메디칼타임즈=문성호 기자식품의약품안전처 허가 때부터 주목을 받아온 한국노바티스의 전립선암 치료제 '플루빅토'가 마침내 국내 환자를 대상으로 첫  투여를 준비하면서 더욱 이목이 쏠리고 있다.플루빅토는 지난해 글로벌 시장에서 1조원이 넘는 매출을 올린 블록버스터 의약품으로 이른바 '방사성 미사일' 시대를 열었다고 평가받는 제품.2014년 바이엘의 '조피고'가 방사성 의약품으로 허가를 받았지만 시장이 외면 받았던 것과는 다르게 '플루빅토'는 괄목할만한 성과를 보이며 새 시대를 열고 있기 때문이다.이로 인해 이러한 성공을 목격한 글로벌 제약사들이 앞다퉈 방사성 의약품 개발에 나서고 있으며 국내 제약‧바이오사들의 개발 경쟁도 치열해지고 있다.플루빅토 임상현장 도입 속 '제한적' 활용27일 의료계와 제약업계에 따르면, 지난 5월 말 식약처가 한국노바티스 전립선암 치료제 플루빅토(루테튬(177Lu) 비피보타이드테트라세탄액)를 허가 한 이후 국내 초대형병원에서 8월 말 첫 환자 투여가 이뤄질 예정인 것으로 나타났다.플루빅토는 전립선암에서 과발현 되는 전립선특이막항원(PSMA)에 방사성 동위원소인 루테튬(177Lu)을 결합해 암 세포를 없애는 형태의 방사성리간드 치료제다. 이 치료제는 지난 2018년 노타비스가 미국 엔도사이트를 인수하면서 확보했다.방사성 리간드는 리간드(표적물질)에 치료용 방사성 동위원소를 결합한 치료제다. 방사성 리간드가 표적세포와 결합하면 치료용 방사성 동위원소를 방출한다. 이를 통해 암세포 증식을 억제하는 기전이다.지난 5월 허가는 임상3상 VISION가 기반이 됐다. 임상은 PSMA 양성 전이성 거세 저항성 전립선암(mCRPC) 환자 831명을 대상으로 플루빅토와 표준치료 단독요법과 유효성과 안전성을 비교 평가하는 방식으로 진행됐다. 한국노바티스는 지난 5월 식약처로부터 허가받은 플로빅토를 오는 8월 말부터 임상현장에 공급하는 것을 추진 중이다.임상 결과, 플루빅토군은 1차 평가변수로 설정한 방사선학적 무진행 생존(rPFS) 8.7개월을 기록하며 대조군 3.4개월 대비 길었다. 전체생존기간(OS) 중앙값에서도 플루빅토군 15.3개월, 대조군 11.3개월로 나타났다. 플루빅토를 투여했을 때 질환의 진행 또는 사망위험은 60% 감소됐다.이 가운데 한국노바티스는 식약처 허가 이후 국내 초대형병원을 대상으로 환자 투여를 위한 작업을 진행해왔다. 방사성 의약품 플루빅토를 의료기관이 도입하기 위해서는 전립선암 전용 PSMA PET-CT를 보유하고, 조제 및 품질 관리, 환자 투여 별도 공간 마련이 필수적이다.현재 PSMA PET-CT를 도입해 검사가 가능한 곳은 국내 초대형병원을 포함해 전국 15개 의료기관이다. 노바티스는 이중 서울아산병원을 필두로 11개 의료기관과 협력해 전립선암 환자 플루빅토 투여를 위한 논의를 벌이고 있는 것으로 나타났다.빠르면 8월 경 비급여로 첫 환자 투여가 예상되는 가운데 한국노바티스는 고가인 치료제 가격에 따라 환자 프로그램 도입을 검토 중이다. 참고로 플루빅토의 권장 용량은 7.4 GBq(200 mCi)로, 6주(±1주) 간격으로 총 6회까지 정맥 투여하는데, 임상현장에서는 회당 투여하는 데에만 비급여로 수천만원이 투입될 것으로 예상하고 있다.서울아산병원 박인근 종양내과 교수는 "의료진 입장에서는 플루빅토가 도입되면서 쓸 수 있는 무기가 늘어나는 데다 부작용도 크지 않고 효과도 입증된 치료제라는 점에서 긍정적"이라며 "문제는 가격도 고가인데다 PSMA PET-CT를 시행할 수 있는 기관이 제한적이고 투여도 마찬가지로 제한된 곳에서만 가능한 것이 문제점"이라고 평가했다.한국노바티스 관계자는 "방사성 의약품이기 때문에 일반 병실이 아닌 별도 투여공간이 필요하다. 플루빅토도 킴리아처럼 사전 주문을 통해 치료제를 생산하는 방식"이라며 "유럽에서 치료제를 생산해 국내까지 환자가 투여되는 데 상당한 공정이 들어갈 수밖에 없다"고 전했다.그는 "환자프로그램의 경우 현재 검토 중이다. 다만, 방사성 의약품 특성 자체가 원가가 상당히 높다. 방사성 동위원소인 루테튬을 활용하기 때문"이라며 "이로 인해 급여 신청 여부도 논의를 하고 있는 단계"라고 말했다.국내서도 관심↑…개발 경쟁 가세임상현장에서 플루빅토 활용이 가시화된 가운데 국내 제약‧바이오기업들의 방사성 의약품 개발 경쟁도 뜨거워지고 있다.현재 국내 기업 중에서 가장 앞선 단계에 있는 것은 '퓨처켐'이다. 퓨처켐은 지난 5월 중순 거세저항성 전이환자 대상 전립선암 치료제 'FC705'의 미국 임상 2a상 첫 환자 투여를 시작했다.FC705는 전립선암 세표 표면에 과발현하는 PSMA을 타깃하는 방사성 의약품이다. 이 치료제는 PSMA 단백질에 결합하는 펩타이드에 치료용 동위원소를 도입해 암세포를 사멸한다.한국노바티스 플루빅토가 글로벌 시장에서 큰 성공을 이끌어내자 글로벌 뿐만 아니라 국내 기업도 방사성 의약품 개발에 나서고 있다.임상1상에서 FC705을 투여했을 때 객관적반응률(ORR), 질병통제율(DCR)이 모든 환자에게서 확인됐다. 퓨처켐은 미국 임상뿐만 아니라 서울성모병원 등 국내 2상을 진행 중에 있으며 중국과 기술이전 협상도 논의하고 있는 것으로 알려졌다.여기에 동아에스티 자회사 앱티스는 셀비온과 방사성의약품 신약개발에 나선 상태다. 양사는 지난달 공동개발 계약을 체결하고 앱티스의 링커 플랫폼 기술 앱클릭과 셀비온의 방사성 의약품 랩 링커 기술을 활용해 위암·췌장암을 타깃으로 하는 항체-방사성 동위원소 접합체(Antibody-Radionuclide Conjugate, ARC) 신약을 개발할 예정이다.최근에는 SK바이오팜이 NTSR1(neurotensin receptor 1, 뉴로텐신 수용체)을 타깃하는 방사성의약품 후보물질 'FL-091'의 글로벌 개발 및 상업화 권리를 풀라이프 테크놀로지스(Full-Life Technologies)로부터 도입하는 라이선스(License-inㆍ기술도입) 계약을 체결해 개발에 뛰어들었다.FL-091은 대장암, 전립선암, 췌장암 등 다양한 유형의 고형암에서 과발현 되는 수용체 단백질인 NTSR1에 선택적으로 결합해 암세포를 사멸시킬 수 있는 차세대 방사성 동위원소인 악티늄-225(225Ac)를 전달하도록 설계된 저분자 방사성 의약품이다.이미 SK바이오팜은 뇌전증 치료제 세노바메이트(미국 제품명 : 엑스코프리)에 이은 차세대 파이프라인으로 방사성 의약품 도입을 지난해부터 거론해 왔다. 실제로 지난해에는 프로테오반트사 인수로 글로벌 수준의 표적단백질분해(Targeted Protein Degradation, TPD) 기술을 확보하기도 했다. 여기서 표적단백질분해 기술은 표적 단백질을 분해‧제거해 질병의 원인을 해결하는 것으로, 기존 치료제의 한계를 극복하는 기술을 목표로 한다.SK바이오팜 이동훈 사장은 "지난해 방사성의약품 치료제 분야 진출을 선언한 이후 가장 구체적인 성과가 이번 라이선스 계약"이라며 "앞으로 방사성 의약품 사업 전반에 대한 보다 구체화된 사업계획을 올해 안에 공개하고, 임상 개발 및 사업화에 박차를 가할 계획"이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=허성규 기자"대부분의 질환은 경구용 치료제를 먼저 쓰고 이후 주사제를 쓰는데 파브리병은 반대다. 최근 조기 진단이 가능해진 것은 다행이지만, 갈라폴드를 1차 치료제로 사용하는 등의 치료제 확대와 급여 기준의 재정비가 더욱 시급하다"희귀질환자들의 경우 치료는 물론, 진단의 어려움 등으로 적절한 시기부터 치료를 받지 못하는 사례가 빈번하다.다만 파브리병의 경우 최근 리소좀축적병에 대한 신생아선별검사의 급여가 확대 적용 돼 조기진단은 가능해졌지만 여전히 적절한 '치료'에는 어려움을 겪고 있다.이는 여전히 경구용 치료제가 2차 치료제로만 사용이 가능한데다, 치료제의 사용을 위한 급여 기준 역시 '장기 손상' 등으로 지나치게 높아 치료의 적절한 시기를 놓치는 경우가 많기 때문이다.홍그루 교수는 파브리병의 조기 진단이 가능해진 것의 의미가 있다는 평가와 함께, 급여기준의 재정비 역시 시급하다는 점을 강조했다.이에 메디칼타임즈는 신촌세브란스병원 심장내과 홍그루 교수를 만나 변화하는 환경 속에서 파브리병의 진단과 치료에 대한 향후 방향성을 되짚어봤다.우선 파브리병은 11만 7천명 중 1명에게 발생하는 희귀유전질환으로, 당지질 대사에 필요한 효소의 결핍으로 인해 발생하는 리소좀 축적 질환의 하나다.특히 파브리병은 다른 질환들과 비슷한 증상을 보이면서 전신에 걸쳐 발생하기 때문에 진단이 어렵고, 처음 증상이 나타나는 시기는 3~10세 사이의 어린 나이로, 진단을 받기까지 평균 15년 이상이 걸린다.  이에 조기 진단을 통해서 이를 확인한 경우 필요한 시점에 적절한 치료를 받을 수 있는 가능성이 열린 셈이다.■조기 진단 가능성 확대는 긍정적…치료제 활용 폭 커져야이와 관련해 홍그루 교수는 "사실 신생아 진단이 되면 신생아의 진단도 중요하지만 이와 관련한 가족들의 스크리닝을 통한 조기진단의 효과가 크다"며 "파브리병도 전문기관이 아니면 진단이 어려워 실제 증상이 나타나도 진단을 받기 어려운 경우가 많은데 조기 진단이 가능해지는 것은 큰 의미"라고 설명했다.홍그루 교수는 "사실 파브리병은 당뇨병과 비슷하다고 생각하면 된다"며 "당뇨병은 췌장에 있는 베타세포에서 인슐린이라는 호르몬이 제 기능을 못하는 거고, 파브리병은 당지질 대사에 필요한 효소의 결핍으로 인해 리소좀이 축적되는 희귀질환"이라고 서두를 시작했다.이어 "당뇨병의 경우 인슐린이 부족하면 인슐린을 투여하고, 또 2형 당뇨병의 경우 체내에 남아 있는 인슐린을 잘 쓸 수 있도록 하는 먹는 약을 사용하는데 파브리병 역시 효소 대체요법과 경구용 치료제인 '갈라폴드'를 사용하는 것"이라고 덧붙였다.다만 현재 국내에서는 경구용 치료제가 2차 치료제로만 사용이 가능해 모든 환자들은 초기 ERT로 치료를 받을 수 밖에 없는 상황이다.홍그루 교수는 "당뇨병의 경우 경구용 치료제 등을 사용하다가 부족한 경우 인슐린을 사용하는 것이지만 파브리병은 주사제를 먼저 맞는 형국"이라며 "현재 전 세계적으로 대부분의 나라에서 경구용 치료제가 사용 가능한 경우 이를 시도할 것을 권고하는데 우리나라는 반대인 상황"이라고 전했다.실제로 현재 경구용 치료제가 2차 차료제인 나라는 우리나라와 호주 단 2곳 뿐이다. 여기에 호주의 경우 현재 경구용 치료제를 1차 치료제로 사용하도록 하는 안을 검토 중인 것으로 알려져 있다.홍그루 교수는 경구용 치료제의 1차 치료제 지정 및 적절한 급여 기준의 완화가 필요하다고 주장했다.홍 교수는 "1차로 ERT를 1년 이상 한 환자에게 경구용 치료제 사용이 가능한데, 이는 사실 직장인이나 학생들이 감당하지 못하는 경우가 많다"며 "2주마다 병원에 와서 이를 맞는 시간에 입원 수속, 퇴원 수속 등 불편을 감안하면 사실상 하루를 버려야하는 것"이라고 설명했다.홍그루 교수는 "사실 치료를 포기하는지 물어보면 주사를 맞는 것이 부담스러워서 그렇다는 환자들이 꽤 있다"며 "여기에 조기 전단을 해도 본인이 증상이 없으면, 2주에 한번씩 회사를 빠지거나 하는 게 힘들어서 이를 안 받게 되는 사례가 있다"고 언급했다.이어 "실제로 환자 중에 공무원 생활을 하다 도저히 감당할수 없어 주사를 그만둔 사례가 있었다"며 "이후 3년이 지나 결국 너무 나빠진 상태로 다시 오게된 것"이라고 전했다.해당 환자의 경우 약물치료가 가능해 '갈라폴드'로 치료를 받고 있는 상황이지만, 치료제 사용 범위 등이 바뀌지 않으면 치료를 포기하는 사례가 늘어날 수밖에 없다고 지적했다.■급여 기준 완화 필요…더 빠른 시점부터 치료 필요해이와함께 그는 "물론 경구용 치료제도 사용이 가능한 경우가 정해져 있지만 치료를 선택할 수 있다는 것 자체가 중요하다"며 "최근 맞춤의학, 즉, 환자에 맞춰서 생활 습관 혹은 패턴이나 약에 대한 반응을 봐 가면서 변경해가는 것이 중요해지는데, 치료제의 순서를 미리 정해 놓은 상태로 진행한다는 것은 말이 안된다"고 꼬집었다.여기에 치료제의 사용 범위 뿐만 아니라 급여기준을 완화 해 환자의 치료 시기 역시 앞당길 필요가 있다는 점도 함께 강조했다.홍그루 교수는 "지금 약을 사용할 수 있는 기준도 문제가 있다"며 "지금은 심장이 두꺼워지거나 콩팥이 나빠지거나 뭔가 타깃 오간 데미지(Target organ damage)가 있고 난 뒤에야 약을 쓸 수 있다"며 "나빠지거나 장기 손상이 생길 것이 뻔한데 이것을 기다렸다가 사용한다는 것"이라고 비판했다.특히 장기 손상이 시작된 이상 이미 그 이전 상태로 돌아갈수 없는 만큼 치료 기준의 완화는 필수적이라는 주장이다.홍 교수는 "다만 현재까지는 파브리병의 치료와 관련해서 어떤 지표가 확정된 부분이 없었던 것이 사실"이라며 "이에 현재 이를 예민하게 미리 발견할 수 있는 지표 등을 개발 중인 상황"이라고 전했다.결국 이같은 지표를 활용하는 방안을 통해 장기의 손상이 가기 전, 미리 치료를 할 수 있도록 그 기준이 확대돼야한다는 것.홍 교수는 "결국 합병증이 생길 만한 위험 등 급여 기준을 조금씩만 낮춰 이런저런 마이너 크라이테리아(minor criteria)라도 몇 개가 있으면 가능하도록 하는 등의 변화가 필요하다는 것"이라며 "현재는 약을 쓰지 않으면 안되는 상황에서만 가능한데, 이런 부분이 개선 되면 환자의 삶의 질 개선에도 큰 도움이 될 것"이라고 강조했다.홍그루 교수는 "사실 파브리병의 경우 당뇨병, 고혈압처럼 평생 관리하면 정상적인 삶을 살 수 있다"며 "이에따라 조기 진단이 가능해진만큼 빠른 치료가 가능하도록, 치료제의 사용범위를 확대할 필요가 있다"고 주장했다.마지막으로 그는 "또 치료를 위한 기준을 재정비 해 치료가 필요한 사람은 충분히 치료를 받을 수 있도록 해야한다"며 "여기에 더해 파브리병에 대해 거부감을 가지지 않도록 인식의 변화를 주는 노력도 필요하다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국아스텔라스제약은 자사의 전립선암 치료제 '엑스탄디(엔잘루타마이드)'가 지난 18일 식품의약품안전처로부터 생화학적으로 재발한 고위험(Biochemical recurrence, BCR) 호르몬 반응성 비전이성 전립선암(nmHSPC) 성인 환자에서 단독요법 및 안드로겐 차단요법(ADT)과의 병용요법으로 적응증을 확대 승인 받았다고 밝혔다.아스텔라스제약 엑스탄디 제품 패키지 사진.이번 적응증 확대를 통해 엑스탄디는 호르몬 반응성부터 거세저항성을 비롯해, 비전이성부터 전이성까지 생화학적 재발 이후 모든 전립선암 단계에 적용 가능한 유일한 안드로겐 수용체 저해제(Androgen Receptor Targeted Agent, ARTA)가 됐다.전립선암은 비뇨기 암 발생 1위 암으로, 진행 단계에 따라 국소전립선암, 국소진행성전립선암, 전이성 전립선암으로 분류되며, 비전이성의 경우 근치적 절제술이나 방사선 요법으로 상대적으로 좋은 예후를 기대할 수 있다. 하지만 비전이성 단계에서 근치적 절제술이나 방사선 요법 시행 후에도 10년 이내에 환자의 20~50%가 전립선 특이 항원(Prostate-specific antigen, PSA) 수치가 상승하는 생화학적 재발을 경험하게 된다. 생화학적 재발 환자는 전이 위험이 높고 사망 위험이 증가하므로 초기부터 질환 진행을 늦출 수 있는 효과적인 치료옵션이 필요하다.이대목동병원 김청수 전립선암센터장은 "생화학적으로 재발한 고위험이 있는 전립선암 환자는 질병 진행 및 그로 인한 사망 위험이 높아 초기부터 적용 가능한 효과적인 치료요법에 대한 요구가 절실한 상황이었다"며 "이번 승인을 통해 엑스탄디는 초기 재발성 호르몬 반응성 전립선암 환자들에게 삶의 질을 유지하면서 개선된 임상적 혜택을 제공할 수 있는 새로운 표준치료로 기대되고 있다"고 말했다.한국아스텔라스제약 항암제사업부 총괄 김진희 상무는 "엑스탄디는 국내에서 10년 이상 처방돼 오면서 폭넓은 전립선암 환자들에게 효능 및 안전성 프로파일을 확인해 왔다"며 "이번 적응증 확대를 통해 비전이 호르몬 반응성 전립선암 환자에서도 초기부터 개선된 치료 혜택을 제공할 수 있게 되어 기쁘다"고 밝혔다.한편, 엑스탄디는 지난 2013년 식품의약품안전처로부터 허가된 이래 현재 전립선암에서 가장 많은 적응증을 보유한 경구용 안드로겐 수용체 저해제(ARTA)로, 이번에 적응증이 추가된 ▲호르몬 반응성 비전이성 전립선암(nmHSPC) 치료를 비롯해 ▲거세저항성 전이성 전립선암(mCRPC) 1차, 2차 치료, ▲고위험 비전이성 거세저항성 전립선암(nmCRPC) 치료, ▲호르몬 반응성 전이성 전립선암 치료에 처방 가능하다.

메디칼타임즈=문성호 기자국내 임상현장에서 심부전은 5년 기준으로 사망 하거나 재입원 한 환자가 50%에 달할 만큼 예후가 좋지 않은 대표적인 '악성 질환'으로 꼽힌다. 표준치료에도 불구하고 질병이 진행되는 환자가 그만큼 많다는 것을 의미한다. 하지만 그동안 표준치료 이후 임상현장에서 쓸 수 있는 '무기'가 제한돼 의료진들이 많은 어려움을 겪어 왔다.이 가운데 지난해 말 표준치료 이후 쓸 수 있는 '베르쿠보(베리시구앗, 바이엘)'가 국내 임상현장에 도입되며 열악한 치료 환경에 변화가 생겼다. 분당서울대병원 박진주 교수는 베르쿠보 도입으로  질병이 악화된 심부전 환자에게 쓸 수 있는 무기가 새롭게 생겼다고 평가했다.12일 대한심부전학회 간행이사인 분당서울대병원 박진주 교수(순환기내과)를 만나 베르쿠보의 임상적 가치와 도입에 따라 변화된 치료 환경에 대해 들어봤다."심부전 악화 환자 치료 한계 극복"현재 심부전 표준치료는 'ARNI/안지오텐신전환효소억제제(Angiotensin-Converting Enzyme Inhibitor, ACEI)', '베타차단제(Beta-Blocker, BB)', '염류코르티코이드 수용체 길항제(Mineralocorticoid Receptor Antagonist, MRA)'와 더불어 당뇨병에서 영역을 확장한 SGLT-2억제제로 구성된 '4 pillars' 전략이 활용되고 있다.하지만 표준치료에도 불구하고 질병이 악화돼 재입원하는 환자가 적지 않았다. 구체적으로 심부전은 1년 사망률이 약 10%, 5년 사망률이 50%다. 즉 5년을 기준으로 했을 때 절반의 환자가 재입원하거나 사망한다는 뜻이다.박진주 교수는 "심부전 1차 치료제인 4가지 약제를 사용해도 환자가 나빠지는 경우가 많이 있다"며 "이렇게 1차 치료제에도 불구하고 심부전이 악화가 돼도 다른 치료제가 없었는데, 지난해 말부터 베르쿠보가 등장해 임상현장에서 새로운 무기가 생겼다"고 설명했다.국내 의학계에서도 베르쿠보 등장 속 치료제 활용에 힘을 실어주기도 했다. 최근 대한심부전학회는 국내 가이드라인을 발표하며 베르쿠보를 Class Ⅱ(a), Level of Evidence B'로 권고했다. 이는 'Class Ⅱ(b), Level of Evidence B'로 권고한 유럽심장학회(ESC) 가이드라인보다 한 단계 더 높게 권고한 것.이를 두고 박진주 교수는 이식밖에 방법이 없던 심부전 악화 환자에게 베르쿠보가 치료 종착지이자 마지막 무기가 됐다고 평가했다.그는 "1차 표준 치료제를 3년 넘게 쓰면서 천천히 나빠지고 있는 환자도 있고, 증상이 개선되지 않는 환자도 있었다. 이렇게 3년 넘게 썼다가 베르쿠보가 도입돼 사용했더니 심부전 증상이 호전됐다"며 "심부전에서 굉장히 중요한 바이오마커인 NT-proBNP 수치가 계속 2000pg/milliliter이었던 환자가 갑자기 정상이 되는 환자분도 있었다"고 치료환경의 변화를 설명했다.동시에 그는 베르쿠보 활용 시 약물 상호작용(drug interaction)과 부작용(side effect)이 적은 것도 임상현장에서 느꼈던 장점이라고 평가했다.박진주 교수는 "1차 치료제(4 pillar)의 경우 모두 좋은 약제이지만 못 쓰는 환자가 너무 많다. ARNI, 베타차단제는 고혈압 약으로 개발됐기 때문에 혈압을 낮춘다"며 "하지만 베르쿠보는 혈압을 거의 낮추지 않기 때문에 혈압에 상관없이 사용 할 수 있다. MRA는 만성 신장병 환자에서 고칼륨혈증을 유발할 수 있다"고 설명했다.그는 "SGLT-2 억제제의 경우, 여성 환자에서 생식기 감염(genital infection)이 잘 생긴다"며 "이러한 이유로 4가지 1차 치료제를 모두 사용할 수 있는 환자가 생각보다 많지 않다. 그리고 환자 중 4가지 1차 치료제의 목표 용량(target dose)까지 도달하는 비율도 50%밖에 안 된다"고 임상경험을 말했다.박진주 교수는 향후 베르쿠보가 향후 1차 치료에도 활용이 가능하다면 현재 부작용 이슈로 표준치료를 활용하지 못하는 환자들에게 새로운 희망이 될 수 있다고 평가했다. 1차 치료제 가능할까? 임상 기대심부전 치료에 있어 '베르쿠보'라는 새로운 무기가 도입됐지만 어디까지나 2차 치료제다. 베르쿠보는 좌심실 수축기능이 저하된 만성 심부전 환자(NYHA class Ⅱ-Ⅳ) 중, 좌심실 박출률(Left Ventricular Ejection Fraction, LVEF)이 45% 미만인 환자에 급여로 투여가 가능하다. 4주 이상의 표준치료에도 질병이 악화된 환자에게 쓸 수 있는 2차 치료제다.박진주 교수는 "과거 심부전 악화는 무조건 재입원하는 경우를 말했다. 그 이유는 숨이 차는 증상 등은 주관적이고 객관적으로 검증이 안 되기 때문에, 악화로 재입원한 경우로 규정을 했다"며 "하지만 지금은 환자가 증상이 좋지 않아서 정맥 내 이뇨제(IV diuretics)를 투여해야 하는 경우도 심부전 악화로 보고 있다. 이 때문에 외래에서 정맥 내 이뇨제 주사를 맞고 베르쿠보를 처방하고 있다"고 설명했다. 그렇다면 베르쿠보가 1차 치료제로 전진배치 될 수는 없을까. 박진주 교수는 추가 임상이 성공해야 한다는 점을 전제로 하면서 현재 진행 중인 'VICTOR 연구'에 기대감을 표시했다.그는 "1차 치료제를 목표로 임상을 진행하면 더 좋은 결과가 나올 것 같다. VICTORIA 연구처럼 고위험군 환자 대상으로 임상을 진행하면 결과가 대부분 좋지 않게 나온다"며 "사쿠비트릴‧발사르탄의 경우 PARADIGM-HF 연구에서 안정된(stable)환자에서 20% 정도 위험 감소(Risk Reduction)가 있었는데, 중증 HFrEF 환자를 대상으로 한 LIFE 연구에서는 중립(neutral)으로 나와 결과(Outcome)가 개선되지 않았다"고 설명했다.박진주 교수는 "베르쿠보의 경우 VICTORIA 연구에서 NT-proBNP를 4분위로 나눴을 때, 가장 NT-proBNP가 높았던 군에서는 결과가 중립(neutral)으로 나왔지만, 1~3 사분위군에서는위험비율(Hazard ratio)을 거의 20% 감소시켰기 때문에 사쿠비트릴‧발사르탄과 유사하다"며 "현재 진행하고 있는 VICTOR 연구에서도 개인적으로 비슷한 결과가 나오지 않을까 기대하고 있다"고 말했다.특히 박진주 교수는 현재 표준치료의 경우 환자의 50%가 부작용을 우려해 쓸 수 없다는 점을 주목했다.박진주 교수는 "현재 4 가지 약제는 50% 환자가 부작용 등의 이유로 못 쓰는 경우가 많이 있다"며 "만약 다섯 가지 약제를 써야 된다는 연구 결과가 나온다면, 베르쿠보까지 1차 치료제에 필수적으로 들어가지 않을까 생각한다"고 평가했다.

메디칼타임즈=허성규 기자한국제약바이오협회(회장 노연홍)는 오는 16일 오후 4시 30분부터 협회 4층 대강당에서 K-스페이스 스테이션(K-SPACE STATION)을 개최한다고 밝혔다.올해 처음 개최하는 K-SPACE STATION은 오픈 이노베이션 생태계 활성화를 목적으로, 산·학·연의 기초기술과 원천기술, 우수기술 등을 공유하고 활용 방안을 모색하는 기술교류의 장이다.이번 K-SPACE STATION는 제약바이오협회 노연홍 회장의 개회사를 시작으로, '제약바이오 뉴모달리티 기술'이라는 대주제에 따라 ▲아피셀테라퓨틱스(발표자 유종상 대표) ▲오름테라퓨틱(이승주 대표) ▲지니너스(박용재 상무/CSO) 등 3곳의 기업이 발표한다.먼저 ▲아피셀테라퓨틱스는 면역조절에 최적화된 차세대 세포·유전자 치료제 개발에 대한 자사 기술에 대해 소개하고, ▲오름테라퓨틱(이승주 대표)은 새로운 MOA 탑재체로서의 표적 단백질 분해제인 차세대 항체-약물접합체(ADC)(Next Generation Antibody Drug Conjugate (ADC) : Targeted Protein Degraders as Novel MOA Payloads)에 대해 발표한다.이어 ▲지니너스는 신약개발을 위한 오믹스 데이터 CRO(Omics Data CRO)에 대해 공유하고, 3건의 기술 발표가 끝나면 2시간 가량 자유 네트워킹 시간이 마련될 예정이다.이번 행사 참가는 발표 기업 기술에 대해 관심있는 제약바이오 종사자(연구소 임원급 등)면 누구든 가능하며, 오는 11일 목요일 12시까지 등록을 해야 한다. 참가와 관련한 내용은 협회 홈페이지 알림&신청 메뉴 내 공지사항 'K-SPACE STATION 개최 안내 및 참석 요청' 게시물을 참고하면 된다.협회 산업진흥팀 관계자는 "업계 오픈 이노베이션 촉진을 통한 규모의 한계 극복, 산·학·연·병 역량 집결을 통한 선진산업 도약 발판을 마련하기 위해 K-SPACE STATION 개최한다"면서 "회원사를 비롯한 제약바이오 관련 업계 관계자분들께서는 많은 참여 바란다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=이지현 기자마루테라퓨틱스는 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 CAR-NK 치료제가 교모세포종을 적응증으로 한 동물 효능 실험에서 유의미한 종양 감소 효과를 확인했다.마루테라퓨틱스(주)는 22일 자체 개발 중인 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 CAR-NK 치료제가 교모세포종을 적응증으로 한 동물 효능 실험에서 유의미한 종양 감소 효과를 확인했다고 밝혔다.교모세포종은 5년 생존율이 3% 미만인 악성암으로 현재 마땅한 치료제가 없다. 최근 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한 임상에서 CAR-T 치료제가 효과를 보인다는 연구결과가 'The New England Journal of Medicine'에 발표되는 등 항암면역세포치료제가 새로운 돌파구로 주목받고 있다.마루테라퓨틱스는 iPSC로 유도된 NK세포에 효능과 안전성을 강화하기 위한 유전자 편집 과정을 더해 CAR-NK를 개발했다. 또한 이를 고형암에 적용하기 위해 종양미세환경 주위의 혈관을 타겟으로 하는 전략을 수립하고 관련 연구를 진행했다.마루테라퓨틱스는 서울대와 공동으로 진행한 연구에서 인간 혈관을 포함한 교모세포종(GBVA)을 이식한 마우스에 CAR-NK 세포를 주입한 결과 대조군에 비해 종양의 크기가 유의하게 감소함을 확인했다. 마루는 이번 연구 결과를 바탕으로 임상 진입을 위한 비임상 독성 시험에 돌입할 계획이다.마루테라퓨틱스는 2021년 설립된 항암면역세포치료제 개발 기업으로 iPSC를 통한 CAR-NK/T/Macrophage 등 다양한 항암면역세포치료제를 개발하고 있다. 마루테라퓨틱스는 기존의 환자맞춤형 치료제를 iPSC와 유전자편집 기술을 통해 대량 생산과 즉시 투여 가능한 Off-the-shelf 치료제로 대체하는 것을 목표로 하고 있다.마루테라퓨틱스는 iPSC를 활용하기 위한 핵심 기술인 세포 리프로그래밍, 유전자 편집, 세포분화 기술을 통해 독자적인 iPSC 플랫폼을 완성했고 여기에 초고속 CAR 탑재 플랫폼, 고형암 타깃 플랫폼을 통해 연구개발을 고도화하고 있다.안상만 마루테라퓨틱스 대표는 "이번 교모세포종 연구결과로 인해 마루가 개발하는 CAR-NK의 고형암 치료 가능성을 확인했다"면서 "AACR 등 해외 학회로 연구 결과를 소개해 국내외 기업과 파트너십을 맺는 것은 물론 외부 투자유치에도 적극 나설 것"이라고 말했다.이번 연구 결과는 최근 국제 학술지 'Biomedicine & Pharmacotherapy'에 게재됐다. (CD19 CAR-expressing iPSC-derived NK cells effectively enhance migration and cytotoxicity into glioblastoma by targeting to the pericytes in tumor microenvironment)마루테라퓨틱스는 오는 4월 5일 미국 샌디에이고에서 개막하는 AACR 2024(American Association for Cancer Research ANNUAL MEETING 2024)에서 이번 동물실험 결과를 발표할 예정이다.한편 글로벌 시장 조사기관 이밸류에이트파마에 따르면 2023년 CAR-T/NK를 포함한 글로벌 CGT(세포·유전자치료제) 시장 규모는 163억3000만 달러 규모로, 2026년에는 555억9000만 달러까지 성장할 것으로 전망되고 있다. 

메디칼타임즈=오승준 변호사(BHSN 대표)  최근 미심의 의료광고에 대한 규제와 조사가 크게 강화되고 있다. 과거에는 규제 관점에서 큰 주목을 하지 않았던 Facebook 등 소셜 미디어 플랫폼을 통한 광고에 대해서도 협회 차원의 고발이 기획적으로 이루어지며 보건소와 경찰이 적극적으로 조사를 진행하고 있다. 디지털 시대에 의료광고가 미치는 영향력을 감안할 때, 오해를 불러일으키거나 허위 정보를 담은 광고는 소비자의 안전은 물론, 의료 체계와 전문가들에 대한 신뢰까지 위협할 수 있다는 것이 이들의 입장이다.보건복지부는 과거부터 꾸준히 질의응답 등을 통해 “페이스북이나 인스타그램도 하루 10만명 이상이 이용하는 인터넷 매체이므로 의료광고심의 대상이다.” 라고 언급해 왔으나, 수많은 의료기관에서 자체적으로 운영하는 계정들을 일일이 단속하지는 않았다. 의료기관의 공식 계정은 홈페이지로서의 성격을 겸하고 있는 데다가, 주로 병원의 소식을 전하는 용도로 사용되며 중간중간 홍보성 게시물이 포함되기 때문에 의무적 사전 심의의 범위를 규정하기가 쉽지 않았을 것이다.각 심의위원회에서는 할인율이나 금액을 명시한 광고를 잘 승인해주지 않는 경향이 있지만, 심의대상이 아닌 의료광고의 경우 약 49%의 범위 내에서는 할인율을 명시하더라도 직접적인 규제를 받지 않는다. 그렇기 때문에, SNS에는 “OO 시술 OO만원” 과 같은 직접적인 표현들이 난무해왔는데, 이런 광고 문구가 사전 심의를 받지 않으면 위법한 것이 아니냐는 지적이 뒤늦게 나오고 있는 것이다.최근 우리 로펌에는 의료광고업체 및 병·의원들이 고발을 당했다는 상담이 많이 들어오고 있는데, 이야기를 들어보면 법률적 쟁점들이 생각보다 복잡하게 얽혀 있어서 그리 간단한 문제는 아닌 듯하다.#쟁점1 – 플랫폼 서비스 광고도 의료광고인가, 그 경계는?일단 이 문제에 대한 논의는 플랫폼 광고와 의료광고의 경계선의 회색지대에서부터 풀어갈 필요가 있다. 디지털 플랫폼을 통한 광고가 급격한 발전을 이루는 동안 “플랫폼 광고”와 “의료광고” 사이의 경계가 모호해지는 현상이 나타나고 있다. 초기에는 대형 플랫폼들이 주로 자신들의 서비스를 널리 알리기 위한 목적으로 광고를 실시했고, 이때의 광고는 플랫폼의 기능이나 장점을 강조하는 내용이 주를 이루었다. 하지만 최근에는 이러한 광고가 플랫폼의 홍보를 넘어서 병원이나 의료 서비스의 광고와 유사한 형태로 변모하고 있다.예를 들어서 특정 플랫폼이 SNS에 “임플란트 잘하는 치과를 소개합니다” 라고 광고 문구를 작성하였다면, 이 광고는 플랫폼의 기능을 알리기 위한 것일까, 아니면 플랫폼에 입점한 치과를 광고하기 위한 것일까? 이런 회색 지대로부터 논의가 시작된다.이런 광고는 의료광고에 대한 엄격한 규정과 기준을 피해갈 수 있기 때문에 규제의 사각지대를 만들 위험이 큰 것이 사실이다. 그렇다고 해서 이런 광고를 무조건 규제할 수 있는지 묻는다면 그 또한 바람직하지 않다. 대한민국 헌법에는 엄연히 표현의 자유가 존재하고 광고 또한 표현의 자유에 따라 보호받아야 할 영역이기 때문이다(헌법재판소 2017헌가35 등 다수의 결정례). 이러한 권리는 민주사회의 기본적인 가치 중 하나로, 다양한 정보의 흐름을 촉진하고 경제적 활동을 활성화하는 데 기여한다. 단순히 의료와 관련된 영역이라고 해서 의료법상의 처벌 조항을 무작정 확장 해석하는 것은 죄형법정주의 대원칙에 반한다.이를 의료광고로 간주한다면, 과연 플랫폼에 소속된 수많은 의료기관들 중 어느 의료기관을 위한 광고로 해석할 수 있으며, 어느 의료기관을 콕 찝어서 “미심의 광고”로 처벌할 수 있다는 것인가? 분명 이런 모호한 지점이 존재한다. #쟁점2 – 특정 의료기관의 광고임이 명백한 경우물론, 랜딩 페이지에는 특정 의료기관에 대한 정보를 노출하지 않다가, 광고를 클릭한 이후의 “목표 페이지(Target Page)” 또는 "행동 유도 페이지(Action Page)”에서 A라는 의료기관의 정보가 드러나는 경우가 있을 수 있다.보건복지부는 이에 관해, “첫 페이지에서 의료기관을 특정할 수 없고, 클릭 후 두 번째 페이지에서 의료기관 정보를 특정할 수 있도록 하는 방식”이 금지되지는 않는다는 의견을 표명한바 있다. (보건복지부 질의응답 민원 참조)예를 들어서, “임플란트 잘하는 치과를 소개합니다” 라고 광고 문구를 클릭하면 A치과의 상담 페이지 또는 이벤트 페이지로 연결되는 구조를 생각해 볼 수 있다.이 경우, 명백히 A치과가 홍보의 주체이고, A치과의 행위를 법률적으로 판단하기 위해서는 의료법을 기준으로 할 수밖에 없으므로 A치과가 사전 심의를 받지 않고 의료광고를 한 것은 위법하다는 결론에 자연스럽게 이를 수 있다. 최근 많은 사건들이 이런 논리 하에 조사가 이루어지고 있고, 대응에 어려움을 겪고 있는 것으로 알고 있다.하지만 이와 같은 홍보 행위가 의료법 제56조 이하의 의료광고 규제의 대상이 되는지, 특히 사전 심의를 받아야 하는 “의료광고”에 해당하는지는 여전히 논의가 필요한 영역이다. 예를 들어서 특정 플랫폼의 홈페이지처럼 운영되는 SNS 페이지에 위 문구가 기재되었다면 그 플랫폼의 이벤트 광고라고 볼 여지가 남아있을 것이다. 플랫폼 광고를 클릭했으니, 마침 플랫폼이 진행 중인 이벤트 치과로 연결된다는 식이다.즉, 특정 의료기관으로 연결되는 광고 또한 “플랫폼 광고” 라고 해석해볼 수 있는 지점이 분명이 존재한다. 비슷한 유형의 사건들의 결론이 모두 동일해야 하는 것은 아니고, 각 상황별로 다른 방식의 법적용이 가능할 것이므로 구체적인 사안에 대한 분석과 유형별 대응이 필요하다.#쟁점3 – 개인정보보호법 위반의 문제어찌어찌 위 두 가지 쟁점을 넘어갔다고 하더라도, 대다수의 미심의 광고 실무는 개인정보보호법의 촘촘한 규제를 피해가기 어려운 경우가 많다. 위와 같이 “임플란트 잘하는 치과를 소개합니다” 라는 광고 문구의 목적은, 단순히 플랫폼에 접속하여 회원 가입을 하도록 유도하는 것이 아니라, 환자의 개인정보를 취득하여 온라인 또는 유언 상담으로 유도, 종국적으로는 환자 유치행위로 나아가는데 있는 경우가 대부분이기 때문이다. 그 과정에서 취득하는 개인정보의 범위, 개인정보를 취급하는 자, 제3자 제공 여부 등에 있어서 지켜야 할 것들이 참 많다.예를 들어서, 개인정보를 취득하는 자를 “플랫폼 회사”로 할 것이냐 아니면 “의료기관”으로 할 것이냐에 따라서 위 #1, #2 쟁점의 해석이 달라질 수 있다. 또, 플랫폼이 개인정보를 취득하여 제3자인 의료기관에 정보를 제공하기 위해서는 취득 단계에서부터 정보주체의 명시적 동의가 필요한데, 동의 시점부터 정보를 제공받는 의료기관의 이름을 미리 특정해야 한다는 불편함이 따른다.지금 진행되고 있는 홍보 방식을 그대로 유지한다면 개인정보보호법의 원칙을 일일이 지키는 것이 상당히 까다로울 것으로 보인다.맺음말미심의 의료광고와 그 규제에 관한 법률적 분석은, 점점 더 중요해지는 온라인 의료광고 시장에서 꼭 한 번 점검해야 할 문제인 것으로 보인다. 특히, 플랫폼과 결부된 의료광고와 같이 민감한 영역에서의 광고는 그 법적 기준에 대한 명확한 이해가 필요하다. 의료 시장은 지금 “직업의 자유, 광고의 자유”와 “공공의 이익” 사이의 균형을 찾아가는 과정에서 진통을 겪고 있는데, 현재 이루어지고 있는 법리적인 공방 및 이 사건의 결과들은 앞으로의 의료광고 시장에서 중요한 기준점을 만들어낼 수 있을 것으로 보인다.

메디칼타임즈=이지현 기자삼성서울병원이 급성 뇌경색·뇌졸중 환자의 응급실 뺑뺑이 현상을 최소화할 수 있는 진료지침을 마련하고 시행에 들어간다. 뇌졸중센터 방오영 센터장(신경과)은 지난 26일 전문언론 간담회를 열고 급성 중증 뇌졸중 환자치료 시스템을 공개했다. 가장 큰 변화는 '동맥 내 혈전제거술'진료지침 개정. 현재 해외는 물론 국내 뇌졸중학회에서도 동맥내 혈전제거술 시행 기준은 증상 발현 24시간 이내 환자에 한해 실시 중이다.이때 ▲큰 허혈성 손상부위(large ischemic core)를 가진 환자 제외 ▲CT에서 뇌손상도를 점수화한 ASPECTS(Alberta Stroke Program Early CT score)가 6점 이상인 환자 ▲확산강조 MRI (diffusion MRI)에서 허혈 손상부위가 70ml 이하 조건 내에서만 동맥내 혈전제거술을 시행했다. 24시간 이후 도착한 경우에는 해당 시술시 개선 효과가 없다고 판단해 실시하지 않았다.하지만 삼성서울병원은 뇌경색 발생시 혈관 재개통이 이뤄지지 않으면 뇌세포 손실이 지속적으로 발생하고 결국 영구적인 후유 장애가 생긴다는 점에서 72시간 이후에도 시술이 필요하다고 판단했다.좌측부터  김형준 교수, 방오영 센터장, 정종원 교수이미 뇌경색 주변부 내에 있는 회복 가능한 조직의 부피가 작더라도 이를 살리는 것이 환자 예후 개선에 도움이 될 것이라는 공감대 형성이 있어 왔던 바.최근 이와 관련해 무작위 대조군 임상연구 결과 이전과 비교해 회복 가능한 조직의 부피가 작더라도 동맥내 혈전제거술을 시행하는 것이 환자의 예후개선에 도움이 된다는 연구결과를 근거로 진료지침을 변경해 적용키로 결정했다. 지난 7월부터 적용하기 시작해 9월, 공식화하기에 이른 것.삼성서울병원 표준진료지침에는 허혈 손상부위가 이전 기준과 비교해 더 큰 환자, 더 작은 동맥에 폐색이 발생한 환자, 기저동맥 폐색이 발생한 환자와 더불어 '증상 발현 24시간 초과부터 72시간 이내 환자'가 추가했다.실제로 삼성서울병원 내원한 62세 남성환자의 경우 우측 위약 및 언어장애가 발생한지 20시만 만에 응급실에 도착했지만 동맥내 혈전제거술을 실시한 결과 유창하게 대화를 나눌 수 있는 상태까지 회복했다. 해당 환자 또한 기존 뇌졸중센터 표준진료지침을 적용했다면 시간이 많이 지체된 상태라 시술하지 않았을 수 있지만 적극 치료해 긍정적인 결과를 만들어 냈다.뇌졸중센터 김형준 교수(신경과)는 "진료지침 변화로 인해 지난해 환자 기준으로 약 10~20%의 환자가 치료 혜택을 누릴 것으로 생각된다"며 "정확한 것은 더 진행해봐야 알 수 있다"고 전했다.방오영 센터장은 "급성 뇌졸중 발생 72시간이 경과한 모든 환자를 시술할 수 있는 것은 아니기 때문에 막상 이득을 볼 수 있는 환자가 많지 않을 수 있다"면서도 "다만 한명이라도 놓치지 않고 구할 수 있게 된 것이 의미가 있다"고 말했다.뇌졸중 가이드라인은 대개 3년에 1번 개정되기 떄문에 상당한 시간이 필요해 그 사이 혜택을 누릴 수 있는 환자를 위해 선제적으로 병원 자체적으로 진료지침을 과감하게 손질했다는 게 그의 설명이다.이처럼 뇌졸중 동맥 내 혈전제거술 진료지침을 획기적으로 손질할 수 있는 배경에는 이를 뒷받침하는 시스템이 있었다.주목할만한 부분은 응급실 내 급성기 뇌졸중 환자를 위한 병상을 3개 확보한 것.뇌졸중센터 정종원 교수(신경과)는 "예비병상을 3개 확보했다는 것은 의미가 크다"면서 "119 구급대가 이송 결정시 응급실 가용 가능 능력을 확인할 때 늘 응급환자로 차있어서 뇌졸중 응급환자를 받는데 한계까 있었지만 별도의 예비병상을 둠으로써 가능해졌다"고 설명했다.그는 이어 "최근 응급실 뺑뺑이 사고도 많은데 이를 줄이는 것에도 도움이 될 것"이라고 덧붙였다.영상의학과, 신경외과, 신경과 교수들로 구성된 급성 뇌졸중전담팀은 24시간 대응하는 시스템을 갖춘 것도 큰 무기.전담팀은 급성 뇌졸중 환자 진료 운영에 수술 전후 관리를 포함해 심장질환과 밀접한 관련이 있어 심장센터와 협력해 '다혈관질환 클리닉'을 매주 운영 중이다. 최근 9차 건강보험심사평가원 급성기 뇌졸중 적정성 평과결과에서는 폐렴 발생률이 0%를 기록한 것도 시스템을 갖춘 결과인 셈이다.방 센터장은 "뇌졸중센터는 해당 평가에서 9회 연속 1등급을 획득과 더불어 가감지급사업 시행 이후 6차 연속 최우수 기관으로 평가받고 있다"면서 욕창 방지팀, 폐 관리팀, 중환자 관리팀 등 역할의 중요성도 강조했다.또한 뇌졸중 증상 발현 24시간 지난 환자가 내원했을 때 무작정 시술을 하는 게 아니라 '뇌 영상 및 인공지능 기법' 즉 AI프로그램을 통해 뇌조직 손상도 및 손상부위 등을 고려 회생 가능성을 확인할 수 있다.뇌졸중센터가 자체 개발한 프로그램을 통해 정밀한 뇌경색 부위와 반음영 부위 부피 측정과 타겟이 불일치한 측면상(target mismatch profile)을 확인하고, 허혈성 병변 신호를 바탕으로 뇌경색 발생 시각을 예측할 수 있다. 또한 머신러닝 기반 경사 에코(gradient echo) 영상을 바탕으로 혈관 폐색 원인이 되는 혈전 상태도 예측이 가능하다.김형준 교수는 "AI프로그램을 통해 10분내로 시술 여부를 확인해 의학적 판단이 가능해 동맥 내 혈전제거술을 시도할 수 있는 것"이라고 말했다.삼성서울병원이 급성뇌졸중 집중치료실을 도입한 것은 지난 2002년. 이후 국내 처음으로 뇌졸중센터를 창설하고 이후 뇌졸중 치료를 선도해왔다. 2008년에도 응급구조사가 뇌졸중 치료팀에 365일 24시간 직접 연락할 수 있는 핫라인을 구축, 이송 단계에서 의료진이 응급구조사를 통해 환자 상태를 확인할 수 있는 시스템울 구축했다.여기에 2023년 동맥 내 혈절제거술 진료지침 자체 개정과 더불어 응급실 내 뇌졸중 전담 병상 확보 등을 통해 또 한번 진화할 것으로 보인다. 뇌졸중 집중치료실도 현재 리모델링 중으로 11병상에서 17병상까지 늘리면 더 많은 중증환자를 소화할 수 있을 전망이다.방오영 센터장은 "뇌졸중 환자는 장애가 남아 사회적 비용이 증가하는 질환으로 이를 적극적으로 치료함으로써 사회적 손실을 줄일 수 있다"며 "그런 측면에서 골든타임을 넓혀가야하는 시점"이라고 말했다.그는 이어 "삼성서울병원은 국내 첫 뇌졸중센터 창설 이후 뇌졸중 치료에 대한 선도적인 역할을 수행해왔다"며 "앞으로도 발전과 도전을 이어나갈 것"이라고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=최선 기자국가임상시험지원재단과 보건복지부, 식품의약품안전처가 공동 개최하는 아시아 최대 규모 임상시험 컨퍼런스가 내달 10일 개최된다.국가임상시험지원재단은 10월 10일부터 12일까지 3일간 서울 여의도 콘래드 호텔에서 '2023 KoNECT 국제 컨퍼런스(KoNECT International Conference, 이하 KIC)'를 공동 개최한다고 11일 밝혔다.올해로 9회째를 맞는 2023 KIC는 국내외 바이오 전문가, 제약기업 개발자, 임상 연구자, 규제기관, 임상시험수탁기관 임상 전문가 등 약 450개 회사 및 기관의 신약개발 전문가 1500여 명이 참석하는 아시아 최대 임상시험 컨퍼런스로 자리매김했다.KIC에서는 8개 기조 강연과 22개 세션을 포함한 총 90여 개 토픽을 가지고 국내외 바이오산업이 당면한 다양한 도전과제들을 논의하고 재도약을 위한 새로운 방향성을 논의한다. 부대행사로 바이오 관련 학과 학생들을 대상으로 한 임상시험 직무부트 캠프와 40개 기업이 참여하는 전시 부스도 마련된다.첫 기조 강연은 글로벌시장이 주목하고 있는 다이이찌산쿄의 차세대 의약품 기술 ADC(항체약물접합체) 개발 경험을 다루게 되며, 곧 이은 토크쇼에서는 국내·외 전문가들이 현재 바이오사가 당면한 과제들과 이를 극복하기 위한 다양한 전략을 함께 논의할 예정이다.둘째 날은 ▲식약처의 규제 변화 ▲미국 FDA 종양센터(Oncology Center of Excellence)에서 추진하는 '프로젝트 옵티머스'와 '환자중심신약개발'(Patient-Focused Drug Development)등 이니셔티브와 사례를 소개하는 기조 강연이 준비돼 있다.컨퍼런스 세션은 신약 및 임상시험 허가를 위한 준비·전략(1·2일 차), 항암제 개발 및 신기술을 활용한 신약 개발 등 특별 세션(3일 차)을 비롯해 134명의 연·좌장이 참여하는 총 22개 세션, 90개 토픽으로 구성된다.'신약개발 전략 수립' 세션에서는 비임상시험 계획과 목표제품 특성(Target Product Profile, TPP) 설정 등 신약 개발 초기 전략부터 임상시험의 수행과 라이선스 등 계약 관련 고려사항, 약가 및 글로벌 허가전략 수립까지의 사례와 경험이 공유된다.'특별 세션'은 ▲대한항암요법연구회(KCSG)와 공동으로 운영하는 차세대 항암제 개발 ▲한국 투자 현황 및 IPO 사례, 글로벌 기술이전 사례를 다루는 사업개발과 라이선싱 ▲첨단바이오의약품과 체외진단용 의료기기 등 글로벌 개발 트랜드와 성공사례를 공유할 예정이다.'신기술을 활용한 신약개발' 세션에서는 디지털 치료제 개발현황과 빅데이터와 AI를 활용한 신기술의 적용, 분산형 임상시험과 미래의 임상시험을 예측하고 적용방안을 제시한다. 

메디칼타임즈=이인복 기자혈관 영상 유도 방식의 경피적 관상동맥 중재술(PCI)이 혈관 조영술을 기반으로 하는 PCI에 비해 표적병변실패(target lesion failure)율이 크게 낮다는 연구 결과가 나왔다.하지만 차세대 영상 유도 방식으로 불리는 광간섭단층촬영(OCT)는 초음파 방식((IVUS)과 비교해 큰 이점을 갖지 못했다.영상 유도 PCI가 혈관조영술 유도 PCI에 비해 비교 우위에 있다는 연구가 나왔다.현지시각으로 28일 네덜란드 암스테르담에서 진행된 유럽심장학회(ESC) 연례회의에서는 경피적 관상동맥 중재술의 다양한 방법의 우열에 대한 대규모 메타분석 연구가 발표됐다.현재 경피적 관상동맥 중재술은 크게 영상 유도 방식과 혈관조영술 유도 방식으로 진행되고 있다.말 그대로 초음파나 광간섭단층촬영을 통해 혈관을 따라가는 방식과 조영제를 활용하는 방식으로 나눠지고 있는 것.일부 연구에서 영상 유도 방식이 일정 부분 더 정교한 시술이 가능하다는 보고가 있었지만 아직까지 그 근거가 확실하지는 못했다. 또한 과연 광간섭단층촬영이 이점이 있는지에 대해서도 의견이 나눠지고 있는 상태다.미국 시나이 마운트 의과대학 그레그 스톤(Gregg Stone) 교수가 이끄는 연구진이 이에 대한 비교를 진행한 것도 이러한 배경 때문이다. 과연 어느 중재술이 더 효과적인지에 대한 근거를 만들기 위해서다.이에 따라 연구진은 영상 유도 PCI와 혈관조영술 유도 PCI를 비교한 20개의 무작위 대조 임상시험에 대한 메타 분석을 진행했다.여기에는 급성 및 만성 관상동맥 환자 1만 2428명이 포함됐으며 최소 6개월에서 최대 5년간 추적 관찰이 이뤄졌다.메타분석 결과 영상 유도 PCI를 받은 환자는 혈관조영술 유도 PCI를 받은 환자에 비해 치료 효과를 보여주는 표적병변실패가 31% 감소한 것으로 나타났다.표적병변실패는 심혈관 사망, 표적 병변 재관류, 심근경색 등 심혈관 질환 발생률 등의 지표가 포함됐다.2차 평가를 보면 영상 유도 PCI를 받은 환자는 혈관조영술 유도 PCI를 받은 환자와 비교해 심혈관 사망이 46%, 심근경색이 20% 줄어든 것으로 확인됐다.또한 표적 병변 재관류는 29%, 스텐트 혈전증은 52%나 줄이는 효과가 나타났다. 이를 통해 영상 유도 PCI를 받은 환자는 모든 원인으로 인한 사망 등도 유의미하게 감소했다.그레그 스톤 교수는 "이번 연구는 영상 유도 PCI가 앞으로 가야할 방향이라는 것을 보여준다"며 "또한 광간섭단층촬영과 초음파 사이에 유의미한 차이가 나타나지 않았다는 것도 흥미로운 결과"라고 설명했다.

메디칼타임즈=최선 기자화학색전술의 단점을 극복한 것으로 평가받는 방사선색전술이 2020년 급여화 이후 수술 건수에서 매년 60%대 성장을 기록한 것으로 나타났다.발열 및 복통, 구토 등의 색전후 증후군이 거의 없고, 고령환자에서도 적합한 치료 옵션이라는 점에서 그간 화학색전술의 미충족 수요를 충족시켰다는 평이다.24일 국립암센터의 방사선색전술 급여화에 따른 국내 시술 건수 조사 자료를 분석한 결과 방사선색전술이 2020년 급여화를 기점으로 폭발적으로 성장한 것으로 나타났다.간암을 치료하는 방법에는 수술적 간 절제, 경동맥 화학색전술(TACE), 고주파 열치료술(RFA), 경피적 에탄올 주입법(PEIT) 외에 2015년 국내 도입된 동맥 경유 방사선색전술(TARE)이 있다.국립암센터 조사 국내 동맥경유 방사선색전술 시술 건 수 추이(2008~2022년)보통 수술이나 소작술이 가능한 0~1기까지는 완치 가능성이 70%에 달하지만 간암 4개 이상, 수술이 불가할 정도로 크기가 커진 이후부터는 색전술과 항암치료로 우회한다.간동맥 화학색전술은 간의 종양세포가 자라나는데 필요한 산소와 영양을 공급하는 간동맥을 찾아 항암제를 투여하고, 색전 물질로 혈류를 차단해 종양을 괴사시키는 방법. 방사선색전술 역시 비슷한 원리로 방사성동위원소 함유 물질을 간 종양 혈관에 주입해 병변을 괴사시킨다.국내에선 보스톤사이언티픽사의 테라스피어가 2015년 식약처 허가를 받은 데 이어, 2020년엔 아시아, 태평양 지역 최초로 건강보험 선별급여가 적용됐다.화학색전증이 아직은 표준 지위를 차지하고 있지만 급여화 이후 방사선색전증의 시술 건수는 급증 추세다.2015년 허가 당시 시술 건수는 18건에 불과했지만 2016년 151건, 2017년 198건, 2018년 219건, 2019년 186건, 2020년 203건으로 비급여 상황에서도 수백건 이상 시술돼 왔다.급여화 이후 2021년엔 333건으로 2020년 대비 64% 늘어났고, 2021년엔 532건으로 전년 대비 60% 늘었다.시술 건수 증가엔 급여화로 인한 환자 부담 경감 외에 화학색전술 대비 시술 횟수, 통증 정도에서의 장점 등이 작용한 것으로 풀이된다.권동일 서울아산병원 담도췌장암센터 교수권동일 서울아산병원 담도췌장암센터 교수(영상의학과)는 "테라스피어는 방사성 물질인 이트륨-90이 담긴 평균 지름 20~30 마이크로미터의 작은 유리 구슬 형태"라며 "이 미립구를 환자의 대퇴 동맥을 따라 간동맥으로 주입하면 미세 혈관에 자리를 잡은 뒤 종양을 직접 괴사시키는 기전으로 간암을 치료한다"고 밝혔다.그는 "간암의 치료 예후는 간암의 병기뿐 아니라 잔존 간 기능의 상태도 연관되기 때문에 종양의 효과적인 제거에만 초점을 맞추지 않는다"며 "환자의 상태 및 잔존 간 기능에 미치는 영향을 함께 평가해 최적의 치료법을 찾게된다"고 설명했다.다학제적인 접근으로 환자에 적합한 최적의 솔루션을 찾는데, TARE의 경우 ▲정상 간 조직의 영향 최소화 ▲발열·복통·구토 등 색전후 증후군 발생 우려 낮음 ▲고령환자에도 가능 ▲완치 혹은 생존률 연장 두 목적 달성 가능 ▲향후 수술 진행을 위한 종양 크기 감소 목적 ▲적은 시술 횟수 등이 장점으로 꼽힌다.권 교수는 "국내에선 아직도 고식적인 화학색전술이 가장 많이 진행되고 있지만 같이 투약하는 약제 리피오돌이 자극적이기도 하고 종양 연결 혈관을 막아버리기 때문에 환자들이 고통을 많이 호소한다"며 "항암제가 들어가기 때문에 복통이나 전신적인 합병증을 호소하는 경우가 종종 있다"고 말했다.그는 "반면 TARE 방식은 방사선을 이용하긴 하지만 베타 감마선이 영향을 미치는 건 직경 1cm 내외이기 때문에 종양만 괴사시킬 뿐 정상 세포는 안전하다"며 "화학색전술 대비 적은 시술 횟수도 장점으로 작용한다"고 강조했다.화학색전술의 시술비용은 200만원 안팎에 그친다. 다만 수 차례 걸쳐 시행되는 것을 감안하면 860만원에 달하지만 1회에 끝나는 TARE 방식이 보다 비용-효과적일 수 있다는 판단이 가능하다.권 교수는 "화학색전술은 한번으로 끝나지 않고 많으면 4번까지도 하고 TARE는 실손보험이 대부분 커버하고 한번만 하기 때문에 오히려 비용-효과적이라고 볼 수 있다"며 "최근 TARE 관련 연구가 축적된 것도 시술 건수 증가에 기여한 것으로 풀이된다"고 말했다.그는 "2021년 나온 TARGET 임상연구는 TARE의 합병증 발생률을 조사했다"며 "연구 결과 합병증 발생률은 4.8%에 그치는데 이 정도면 거의 없는 수준으로 봐도 된다"고 밝혔다.그는 "이어 국내 연구진이 진행한 5cm 이상 큰 종양에 대한 TARE 효과 연구에서도 수술에 준하는 전체 생존율을 나타냈고, 허가 용량 외에 환자 개별마다 용량을 바꿔 투약한 DOSISPHERE-01 임상에서도 용량 의존적인 생존률 향상이 관찰됐다는 점에서 TARE는 보다 대중화, 보편화될 것으로 본다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자"결정이 더딘 종합제약사는 되고 싶지 않다. 빠른 의사결정으로 빅 바이오텍(Big Biotech)이 되겠다."SK바이오팜이 뇌전증 신약 세노바메이트(미국 제품명 : 엑스코프리)를 바탕으로 글로벌 바이오 기업 도약을 예고했다. SK바이오팜 이동훈 사장은 세노바메이트 성과 창출을 바탕으로 신기술 투자 계획을 발표했다.  SK바이오팜 이동훈 사장은 18일 기자간담회를 열고 기업 장기적 지향점과 중장기 성장 전략을 공개했다. 이날 이동훈 사장은 ▲뇌전증 신약 '세노바메이트' 성장 가속화 ▲제2의 상업화 제품 인수 ▲혁신 신약 개발 플랫폼을 통한 유망기술 확보 등을 통해 균형 잡힌 '빅 바이오텍'으로 도입할 것임을 강조했다.세노바메이트 영업․마케팅에 집중하는 한편 집중된 치료제 포트폴리오 다양화를 선언한 것.이 가운데 SK바이오팜은 현재 미국 시장에서 높은 평가를 받는 세노바메이트의 가속 성장을 위해 다양한 전략을 구사하고 있다.  세노바메이트의 경우 미국 내 주요 지표인 월간 처방 수(TRx)는 2만 2000건 이상 달성한 데 이어 2024년 중 3만건 이상으로 미국 뇌전증 시장 처방 1위를 달성하겠다는 것이 SK바이오팜의 목표다. 이동훈 사장은 "FDA에서 허가를 받고 미국 현장에서 120명의 영업 인력이 직접 뛰는 국내 기업은 SK바이오팜이 유일하다"며 "세노바메이트 2033년 특허 만료 이후에도 안정적인 매출을 생산할 수 있는 방안 마련이 필요하다. 이를 통해 제2의 성장을 가져올 수 있는 것이 중요하다"고 운을 뗐다.그는 "세노바메이트는 미국 내 직접 판매로 매출 총 이익률이 90% 중반에 달하는 높은 수익성을 갖고 있어 가속 성장과 더불어 흑자전환 후 이익 급증이 기대된다"며 "강점인 '발작완전소실율'을 바탕으로 질환 인식 및 치료 패러다임을 전환, 대면 영업·마케팅 강화 등 전방위 활동에 나서 CNS 강자로서의 입지를 다지겠다"고 설명했다.즉 SK바이오팜은 이 같은 세노바메이트의 희망적 전망을 발판삼아 두 번째 상업화 제품 마련에 집중하겠다는 구상이다. 중추신경계(CNS) 전문 제약기업을 넘어 항암 신약개발로 확장한다는 것이 목표다.이는 세노바메이트의 안정적인 매출 성장에 자신이 있다는 뜻으로, 이동훈 사장은 기자간담회가 진행되는 줄곧 세노바메이트의 매출 손익분기점 전환을 앞두고 있다는 점을 강조했다.특히 이동훈 사장은 이 과정에서 다양한 질환에서 치료제를 생산‧판매하는 종합제약사가 아닌 기술플랫폼으로의 회사 성장전략을 설명했다.SK바이오팜은 최근 프로테오반트사 인수로 글로벌 수준의 표적단백질분해(Targeted Protein Degradation, TPD) 기술을 확보했다. 표적단백질분해 기술은 표적 단백질을 분해‧제거해 질병의 원인을 해결하는 것으로, 기존 치료제의 한계를 극복하는 기술을 목표로 한다.치료제 개발을 넘어 플랫폼 기술을 선점, 종합제약사가 아닌 바이오텍으로 방향키를 잡은 것이다. 동시에 방사성의약품 치료제(Radiopharmaceutial Therapy, RPT)와 최신 기술인 세포 유전자 치료제 시장도 뛰어들겠다는 계획이다.이동훈 사장은 "코로나 시기를 지나면서 백신 개발에 성공한 기업들을 보면 기술플랫폼 회사"라며 "코로나 백신 밑바탕인 mRNA 기술로 다른 제품을 만들 수 있다. 단순 제품을 개발하는 것을 넘어 기술플랫폼으로 확장하고 싶다"고 투자 근거를 설명했다.마지막으로 이동훈 사장은 "mRNA 기술을 보유한 글로벌 기업은 종합제약사가 아닌 개발 전문회사로 대형제약사로 성장했다. 사실 중요한 포인트는 종합제약사는 한물 갔다는 점"이라며 "의사 결정을 빨리 할 수 있는 바이오텍이 되겠다. 자본력이 부족한 바이오텍이 아니라 세노바메이트라는 안정적 현금을 창출하는 대형 바이오텍 포지션을 차지하겠다"고 밝혔다.   

메디칼타임즈=이인복 기자아직까지 표준 치료가 정립되지 않은 국소성 피부 편평세포암(laCSCC)에 세툭시맙(cetuximab)과 방사선 병용요법이 유망한 옵션으로 자리를 잡아가고 있다.세툭시맙 제품 사진지속적으로 이어지는 연구에서 좋은 반응률과 생존기간 연장 효과를 입증하며 높은 가능성을 보여주고 있는 것.현지시각으로 12일 온코타겟(Oncotarget)에는 국소성 피부 편평세포암에 대한 세툭시맙+방사선요법의 효용성에 대한 연구 결과가 게재됐다(10.18632/oncotarget.28470).국소성 피부 편평세포암은 대부분 높은 수준의 표피 성장 인자 수용체(EGFR)가 발현되는 것이 특징으로 유병률이 늘고 있는 추세지만 아직까지 표준 치료법이 정립되지는 않았다.이로 인해 의학계에서는 다양한 약물을 환자에게 적용하며 치료 가이드라인을 정립해 나가고 있는 상황. 그중에서도 유망한 약물로 평가받는 것이 바로 세툭시맙이다.네바다 의과대학 삼로스키(Wolfram Samlowski) 교수가 이끄는 연구진이 세툭시맙과 방사선 요법 병용의 효과에 대한 연구를 진행한 배경도 여기에 있다.세툭시맙이 다른 EGFR 발현 암에 좋은 효과를 보이며 방사선 요법의 효능을 극대화시킨다는 점에서 국소성 피부 편평세포암에 이를 적용한 것이다.결과는 성공적이었다. 400mg/m²의 세툭시맙을 처방하고 이후 방사선 조사 기간 동안 250mg/m²의 용량을 지속적으로 주입한 결과 매우 유망한 결과를 얻었기 때문이다.실제로 세툭시맙과 방사선 요법을 진행한 뒤 국소성 피부 편평세포암 환자의 반응률은 83.2%를 기록했다. 10명 중 8명은 치료에 반응을 보였다는 의미다.특히 완전반응률이 55.5%로 매우 높았고 부분반응도 27.7%를 기록해 매우 유망한 선택지가 될 수 있다는 것을 보여줬다.생존 혜택도 좋았다. 무진행 생존기간의 중앙값이 21.6개월로 크게 늘었고 무진행 생존율 또한 1년에 61%, 2년에 4%로 합격점을 받았다.이상반응도 미비했다. 68%의 환자가 피로감이나 아주 약간의 피부 발진이 나타났으나 대부분 큰 영향을 미치지 않고 없어졌다.삼로스키 교수는 "세툭시맙과 방사선 요법의 병용이 아직 치료법이 정립되지 않은 국소성 피부 편평세포암에 매우 유망한 옵션이라는 것을 보여준 연구"라며 "특히 효과에 비해 내약성 또한 매우 우수했다는 점에서 활용 범위도 넓을 것으로 기대한다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=이지현 기자검사가 까다로웠던 유방암 유전자를 혈액 검사만으로 정확하게 진단하는 분석법이 개발됐다.연세암병원 종양내과 손주혁‧김민환‧김건민 교수 연구팀은 녹십자지놈 연구소장 조은해 박사 연구팀과 함께 혈액 검사를 통해 더 간편하게 유방암 유전자를 진단하는 전장유전체(WGS) 순환종양 DNA(ctDNA) 분석법을 개발해 임상적 유용성을 확인했다고 11일 밝혔다.이번 연구 결과는 국제학술지 미국국립암연구소 저널(JNCI, Journal of National Cancer Institute, IF 11.8) 최신 호에 게재됐다.최근 혈액 검사만으로 암 환자의 혈액 내 존재하는 종양 DNA인 순환 종양 DNA(circulating tumor DNA, ctDNA)를 진단하는 타깃 시퀀싱(targeted seqeuncing) ctDNA 분석 기술이 각광 받고 있다. 하지만, 이 분석법은 전체 유전자 중 200여 개만 타깃할 수 있는 한계로 유전자 구조 변이를 정확히 검사할 수 없어 효용성이 낮은 단점이 있다.연구팀이 새로 개발한 전장유전체 ctDNA 분석법(LP-WGS ctDNA)은 유방암 환자의 혈액 내에 존재하는 종양 DNA를 찾아낸다. 기존의 유전자 검사법보다 간편하며, 전체 유전자를 진단하여 암 유전자를 확인하는 방법이다. 이 방법은 산모의 혈액을 분석해 태아의 기형 유발 유전자를 찾아내는 비침습적 태아 유전자 검사 기술인 NIPT의 원리를 응용한 것이다.연구팀은 이 분석법의 유용성을 확인하기 위해 207명의 유방암 환자를 대상으로 연구를 진행했다. 환자들이 항암치료를 시작하기 전 채취한 혈액을 검체로 사용했고, 종양 조직의 유전자 DNA 분석법과 혈액을 이용한 ctDNA 분석법을 비교했다. 두 분석법을 통해 확인한 유전자 변이 양상이 유사하게 나타나며, 혈액 검사로 암 조직의 유전자를 진단하는 ctDNA 분석법의 정확도를 확인했다.또한, 연구팀은 이 분석법을 기반으로 유방암 환자의 생존율과 치료 반응성을 예측하기 위한 I-Score도 개발했다. I-Score는 유전자 복제수 변이를 측정하여 암 재발 위험률을 예측하는 방식으로 산출한다. I-Score가 높은 환자들은 유전자 구조 변이가 많고 암이 공격적이라 재발과 진행 확률이 높아지는 것으로 나타났다.연구팀은 I-Score의 기능 평가를 위해 대한항암요법연구회 다기관 3상 연구인 PEARLY 임상시험에 등록된 삼중음성유방암 환자 465명을 대상으로 혈액 검체 분석을 시행했다.I-Score가 높고 항암에 비완전관해를 보인 환자군에서의 2년 무재발 생존률은 55.9%였던 반면, I-Score가 낮으며 항암에 완전관해를 보인 환자군에서는 96.9%로 나타나 매우 낮은 재발율을 보였다. 이 결과를 통해 연구팀은 I-score 점수로 삼중음성유방암 환자의 재발 위험성을 정확히 예측할 수 있다고 발표했다. 삼중음성유방암은 표적항암제 치료가 어렵고, 재발과 전이도 빠른 유방암 타입이다.연구팀은 전장유전체 ctDNA 분석법이 유방암 타입과 표적항암제 타깃 유전자 진단, 표적항암제 내성 원리 규명, 난소암 유전자 변이를 찾아내는 상동재조합결손(HRD) 분석에도 활용할 수 있다고 덧붙였다.손주혁 교수는 "이 분석법을 통해 침습적인 조직검사 없이 혈액 검사만으로 유방암 환자에서 암 유전자의 변이를 확인할 수 있다"며 "특히 치료가 어려운 삼중음성유방암 환자에서 I-Score로 맞춤형 항암치료 계획 수립이 가능해질 뿐만 아니라 이러한 분석법을 적용할 수 있는 암종을 넓힐 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=황병우 기자제노스코는 지난 21일 국 흉부학회 연례학술대회(ATS 2023)에서 특발성 폐섬유화증 치료제 후보물질 'GNS-3595'의 연구 성과를 공개했다고 23일 밝혔다.제노스코 CI특발성 폐섬유화증(Idiopathic Pulmonary Fibrosis, IPF)은 미국에서만 매년 3-5만의 환자가 발생하고 3년 생존율이 50%로 혁신신약이 절실한 질병이다.'GNS-3595'는 선택적 ROCK (Rho-associated protein kinase) 억제제로, 제노스코가 독자적으로 발굴 및 개발하고 있는 신약후보 물질이다. ROCK은 섬유증 및 염증 유발을 증폭시키는 신호전달의 핵심 매개체 역할을 하는 카이네스(Kinase)로 알려져 있다.학회발표에 따르면 'GNS-3595'는 시험관 내 (in vitro) 실험에서의 우수한 선택성 및 효능뿐만 아니라, 질환 유도 (Bleomycin-induced) 동물모델에서 애쉬크로프트 점수 (Ashcroft score)의 회복 및 특발성 폐섬유화증의 대표적인 마커인 콜라젠의 발현 등을 매우 효과적으로 억제하는 것으로 확인했다.또 폐의 무게 (Lung weight) 및 알파 평활근 액틴 (α-smooth muscle actin)을 비롯한 기타 평가 지표에서도 경쟁 약물인 닌테다닙(Nintedanib) 대비 매우 우수한 효과를 보였다.제노스코는 ROCK만을 선택적으로 억제함으로써 기존 약물의 단점인 비특이적 억제효과 (off-target effect)에 기인한 부작용을 최소화하고 효능을 극대화해, 'GNS-3595'를 특발성 폐섬유화증 치료제의 First-in-Class 및 1차 치료 약물로 개발하겠다는 계획이다.제노스코 고종성 대표는 "ROCK은 특발성 폐섬유화증 발병 시 무엇보다도 중요한 염증반응과 섬유화증, 두 가지 다른 기전을 동시에 매개하는 매우 핵심적인 타겟"이라며 "여러 다른 질환의 발병에도 중요한 역할을 해 특정 조직에 선택적으로 분포할 수 있는 후보물질들을 발굴함으로써 '하나의 타겟, 다수의 적응증' 전략으로 확대해 나갈 것"이라고 밝혔다.현재 제노스코는 특정한 카이네스만을 선택적으로 억제하는 제노스코 고유의 G-SMART신약개발 플랫폼 기술을 보유하고 있다.G-SMART 신약개발 플랫폼을 기반으로 발굴된 대표적인 사례는 레이저티닙(상품명 렉라자)으로, 유한양행을 거쳐 미국 얀센에 기술이전 돼 글로벌 임상3상이 진행되고 있다.제노스코는 현재 G-SMART 플랫폼에 기반한 선택적 ROCK억제제 (특발성 폐섬유화증, 뇌신경질환, 면역항암제 등), FGFR3 억제제 (방광암), Targeted Protein Degrader (폐암, 간암 등) 등을 개발 중이다.제노스코는 'GNS-3595'의 공정개발과 전임상 시험 물질 생산에 착수했으며, 올해 4분기 중 GLP 독성시험(IND Enabling Study)을 시작해 2025년 1분기 임상시험을 개시하는 것을 목표로 하고 있다.