부터 급여로 임상현장에서 활용이 가능해진 상황.여기서 엡글리스는 피부염증을 유발하는 단백질 IL-13을 선택적으로 억제하는 생물학적 제제로 2주 피하 투여하는 주사제다.지난해 8월 식약처는 성인 및 12세 청소년(체중 40kg 이상) 아토피 환자 중 국소치료제로 적절히 조절되지 않거나 이들 치료제가 권장되지 않는 중등도에서 중증 아토피피부염 치료제로 엡글리스를 승인한 바 있다.참고로 엡글리스와 국소 TCS 병용요법의 효과를 연구한 임상3상 ADhere 연구 결과, 16주차 엡글리스군의 IGA0/1 달성률은 41.2%, EASI75 도달률은 69.5%로 나타났다. 이는 경쟁대상 품목과 크게 임상효과 면에서 다르지 않음을 뜻한다. 이를 바탕으로 릴리는 사실상 1년도 되지 않아 급여 등재에 성공, 임상현장에 공급하는 셈이다. 제약사인 릴리 입장에서도 그만큼 엡글리스에 대한 국내 치료제 시장 성공의지가 크다는 뜻이다.주목할 점은 동일한 IL-13 억제기전 생물학적 제제 계열 치료제들이 국내 임상현장에서 급여를 적용받으며 이미 활용되고 있다는 것이다. 이들은 듀피젠트(두필루맙, 사노피)와 아트랄자(트랄로키누맙, 레오파마)다.즉 이들과의 경쟁에서 엡글리스가 어떤 성과를 거둘지 주목하는 것이다.아울러 지난 3월부터는 의료계가 강하게 요구했던 아토피 치료제 간 급여 교체투여가 허용됐다. 다만, 이는 생물학적 제제와 JAK 억제제 간의 교체투여 허용만 가능하고, 동일 계열 간은 여전히 불가능하다.임상현장에서는 엡글리스가 빠르게 급여 등재에 성공했지만, 치료제 시장에서 안정적으로 정착하기 위해서는 시간이 필요하다는 의견을 제시했다.익명을 요구한 한 상급종합병원 피부과 교수는 "생물학적 제제와 JAK 억제제 간 교체투여가 가능한 대신 현재 동일 계열 간은 불가능하다. 듀피젠트가 지배하고 있는 시장 상황을 고려하면 어느 정도 시간이 필요할 것 같다"며 "치료제 임상적 효과 뿐만 아니라 현장에서 활용이 늘어날 수 있는 추가적인 장점을 강조해야 할 것 같다"고 평가했다.그는 "사실 동일한 계열이라고 해도 각 약제마다 차이가 있어 환자마다 맞는 약물이 다를 수 있다"며 "아직 근거 문헌이 많지 않아 검토가 이뤄지지 않지만 가장 필요한 것은 이제 계열 내 교체까지 급여가 됐으면 하는 것“이라고 덧붙였다.  

[메디칼타임즈=문성호 기자]항암치료제 시장에서 최근 존재감이 가장 커진 품목들을 꼽는다면 항체약물접합체(Antibody Drug Conjugate, ADC) 계열 치료제들이다.국내 임상현장에서도 글로벌 가이드라인 등 트렌드에 맞춰 치료 전면에 등장한 상황.다만, 국내 활용에 있어 급여 적용은 가장 큰 화두이자 걸림돌이다. ADC 계열 치료제들의 적응증 확대 속에서 환자 활용을 위해서는 급여 적용이 필수사항이지만, 이를 둘러싼 정부와 제약사 간의 입장차 좁히기가 쉽지 않기 때문이다.급여 딜레마 빠진 ADC 대표선수 '엔허투' 13일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 암질환심의위원회를 열고 다이이찌산쿄가 신청한 엔허투(트라스투주맙 데룩스테칸)의 급여 확대 신청건에 대해 '급여기준 미설정' 결정을 내렸다.HER2 양성 유방암과 위암 치료에 더해 'HER2 저발현(HER2-low) 유방암' 및 'HER2(ERBB2) 돌연변이 비소세포폐암'까지 급여 확대를 꾀했지만 불발된 것.참고로 이들 적응증은 각각 DESTINY-Breast04와 DESTINY-Lung02 연구를 기반으로 지난해 5월 승인된 바 있다. 여기에 한국유방암학회는 '2025 제11차 한국유방암 진료 권고안'을 발표하며 1차 혹은 2차 이상의 세포독성 항암 치료를 받은 HER2 저발현 전이성 유방암 환자에게 '엔허투' 사용을 권장한다고 명시했다.다이이찌산쿄 ADC 계열 항암치료제 엔허투 제품사진이다. 최근 급여확대에 도전했지만 암질심 통과에 실패했다.즉 이 같은 다이이찌산쿄는 연구결과와 함께 임상현장의 진료지침을 바탕으로 급여 확대에 도전했지만 실패한 것이다.특히 암질심 결과에서 '재논의'가 아닌 '급여기준 미설정' 판단이 내려졌다는 것을 감안했을 때 재도전을 위해선 새로운 자료를 재출해야지 논의가 가능한 것으로 평가된다.이를 두고 제약업계에서는 급여 확대 논의가 다시 논의되기 위해서는 제약사의 추가적인 재정분담이 필요하다고 보고 있다. 다시 말해, 급여 확대 논의인 만큼 약가 인하 없이는 논의가 불가능하다는 뜻이다.실제로 암질심에서도 최근 엔허투 논의 당시 추가적인 재정분담 여부가 없다는 이유로 급여기준 미설정을 내렸다는 후문이다. 이와 관련해 다이이찌산쿄는 기존 HER2 양성 유방암과 위암 급여 적용 당시 전 세계 최저가 수준의 약가를 제시하며 급여 적용에 나서며 문턱을 넘은 바 있다. 당시 결정된 상한금액은 143만1000원이다.익명을 요구한 한 제약업계 관계자는 "급여 확대를 위해서는 추가적인 약가인하가 필수다. 암엔허투의 암질심 논의과정에서도 쟁점이 됐다"며 "결과적으로 딜레마에 빠진 형국이다. 제약사가 재정분담에 대한 의지를 갖고 정부에 급여확대 당위성을 적극 설득해야 재논의가 가능할 것 같다"고 귀띔했다.'파드셉‧트로델비' 키트루다 짝꿍삼아 급여 확대 성공할까엔허투와 함께 최근 파드셉(엔포투맙베도틴)도 다시 급여를 신청하며 주목을 받고 있다.파드셉은 이전 치료에 실패한 전이성 요로상피암 환자 대상으로 도입된 ADC 항암제로 국내에 출시돼 처방되고 있다. 여기에 지난해 7월 키트루다와의 병용요법으로 1차 치료까지 적응증을 확대, 전이성 요로상피암 1~3차 모두에서 허가된 ADC 항암제가 됐다.하지만 급여 과정은 순탄치 않다.  단독요법의 경우 심평원 암질심을 통과했지만 경제성평가 완료 후 비용효과성을 두고 정부와 제약사 간 의견을 좁히지 못하고 약제급여평가위원회 단계에서 발이 묶여 있다.그 사이 아스텔라스는 지난해 연말 최근 이전에 PD-1 또는 PD-L1 억제제 및 백금기반 화학요법제의 치료 경험이 있는 국소 진행성 또는 전이성 요로상피암 성인 환자 치료에서 파드셉 단독요법, 진행성 전이성 요로상피세포암 1차 요법에서 PD-1저해제 '키트루다(펨브롤리주맙)' 병용요법에 대한 급여 신청을 제출했다. 그러나 이 역시 2월 암질심에서 고배를 마셨다. 왼쪽부터 길리어드코리아 트로델비, 한국아스텔라스 파드셉 제품사진이다. 이후 아스텔라스는 5월 말 급여를 재신청하며 암질심 재도전에 나섰다. 아스텔라스 관계자는 "학회, 의료진, 환자들의 요청과 정부의 협조 요청에 최대한 빠르게 응답하기 위해, 지난달 말 급여 신청안을 다시 제출했다"며 "지금 이 순간에도 전이성 방광암, 신우암, 요관암 환자들이 의료 현장에서 비용문제로 최선이 아닌 차선의 치료제를 선택할 수밖에 없는 절박한 상황에 놓여있다. 환자들에게 혁신 치료 옵션이 조속히 도입될 수 있도록 정부와 함께 회사에서도 최선의 노력을 다할 것"이라고 설명했다.문제는 기존 단독요법의 경우도 급여를 적용받지 않은 상황에서 병용요법이 급여를 적용받을지 여부다. 2차 치료도 논의 단계인 상황에서 1차 치료도 동시에 급여를 적용받을 수 있냐는 의문이다.길리어드의 트로델비(사시투주맙 고비테칸)는 파드셉과 상황이 다소 다르다. 삼중음성유방암 2차 이상 치료에서 이달부터 급여를 적용받은 가운데 키트루다와의 병용요법도 최근 1차 치료 효과를 입증 받은 것.이를 두고 길리어드는 향후 급여확대 의지를 최근 드러내기도 했다. 최근 ASCO 2025에서 발표된 연구를 바탕으로 국내 허가까지 이어질 경우 급여확대에 도전하겠다는 뜻이다.길리어드코리아 항암사업부 한공숙 상무는 "2차와 3차 치료에서 급여로 적용된 만큼 1차 치료에서도 환자들이 기다리고 있다"며 "향후 급여 확대 기회를 논의해서 마련하려고 한다"고 전했다.다만, 급여확대를 도전할 경우 현재 엔허투와 동일한 상황에 놓일 가능성이 적지 않다.결과적으로 다가오는 하반기 ADC 계열 치료제의 급여확대 여부가 제약업계의 이슈가 될 전망이다.익명을 요구한 상급종합병원 종양내과 교수는 "암질심의 그동안의 기조는 2차 이후 치료서부터 급여를 적용한 후 1차 치료까지 급여를 확대하는 방식이다. 파드셉의 경우 기존 단독요법도 발목이 잡혀 있다"며 "이전까지 항암제 급여논의 방식을 고려했을 때 차이점이다. 심평원은 단독요법부터 논의를 진행한 후 급여확대를 논의하려는 기조를 유지하려고 할 것"이라고 전망했다.그는 "엔허투에 이어 트로델비도 마찬가지다. 급여확대를 할 경우 막대한 건강보험 재정 소요가 필요할 것"이라며 "약가인하 방식을 받아들이지 않은 한 정부의 제도의 변화가 필요하다. 이에 대한 다각적인 논의가 필요한 시점"이라고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]난소암, 자궁경부암과 함께 3대 부인암으로 꼽히는 '자궁내막암' 국내 치료환경이 빠르게 재편되고 있다.글로벌 제약사들의 면역항암제가 치료옵션 전면에 부상하고 있는 가운데 젬퍼리(도스탈리맙)가 이를 주도하고 있다.한국GSK 면역항암제 젬퍼리 제품사진.13일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 제6차 약제급여평가위원회를 열고 한국GSK 면역항암제 젬퍼리의 사용범위 확대가 적정하다고 평가했다.자궁내막암은 자궁체부 중 내벽을 구성하는 자궁내막에 생기는 암이다. 국내 발생빈도는 서구에 비해 높지 않은 편이었으나, 환자수가 지속적으로 증가하며 3대 부인암 중 최근 증가세가 가장 가파르다.구체적으로 2015년까지 가장 낮은 발생자 수를 보였지만, 2019년부터 현재 까지 부인암 발생자수 1위를 유지하고 있다. 그러나 문제는 다른 부인암 보다 자궁내막암 치료는 오랜 기간 동안 소외 돼 왔다는 점.실제로 지난 20년 간 자궁내막암 치료에는 파클리탁셀 등 올드드럭이 장악해왔다. 이 가운데 약평위는 젬퍼리에 대해 '새로 진단된 dMMR/MSI-H 진행성 또는 재발성 자궁내막암'에 대해 급여확대 적정성이 있다고 판단했다. 앞으로 진행될 국민건강보험공단과의 약가협상까지 합의한다면 1차 치료에서부터 젬퍼리를 급여로 활용할 수 있게 되는 셈이다. 참고로 젬퍼리의 1차 치료 허가는 '젬퍼리와 백금 기반 화학요법 병용요법'을 대조군인 '위약과 백금 기반 화학요법 병용요법'과 비교 평가한 'RUBY' 연구를 바탕이 됐다. RUBY 연구는 3기 혹은 말기 진행성 또는 재발성 자궁내막암 환자 494명을 대상으로 진행됐으며, 이 중 118명의 환자가 dMMR/MSI-H 바이오 마커를 보유했다.연구를 통해 젬퍼리 병용요법군은 dMMR/MSI-H 자궁내막암 환자에서 추적 기간 중앙값 24개월 기준으로 PFS 61.4%(95% CI: 46.3-73.4)를 확인하며, 위약 대조군의 15.7%(95% CI : 7.2-27.0) 대비 유의미한 개선을 보였다. 이는 질병 진행 또는 사망 위험을 대조군 대비 72%(HR: 0.28, 95% CI : 0.16-0.50) 낮춘 것이다.2023년 2차 치료제로 급여를 적용받은 데 이어 1차 치료 급여확대에 가까워진 것이다.강남세브란스병원 김재훈 교수(산부인과)는 "1차 치료부터 효과적인 치료제를 사용해 환자의 재발을 최소화는 것이 훨씬 임상적 가치가 있다"며 "임상현장에서는 내성 등으로 인해 발생할 수 있는 환자의 심리적 부담감을 줄이고, 유병률을 낮추는 것이 중요하기 때문에 의료진은 이 부분에 중점을 둔다"고 평가했다.김재훈 교수는 "3기와 4기 이상인 자궁내막암 환자의 경우 1차 치료부터 면역항암제를 사용하는 것이 필요하다. 현재 재정적인 문제가 가장 크다"며 "젬퍼리 임상연구 결과를 보면, 1차 치료에서 자궁내막암의 dMMR과 pMMR군 모두에서 효과가 확인됐다. 자궁내막암 환자라면 당연히 1차 치료로 선택 할 수밖에 없다"고 말했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]피부과 대표 질환인 건선 치료제 시장을 둘러싼 경쟁이 치열해지고 있는 가운데 빔젤릭스(비메키주맙)가 급여 적용을 통해 경쟁에 가세했다. 임상현장에서는 연구를 통해 효과와 안전성이 입증된 만큼 시장 경쟁력은 충분하다는 평가다.한양대학교병원 피부과 김정은 교수가 임상연구에서 확인된 빔젤릭스의 건선치료 효과와 안전성을 설명하고 있다.한국유씨비제약은 12일 인터루킨-17A, 17F를 이중 억제하는 자사의 차세대 건선 치료제 '빔젤릭스오토인젝터주(이하 빔젤릭스)'의 급여, 출시를 기념해 기자간담회를 개최했다.앞서 빔젤릭스는 지난해 8월 29일 식품의약품안전처로부터 중등도에서 중증의 성인 판상 건선 치료제로 허가 받았고, 올해 6월부터 광선 요법 또는 전신치료요법을 필요로 하는 성인 환자의 중등도에서 중증의 판상 건선 치료제로 급여가 적용됐다.참고로 빔젤릭스는 인터루킨-17A,17F(IL-17A, 17F)를 이중 억제하는 최초의 판상 건선 치료제다. IL-17A와 IL-17F는 건선 질환에서 염증 과정을 유발하는 중추적 역할의 사이토카인으로 빔젤릭스는 이를 동시에 선택적으로 직접적 표적하고 억제하는 특징이 있다.허가 근거가 된 글로벌 임상 3상 연구인 BE READY에 따르면, 'PASI 90'에 도달한 환자는 16주차에 빔젤릭스 투여군 90.8%로 나타났으며, PASI 100인 환자는 68.2%로 나타났다.또 다른 생물학적제제와의 비교 임상시험에서 16주차에 완전히 깨끗한 피부인 'PASI 100'에 도달한 환자 비율에서 차이를 보였다. 구체적으로 ▲BE VIVID 빔젤릭스 59%, 우스테키누맙(스텔라라) 21% ▲BE SURE 빔젤릭스 60.8%, 아달리무맙(휴미라) 23.9% ▲BE RADIANT 빔젤릭스 61.7%, 세쿠키누맙(코센틱스) 48.9% 등으로 나타났다.김정은 한양대병원 피부과 교수는 "빔젤릭스는 3상 임상시험뿐만 아니라 네트워크 메타분석을 통해 나타난 단기 임상 효과에서도 다른 건선 생물의약품과 비교해 PASI 90 및 PASI 100 달성에 있어 가장 높은 확률을 보였다"고 설명했다.이어 김정은 교수는 "장기 임상 효과에서도 표준요법을 통해 첫 52주 동안 PASI 100 반응을 달성한 누적 평균 일수가 다른 생물의약품보다 더 많은 것으로 나타나 결과적으로 빠른 PASI 100 달성과 함께 이를 오랫동안 유지하는 것이 확인됐다"고 강조했다.즉 연구를 통해 효과가 입증된 만큼 급여적용을 통해 빔젤릭스가 임상현장에서 효과적인 치료옵션이 될 것이라고 본 것. 다만, 김정은 교수는 빔젤릭스를 선제적으로 쓸지, 아니면 최후의 의료진이 가진 '무기'로 마지막 선택지로 활용할지는 임상현장 의료진에 달렸다고 평가했다.김정은 교수는 "현재 급여 조건 상 치료제의 교체투여는 효과가 떨어져야 가능하다"며 "개인적으로는 치료에 실패한 환자들을 대상으로 빔젤릭스를 활용할 것 같다. 기존 치료제로 효과를 크게 보지 못했던 환자들에게 좋은 선택지가 될 것"이라고 전망했다.함께 자리한 대한건선학회 최용범 회장(건국대병원 피부과)은 "건선은 다른 어느 질환보다 예전과 비교해 치료 환경이 개선된 질환이지만 여전히 미충족 수요가 존재하고 단순한 피부 질환을 넘어 환자의 삶의 질 전반에 깊은 영향을 미치는 만성 전신면역질환"이라며 "이제 건선 치료는 단순한 증상 개선을 넘어, 환자가 앞으로의 삶을 긍정적으로 계획할 수 있도록 돕는 것이 진정한 치료의 방향"이라고 말했다. 최용범 회장은 "이번 급여 출시된 빔젤릭스는 빠르고 강력한 피부 개선과 함께 장기간 치료 효과가 유지되는 새로운 기전의 치료제라는 점에서 앞으로 중증 건선 환자의 삶의 질 향상에 적극 기여할 수 있을 것으로 기대한다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]바이엘은 2형 당뇨병 동반 만성신장병 환자에서 케렌디아(피네레논)와 SGLT-2 억제제(엠파글리플로진) 치료의 동시 시작이 각 약제의 단독 투여 대비 UACR 감소에 있어 더 우수한 효과를 보인 2상 CONFIDENCE 연구 결과를 발표했다고 12일 밝혔다.바이엘 케렌디아 제품사진.이번 연구 결과는 제62회 유럽신장학회 연례 학술대회(ERA 2025)에서 발표됐으며, 주요 국제 학술지인 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(New England Journal of Medicine)에도 동시 게재됐다.CONFIDENCE 연구 결과에 따르면, 2형 당뇨병을 동반한 만성신장병 환자가 케렌디아와 SGLT-2 억제제를 동시에 투여받은 경우 치료 180일 후 요-알부민-크레아티닌 비율(UACR)이 베이스라인 대비 평균 52% 유의미하게 감소해 케렌디아 단독 투여군 대비 29%, SGLT-2 억제제 단독 투여군 대비 32% 더 높은 감소 폭을 보였다. 특히 두 약제 치료를 동시에 시작한 경우 투여 시작 후 14일 시점에 UACR이 30% 이상 감소하는 치료 목표를 달성했다. UACR 30% 이상 감소는 미국당뇨병학회(ADA)가 만성신장병 환자에서 신장 질환의 진행을 늦추기 위해 권고하는 기준으로, 치료 시작 후 180일 시점에서는 두 약제 치료를 동시에 시작한 환자군의 70%가 베이스라인 대비 UACR 30% 이상 감소에 도달했으며, 이는 두 약제 중 하나만 사용한 환자보다 거의 20%가 더 많은 비율이었다.안전성 프로파일은 케렌디아와 SGLT-2 억제제 치료를 동시에 시작한 군과 각 약제의 단독 투여군이 유사했다. 동반 질환 부담이 높은 광범위한 환자군을 포함한 본 연구에 등록된 모든 사전 지정된 하위 그룹에서도 일관된 치료 효과가 확인됐다.미국 인디애나대학교 의대 명예 교수인 라지브 아가왈(Rajiv Agarwal) 박사는 "CONFIDENCE 연구는 케렌디아와 SGLT-2 억제제를 동시에 시작하였을 때, 2형 당뇨병 동반 만성신장병 환자에서 조기 UACR 감소, 그리고 각 약제의 효과가 더해져 UACR이 52% 감소하며 단독 투여 대비 유의미한 임상적 근거를 제시했다"며 "UACR이 신장 및 심혈관계 결과의 중요한 매개변수인 만큼, 이번 연구 결과는 질환 관리 최적화에 있어 두 약제를 조기에 함께 시작하는 것의 필요성과 환자 결과에의 긍정적인 영향에 대한 중요한 인사이트를 임상의에게 제공했다"고 강조했다.케렌디아는 최초의 비스테로이드성 선택적 미네랄코르티코이드 수용체(MR) 길항제로, 2형 당뇨병을 동반한 만성신장병 환자(1~4기)를 대상으로 진행된 대규모 3상 임상연구인 FIDELIO-DKD 및 FIGARO-DKD에서 만성신장병 진행 억제에 대한 효과 및 심혈관계 혜택을 확인했다. 두 연구 모두 표준 치료 요법에 케렌디아 또는 위약을 추가 투여한 후 결과를 비교했으며, SGLT-2 억제제를 사용 중인 환자도 포함됐다. 이후 두 연구를 통합 분석한 FIDELITY 연구의 데이터를 통해 만성신장병 진행을 늦추는 데 있어 케렌디아 치료 효과의 상당 부분을 환자에서의 초기 알부민뇨(UACR) 감소가 매개하는 것으로 확인했다. 바이엘 의학부 최고책임자 마이클 데보이(Michael Devoy) 총괄은 "이번 CONFIDENCE 연구 결과는 2형 당뇨병 동반 만성신장병 환자들에게 보다 나은 치료를 제공하고자 하는 당사의 사명에 있어 중요한 이정표가 될 것"이라며 "케렌디아와 SGLT-2 억제제를 조기에 함께 시작하는 것이 신장 및 심혈관 보호와 관련된 UACR 감소에 의미 있는 혜택을 줄 수 있음을 시사한다"고 말했다. 이어 "전 세계 수백만 명의 2형 당뇨병 동반 만성신장병 환자들의 장기 예후 개선 가능성을 보여준 결과를 의료진에게 전달할 수 있어 매우 뜻깊게 생각한다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]이중특이항체 기반 신약 ‘엡킨리’가 급여 적용을 위한 첫 관문을 통과했다.급여적용이 현실화될 경우 키메릭항원수용체(CAR)-T 치료제인 한국노바티스 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 임상현장에서 동일 선상에서 활용될 수 있게 된다.애브비 엡킨리 제품사진.12일 제약업계에 따르면, 최근 건강보험심사평가원은 제5차 암질환심의위원회를 열고 애브비 엡킨리(엡코리타맙)에 대한 급여기준 설정 여부를 심의했다.참고로 엡킨리는 면역글로불린1 이중특이항체의 일종으로, T세포의 CD3와 B세포의 CD20에 동시에 결합하고 림프종 B세포의 T세포 매개 살상을 유도하는 기전을 갖고 있다.지난해 로슈의 CD20·CD3 타깃 이중특이항체 컬럼비(글로피타맙)와 동일한 기전을 갖고 있지만 피하주사 제형으로 투여 편의성 면에서 장점을 갖고 있다.이 가운데 암질심은 엡킨리에 대해 '두 가지 이상의 전신 치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(이하 DLBCL)' 성인 환자 치료에 급여기준 설정 필요성을 인정했다.지난해 12월 한 차례 암질심 통과 실패 후 재도전 끝에 문턱을 넘은 셈이다. 또한 경쟁 치료제라고 볼 수 있는 컬럼비보다 급여 논의 과정에서 앞서게 됐다.임상현장에서는 엡킨리가 급여로 적용될 경우 CAR-T 치료제인 킴리아와 함께 치료옵션 선택지가 될 수 있다고 기대하고 있다.김진석 세브란스병원 혈액내과 교수는 "이중특이항체는 항암 분야에 새로 등장한 치료법으로 CAR-T 치료제와 대비해 바로 활용할 수 있다는 장점이 있다. 특히 CAR-T 치료와 기전이 다르기 때문에 해당 치료 실패 환자에게도 활용이 가능하다"며 "엡킨리의 경우 추적관찰 20개월 차에 전체 생존기간 중앙값 19.4개월이라는 결과를 보이며 생존기간을 연장할 수 있는 옵션임을 확인했다"고 강조했다.한편, 다발골수종 치료에 활용되는 이중특이항체로 함께 암질심 논의 테이블에 올랐던 얀센 텍베일리(테클리스타맙)는 암질심 문턱을 넘는데 또 다시 실패했다. 

[메디칼타임즈=문성호 기자]길리어드가 항체약물접합체(antibody-drug conjugate, ADC) 의약품 트로델비(사시투주맙 고비테칸)가 이달부터 건강보험 급여로 적용된다.임상현장에서는 이를 계기로 급여 적응증인 삼중음성유방암 치료 패러다임이 변화될 것이라고 평가했다.연세암병원 손주혁 교수는 길리어드 사이언스 코리아가 마련한 행사에 참석해 치료제 급여 적용 의미를 평가했다.연세암병원 손주혁 교수(종양내과)는 11일 길리어드 코리아가 개최한 트로델비 급여 적용 행사에 참석해 치료제 급여 적용에 따른 임상현장의 기대와 과제를 언급했다.트로델비는 삼중음성유방암에서 국내 허가를 받은 첫 번째 ADC로, 지난 1일부터 국소진행성 또는 전이성 삼중음성유방암의 3차 이상 치료에 대한 건강보험 급여가 적용됐다. 단, 선행항암요법 또는 수술후보조요법 받는 도중 또는 투여 종료 후 1년 이내에 재발한 경우에는 1차 투여를 실시한 것으로 간주돼 2차 치료에서도 급여 적용이 가능하다. 특히 트로델비는 지난해 건강보험심사평가원이 신약의 비용효과성 평가 기준에 ‘혁신성’을 신설한 이래, 혁신성을 인정받아 점증적 비용 효과비(ICER) 임계값이 탄력 적용된 최초의 사례로 주목받았다.이에 따라 손주혁 교수는 그동안 항암화학요법에 의존해왔던 전이성 삼중음성유방암, 치료의 패러다임이 큰 전환점을 맞았다고 평가했다.  참고로 트로델비는 대규모 임상을 통해 전이성 삼중음성유방암 2차 치료 이상에서 항암화학요법 대비 무진행 생존기간과 객관적 반응률뿐만 아니라 전체생존기간까지 유의미하게 개선한 치료제다. 트로델비 임상 3상 ASCENT 연구의 최종 분석 결과, 뇌 전이 환자를 포함한 트로델비 치료군의 전체생존기간은 11.8개월로 단일 항암화학요법 치료군(6.9개월) 대비 약 2배 연장했으며 사망 위험을 49% 감소시켰다(HR: 0.51; 95% CI: 0.42~0.63).이에 트로델비는 그 임상적 가치를 인정받아 미국국립종합암네트워크(NCCN)와 유럽종양학회(ESMO) 유방암 진료 가이드라인에서 권고되며 2차 이상 전이성 삼중음성유방암의 표준 치료로써 자리 매김하고 있다.특히 NCCN 유방암 가이드라인은 전이성삼중음성 유방암 2차 이상 치료에서 전체 환자군을 대상으로 유일하게 트로델비를 가장 높은 권고 등급인 카테고리1(Category 1)이자 선호요법(Preferred)으로 권고했다손주혁 교수는 "임상적으로 확인된 치료 혜택이 분명함에도 그간 급여가 적용되지 않아 치료를 망설이던 환자들에게 트로델비의 급여 등재는 더 많은 환자에게 생존 혜택을 가져다줄 것"이라고 기대했다.그러면서 손주혁 교수는 "선진국이 되려면 글로벌 경쟁력을 가져야 한다고 생각한다. 개인적으로는 공무원들은 그런 것 같지 않다는 생각이 든다"며 "보험이라는 것이 불행한 일을 당했을 때 지원을 받으려고 하는 것이다. 회사도 트로델비가 급여를 적용받는데 2년 밖에 걸리지 않았다고 반가워 하는데, 당연하지 않은 일인데 당연하게 받아들이는 현실이 문제"라고 급여 현실을 꼬집었다.여기에 트로델비는 키트루다(펨브롤리주맙, MSD) 병용요법으로 효과를 확인한 3상 임상 ASCENT-04/KEYNOTE-D19 연구를 통해 1차 치료에서도 효과를 입증했다. 트로델비-키트루다군의 무진행생존기간 중앙값은 11.2개월(95% CI : 9.3-16.7)로 대조군 7.8개월(95% CI : 7.3-9.3)보다 유의미한 개선을 보였다.이를 바탕으로 1차 치료 전면에 트로델비가 조만간 임상현장에 부상할 가능성이 커진 상황.함께 자리한 길리어드코리아 항암사업부 한공숙 상무는 "2차와 3차 치료에서 급여로 적용된 만큼 1차 치료에서도 환자들이 기다리고 있다”며 “향후 급여 확대 기회를 논의해서 마련하려고 한다"고 전했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]정부가 지난해부터 데노수맙 성분 골다공증 치료제 급여가능 기간을 확대했지만 정작 임상현장에서는 삭감의 우려가 계속되고 있다.대한내분비내과 등 주요 의학회에서 치료제 처방 시 보험급여 삭감 예방 지침을 안내해야 할 수준에 이르면서 경각심이 높아지고 있는 것.최근 대한내분비학회는 데노수맙 처방 시 보험급여 삭감 사례 분석 및 예방지침을 마련해 임상현장에 안내했다.11일 의료계에 따르면, 최근 대한내분비학회는 데노수맙 처방 시 보험급여 삭감 사례 분석 및 예방지침을 마련해 임상현장에 안내한 것으로 나타났다.앞서 복지부는 지난해 5월 암젠 프롤리아 등을 필두로 임상현장에서 쓰이고 있는 데노수맙 성분 골다공증 치료제의 급여기준을 확대한 바 있다. 골다공증 치료제 T-스코어(score) 치료 목표에 도달한 환자 중 경계선에 있는 환자도 급여를 계속 적용할 수 있게 기준을 넓힌 것이 핵심이다.골밀도 측정 시 T-스코어가 -2.5 이하(T-스코어 ≤ -2.5)로 급여를 인정받아 치료 중 T-스코어가 –2.5 초과 –2.0 이하로 개선된 경우에도 추가 1년 간, 즉 최대 2년 간 급여를 인정하기로 한 것.문제는 세부 적용기준에 대한 심평원의 엄격한 심사로 인해 삭감 사례가 증가하고 있다는 것이다.실제로 최근 심평원은 지난해 복지부가 치료제 급여기준을 확대한 후 추가로 심사지침을 신설했다. 구체적으로 골다공증 약제 사용에 있어 요추 골밀도 검사 결과 해석을 골자로 한 ‘골밀도 검사(DXA)의 결과(중심골)의 평가방법’을 명확히 하고, 데노수맙 조기투여 심사원칙을 마련했다.급여 확대와 함께 심사원칙을 구체화해 임상현장의 치료제 청구에 따른 삭감 혼란을 차단하겠다는 의도로 풀이된다.데노수맙 성분 오리지널 치료제 암젠 프롤리아 제품사진이다. 급여확대 증가 호재 속에서 바이오시밀러가 임상현장에 도입되면서 치료제 시장을 둘러싼 경쟁이 치열하게 벌어질 것으로 예상된다.여기에 내분비학회가 마련한 예방지침에도 심평원 심사원칙 내용과 일정부분 맞닿아 있다.참고로 심평원은 내분비학회 지침 발간 후인 지난 달 30일에 관련 심사지침을 공고했으며 데노수맙의 조기 투여를 불가피한 경우 당해연도 기준 1년(2회) 동안 4주(28일 범위)로 정해, 학회의 예방 지침보다 완화된 기준을 제시했다. 구체적으로 내분비학회는 예방지침을 통해 ▲골밀도 해석 시 T-score가 낮은 두 부위만 임의로 선택하는 방식은 더 이상 인정되지 않고, ▲요추 골밀도 관련 L1-L4 중 측정 가능한 모든 요추를 포함해 평가해야 한다고 안내했다.또한 ▲특정 요추를 제외할 경우 명확한 의학적 사유가 있어야 하며 방사선 영상 등의 근거 첨부가 필요하고, ▲골밀도 검사 해석에 따른 진단 기준과 처방 약제의 보험급여 기준을 정확히 이해하는 것이 중요하다고 강조했다. `내분비학회 측은 "골다공증 치료제가 병의원급에서도 진료심사 대상으로 포함되면서 삭감 사례가 점차 증가하고 있다"며 "골밀도 검사 해석 시 T-score가 낮은 두 부위를 임의로 선택해 골다공증을 진단하는 방식은 더 이상 인정되지 않는다. 주변 부위의 T-score와 1 이상 차이가 있거나, 구조적 변화, 보형물, 퇴행성 변화(방사선 촬영 참부) 등 명확한 배제사유가 있는 경우를 제외하고는, 측정 가능한 모든 요추를 포함해 골밀도를 평가해야 한다"고 설명했다.이어 "데노수맙은 180일(6 개월) 기준으로 투여하되, 조기 투여는 최대 2주 이내만 인정된다"며 "골밀도 추적검사는 반드시 1 년(365 일) 간격을 정확히 지켜 시행해야 하며, 1년 미만의 간격으로 검사를 시행할 경우 원칙적으로 급여 인정이 되지 않는다. 불가피하게 4 주 이내 조기 시행이 필요한 경우는 진료기록지에 그 사유를 기재해야 하며, 그렇지 않은 경우 삭감될 수 있다"고 밝혔다.한편, 최근 데노수맙 성분 오리지널 치료제인 암젠 프롤리아 물질특허가 만료되면서 국내 임상현장에 바이오시밀러가 출시된 상태다. 데노수맙 성분 첫 바이오시밀러인 '스토보클로'가 급여 적용돼 셀트리온제약과 대웅제약이 공동판매하고 있다. 여기에 삼성바이오에피스도 곧 국내 데노수맙 처방 시장에 합류한다. 한미약품과 손을 잡고 바이오시밀러 '오보덴스' 출시를 조율 중이다.  이에 따라 치료제 시장을 수성해야 할 암젠과 국내 파트너인 종근당을 필두로 바이오시밀러를 보유한 셀트리온제약(대웅제약), 삼성바이오에피스(한미약품) 간의 치열한 영업·마케팅 경쟁이 예상된다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]화이자의 신규 폐렴구균 백신 프리베나20이 비급여인 성인예방접종 시장 공략에 본격 나선다.기존 국내 영업‧마케팅 파트너인 종근당과 다시 한 번 손잡고 임상현장 주도권을 유지하겠다는 전략으로 풀이된다.최근 한국화이자는 종근당과 손잡고 일선 병의원을 대상으로 프리베나20 영업을 시작했다. 한국화이자제약은 성인용 20가 폐렴구균 단백접합백신 '프리베나20'이 6월 초 출시돼 만 18세 이상 성인을 대상으로 접종이 가능하다고 10일 밝혔다.프리베나20 출시 과정에서 화이자는 종근당과 공동판매 및 유통 파트너십을 다시 맺고 국내 성인 시장에 공급하기로 했다. 사실상 사전에 정해졌던 수순으로 보여진다.참고로 양사는 2017년 프리베나13 국내 유통계약을 시작으로 파트너십을 이어오고 있다.프리베나20은 지난 해 10월 31일 식약처 허가를 받은 폐렴구균 단백접합백신으로, 기존 프리베나13 대비 7가지 폐렴구균 혈청형을 추가해 국내 허가 폐렴구균 단백접합백신 중 가장 많은 혈청형을 포함하고 있다(2024년 10월 31 기준). 생후 6주 이상 전 연령에서 폐렴구균(혈청형 1, 3, 4, 5, 6A, 6B, 7F, 8, 9V, 10A, 11A, 12F, 14, 15B, 18C, 19A, 19F, 22F, 23F, 33F)으로 인한 침습성 질환 및 폐렴 예방에 사용할 수 있다.여기에 최근 대한감염학회는 2025년 성인 예방접종 지침을 개정하면서 폐렴구균 백신 접종에 대한 새로운 권고안을 발표해 프리베나20에 힘을 실었다. 구체적으로 감염학회 성인예방 접종위원회는 65세 이상 성인과 19-64세 고위험군(만성질환자, 뇌척수액 누출 또는 인공와우 삽입 환자, 면역저하환자, 기능적 또는 해부학적 무비증 환자)에게 PCV20 또는 PCV15와 PPSV23의 순차접종을 권고한다고 밝혔다.이제 관심은 프리베나20이 필수예방접종(NIP)과 달리 비급여인 성인예방접종 시장에서 얼마나 연착륙할지 여부에 쏠린다.프리베나13보다는 15가 백신인 한국MSD 박스뉴반스와 직접적인 경쟁이 예상되는 가운데 접종가격의 경우 프리베나20은 약 15~20만원 사이로 분포될 것으로 예상된다. 박스뉴반스는 현재 13~15만원 선에서 비급여 가격이 형성되고 있다.임상현장에서는 하반기 인플루엔자 백신 접종 시즌과 맞물려 본격적인 경쟁이 벌어질 것으로 전망했다.서울시내과의사회 곽경근 회장(서울내과)은 "지난해 전체적으로 폐렴구균 백신을 비급여로 접종하겠다는 환자가 적었다. 지역의 차이가 존재할 수 있겠으나 전반적으로 현재는 폐렴구균 백신에 관심이 상대적으로 적다"고 전했다.곽경근 회장은 "독감 백신 시즌인 하반기에 폐렴구균 백신 접종을 원하는 환자가 상대적으로 더 많다"며 "코로나 19 상황이 마무리된 이후 감염병 단계가 낮아지면서 감기환자들에게 폐렴구균 백신을 추천해도 현재는 상대적으로 호응도가 떨어진다. 올해 초 독감이 심각하게 유행한 만큼 하반기에 접종자가 늘어날 것 같다"고 평가했다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]지난 2020년 11월 화이자 업존(Upjohn) 사업부와 마일란(Mylan)이 결합해 출범한 글로벌 헬스케어 기업 '비아트리스' 그룹. 한국법인인 비아트리스 코리아는 출범 5년차를 맞은 현재 국내 매출 1위 품목인 '리피토(아토르바스타틴)'을 필두로 회사의 강점인 만성질환 치료제 포트폴리오를 바탕 삼아 국내 임상현장에서 안정적으로 정착했다는 평가를 받고 있다.다만, 기존에 보유했던 오리지널 치료제 의존도가 높아 신약 파이프라인을 만들어 내야 한다는 숙제도 분명하다.빌 슈스터 대표는 2023년부터 비아트리스 코리아의 대표이사로 한국법인을 이끌고 있다.10일 한국법인 수장으로 비아트리스 코리아를 이끌고 있는 빌 슈스터(Bill Schuster) 대표이사를 만나 취임 후 이뤄낸 성과와 글로벌 전략과 연계된 한국 내 성장 방향성을 들어봤다.안정적 성장 속 중요해진 '위기 대응'사실 비아트리스 코리아는 출범된 지 5년 밖에 되지 않았지만, 제품 포트폴리오는 국내 임상현장에서 높은 시장 점유율을 유지하고 있는 품목들이 다수 포진해 있다.가령, ▲리피토는 이상지질혈증 단일제 시장에서 1위를, ▲복합제인 리피토 플러스는 2위를 차지하고 있다. 또 ▲노바스크는 고혈압 치료제 중 CCB(칼슘채널차단제) 계열에서, ▲카듀엣은 고혈압 복합제 시장에서 1위를 기록하고 있다. 마찬가지로 ▲리리카는 신경병증성 통증 치료제 가운데 1위를, ▲쎄레브렉스는 NSAIDs 시장에서 주요 제품으로 자리 잡고 있다.그렇다고 위기가 없던 것도 아니다. 대표적인 것이 지난 한 해 동안 계속됐던 의정갈등이다.빌 슈스터 대표도 '본사에 사실을 설명하기 쉽지 않았다'며 지난 2024년을 '위기 대응의 해'라고 평가하면서도 조직을 재정비하는 계기가 됐다고 설명했다. 그는 "의정 갈등과 정치적 불확실성 등을 계기로 우리는 조직 구조를 재정비했는데, 가장 큰 변화는 '고투마켓(Go-to-Market, GTM)' 모델의 전환이었다"며 "병원과 의원 채널의 중복적인 영업 구조를 해소하고, 비아트리스는 병원 채널에, 파트너사는 의원 채널에 집중하도록 역할을 명확하게 분리했다"고 말했다.빌 슈스터 대표는 "제일약품과는 심혈관질환 치료제 영역, SK케미칼과는 통증질환 치료제 영역에서 각각 협업을 강화한 것도 이러한 전략의 일환"이라며 "병원 채널 인력을 대폭 확충하고, 주요 병원 및 유통 채널을 맞춤형으로 관리하는 '키 어카운트 매니지먼트(KAM, Key Account Management)' 체계를 구축하고, '세일즈 어카운트 매니지먼트(SAM, Sales Account Management)' 체계를 통해 중소병원에 대한 새로운 기회를 포착하는 등 현장 중심 기능을 강화했다"고 강조했다.조직 재정비와 함께 빌 슈스터 대표는 국내 의료현장 특성에 맞는 맞춤 전략을 더 강화하겠다는 의지를 드러냈다. 단순 치료제 매출 성장을 넘어 국내 환자들의 치료 기회 확대를 위한 정책적 제도 개선에도 노력하겠다는 뜻이다.빌 슈스터 대표는 "이상지질혈증은 고혈압, 당뇨병과 함께 심뇌혈관질환의 주요 위험인자임에도 불구하고, 그간 고위험 질환으로는 분류되지 않아 진단 이후 치료로 연결되지 않는 경우가 많았다"며 "하지만 지난해 건강검진 실시기준 고시가 개정되면서, 이상지질혈증이 고위험 질환으로 공식 분류되고 별도 질환으로 관리되기 시작한 것은 고무적인 변화"라고 평가했다.그는 "이로 인해 검진 결과를 기반으로 한 후속 진료와 치료 접근이 보다 원활해질 수 있는 제도적 기반이 마련됐다"며 "이는 단기적으로 치료 접근성 확대, 장기적으로는 질환 인식 제고 및 치료율 향상에 긍정적 영향을 미칠 것으로 기대된다"고 반가워했다.비아트리스  일본브랜드사업부총괄을 역임한 바 있는 빌 슈스터 대표는 한국 임상현장 만이 가진 역동적인 특성에 주목하며 맞춤형 소통 전략이 중요하다고 평가했다.블록버스터 성장 둔화? 신약 모멘텀 확보 기대비아트리스는 기존 제품 포트폴리오가 지닌 강점도 분명한 만큼 새로운 신약 성장 동력이 필요하다는 것도 꼬리표처럼 따라다니는 숙제로 여겨진다. 빌 슈스터 대표도 새로운 성장 모멘텀으로 삼을 신약이 필요하다는 것을 모르지 않을 터.  이에 따라 본사 차원에서 기존 사업 기반을 바탕으로 새로운 성장 동력을 확보하기 위해 총력을 기울이고 있다. 실제로 비아트리스는 ▲중등도-중증 급성 통증 치료제(MR-107A-02) ▲피임용 저용량 주1회 부착 패치(XULANE LO) 등 새로운 포트폴리오 확대에 저력을 기울이고 있다.  빌 슈스터 대표 주도로 지난해 국내 임상현장에 도입한 'GTM' 모델 전환도 이와 일맥상통한다.그는 "파이프라인 관련 내용은 조직의 정책상 구체적으로 공유하기 어렵다"면서도 "다만, 최근 발표된 일부 3상 임상 결과는 매우 고무적인 반응을 이끌어냈다. 비아트리스가 기존의 안정적 사업 기반을 넘어, 새로운 성장 동력을 확보하고 있다는 시장의 기대감도 엿볼 수 있다"고 평가했다.빌 슈스터 대표는 "새로운 파이프라인 도입 관련해서 현재 후기 3상 자산들이 다수 개발 중이다. 기존 치료 영역은 물론 새로운 영역 진출도 준비 중"이라며 "이를 위해 조직 구조를 병원 중심으로 재편하고, 키 어카운트 매니지먼트(KAM), 세일즈 어카운트 매니지먼트(SAM) 등 핵심 기능을 강화해 신약 도입의 기반도 함께 다져가고 있다"고 설명했다.마지막으로 빌 슈스터 대표는 AI의 도입을 통해 성과 예측, 자원 배분, 고객과의 소통 전략을 정교화 하려는 프로젝트들을 진행 중이라고 밝혔다. 이를 통해 임상현장 니즈에 맞는 비아트리스 코리아만의 맞춤 소통 전략을 마련하겠다는 계획이다.빌 슈스터 대표는 "흥미로웠던 점은 일본은 코로나 팬데믹 이후에도 디지털 기반 소통을 선호하지만, 한국은 오히려 대면 중심으로 회귀하는 경향이 나타났다"며 "이러한 인사이트를 기반으로 우리는 AI 기반 세 가지 파일럿 프로젝트를 준비하고 있으며, 2025년부터 본격적으로 실행할 예정"이라고 소개했다.그는 "AI 등 디지털 기반의 조직 효율화와 고객 맞춤형 접근 전략을 더욱 정교화 할 예정"이라며 "마케팅 및 영업 활동의 효과를 정밀하게 예측하는 성과 분석 모델과 고객별 소통 방식에 맞춘 커뮤니케이션 전략 설계에 초점을 맞췄다. 이외에도 메디컬, 규제 부서 등에서 AI 적용 가능성을 적극 검토 중이며, 단기 성과보다 중장기적인 생산성과 조직 민첩성을 높이는 데 중점을 두고 있다"고 덧붙였다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]새로운 암종불문 항암제가 희귀 비소세포폐암 등의 적응증으로 국내 승인을 받아 임상현장에 도입된다.식품의약품안전처는 ROS1 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자, 그리고 NTRK 유전자 융합 양성을 보유한 성인 및 12세 이상 소아 고형암 환자의 치료제로 한국BMS제약 '옥타이로'를 허가했다.9일 제약업계에 따르면, 최근 식품의약품안전처는 ROS1 양성 국소 진행성 또는 전이성 비소세포폐암 성인 환자, 그리고 NTRK 유전자 융합 양성을 보유한 성인 및 12세 이상 소아 고형암 환자의 치료제로 한국BMS제약 '옥타이로(레포트렉티닙)'를 허가했다.여기서 ROS1 유전자 융합은 전체 비소세포폐암 환자의 최대 2%를 차지하는 종양 유발 인자로, ROS 1 양성 비소세포폐암 환자는 첫 진단 시점에 약 85%가 4기로 진단되며, 20~40%는 뇌전이를 동반하는 것으로 알려져 있다. NTRK 유전자 융합은 여러 고형암과 혈액암에서 나타나며, 발현 빈도는 유형에 따라 폐암, 대장암, 췌장암, 유방암, 흑색종 및 기타 고형암이나 혈액암에서는 1% 미만으로 나타나며,  갑상선암, 스피츠형 종양(spitzoid tumor), 위장관 기질종양(Gastrointestinal stromal tumor, GIST)에서는 최대 25%로 보고됐고, 희귀 종양에서는 90% 이상까지 발현되기도 한다. 더욱이 TRK 억제제 치료를 받지 않은 환자들 중에서는 NTRK 양성 환자가 진단 후 또는 표준 치료 시작으로부터 10년 이내에 사망할 위험이 음성 환자보다 50% 높은 것으로 나타났다.옥타이로는 ROS1 또는 NTRK 유전자 변이를 표적하는 차세대 티로신 키나아제 억제제(TKI)로, G2032R과 같은 내성돌연변이를 포함한 ROS1 융합 양성 비소세포폐암에 전임상 활성을 보인 차세대 표적치료 옵션이다. 또한 NTRK 융합 고형암에서는 성인뿐 아니라 12세 이상 소아 환자까지 적응증을 허가받아, 더 많은 환자에게 새로운 치료 옵션을 제공하게 됐다.이번 허가는 국소 진행성 또는 전이성 ROS 1 양성 비소세포암 환자와 NTRK 유전자 변이를 보유한 고형암 환자를 대상으로 옥타이로의 안전성, 약동학 및 항종양 활성을 평가한 공개, 다기관, 다중코호트 구조의 1/2상 글로벌 임상시험인 TRIDENT-1 연구 결과를 근거로 이뤄졌다. 두 적응증은 각각의 적응증에 대해 별도의 코호트군에서 평가됐으며, 2상 연구의 1차 평가변수는 독립적 중앙 맹검 평가(BICR)를 통한 객관적 반응률(ORR)과 반응 지속 기간(DOR)이었다. 연구에는 치료 여부와 관계없이 무증상 중추신경계(CNS) 전이 환자가 포함됐다. 단, 베이스라인에서 증상이 있는 CNS 전이 환자는 제외됐다.TRIDENT-1 연구에서 국소 진행성 또는 전이성 ROS1 양성 비소세포폐암 환자 코호트를 분석한 결과, TKI 치료 경험이 없는 환자 71명의 ORR은 79%(95% CI: 68–88), 중앙 추적 관찰 24개월 차에 반응 지속 기간 중앙값(mDoR)은 34.1개월(95% CI: 25.6–측정불가)로 나타났다. TKI 치료 경험이 있는 환자는 이전 화학요법 치료 경험이 없었으며, 해당 환자 56명의 ORR은 38%(95% CI: 25–52), mDoR은 14.8개월(95% CI: 7.6–측정불가)로 확인됐다. 또한, G2032R 돌연변이를 보유한 환자 17명의 59%(95% CI: 33–82)가 반응을 보였다. 측정 가능한 CNS 전이가 있던 환자 중, TKI 치료 경험이 없는 환자 9명 중 8명 (89%; 95% CI: 52-100), TKI 치료 경험이 있는 환자 13명 중 5명(38%; 95% CI: 14-68)에게서 두개내 반응이 확인됐다.TRIDENT-1 연구의 NTRK 유전자 융합 고형암 환자 코호트를 분석한 결과, 중앙 추적 관찰 17.8개월 차에 TKI 치료 경험이 없는 환자 40명의 ORR은 58%(95% CI: 41–73)로 확인됐으며, 중앙 추적 관찰 20.1개월 차에 TKI 치료 경험이 있는 환자 48명의 ORR은 50%(95% CI: 35-65)로 확인됐다. 두 치료군 모두에서 비소세포폐암 환자가 각각 21명, 14명으로 가장 많았다. ORR이 가장 높게 나타난 암종은 타액선암이었고, TKI 비경험군(n=3)과 경험군(n=8)에서 각각 ORR이 100%(95% CI: 29.2–100.0), 87.5%(95% CI: 47.3–99.7)로 나타났다. 또한 측정 가능한 CNS 전이가 있던 환자 중, TKI 치료 경험이 없는 2명과 치료 경험이 있는 3명 모두에서 두개내 반응이 관찰됐다.옥타이로 치료와 관련된 이상반응은 대부분 1~2등급이었다. ROS1 양성 비소세포폐암과 NTRK 융합 고형암 또는 기타 고형암 환자 426명에서 가장 흔하게 보고된 이상반응은 어지러움, 미각 이상, 말초신경병증 등이다. 이 약을 투여한 환자의 35%에서 중대한 이상반응이 발생했으며, 가장 빈번하게 보고된 중대한 이상반응(2% 이상)은 페렴(6.3%), 호흡곤란(3.1%), 흉막삼출액(2.8%), 저산소증(2.6%)이었다.한국BMS제약 이혜영 대표는 "이번 옥타이로의 허가로, ROS1 변이 비소세포폐암과 NTRK 유전자 융합 고형암에서 충족되지 않은 의학적 니즈를 갖고 기다리던 의료진과 환자들에게 혁신적인 치료 옵션을 제공할 수 있어 뜻깊다"며 "앞으로도 환자들의 건강한 삶을 위한 우리의 여정을 이어가며 헬스케어 생태계의 파트너로서 환자 접근성을 높이고 국내 치료 환경을 개선하는데 기여하겠다"고 밝혔다.

[메디칼타임즈=문성호 기자]노보노디스크는 9일 중등도에서 중증 간섬유화(2기 또는 3기)를 동반한 대사이상 관련 지방간염(MASH: Metabolic Dysfunction-Associated Steatohepatitis) 성인 환자를 대상으로 위약과 주 1회 세마글루티드 2.4mg 피하주사가 72주간 간 조직학적 변화에 미치는 영향을 비교 평가한 ESSENCE 3상 임상의 파트 1 결과를 발표했다. 노보노디스크는 대사이상 관련 지방간염 성인 환자를 대상으로 위약과 주 1회 세마글루티드 2.4mg 피하주사가 72주간 간 조직학적 변화에 미치는 영향을 비교 평가한 ESSENCE 3상 임상의 파트 1 결과를 발표했다. 해당 연구는 지난 4월 30일 뉴잉글랜드 저널 오브 메디슨(NEJM: The New England Journal of Medicine)에 게재됐다.연구 결과, 1차 유효성 평가변수인 간섬유화의 악화 없이 지방간염이 해소된 환자의 비율은 세마글루티드 2.4mg 군(n=534)에서 62.9%로 나타난 반면 위약군(n=266)은 34.3%에 그쳐, 두 그룹간 반응군 비율 차이(EDP: Estimated Difference in Responder Proportions)는 28.7%로 확인됐다(95% CI, 21.1-36.2; P<0.001). 또한, 지방간염의 악화 없이 간섬유화가 감소된 환자 비율은 세마글루티드 2.4mg군에서 36.8%, 위약군에서 22.4%로 나타났다(EDP 14.4%; 95% CI, 7.5-21.3; P<0.001).임상시험책임자(PI) 및 주저자인 버지니아 커먼웰스대학 아룬 산얄(Arun Sanyal) 박사는 "ESSENCE 임상시험 파트 1 결과는 세마글루티드 2.4mg이 간 조직의 핵심 병리학적 요소에 작용함으로써 간경변이나 말기 간질환으로의 질병 진행 가능성을 낮출 수 있음을 보여준다"며 "대사이상 관련 지방간염과 심혈관대사 질환 사이의 밀접한 연관성을 고려할 때, 이번 중간 분석은 매우 중요한 의미를 갖는다"고 강조했다.72주차에 평가된 2차 확증적 평가변수에 따르면, 세마글루티드 2.4mg를 투여받은 환자의 32.7%가 지방간염의 해소와 간섬유화 감소를 모두 달성한 반면, 위약군은 16.1%에 그쳤다(EDP 16.5%; 95% CI, 10.2-22.8; P<0.001).한편, 노보노디스크는 중등도에서 진행된 간섬유화를 동반한 비경변성 대사이상 관련 지방간염 성인 환자의 치료제로 세마글루티드 2.4mg에 대한 추가 신약허가 신청서(sNDA: supplemental New Drug Application)를 미국 식품의약국(FDA)에 접수했으며, 우선 심사(Priority Review) 대상으로 지정됐다.