희귀 혈액암인 '골수섬유증'은 환자 치료 시 수혈 의존도가 높은 질환으로 손꼽힌다.

대표적인 증상인 빈혈 관리가 골수섬유증 환자 치료에 있어 핵심 요소였기 때문이다. 헌혈량이 날이 갈수록 감소하는 상황에서 임상현장에서 미충족 수요는 더 커질 수밖에 없는 대목이다.

이 가운데 최근 빈혈 의존도를 개선할 수 있는 약제가 국내에 도입, 급여 적용에 나서 주목받고 있다.

18일 제약업계에 따르면, 최근 한국GSK의 골수섬유증 치료제 옴짜라(모멜로티닙)가 19일 개최 예정인 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 상정될 전망이다.

앞서 GSK는 지난해 9월 빈혈이 있는 성인 중간위험군 또는 고위험군 골수섬유증(일차성 골수섬유증, 진성 적혈구증가증 후 골수섬유증 또는 본태성 혈소판증가증 후 골수섬유증) 치료제로 옴짜라 식약처 허가를 획득한 바 있다.

여기서 옴짜라는 JAK1, JAK2 뿐만 아니라 ACVR1(액티빈 A 수용체 1형)까지 차단하는 3중 기전을 갖고 있다. 골수섬유증 치료에서 JAK1, JAK2의 억제는 환자의 전신 증상 개선과 비장 비대 감소에 기여할 수 있으며, ACVR1 억제는 헵시딘 발현 감소를 유도해 빈혈 완화에 도움을 줄 수 있다.

곧장 GSK는 건강보험심사평가원에 급여를 신청, 임상현장 활용도 확대에 나선 상황.

치료제 출시와 함께 암질심 급여기준 설정에 도전, 치료제 환자 접근성을 개선해나가겠다는 의도로 풀이된다.

참고로 옴짜라는 임상3상 SIMPLIFY-1 연구와 MOMENTUM 연구를 통해 JAK 억제제 치료 이력과 관계없이 빈혈 동반 골수섬유증 환자 치료에서 비장 비대 등 주요 증상 개선과 수혈 의존도를 유의하게 낮추는 것을 확인했다.

이전에 JAK 억제제 투여 경험이 없는 골수섬유증 환자의 1차 치료 환경에서 룩소리티닙 대비 옴짜라의 임상적 유효성과 안전성을 확인한 SIMPLIFY-1 연구에서 옴짜라는 1차 목표점인 치료 24주차 비장 용적 반응에서 룩소리티닙 대비 비열등성을 확인했다. 각 환자군의 수혈 비의존성 비율은 옴짜라군이 66.5%, 룩소리티닙군 49.3%로 집계, 옴짜라군의 수혈 의존성이 유의미하게 낮았다.

이를 토대로 임상현장에서도 옴짜라 활용에 따라 수혈 의존도가 낮아질 것으로 기대하고 있다.

특히 최근 인구 감소 등의 영향으로 혈액 보유량이 문제로 대두되고 있는 상황에서 이를 대체할 수 있는 치료제의 등장은 큰 도움이 될 수 있다는 의견이다. 수혈에 따른 합병증 관리 등 환자 삶의 질 측면에서도 긍정적이라는 평가다.

서울대병원 홍준식 교수(혈액종양내과)는 "골수섬유증 환자들 중에 빈혈을 동반한 경우가 적지 않다. 이 경우 수혈과 보조 약제를 써야 하는데 빈혈 교정 효과는 우수하지만 향후 철분이 침착되거나 부작용이 발생할 수 있다"며 "더구나 수혈은 혈액 관리와 함께 비용 부담, 환자 삶의 질 측면에서 면역반응 관리 등 부담되는 측면이 존재한다"고 설명했다.

홍준식 교수는 "옴짜라는 골수섬유증 치료 시 빈혈을 관리할 수 있는 약제로 임상현장의 필요성이 적지 않다. 사실 장기간 치료하면서 삶의 질 저하가 심각한 환자들에게 필요한 치료제"라며 "기존 골수섬유증 치료에 쓰였던 1차, 2차 약제 모두 빈혈을 유발한다는 점에서 신약의 등장은 이를 보완할 수 있다는 장점이 있다. 국가적으로는 혈액 공급을 안정적으로 관리할 수 있는 등 여러 가지 장점이 있을 것 같다"고 전했다.

한편, 골수섬유증은 골수의 섬유화로 정상 혈액 세포를 생산하는 기능이 점차적으로 저하돼 생명을 위협하는 희귀 혈액암이다. 전 세계적으로 연간 10만 명당 4~6명 수준에서 발생하며, 국내에서는 2023년 기준 환자수가 2292명으로 유병 인구가 적은 편이다.

주요 증상으로는 비장 비대, 빈혈, 만성 피로, 야간 발한, 뼈 통증 등 다양한 증상이 나타나며, 이러한 증상들은 환자의 삶의 질을 떨어뜨린다.

현재 임상현장에서는 2013년 국내 도입된 '자카비(룩소리티닙, 노바티스)'와 함께 2차 치료옵션이 '인레빅(페드라티닙, BMS)'이 2023년 6월부로 급여가 적용돼 활용되고 있다.