메디칼타임즈=임수민 기자심사평가원 강중구 원장이 정부가 필수의료 집중강화를 위해 도입한 '환산지수 차등적용'에 대해 "형평성을 맞추기 위해 불가피했다"는 입장을 밝혔다.의료계 일부에서 환산지수를 의료행위별로 차등적용하는 것은 사실상 상대가치점수의 영역이기 때문에 심평원 업무 범위를 침해한다고 지적했지만, 심평원 기관장 또한 환산지수 차등적용의 필요성에 공감대를 표한 것이다.심사평가원 강중구 원장이 정부가 필수의료 집중강화를 위해 도입한 '환산지수 차등적용'에 대해 "형평성을 맞추기 위해 불가피했다"는 입장을 밝혔다.심사평가원 강중구 원장은 지난 20일 심평원 출입 기자간담회를 통해 "환산지수가 지속적으로 일정하게 인상되다 보니 낮은 부분은 계속 낮은 수준에 머무는 문제가 있었다"며 "이 문제를 개선하고 형평성을 맞추려면 환산지수를 똑같이 적용하는 것은 문제가 있다고 본다"고 밝혔다.강중구 원장은 의료수가 정상화를 위해 상대가치점수 개편의 필요성 또한 이전부터 지속적으로 강조해 왔다.그는 "2000년 이후 세 차례에 걸친 상대가치점수 개편에도 전반적인 수가 불균형을 비롯한 저수가 문제가 계속적으로 제기되고 있다"며 "적절한 대응이 필요하다"고 말했다.현재 심평원은 '상대가치점수 조정체계 연구용역'을 발주해 진행 중이다. 앞서 정부가 진행한 환산지수 차등적용 관련 문제 또한 해당 연구용역에 포함돼 함께 논의된다.강 원장은 "연구용역은 필수 의료와 고가치 행위의 적절한 보상을 위해 상시적인 상대가치점수 개정 체계를 개발하고 그 수용성을 검토하는 연구"라며 "이번 연구가 필수의료 제공체계 지원을 위한 유연한 상대가치 점수 체계 구축에 활용될 수 있길 기대한다"고 강조했다.■ 건강보험혁신센터 설립 7개월…'필수의료 집중인상' 시범사업 40개 진행또한 올해 연초 조직개편된 심평원의 건강보험혁신센터는 현재 필수의료 공백해소를 위해 다양한 보상방식을 적용한 40개의 시범사업을 수행하고 있다.강 원장은 "지불제도 개편 타당성 및 정책 수용성 확보를 위해 그간 도입했던 제도‧정책의 문제점 및 개선사항을 도출‧분석하고 있다"며 "시범사업의 효율적 관리 및 실효성 확보를 위해 시범사업 관리 기준을 정비하고 타당성을 따져 국민에게 필요한 분야는 본 사업으로 전환할 계획"이라고 설명했다.또한 올해 연초 조직개편된 심평원의 건강보험혁신센터는 현재 필수의료 공백해소를 위해 다양한 보상방식을 적용한 40개의 시범사업을 수행하고 있다.심평원은 특히 진료 특성상 고위험 수술과 위험이 따르는 분야의 보상을 강화할 전망이다.강 원장은 "흉부외과(심폐수술), 심장내과(관상동맥 중재적 시술), 외과이식 분야(신장이식)는 이미 보상을 강화했다"며 "이외에도 분만·소아 분야의 진료공백 해소를 위해 분만 및 고위험 신생아 치료, 고위험·고난도 태아 및 소아수술, 소아 응급진료 등에 대한 보상을 강화했다"고 강조했다.이어 "뇌·심장·폐·복부·이비인후과 두경부암 수술, 주요 혈관, 심장 스텐트시술, 간담도 내시경 등 저평가된 항목 또한 지속적으로 검토하고 있다"고 전했다.건강보험혁신센터와 함께 조직개편된 약제성과평가실은 의약품의 환자 접근성 강화를 위해 등재 시 불충분했던 임상적 근거를 사후에 평가하는 성과평가체계를 마련에 집중하고 있다.강 원장은 "고가 항암제 및 희귀난치성 질환 치료제의 진입 장벽은 낮추되, 등재 후 실제임상자료(RWD)를 기반으로 약의 효과 평가를 확실히 하여 환자에게 좋은 약이 투여될 수 있도록 하고 있다"고 말했다.이어 "오는 28일에는 'RWD 기반 고가의약품 성과평가' 관련 국제심포지엄을 개최할 예정"이라며 "5개국의 약제성과평가 선험국들과 현안을 공유하고 발전방향을 모색해 고가 중증질환치료제의 지속 가능한 급여를 위해 노력하겠다"고 강조했다.■ 심사 결과 의료계 수용성 높인다…학회·의료단체 개선의견 380여개 접수이와 함께 심평원은 심사 결과에 대한 의료계 수용성 제고를 위해 심사기준을 개선할 방침이다. 과다 의료이용 또한 상시 모니터링을 통해 구체적 대안을 마련한다.강중구 원장은 "의료현장의 심사 수용성 제고를 위해서는 임상현실을 고려한 구체적이고 명확한 심사기준의 운영이 무엇보다 중요하다"며 "심평원은 의료환경에 맞는 실질적인 심사 운영 방안과 기준개선이 필요하다고 느껴 작년 말 학회와 의료단체에 심사기준 개선의견을 요청했다"고 설명했다.그 결과 379개의 개선의견이 제출됐으며, 현재까지 약 200여개가 검토 완료됐다.강 원장은 "특히, 급여기준 고시 범위 내에서 세부적인 심사기준을 설정함에 있어 최신 의료동향의 신속한 반영과 유연한 대응을 위해 심평원장이 공고하는 심사지침의 제·개정을 적극 검토하고 있다"고 말했다.심평원은 지난 7월 의료계 전문가가 참여하는 심사지침조정위원회를 구성했으며, 하반기에는 위원회 운영의 활성화, 학회·협회와의 수시 간담회 개최 등을 통해 심사지침의 제·개정을 집중 추진할 계획이다.강 원장은 "아울러 과다 의료이용에 대해서는 일차적 분석을 마무리한 상태로, 보다 세부적인 분석을 통해 임상에 적용할 프로그램을 개발할 예정"이라고 말했다.이어 "심평원과 의료계 간 갈등을 완화하고 억울한 삭감을 배제하며 심사의 정확성을 높이기 위해, 최신 의료동향을 신속하게 반영해 심사기준 개선을 지속적으로 추진해 나가겠다"고 강조했다.

메디칼타임즈=임수민 기자건강보험심사평가원(원장 강중구)이 오는 28일 앰배서더 서울 풀만에서 'RWD(Real-World Data) 기반의 고가의약품 성과 평가'를 주제로 2024년 국제 심포지엄을 개최한다고 5일 밝혔다.이번 심포지엄은 의약품 성과 평가 등 급여 제도 관리에 있어 RWD의 활용 가능성이 증대되는 추세에 맞춰, RWD 구축 및 관리, 성과 평가, 활용 현황과 과제에 대한 국내외 사례를 공유하고 선진 국가들과 협력체계를 강화하기 위해 마련됐다.건강보험심사평가원(원장 강중구)이 오는 28일 앰배서더 서울 풀만에서 'RWD(Real-World Data) 기반의 고가의약품 성과 평가'를 주제로 2024년 국제 심포지엄을 개최한다고 5일 밝혔다.영국 국립보건임상연구소(NICE), 대만 국립대학암센터(NTUCC), 덴마크 의약청(DKMA) 등 국제 주요 보건의료기관이 참여해 각 국의 RWD 활용 경험을 발표하며, 향후 발전 방향에 대해 의견을 나눌 예정이다.본 행사는 국내외 보건의료 전문가, 관심 국민 등 누구나 현장 또는 온라인을 통해 참여 가능하며, 사전 등록은 8월 7일(수)부터 8월 20일(화)까지 국제심포지엄 공식 누리집에서 할 수 있다.    강중구 심사평가원장은 "의약품을 포함한 고가의료기술 성과평가에 RWD를 활용하는 것은 우리나라의 의료서비스를 더욱 향상시키기 위해서는 필수적"이라며, "국제적인 지식 공유와 협력을 통해 이번 심포지엄이 의료 분야 발전과 혁신에 중요한 계기가 되길 바란다"고 전했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자인구 고령화에 따라 여러 혈관질환을 동반한 환자들이 늘어나면서 흔한 부정맥 중 하나인 심방세동 환자도 덩달아 늘어나고 있다.실제로 건강보험심사평가원에 따르면, 국내 심방세동 환자는 최근 5년 사이 30%나 증가한 것으로 나타났다. 게다가 심방세동 환자에서 뇌졸중 위험도가 높은 환자 또는 출혈 위험도 높은 환자의 비율이 계속 상승하는 추세다.이로 인해 임상현장에서는 출혈 위험이 큰 고령 심방세동 환자 대상 약물치료가 화두가 되고 있다. 10년 넘게 사용한 '직접작용 경구용 항응고제(Direct Oral Anti-Coagulant, DOAC)'에 대한 적절한 활용법이 새삼 주목을 받고 있는 것.영국 리버풀대 심혈관의학부 그레고리 립 교수는 고령환자에 DOAC 치료 시 출혈을 고려한 맞춤 치료가 필요하다고 평가했다.25일 영국 리버풀대 심혈관의학부 그레고리 립(Prof. Gregory Y.H. Lip) 교수를 만나 고령 심방세동 환자 대상 DOAC 사용전략을 들어봤다.DOAC 도입 10년, 맞춤 치료 트렌드 주목그레고리 립 교수는 최초로 DOAC 4종의(아픽사반, 리바록사반, 다비가트란, 에독사반) 대규모 리얼월드 데이터(RWD)를 분석한 'CORAZON' 연구의 공동 저자로 이름을 올린 바 있다. 해당 연구는 프랑스, 독일, 영국, 미국 4개국 의료 데이터베이스를 기반으로 80세 이상 고령 환자에 대한 하위그룹 분석도 진행됐다. 평가변수는 각 DOAC 간 뇌졸중 및 전신 색전증, 두개내출혈, 위장관 출혈, 모든 원인에 의한 사망 위험이었고, 특히나 치명적인 두개내출혈을 비롯해 뇌졸중 및 전신 색전증, 모든 원인에 의한 사망 위험은 4가지 DOAC간 유사한 수치를 보였다.다만, 여기서 주목된 부분은 아픽사반(제품명 엘리퀴스)의 위장관 출혈(GI Bleeding) 위험이 다른 DOAC에 비해 더 낮게 나타났다는 것이다.그레고리 립 교수는 "DOAC을 선택할 때는 환자가 어떤 프로파일을 가졌는지에 맞춰서 결정해야 한다. 가령, 환자가 출혈 위험이 높다고 예상된다면, 우선 출혈 위험성을 평가할 수 있다"며 "특정 DOAC이 임상시험이나 RWD를 통해 출혈 위험을 낮춰줄 수 있다는 점이 확인이 됐다"고 설명했다.이어 그는 "아픽사반이나 에독사반, 다비가트란 등을 사용하는 것이 출혈 위험을 낮춰줄 수 있고, 특히 CORAZON 연구를 통해 아픽사반이 위장관 출혈 위험이 더 낮게 나타났다는 점이 입증됐다"고 강조했다.오히려 그레고리 립 교수는 DOAC 처방에 따른 환자 출혈 시 치료 중단이 아닌 적극적인 대처에 따른 빠른 치료 재개가 올바른 접근법이라는 점을 제시했다. 그레고리 립 교수는 "실제 임상현장에서 위장관 출혈 발생 시 바로 치료를 중단하는 경우도 있는데 이는 상당히 위험할 수 있다. 치료를 중단하면 사망이나 뇌졸중처럼 더 안 좋은 예후로 이어 질수도 있기 때문"이라며 "위장관 출혈이 있을 때 근본적인 원인이 무엇인지를 파악하고, 이를 조절해 빠른 시간 내 항응고 치료를 재개하는 것이 올바른 접근법"이라고 설명했다.  이어 "위장관 출혈은 환자가 기존에 가지고 있는 용종, 대장 게실 등으로 인해 발생 할 수도 있기 때문"이라며 "의료진뿐만 아니라 환자도 DOAC이 출혈을 유발하는 것이 아니라 출혈을 일으킬 수 있는 성향을 조금 더 두드러지게 한다는 방향으로 이해하는 것이 좋다"고 평가했다.영국 리버풀대 심혈관의학부 그레고리 립 교수는 한국에서의 아픽사반 제네릭 의약품 출시를 두고서 안전성이나 효능이 충분히 검증된 오리지널 약제를 선택하는 의료진의 기조가 유지될 것이라고 예상했다."선택지 많은 DOAC, 약제 변경 신경 써야"여기에 지난 2월에는 비판막성 심방세동(NAVF) 환자 대상 DOAC 제제(아픽사반, 리바록사반) 전환에 따른 뇌졸중과 전신 색전증 및 주요 출혈 발생 위험을 평가한 대규모 리얼 월드 연구(ATHENS) 결과가 발표되기도 했다.리바록사반에서 아픽사반으로, 혹은 아픽사반에서 리바록사반으로 전환한 경우에 대해 연구가 진행됐는데, NOAC 제제 처방 후 다른 NOAC 제제로 전환했을 때 어떤 결과가 나오는지 보여준다는 점에서 관심을 모았다.그레고리 립 교수는 "처음 아픽사반을 처방 받은 환자 중 아픽사반에서 리바록사반으로 치료제를 변경한 환자군에서 아픽사반 유지 환자군 대비 뇌졸중 또는 전신 색전증 및 주요 출혈에 대한 위험이 더 높게 나타났다"고 연구 내용을 설명했다. 이어 "반면 리바록사반을 처음으로 처방받은 환자 중 리바록사반에서 아픽사반으로 치료제를 변경한 환자군의 경우 리바록사반 유지 환자군 대비 뇌졸중 또는 전신 색전증 위험은 비슷하게 나타났고 주요 출혈 위험은 더욱 낮아졌다"며 "DOAC을 처방하는 의료진들 중 DOAC 간 차이나 약제 변경을 크게 신경 쓰지 경우가 있는데 그렇지 않다는 점을 입증한 연구"라고 평가했다.그러면서 그레고리 립 교수는 임상현장에서 고령의 심방세동 환자 대상 아픽사반 저용량 처방을 주의해야 한다고 경고했다.출혈 위험을 줄이겠다는 생각이 오히려 뇌졸중 발생빈도와 병원 입원률, 환자 사망률을 오히려 높이는 결과를 초래할 수 있다는 뜻이다.그는 "허가사항(라벨)에서 권고 하는 것 보다 저용량으로 처방하는 경우가 많은데 아마 의료진 입장에선 환자의 출혈 위험이 우려돼 용량을 조금 줄이면 출혈 위험은 줄이면서 효과를 볼 수 있을 거라는 생각 때문인 것 같다"며 "하지만 이는 잘못 된 생각이다. 허가사항과 가이드라인에 따라서 처방해야 한다"고 강조했다.끝으로 그레고리 립 교수는 "한국에만 국한된 문제는 아니다. 동아시아 지역에서 전반적으로 나타나는 상황인 것 같다"며 "올해 초에 대만에서 부정맥학회가 있어 참석했는데 저용량으로 처방을 많이하는것에 대한 질문을 받아서 똑같이 답변했다. 허가사항과 가이드라인에 따라서 처방하는 것이 최고의 결과를 기대할 수 있는 접근법"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=이인복 기자정부가 신의료기술평가 유예 기간을 기존 2년에서 4년으로 연장하는 방안을 추진하면서 뷰노의 '뷰노메드 딥카스' 등 트랙에 올라있던 제품들이 순풍에 돛을 펼칠 수 있을 것으로 전망된다.올해 신의료기술 본 평가를 앞둔 상황에서 최소 2026년까지 비급여 처방을 이어가며 리얼월드데이터 등 근거를 쌓을 수 있는 길이 열렸기  때문이다.정부가 오는 4분기 신의료기술평가 유예 기간 연장안 시행을 위한 막바지 작업을 진행중인 것으로 확인됐다.21일 의료산업계에 따르면 보건복지부가 신의료기술평가 유예 기간을 기존 2년에서 2년을 추가로 연장하는 방안을 마련하고 이에 대한 행정예고 등 시행 준비에 들어간 것으로 파악됐다.보건복지부 오상윤 의료자원정책과장은 "신의료기술평가 유예 기간을 1회 연장해 최대 4년까지 허용하는 방안을 마련하고 있다"며 "일정 요건 충족시 2+2년 동안 비급여 사용을 보장하는 것이 골자"라고 설명했다.실제로 보건복지부는 지난 4월 '국민건강보험 종합계획 2024년도 시행계획'을 통해 이같은 안을 사전 공개한 바 있다.혁신 의료기술과 의료기기를 시장에 먼저 내보내 근거를 쌓게 하는 선진입 제도를 지속적으로 추진하고 있지만 여전히 부족하다는 지적이 나오자 혁신 의료기기 통합 심사·평가 대상을 확대하는 한편 신의료기술 평가 유예 기간을 연장하는 방안을 꺼내놓은 셈이다.이에 따라 복지부는 올해 4분기에 일정 요건 충족시 비급여 사용 기간을 1회 연장해 최대 4년까지 허용하는 방안을 담은 '신의료기술평가에 관한 규칙'을 개정해 시행할 예정이다.현재 신의료기술평가에 관한 규칙을 보면 유예 대상으로 지정될 경우 시장에 선진입하는 방식으로 2년간 비급여 청구가 가능하다.또한 이후 신의료기술평가가 진행되는 250일 동안에도 비급여로 청구할 수 있다. 유예 대상이 될 경우 약 3년간 비급여 청구가 가능하다는 의미다.이에 따라 4분기에 이에 대한 연장을 골자로 하는 이른바 '2+2' 개정안이 예정대로 진행될 경우 현재 유예 제도 트랙에 올라있는 기업들은 최장 약 5년까지 비급여 청구를 이어갈 수 있다.이에 대해 기업들은 긍정적인 반응을 보이고 있다. 트랙에 올라가 있거나 트랙을 준비중인 기업 입장에서는 상당한 호재일 수 밖에 없기 때문이다.이에 대한 최대 수혜는 뷰노의 '딥카스'가 받을 것을 보인다.딥카스는 지난 2023년 신의료기술평가 유예 제도 개정 이후 1호로 선진입 트랙에 올라선 의료 인공지능으로 전자의무기록(EMR)에 입력하는 기본 활력 징후인 혈악과 맥박, 호흡 등을 분석해 환자의 심정지 발생 위험을 점수로 보여준다.신의료기술평가 유예 혜택을 받으며 비급여 처방이 가능해지자 빠르게 임상 현장에 보급되며 7월 현재 삼성서울병원 등 상급종합병원 17곳을 포함해 전국에 94개 병원까지 영역을 넓힌 상황.신의료기술평가 유예제도 개정 이후 1호로 선진입에 성공한 딥카스가 유예 기간 연장의 수혜를 받게될 것으로 보인다.특히 딥카스는 판매가 아닌 구독형 모델을 채택하고 있다는 점에서 사실상 뷰노 매출을 견인하고 있는 상태다. 실제로 2023년 딥카스 단일 제품 매출만 100억원으로 뷰노 전체 매출 133억원의 상당 부분을 차지하고 있다.이러한 상황에서 당초 올해로 예정돼 있던 신의료기술 본 평가를 앞두고 2년 더 비급여 청구가 가능해진 것은 뷰노와 딥카스에게 큰 호재가 아닐 수 없다.이는 비단 딥카스에만 적용되는 사례는 아니다. 현재 신의료기술평가 유예재도 트랙에 올라선 제품은 총 25건으로 이 중 9개가 올해 유예 기간 종료를 앞두고 있다.딥카스를 포함해 올해 9개 제품이 신의료기술 본 평가에 들어갈 예정이었다는 의미다. 하지만 '2+2' 제도의 시행으로 이들 제품들은 모두 최소 2026년까지 2년의 시간을 더 벌게 됐다.신의료기술평가에 리얼월드데이터(RWD)가 매우 중요한 지표가 된다는 점에서 이들 입장에서는 비급여 청구라는 실익과 함께 리얼월드데이터를 2년간 더 쌓으며 평가에 유리한 근거를 모을 수 있는 기회가 생긴 셈이다.관건은 과연 이러한 '2+2' 제도가 소급적용되는가에 대한 문제다. 복지부가 4분기에 연장안 시행을 계획하고 있다는 점에서 3분기, 즉 7월부터 9월 사이에 유예 제도가 끝나는 기업의 경우 애매한 상황에 놓일 수 있기 때문이다.이에 대해 복지부는 제도의 개정 자체가 기업들에게 더 많은 기회를 보장하기 위한 것인 만큼 문제없이 이들 기업들 또한 혜택을 받을 수 있도록 준비한다는 방침이다.복지부 오상윤 의료자원정책과장은 "4분기 신의료기술평가 유예 기간 연장을 위한 시행규칙안은 거의 완성된 상태로 세부적인 내용을 다듬고 있다"며 "트랙잭션(Transaction, 유예 기간 종료와 시행 규칙 시행 사이)에 있는 제품도 큰 무리없이 혜택을 받게 될 것"이라고 말했다.그는 이어 "유예 기간 연장 등 제도 개선의 목적 자체가 신의료기술이나 혁신 의료기술이 환자와 기업 모두에게 도움이 될 수 있도록 완충을 두기 위한 것인 만큼 가능한 많은 제품이 혜택을 볼 수 있도록 부가조건 등을 마련하고 있다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=허성규 기자분산형 임상시험에 대한 도입이 보편화 되는 만큼 의료와 임상 등 전반적이고 장기적인 논의가 필요하다는 주장이 제기됐다.코로나19 이후 전세계적으로 관심이 높아지고 있는 분산형 임상시험과 관련해 정부 차원이 전반적이고 장기적인 논의가 필요하다는 지적이 제기됐다.또한 기업들 입장에서도 임상 개발 전략 등이 빠르게 변화하는 만큼 이를 주시하고, 변화에 개방적인 자세를 갖출 필요가 있다는 조언도 이어졌다.18일 한국제약바이오협회가 발간하는 KPBMA FOCUS에 따르면 서울대학교 의과대학 임상약리학교실 유경상 교수는 '분산형 임상시험 규제 동향과 시사점'이라는 칼럼을 통해 '분산형 임상시험(Decentralized Clinical Trial, DCT)'은 임상시험실시기관 외에서 수행되는 절차를 포함하는 형태의 임상시험으로, 다양한 요소기술을 포함하고 있다고 소개했다.이어 우리나라는 여러 보고에서 수치의 차이는 있으나 외국에 비해 DCT 요소 활용도가 낮은 것으로 보고되고 있으며, 그 이유는 국가 간 법령과 제도의 차이에서 기인한 것으로 보인다고 설명했다.특히 DCT 요소기술별로 다양한 규제적 이슈가 존재하며 비대면 진료, 의약품 배송 등 의료 전반의 논의와도 관련이 있으며, 요소기술별 규제 이슈 역시 서로 맞물려 있어 이해관계자 전반의 지속적인 논의가 필요하며, 임상시험 전반 규제 관점에서 세부 사항을 체계적으로 논의할 필요가 있다고 지적했다.이를 살펴보면 우선 DCT에서 발생하는 많은 규제적 쟁점사항은 임상시험에서 의료행위와 연구행위가 함께 존재한다는 점에서 기인한다고 밝혔다.또한 현재 의약품 임상시험은 약사법에 따라 지정된 임상시험실시기관에서 수행하도록 돼 있어 DCT에서 도입되는 임상시험실시기관 외의 임상시험 절차와 규정적으로 상충할 가능성이 존재한다고 평가했다.이외에도 의료법상의 의료기관 내 의료행위 수행 규정(의료법 제33조) 및 의약품 판매에 대한 규정(약사법 제50조) 등이 DCT의 요소기술과 관련되어 있어 포괄적인 제도적 차원에서의 논의가 필요하다고 분석했다.이에 요소기술인 △지역의료기관 △웨어러블, ePRO △의료진의 가정방문 △환자직배송 △원격방문 등에 따라 약사법 내의 임상시험실시규정 및 의료기관 내 의료행위 여부, 의료진의 자격요건 등의 쟁점사함이 있다고 정리했다.분산형 임상시험 관련 주요 쟁점사항 정리(출처  KPBMA FOCUS '분산형 임상시험 규제 동향과 시사점')이중 지역의료기관은 의료기관으로 분류되나 임상시험실시기관이 아닌 경우(예, 의원)가 많아 발생할 수 있는 규제적인 이슈가 존재한다고 평가했다.이와 관련해 FDA는 2023년 발간한 DCT 가이던스에서 지역의료기관 소속 의료진의 역할과 의무에 대해 세부적으로 기술한 바 있으며 국내에서도 식약처가 지난 4월 '지역 의료기관의 임상시험 참여 확대방안'을 통해 '임상시험용의약품, 임상시험계획서, 임상시험자 자료집 관련 세부 지식이 요구되지 않으며, 대상자 선별 또는 모니터링 관련 검사로서 일반 진료환경에서 수행되는 검사'에 대해 임상시험실시기관의 관리·감독하에 임상시험에 참여할 수 있는 근거를 마련한 바 있다.이는 임상시험실시기관 지정제 하에 지역의료기관의 참여를 가능케 했다는 점에 의의가 있으며, 시험자의 관리 방식에 대해 FDA의 DCT 가이던스와 유사한 수준의 의무를 기술해 국제적인 DCT 규제조화 흐름에 부합하는 현실적인 방안이 마련된 것으로 볼 수 있다고 분석했다.아울러 ePRO와 웨어러블 디바이스의 경우 전통적 형태의 임상시험에서도 보편적으로 활용되어 온 기술이나 DCT 전반의 규제적 검토 맥락에서 논의될 필요가 있다고 제시했다.우선적으로 고려되어야 할 사항은 해당 절차가 의료행위에 해당하는지 여부로, 의료행위에 해당하는 경우 의료기관 내 의료행위 수행 규정(의료법 제33조)과 함께 고려되어야 할 수 있다는 것.하지만 복지부에서 발간한 가이드라인 등에 따르면 건강검진결과 단순 확인 및 개인동의에 기반한 자료수집(검진결과 수치 해석 등은 불가), 개인용 의료기기를 활용한 건강정보·지표·수치의 측정(심전도·혈압·혈당 등) 등 건강정보의 확인·점검 행위 등만 수행하는 경우 의료행위에 해당되지는 않을 것으로 보인다고 언급했다.다만 해당 예시는 건강정보의 확인·점검 행위로만 한정돼 있어, 임상시험 관리기준에서 요구되는 수준의 의학적 처치 등이 수반된다면 의료행위로 볼 수 있는 여지가 있어 이에 대해 DCT 관점에서 구체적으로 논의될 필요는 있다고 주장했다.마지막으로 의료진의 가정방문은 임상시험실시기관 외 절차이면서 동시에 의료기관 외 의료행위라는 점에서 약사법과 의료법 관련 규정을 적용받으며, 추가적으로 가정방문을 수행하는 의료진의 자격요건에 대한 규정적 고려사항이 존재한다고 분석했다.즉 임상시험의 가정방문이 의료법상의 가정간호 행위에 해당하는지, 별개의 행위로 보아야 할 것인지에 대한 논의와 임상시험의 가정방문을 위해 필요한 자격 요건 등에 대한 세부적인 논의가 필요할 것이라는 지적이다.아울러 가정방문을 수행하는 의료진의 소속이 임상시험실시기관이 아닌 외부기관의 경우 파견법에 따른 파견으로 볼 수 있는 여지가 있어 이에 대한 해석도 필요하다고 덧붙였다.이에따라 유경상 교수는 정부 차원의 다양한 논의들과 함께 기업에서도 변화하는 환경에 대한 준비 등이 필요하다고 강조했다.유경상 교수는 "국내 DCT 관련 규제는 약사법, 의료법 등 임상시험과 의료 전반에 관한 규정과 맞닿아 있어 전반적이고 장기적인 논의가 요구된다"며 "특히 의료행위와 연구행위의 구분, 임상시험실시기관 지정제 등 임상시험 전반 제도와 관련이 있어 다층적인 접근이 필요하다"고 전했다.다만 전반적인 방향은 전세계의 DCT 관련 규제 변화와 유사하게 진행되고 있다고 분석했다.이어 "DCT 관련 규제 변화는 전세계적으로 진행되고 있으므로 국제 가이드라인 제·개정에 주목하고 국제 기준에 부합할 수 있게 노력할 필요가 있다"며 "특히 DCT를 활용한 임상개발 전략이 전세계적으로 증가하는 것을 고려할 때, DCT 요소 도입 여부가 한국에서의 안전성·유효성 정보 확보에 영향을 줄 수 있고 이는 첨단 신약의 국내 도입과도 관련이 있음을 고려할 필요가 있다"고 말했다.덧붙여, 우리 정부도 관련 사업단 및 협의체를 구성하고 가이드라인 작성, R&D 사업 등을 통해 DCT 국내 도입 기반을 구축 중이라는 점도 언급했다.유 교수는 또 "DCT 요소들의 도입이 점점 보편화될 것으로 전망되므로 활용이 기대되는 요소기술에 대한 정부 정책 제안 및 논의 참여, 사내 방침 수립, 그리고 그에 따른 지침서나 매뉴얼 작성을 고려할 수 있다"며 "다양한 디지털 기술들이 임상시험에서 활용될 것으로 기대되므로 연구인력들의 임상시험 디지털 기술 전반에 대한 이해도를 높일 수 있는 교육훈련을 마련할 필요가 있다"고 강조했다.마지막으로 "임상시험 트렌드는 빠르게 변화하고 있어 DCT뿐만 아니라 실사용데이터(Real-world data, RWD)나 AI를 활용한 임상시험에 대한 논의도 활발히 진행되고 있으므로, 장기적인 관점에서 임상시험 기술 변화를 주시하고 개방적인 자세를 견지하는 것이 필요하다"고 조언했다.

메디칼타임즈=최선 기자비만치료제로 돌풍을 일으킨 세마글루타이드(상품명 위고비)와 차세대 게임체인저로 일컬어지는 터제파타이드(상품명 마운자로)의 효과를 가늠할 수 있는 단서가 나왔다.실제 처방 기록을 토대로 한 리얼월드데이터 분석 결과 체중 감소 효과 면에서 터제파타이드가 앞선 것.터제파타이드로 치료받은 과체중 또는 비만인은 당뇨병 유무에 관계없이 최소 5%, 10%, 15% 이상 체중 감소를 달성할 가능성이 더 높았고, 체중 변화 역시 시간의 누적에 따라 그 격차가 커졌다.미국 오레곤 심혈관분석연구데이터과학센터(CARDS) 티 글럭먼 등 연구진이 진행한 세마글루타이드와 터제파타이드의 성인 체중 감소 효과 연구 결과가 국제학술지 JAMA Internal Medicine에 8일 게재됐다(doi:10.1001/jamainternmed.2024.2525).비만치료제 터제파타이드와 세마글루타이드의 RWD 비교 결과 체중 감소 효과 면에서 터제파타이드가 우위를 가진 것으로 나타났다.글루카곤 유사 펩티드 1 수용체 작용제(GLP-1 RA) 계열인 세마글루타이드와 GLP-1 RA/GIP 이중작용제 터제파타이드는 앞선 임상에서 제2형 당뇨병 유무에 관계없이 비만 환자의 상당한 체중 감소 효과를 입증한 바 있다.제2형 당뇨병 환자에서 터제파타이드는 세마글루타이드 보다 더 큰 체중 감소 효과를 보였지만 모집단의 차이 등 임상 설계가 완벽히 일치하지 않는 까닭에 각 치료법의 효과 차이 규명은 제한적인 상황이다.연구진은 실제 임상 환경에서의 효과 차이가 임상 결과와 비슷한지 확인하기 위해 미국 전자건강기록(EHR) 데이터에서 2022년 5월부터 2023년 9월 사이 세마글루타이드 또는 터제파타이드를 투여받은 과체중 또는 비만 성인의 결과를 코호트 분석하는 방법으로 접근했다.참가자들은 과체중 또는 비만이 있으면서 약제 투약 전 1년 동안 정기적인 관리가 있었고, 이전 GLP-1 계열 약제 사용이 없었으며, 투약 전 60일 이내 처방 기록 및 기준 체중이 확인된 사람들로 제한했다.성향 점수를 일치시킨 모집단에서 5%, 10%, 15% 이상 체중 감소 달성률 및 3개월, 6개월, 12개월째 체중의 백분율 변화, 위장관 등 주요 이상반응의 위험도를 비교했다.연구 기준을 충족하는 4만 1222명 중 세마글루타이드 투약자는 3만 2029명, 터제파타이드 투약자는 9193명이었고 이 중 성향 점수가 일치하는 사람들은 총 1만 8386명이었다.분석 결과 터제파타이드 투약자에서 환자의 체중 감소를 달성할 가능성이 높았다.5% 이상 체중 감소 달성률은 터제파타이드 대 세마글루타이드가 각각 81.8%, 66.5%, 10% 이상 달성률은 62.1%, 37.1%, 15% 이상 달성률은 42.3%, 18.1%로 확연한 격차를 보였다.체중 변화 역시 시간의 누적에 따라 차이가 두드러졌다.3개월 째 두 약제간 체중 백분율 차이는 -2.4%, 6개월 째는 -4.3%, 12개월 째는 -6.9%로 터제파타이드의 체중 감소 효과가 앞섰다.효과는 큰 반면 위장관 이상반응의 비율은 그룹 간에 유사했다.연구진은 "이 연구는 과체중 또는 비만이 있는 성인을 대상으로 한 터제파타이드와 세마글루타이드의 첫 번째 효과 비교임상 연구"라며 "터제파타이드 투약군에서 5%, 10%, 15% 이상 체중 감소를 달성할 가능성이 더 높았고 3, 6, 12개월 째 체중 감소도 더 컸다"고 밝혔다.이어 "비교 효과 추정치는 성향 점수 일치, IPTW, ITT 방법론의 차이와 당뇨병 유무에 상관없이 일치했다"며 "이번 연구 결과는 기존의 무작위 임상시험 증거와 대체로 일치한다"고 결론내렸다.

메디칼타임즈=이지현 기자건양대병원 의료데이터연구단 임상실증사업팀은 수요자 맞춤형 의료 AI 임상실증 연구 지원센터에서 가시적인 성과를 창출했다고 밝혔다. 건양대병원(의료원장 배장호) 의료데이터연구단 임상실증사업팀이 '수요자 맞춤형 의료 AI 임상실증 연구 지원센터 구축사업'에서 가시적인 성과를 창출하고 있다고 21일 밝혔다. 보고에 따르면 임상실증 중인 의료 AI 기기는 폐암 진단 솔루션, 자동교정진단 지원 솔루션, 성장키 예측 솔루션 등 4개 품목으로, 건양대병원을 포함한 총 57개 병원에서 임상실증 사업을 진행하고 있다. 실사용 데이터(RWD)를 이용한 연구를 통한 SCI급 논문 출판 등의 성과가 나타났으며, 특히 모니터코퍼레이션의 AI 폐암 진단 솔루션은 식약처로부터 혁신 의료기기로 지정받아 기업 후속 실용화 성과를 지원받게됐다. 건양대병원 김종엽 의생명연구원장은 "온라인 플랫폼 개발을 통해 임상실증을 희망하는 기업과 수요를 희망하는 병원 간에 연계 플랫폼을 구축 운영해 접근성을 높일 예정"이라며, "앞으로도 국내 의료 인공지능 기술의 경쟁력을 강화하기 위해 최선을 다할 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자피부과 대표 질환인 건선 치료제 시장을 둘러싼 경쟁이 치열해지고 있는 가운데 스카이리치(리산키주맙, 애브비)가 리얼월드 데이터(Real-World Data, RWD)를 무기로 임상현장 쓰임새가 더 커질 전망이다.치료 중단 및 전환율이 상대적으로 낮은 것으로 나타나면서 치료제 간 교차 투여도 기대된다.애브비 인터루킨-23(IL-23) 억제제 계열 건선 치료제 스카이리치 제품사진.26일 제약업계에 따르면, 최근 인터루킨-23(IL-23) 억제제 스카이리치를 5년간 장기 투여한 건선환자를 대상으로 한 연구(LIMMitles) 결과가 발표됐다.우선 스카이리치는 면역 매개 염증성 질환에서 염증 유발과 연관된 IL-23을 억제하는 생물학적 제제로, IL-23의 하위 단위인 p19에 선택적으로 결합해 IL-23이 수용체에 결합하는 것을 차단한다.발표된 연구에 따르면, 스카이리치를 투여한 1년차(52주)에 보인 PASI(Psoriasis Area and Severity Index, 건선부위 및 중증도 지수) 90/100 반응률이 투여 5년(256주)까지 그대로유지 되는 것으로 나타났다.  다시 말해, 장기간 치료 시에도 피부 개선효과 유지 및 안전성을 입증한 것이다.기초 연구당시 897명 중 중간결과 분석시점에서 수집된 총 706명 환자의 85.1%가 PASI 90달성을, 52.3%의 환자가 PASI 100 반응률을 그대로 유지했다.또 치료제 안전성 관련해서는 연구 시작 이후 304주까지 새로운 안전성 위험은 관찰되지 않았다. TEAEs(치료 후 이상반응, treatment-emergent adverse events)의 누적 발생률, 심각한 이상반응, 치료중단으로 이어지는 이상반응 등의 비율은 낮아, 기초연구의 안전성 평가(16주)와 장기결과(최대 304주)에서 비슷하거나 시간이 지남에 따라 감소하는 경향을 보였다. 교체투여 활성화 속 입증된 효과추가로 더 주목되는 점은 주요 건선 치료제 중 스카이리치 치료 중단 및 치료제 전환율이 가장 낮게 나타났다는 것이다. 관련해 최근 일본 중증 건선환자들의 IL-억제제 치료 진료환경(2005년 1월~ 2022년 5월)을 바탕으로 각 치료제 별 중단율과 다른 치료제로의 전환율을 분석한 연구결과가 'Dermatology and Therapy'에 게재됐다.해당 연구의 총 1481명 환자 가운데 스카이리치 투약한 환자는 327명이었다. 이외 성분명으로 세쿠키누맙(366명), 구셀쿠맙(360명), 익세키주맙(279명), 우스테키누맙(262명), 브로달루맙(159명), 틸드라키주맙(40명, 분석 제외)이 연구에 포함됐다. 12/24개월 시점을 기준으로 전체 환자의 25.9%/38.6%가 기존 IL-억제제를 중단하고, 13.5%/21.2%가 다른 생물학제제로 전환했다. 구체적으로 치료 중단율은 스카이리치가 12/24개월 시점 기준에서 각각 11.2%/17.4%로 가장 낮았다. ▲우스테키누맙이 17.9%/32.2% ▲익세키주맙 27.0%/37.0% ▲구셀쿠맙 29.8%/43.0% ▲세쿠키누맙 35.6%/53.8% ▲브로달루맙 37.2%/47.2%순이었다.12/24개월차 치료제 전환율 역시 스카이리치가 5.7%/10.7%로 가장 낮았다. ▲우스테키누맙 11.2%/19.9% ▲세쿠키누맙 14.7%/25.7% ▲익세키누맙 14.8%/21.5% ▲구셀쿠맙 16.9%/23.2% ▲브로달루맙 19.7%/26.8%로 나타났다.최근 국내 임상현장에서 건선 치료제들이 늘어나며 치료제 간 교체 투여를 급여기준 상에서 구체화하는 상황에서 의미가 있다는 평가다. 치료 중단율과 전환율이 상대적으로 낮다는 점에서 교체 투여에 따른 활용도가 더 높아질 수 있기 때문이다.을지대병원 이중선 교수(피부과)는 "이번 연구들은 건선 치료의 대표적인 IL-23억제제인 스카이리치의 높은 피부개선 효과와 안전성, 삶의 질 개선이 오랫동안 유지됨을 입증한 것"이라며 "특히 질환 특성상 꾸준히 관리해야 하는 건선환자들에게 의미 있는 결과"라고 평가했다.

메디칼타임즈=문성호 기자아스피린, 자렐토(리바록사반) 등을 앞세워 오랫동안 심혈관계 질환 치료제 중심 국내 임상현장에서 그 위상을 공고히 해왔던 바이엘 코리아.최근 기존 치료제들의 특허 만료 속에서 국내 임상현장에 새로운 치료제를 연이어 선보이며 라인업 '세대교체'에 한창이다. 라인업 세대교체라는 중책을 맡은 이가 바로 이진아 대표(54, 사진)다. 바이엘 한국법인 설립 이래 최초 한국인 사장인 이진아 대표도 본인이 해결해야 할 과제를 모르지 않을 터.바이엘 코리아 이진아 대표는 지난해와 올해 연이어 급여로 등재된 베르쿠보와 케렌디아의 국내 임상현장 안착이라는 중책을 맡았다.18일 바이엘코리아 이진아 대표는 "최초의 한국인 대표로서 주요제품 세대교체가 진행 중인 중요한 시기에 한국으로 돌아왔다"며 "올해 특히 집중할 분야는 심장과 신장"이라고 강조했다.이는 지난해 9월 심부전 치료제 '베르쿠보(베리시구앗)'에 이어 올해 2월에는 당뇨병성 신장질환 치료제 '케렌디아(피네레논)'가 건강보험 급여에 적용되며 임상현장에서의 처방이 본격화되고 있기 때문.베르쿠보는 좌심실 수축기능이 저하된 만성 심부전 환자(NYHA class Ⅱ-Ⅳ) 중, 좌심실 박출률(Left Ventricular Ejection Fraction, LVEF)이 45% 미만인 환자로서 4주 이상의 표준치료에도 불구하고 세부 조건을 모두 만족하는 경우 다른 심부전 표준치료와 병용해 투여하는 것에 대해 보험 급여가 적용됐다.엄밀히 말하면 2차 치료제이지만 향후 임상현장에서 주된 심부전 치료제로서의 성장 가능성이 충분하다.이진아 대표는 "심부전 악화를 경험한 환자들에게 본격적인 처방이 이뤄지고 있으며, 만성 심부전 치료 환경의 새로운 변화가 나타날 것"이라고 강조했다.여기에 바이엘 코리아가 기대 중인 또 하나의 치료제가 '케렌디아'다. 2월 급여 적용과 함께 국내 대형 제약사 종근당과 손을 잡고 본격적인 임상현장 공략에 돌입했다. 추가적으로 올해 하반기에는 아일리아 고용량 출시도 예고돼 있다.또 케렌디아의 경우 당뇨병성 신장질환 치료제인 만큼 신장내과와 내분비내과에서 동시에 처방이 가능하다. 제약사 입장에서는 특정 하나의 전문과목이 아닌 내과 전 영역에 걸친 영업‧마케팅 능력이 필수적이다.이 때문에 바이엘 코리아는 고민 끝에 강력한 영업망을 갖춘 종근당과 함께 하기로 결정했다. 해당 학회를 중심으로도 케렌디아의 급여 적용에 따른 임상현장 활용에 대한 기대도 어느 때보다 크다.이진아 대표는 "만성신장병은 투석이나 이식이 필요한 만성신부전으로 이어지면 사회적부담이 굉장히 늘어나고 환자 삶의 질이 떨어짐에도 지난 20년 동안 급여를 받은 신약이 없었다"며 "신장, 내분비 두과 모두 우리가 주력할 것이고 그동안 만든 과학적 근거를 정확히 전달하는 데 집중할 계획"이라고 전했다.그는 "특히나 최근 종근당과의 공동판매 협약을 통해 내분비내과와 신장내과 모두 탄탄한 영업망을 구축하게 됐다"며 "제품력과 마케팅 역량을 총동원해 의료진과 환자들의 질환에 대한 인식을 높이고, 케렌디아의 접근성을 높임으로써 환자들의 삶의 질을 높이는데 최선을 다할 것"이라고 설명했다.이진아 대표는 한국법인 첫 한국인 사장으로서 글로벌 본사에서 바라보는 한국법인 위상을 보여줬다고 평가했다. 첫 한국인 대표로 법인 위상 확인이진아 대표가 취임 당시 주목받았던 가장 큰 이유는 바이엘 한국법인 설립 이래 최초 한국인 사장이라는 점이다. 이를 두고 그는 본사에서 차지하는 한국법인의 위상이 10년 전과 비교해 높아졌다고 평가한다.그는 "한국 시장의 중요도가 높아졌다"며 "한국이 가진 훌륭한 R&D 환경을 꼽고 싶다. 바이엘을 포함한 다수의 글로벌 회사들이 한국에서 초기 임상시험부터 시작해서 3상, 4상까지 그리고 최근에는 RWD(Real-World Data)연구 측면에서도 한국의 가치에 대한 부분이 좀 더 부각되고 있다"고 설명했다. 이진아 대표는 "다시 말해, 제약산업에서 한국의 미래 성장가능성의 중요도가 높아지면서 한국인 리더십에 대한 기대도 더 커진 것 같다"고 말했다.그러면서 이진아 대표는 건강보험 급여 정책도 역할을 했다고 봤다.그는 "NTRK 유전자 융합암은 환자군이 굉장히 적은 희소암이라 비트락비 급여가 어려울 것으로 예상했지만 임상적 유효성과 안전성 프로파일을 바탕으로 급여를 받았다"며 "케렌디아와 베르쿠보의 경우에도 급여로 빠르게 국내 시장에 출시할 수 있게 됐다. 이런 적극적인 움직임이 글로벌이 한국 시장을 중요하게 바라보는 또 하나의 요인"이라고 말했다.이진아 대표는 "한국 지사의 위상을 가시적으로 확인할 수 있었던 계기는 베르쿠보 런칭이다. 심부전 치료제는 일반적인 산업 규모로 미루어 보았을 때 우선순위에 들어가기 매우 어렵다"면서 "글로벌 론칭 리드를 하면서도 한국 시장에서 베르쿠보를 선보일 수 있을 지 우려했던 것이 사실이다. 그런데 한국 시장에 성공적으로 론칭 시키고 급여까지 성공적으로 받았다"고 한국법인의 달라진 위상을 강조했다.

메디칼타임즈=최선 기자비만약으로 주목을 받고 있는 세마글루타이드와 티제파타이드의 비교 임상이 없는 상황에서 간접적으로 효과를 살펴볼 수 있는 리얼월드데이터 분석 결과가 나왔다.실제 각 약제를 처방받은 사람들을 비교한 결과 티제파타이드가 5%, 10%, 15% 체중 감소 달성률뿐 아니라 3개월, 6개월, 12개월째에서도 더 큰 체중 감소를 나타내 효과 면에서 승기를 잡았다.미국 워싱턴대 패트리시아 로드리게스 등 연구진이 진행한 과체중 및 비만 성인의 체중감소에 대한 세마글루타이드와 티제파타이드의 효과 비교 연구 결과가 의학 논문 사전공개 사이트 메드아카이브에 22일 공개됐다(doi.org/10.1101/2023.11.21.23298775).티제파타이드(상품명 마운자로) 대 세마글루타이드(상품명 위고비)의 리얼월드데이터 분석 결과 체중 감소면에서 티제파타이드가 앞서는 것으로 나타났다.티제파타이드와 세마글루타이드 모두 무작위 대조 시험(RCT)에서 과체중 또는 비만 환자의 체중을 줄이는 것으로 나타났지만 아직까지 두 약제를 직접 비교한 임상은 없다.연구진은 티제파타이드 또는 세마글루타이드를 투약한 과체중 또는 비만 성인을 데이터를 분석하는 방법으로 실제 임상 환경에서 각 약제별 체중 감소 효과를 비교하고자 했다.대규모 전자 건강 기록(EHR) 세트인 트루베타 데이터에서 2022년 5월부터 2023년 9월 사이에 과체중 또는 비만으로 첫 세마글루타이드 또는 티제파타이드를 투약한 사람들을 대상자로 선정했다.대상자들을 성향 점수로 일치시켜 5%, 10%, 15% 체중 감소 달성률, 3개월, 6개월, 12개월까지의 체중 변화 백분율에 대해 비교했다.총 4만 1223명(세마글루타이드 3만 2030명, 티제파타이드 9193명) 중 성향 점수가 일치하는 1만 8386명을 분석한 결과 티제파타이드를 복용한 환자에서 더 많은 비율이 치료 1년 이내에 5% 이상 체중 감소를 달성했다(81.8% 대 64.6%).이어 10% 이상 체중 감소 달성률은 62.1% 대 38.0%, 15% 이상은 42.3% 대 19.3%으로 티제파타이드의 효과가 앞섰다.복용 기간별 체중 감량 효과도 비슷했다.티제파타이드와 세마글루타이드 복용군의 3개월째 체중 변화 백분율은 각각 -2.5%, -2.2%, 6개월째는 -4.6%, -3.9%, 12개월째는 -8.3%, -6.2%로 티제파타이드가 비교 우위에 있었다.연구진은 "실제 임상 환경에서 과체중 또는 비만 성인의 티제파타이드 투약은 5%, 10% 및 15% 체중 감소를 달성할 가능성이 상당히 높았다"며 "3개월, 6개월 및 12개월에 더 큰 체중 감소를 나타냈고 이런 결과는 계층화된 분석에서 일관성이 있었다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=이인복 기자전자의무기록(EMR)을 기반으로 환자 상태 악화를 예측하는 인공지능(AI) 솔루션 바이탈케어가 허가 1년만에 전국 주요 병원에 자리잡으며 연착륙을 도모하고 있다.국내에서 유일하게 일반 병동과 중환자실 모두 사용이 가능하다는 장점이 입소문으로 퍼지면서 이미 데모 버전을 통해 도입을 검토중인 병원만 70곳에 달하는 상황.이를 토대로 에이아이트릭스는 리얼월드데이터(RWD) 기반의 전향적 연구로 신뢰도를 높이는 한편 미국식품의약국(FDA) 승인에 도전해 글로벌 시장으로 나선다는 계획이다.EMR 기반 환자 상태 예측 AI 바이탈케어 저변 확대20일 의료산업계에 따르면 에이아이트릭스의 생체신호 기반 환자 상태 악화 예측 인공지능 솔루션인 바이탈케어(AITRICS-VC)가 전국 단위로 확산되고 있는 것으로 확인됐다.에이아이트릭스의 생체신호 기반 환자 상태 악화 예측 인공지능 솔루션 바이탈케어가 전국에 빠르게 확산되고 있다.바이탈케어는 입원 환자에게 기본적으로 수집되는 전자의무기록(EMR) 데이터, 즉 활역징후와 혈액검사, 나이 등 19개 항목을 분석해 환자 상태를 예측하는 인공지능이다.EMR 데이터만을 사용해 환자 상태를 예측한다는 점에서 별도의 검사없이도 일반 병동에서 6시간 이내에 발생할 수 있는 사망, 중환자실 전실 등 급성 중증 이벤트를 예측할 수 있으며 나아가 4시간 이내에 발생할 수 있는 패혈증 예측, 중환자실에서 6시간 이내에 발생할 수 있는 사망 확률까지 동시에 도출이 가능하다.현재 국내외에 생체신호를 기반으로 환자 상태의 악화를 예측하는 기능을 가진 인공지능이 일부 출시돼 있지만 일반 병동과 중환자실에서 모두 활용이 가능한 제품은 바이탈케어가 유일한 상황.특히 입원 환자라면 누구나 입력되는 5가지 활력 징후만 입력해도 예측정확도, 즉 곡선하 면적(AUROC)가 0.8이 넘는다는 점에서 신뢰도를 인정받고 있다. 급성 중증이벤트의 예측정확도는 0.96에 달한다.이를 기반으로 바이탈케어는 지난해 10월 식품의약품안전처 허가를 받은 이래 올해 3월 신의료기술평가 유예제도 트랙에 올라 빠르게 자리를 잡아가고 있다. 유예제도를 통해 비급여 사용이 가능해지면서 도입 병원이 빠르게 늘고 있는 셈이다.실제로 바이탈케어는 올해 전주예수병원과 첫 도입 계약을 맺은 뒤 좋은문화병원, 좋은삼선병원, 좋은강안병원에 연이어 도입을 마쳤고 춘해병원, 진주고려병원, 광주한국병원, 운암한국병원에 이어 최근 해운대백병원과 건국대병원 등 상급종합병원까지 진출했다.에이아이트릭스 안병은 메디컬AI 총괄은 "국내에서 최초이자 유일하게 일반 병동과 중환자실에서 모두 사용할 수 있는 범용성이 확산의 계기가 된 것 같다"며 "특히 패혈증과 중환자실 내 사망 예측은 국내 유일한 적응증이라는 점에서 의료진의 미충족 수요를 효과적으로 메우고 있다는 평가가 있다"고 설명했다.이어 그는 "특히 종합병원을 넘어 상급종합병원에서 연이어 도입을 결정하고 또한 도입 의사를 타진하고 있다는 점에서 매우 고무적인 상황"이라며 "출시 당시 세웠던 목표를 빠르게 이뤄가고 있다"고 덧붙였다.실제로 현재 바이탈케어 도입을 검토하기 위해 데모 버전을 운용중인 병원은 전국에 70개에 달하는 상황이다.에이아이트릭스는 이중 내년에만 30여개 병원이 도입을 확정지을 것으로 내다보고 있는 상황. 이렇게 된다면 고도화 및 해외 진출 등을 위한 기반이 마련될 수 있다는 것이 회사측의 전망이다.안병은 총괄은 "올해 목표대로 30여개 병원에 바이탈케어가 들어간다면 내년에 100억원에서 160억원의 매출이 일어날 것으로 예측하고 있다"며 "현재 데모 버전의 도입 상황과 도입 의사를 밝힌 병원 및 병상수를 보면 충분히 달성 가능한 목표라고 보고 있다"고 말했다.전향적 연구 통해 근가 창출 속도…미국 진출도 가시화이를 기반으로 에이아이트릭스는 빠르게 전향적 연구 등을 진행하며 바이탈케어의 의학적 유효성과 안전성에 대한 근거를 만들어 간다는 계획이다.에이아이트릭스 안병은 메디컬AI 총괄은 내년도 목표로 전향적 연구 발표와 미국 진출을 꼽았다.이미 MORS(Mortality score)에 대해서는 고려대의료원과 이화의료원 등 2개 병원에서 전향적, 후향적 연구를 동시에 진행중에 있는 상황.또한 SEPS(Sepsis score)도 용인세브란스병원 등 7개 병원이 다기관 연구를 통해 리얼월드데이터에 기반한 전향적 연구를 시작한 상태다.여기에 MAES(Major adverse Event score)에 대한 전향적 연구도 서울아산병원 등 6개 병원에서 다기관 연구를 준비중이라는 점에서 사실상 바이탈케어의 모든 성능에 대한 전향적 연구 결과가 내년 발표를 앞두고 있다.안병은 총괄은 "결국 바이탈케어의 가치는 임상 현장에서의 평가에 달려있고 이는 곧 리얼월드데이터와 전향적 연구가 기반이 될 것"이라며 "이를 위해 국내 주요 대학병원은 물론 의료인공지능학회, 중환자의학회 등과 긴밀히 협력하고 있다"고 전했다.바이탈케어의 적응증을 넓히기 위한 방안들도 진행되고 있다. 여전히 생체신호를 통한 악화 예측에 대한 미충족 수요가 많다는 점에서 하나하나 이를 메우기 위한 전략이다.일단 연구가 진행중인 기술은 AKI(급성신부전)과 PTE(폐색전증(, DKD(당뇨병성신장질환)이다.이에 대해서는 이미 데이터 학습 등을 통해 고도화에 들어간 상태로 이르면 내년 이에 대한 적용이 이뤄질 것으로 전망된다.또 하나의 미충족 수요 중 하나인 응급병동(ER)에서의 활용도 가시화되고 있다. 이 또한 의료진들의 피드백 중 하나로 일반병동과 중환자실을 넘어 응급병동까지 바이탈케어가 적용된다면 사실상 어떤 상황에서의 대처도 가능하기 때문이다.이와 함께 국내에서의 전향적, 후향적 연구를 통한 미국 진출도 속도를 내고 있다. 이미 국내에서 많은 리얼월드데이터들이 쌓이고 있다는 점에서 조만간 승부를 볼 수 있을 것이라는 것이 에이아이트릭스의 전망이다.안병은 총괄은 "현재 미국 환자 데이터를 통해 바이탈케어의 추가 학습을 진행중이며 미국내 다기관 연구를 위한 의료기관 섭외도 속도를 내고 있다"며 "이와 함께 내년도 이러한 작업을 진행하기 위한 미국 법인 설립도 막바지에 이른 상태"라고 설명했다.그는 이어 "이를 통해 이르면 내년 FDA 인허가를 위한 준비에 착수할 계획"이라며 "이미 국내에서 리얼월드데이터가 쌓이고 있고 다양한 전향적 연구가 진행중이라는 점에서 조만간 허들을 넘을 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=이인복 기자카카오헬스케어와 씨엔알리서치가 글로벌 임상을 위한 업무협약을 체결했다.카카오헬스케어(대표 황희)는 국내 최초 임상시험대행기관(CRO) 씨엔알리서치(대표 윤문태)와 글로벌 임상시험 사업 공동 추진을 위한 업무협약을 체결했다고 19일 밝혔다.양사는 카카오헬스케어의 의료 빅데이터 플랫폼, 인공지능 기술과 씨엔알리서치의 RWD, RWE 기반 임상시험 전문성을 결합해 글로벌 수요기관 발굴, 임상시험 기획, 수행까지 전방위적으로 협력하기로 했다. 특히, 실제 임상데이터인 RWD, RWE와 외부 대조군 임상시험 데이터인 HTD를 함께 활용한 임상시험을 추진할 예정이다.최근 해외와 국내에서는 RWD(Real-World Data, 실제임상자료), RWE(Real-World Evidence, 실제임상근거) 등 데이터 기반 임상과 신약 개발 움직임이 가속화되고 있으며 정부 또한 이를 정책적으로 지원하기 위해 제도 정비에 나서고 있다. 양사는 지난 7월 경희의료원 등과 함께 스마트임상시험 신기술개발 연구 사업단이 공모한 스마트 임상시험 신기술개발 연구 사업의 최종 사업자로 선정되며 이미 손발을 맞춰본 상황.양사는 연구 사업 참여 및 공동 사업 추진 등을 통해 우리나라가 데이터 기반 임상시험 분야의 선두 그룹으로 도약하는 것에 기여한다는 계획이다.카카오헬스케어 황희 대표는 "씨엔알리서치와의 협업을 통해 신뢰성 있는 외부대조군 임상시험을 설계할 수 있을 것으로 기대한다"며 "카카오헬스케어의 의료 빅데이터 플랫폼 기술을 바탕으로 RWE, RWD 기반 임상 연구가 정교하고 빠르게 수행될 수 있을 것"이라고 밝혔다.씨엔알리서치 윤문태 대표는 "국내외에서 타당성을 인정받을 수 있는 외부대조군 구축 방법론을 마련하기 위해 카카오헬스케어와 지속해서 협력할 것"이라며 "글로벌 시장을 목표로 외부대조군 임상시험 전반의 전문성을 확보해 씨엔알리서치가 국내 제약바이오기업의 글로벌 진출 허브가 될 수 있도록 하겠다"고 말했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자삼성바이오에피스는11일부터 14일까지 독일 베를린에서 열리는 유럽피부과학회(EADV: European Academyof Dermatology& Venereology) 연례 학술대회를 통해 SB17(스텔라라 바이오시밀러, 우스테키누맙)의 임상 3상 연구결과를 처음으로 발표했다.삼성바이오에피스 사옥 전경.SB17의 오리지널 의약품 스텔라라(Stelara)는 얀센(Janssen)이 개발한 판상형 건선, 건선성 관절염, 크론병 등의 자가면역질환 치료제로서 인터루킨(IL)-12, 23 활성을 억제하는 기전을 보유하고 있다.삼성바이오에피스는 지난해11월 국내 환자를 포함해 글로벌 8개국에서 503명의 중등도 내지 중증의 판상 건선 환자를 대상으로 SB17의 임상 3상을 완료했다. 회사 측은 이번 연구 결과를 통해 오리지널 의약품 간 유효성(efficacy)과 안전성(safety) 등의 임상의학적 동등성을 확인했다고 설명했다.학술대회를 통해 공개된 초록(abstract)에 따르면, 임상시험 대상자 503명은 1:1 비율로 SB17 혹은 오리지널 의약품 투약군으로 무작위 배정됐다.이후 28주차 때 오리지널 의약품 투약군으로 무작위 배정된 임상시험 대상자들은 다시 1:1 비율로 SB17로 전환 혹은오리지널 의약품 투약으로 유지하는 그룹으로 무작위 배정했다. 최초 SB17투약군으로 배정된 임상시험 대상자들은 40주차까지 12주 간격으로 SB17을 투여했다.삼성바이오에피스는 SB17 임상 3상 연구의 1차 유효성 평가지표(primary endpoint)로 12주차 건선 중증도 지수(PASI: Psoriasis Area and Severity Index)의 기준치(baseline) 대비 변화율을 측정했으며, 그 결과 사전에 정의한 동등성 기준을 충족했다.또한 28주차까지의 유효성, 안전성도 유사한 것으로 확인됐다.SB17은 삼성바이오에피스가 SB4(엔브렐바이오시밀러, 에타너셉트), SB2(레미케이드바이오시밀러, 인플릭시맵), SB5(휴미라바이오시밀러, 아달리무맙)에 이어 네 번째로 개발한 자가면역질환 치료제다. 삼성바이오에피스는 지난 9월 산도스(Sandoz)와 SB17의 북미 및유럽 판매를 위한 파트너십 계약을 체결한 바 있다.삼성바이오에피스 메디컬(Medical)팀장 김혜진 상무는 "학술대회를 통해 공개한 당사 제품과 오리지널 의약품 간 안전성 및 유효성 등의 연구 결과는, 의사와 환자들에게 바이오시밀러에 대한 긍정적인 인식을 제고하기 위한 당사의 지속적인 노력을 보여주는 사례로서 의미가 있다"고 전했다.한편, 삼성바이오에피스는 이번 학술대회에서 중등도 내지 중증의 건선 환자를 대상으로 한 SB5의 유효성과 안전성에 대한 출시 후 4년간의 리얼월드 데이터(RWD: Real World Data) 분석결과도 공개했다. 

메디칼타임즈=이인복 기자"의료 인공지능, 나아가 디지털헬스케어가 신뢰성을 가지기 위해서는 전향적 연구가 필수적입니다. 그러한 면에서 이번 연구가 그 물꼬를 텄다는데 의의를 두고 싶습니다."전 세계적으로 의료 인공지능(AI)에 대한 전향적 연구의 필요성이 제기되고 있는 가운데 국내에서 처음으로 이에 대한 연구가 국제학술지를 통해 발표되면서 학계의 이목을 끌고 있다.지금까지 의료 인공지능 의료기기에 대한 연구가 대부분 이전 시점의 의료 데이터를 활용한 후향적 연구에 매몰돼 있었다는 것을 감안하면 진일보된 성과라는 것이 학계와 산업계의 공통된 평가.특히 이번 연구가 국내 최초 리얼월드데이터(RWD)에 기반한 전향적 연구로 설계돼 임팩트팩터(IF)가 19.344에 달하는 중환자의학 분야 최고 권위 학술지 크리니컬 케어(Critical Care)에 실렸다는 점에서 의의를 더한다.아직까지 전 세계적으로도 의료 인공지능에 대한 전향적 연구가 극히 드물다는 점에서 국내 기술의 우수성과 이에 대한 검증 능력을 세계에 알리는 계기가 됐기 때문이다.김정수 교수는 의료 인공지능의 확산을 위한 최우선 과제로 '전향적 연구'를 꼽았다.이번 연구를 주도한 인하대병원 호흡기내과 김정수 교수는 성과의 의의를 묻는 질문에 '신뢰'를 먼저 강조했다. 김 교수는 "지금까지 의료 인공지능과 관련한 연구들은 과거의 잘 정돈된 데이터에 기반한 후향적 연구로 진행된 것이 사실"이라며 "정확도 등을 입증할 수는 있지만 실제 임상현장에서의 다양한 변수를 반영한 유효성과 안전성, 나아가 범용성에 대한 신뢰를 보여주는데 한계가 있었다"고 설명했다.그는 이어 "이번 연구가 의미를 가지는 것이 바로 이 부분"이라며 "실제 임상현장에서 충분히 의료 인공지능이 그 역할을 다할 수 있으며 전향적으로 범용성을 보여줬다는데 의의가 있다"고 덧붙였다. 즉 전향적 임상에서  뜻있는 성과가 나왔다는 설명이다.실제로 이번 연구는 뷰노의 인공지능 기반 심정지 예측 의료기기인 뷰노메드 딥카스를 기반으로 서울대병원과 분당서울대병원, 인하대병원, 동아대병원 등 국내 상급종합병원 4곳에서 다기관 전향적 연구로 진행됐다.3개월간 일반 병동에 입원한 총 5만 5083명의 환자를 대상으로 기존에 활용하던 표준 도구인 NEWS(National Early Warning Score)과 비교해 딥카스가 심정지와 중환자실 전실, 오경보율에서 우위를 점하는지를 평가한 것.그 결과 딥카스는 정확도에 대한 성능지표인 곡선하 면적(AUROC)이 0.869로 NEWS의 0.767을 가볍게 따돌렸으며 같은 민감도 대비 1000병상 당 알람 횟수도 절반 이상 감소시키는 유효성을 입증했다.김정수 교수는 "지금까지 의료 인공지능 분야에서 전향적 연구가 드물었던 것은 설계와 변인 통제 자체가 어려웠기 때문"이라며 "특히 병원마다 워크플로우가 일정 부분 상이하다는 점에서 궁극적 목적인 연구 종점(End point)를 잡는데 상당한 어려움이 있는 것이 사실"이라고 전했다.그는 이어 "그러한 면에서 국내 4개 상급종합병원에서 진행된 다기관 전향적 연구에서 이같은 성과를 냈다는 것은 딥카스가 가지는 범용성을 보여준다"며 "어느 병원에 이를 도입해도 같은 효과를 낼 수 있다는 것을 보여준 중요한 성과"라고 강조했다.특히 그는 이번 연구에서 딥카스가 오경보율을 크게 줄이는 효과를 증명한 것이 향후 중환자 관리 등에 상당한 영향을 줄 것으로 전망했다.이미 유효성과 안전성 등은 후향적 연구 등에서도 충분히 입증됐지만 경보시스템의 가장 큰 난제를 풀어냈다는 점에서 활용도를 입증했다는 평가다.김 교수는 "더욱 의미가 있는 것은 바로 오경보율을 NEWS 등에 비해 크게 줄인 것을 인정받았다는 점"이라며 "의료 인공지능의 특성상 많은 스크리닝을 진행해 더 많이 찾아내는 것보다 중요한 것이 바로 필요한 정보를 정확하게 찾아내는 것이기 때문"이라고 말했다.이어 그는 "그런면에서 알람을 크게 줄이면서도(오경보율 절반 이상 감소) 더 정확하게(AUROC 0.869) 위험한 환자를 골라낼 수 있다는 것은 의료진의 피로도를 크게 줄일 수 있는 워크플로우의 효율화에 기반이 된다"며 "딥카스의 존재 이유를 보여준 것"이라고 덧붙였다.그러한 면에서 그는 이번 전향적 연구가 딥카스의 확산에도 큰 기여를 할 것으로 기대했다. 연구 결과 자체가 곧 딥카스의 설득력이 된다는 설명이다.김정수 교수는 "지금까지 수많은 의료 인공지능이 임상에서 외면받은 이유는 바로 가치를 인정받지 못했기 때문"이라며 "의료진은 업무 특성상 의심이 많은 사람들이라는 점에서 확고한 데이터가 없이는 절대 움직이지 않는다"고 지적했다.그는 이어 "딥카스가 여러 병원으로 확산되고 있는 가장 큰 배경은 바로 이미 4편의 연구를 통해 객관적으로 데이터를 입증했기 때문"이라며 "여기에 임팩트팩터가 20점대인 크리티컬 케어에 전향적 연구를 실으며 신뢰도를 더했다는 점에서 확산의 계기가 될 것"이라고 내다봤다.그러한 면에서 그는 향후 의료 인공지능이 나아가야 할 방향도 여기에 있다고 강조했다.아무리 좋은 기술이라도 의료진이 필요성을 느끼지 않으면 의미가 없는 만큼 적극적으로 의료진과 소통하며 전향적 연구를 통해 말 그대로 '쓸모'를 입증해야 한다는 것이다.김 교수는 "대다수 의료 인공지능이 시장에서 외면받고 있는 가장 큰 이유는 기술력은 뛰어나지만 의료진이 믿을 만한 객관적 데이터가 없고 쓸모를 입증하지 못하고 있기 때문"이라며 "국내외 의료기기 박람회를 돌아다녀봐도 정확하다고 자랑하는 인공지능은 수도 없이 많지만 도대체 어디다 쓰라는 물건인지 모르는 경우가 태반"이라고 꼬집었다.이어 그는 "결국 전향적 연구를 통해 객관적 실증 자료를 갖추고 의료진에게, 또한 환자에게 어떤 도움을 줄 수 있는지 정확하고 구체적인 목표를 제시하는 것이 핵심"이라며 "현실과 동떨어진 기술을 만들어 놓고 정확하다고 자화자찬하는 인공지능은 절대 살아남을 수 없다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=황병우 기자킴리아와 졸겐스마와 같은 초고가 신약이 급여권에 속속 진입하면서 이를 관리하기 위한 고가약 관리 시스템이 운영되는 등 기존의 약제와 비교해 비용이 높은 고가 의약품 성과 관리를 위한 정부의 노력이 이뤄지고 있다.고가약 관리 시스템 구축은 초고가 신약의 성과기반 사후관리 체계 마련을 위한 첫걸음이라는 점에서 정부도 시스템 운영 방안에 머리를 모으고 있는 상황.특히, 고가약 관리 시스템을 통해 파생되는 여러 결과가 새롭게 진입될 고가약 진입에 영향을 줄 수 있다는 점에서 제약업계의 주목도 받고 있다.건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장이와 관련해 건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장 역시 현재 운영되는 시스템을 기반으로 리얼월드데이터(RWD) 기반 의약품 급여 관리 등으로 발전할 수 있을 것이라는 의견을 내놨다.제도 시행 초기인 만큼 중장기적으로 다양한 사안을 고려해야 하는 만큼 여러 사항을 고려해야 한다는 의견이다.심평원에서 공개한 고가의약품 대상은 고가의약품 대상은 ▲새로 등재되는 약제 중 가격이 높고 비용효과성이 불확실해 확인이 필요한 경우 ▲1인당 연간 소요금액이 상당한 경우 또는 연간 건강보험 청구액이 건강보험재정에 심각한 영향을 초래한 경우 ▲1회 투여로 장기효과를 기대하는 약제 안전성 확인과 장기평가가 필요한 경우 ▲보건의료에 미치는 영향을 고려해 필요하다고 판단되는 경우다.유 실장은 "고가 의약품에 대한 정의는 절대적인 기준은 없지만 국내의 실정상 1회 치료로 가령 장기효과를 기대하는 원샷 치료제들이 고가이기 때문에 1인당 연간 재정 소요 금액에 높다고 판단 된다"며 "현재 시점으로 봐도 3억 이상의 약제가 약 11개 정도로 1억원 이상의 소요 비용이 드는 희귀질환이 26개 정도로 500억원 이상 소요되는 항암제 등도 관리가 필요한 대상이라고 보고 있다"고 설명했다.지난해 기준 약제비는 23조원 가량으로 희귀질환치료제의 경우 6200억원으로 2.7% 수준 항암제의 경우에도 2조1600억원으로 9.4% 수준으로 해당 부분은 계속 증가가 되는 추세인 만큼 모니터링을 통한 관리와 세부 분석이 진행되고 있다는 것이다.그는 "성과기반 위험분담제 대상 확대나 효과 평가는 계속 대상을 확대하고자 하는 만큼 킴리아나 졸겐스마 이후에도 더 추가되는 약제들이 있을 것으로 예상이 된다"며 "마찬가지로 치료 효과나 안전성 모니터링 강화를 위해 연계되는 자료수집 체계의 구축 대상을 확대하려고 한다"고 밝혔다.장기적으로는 이렇게 쌓인 자료들이 글로벌 트렌드에 맞춰 RWD 기반의 약품 급여 관리를 위해 사용할 가능성이 높은 만큼 가이드라인의 손질과 개발까지 연계된다는 구상이다.유 실장은 "고가약에 대한 고민은 한국만 있는 것은 아니기 때문에 국제협력 강화 등 전반적으로 세분화에 고가의약품 관리 기준과 관련해 업데이트되는 부분을 조사해 반영할 예정이다"고 말했다.현재로서는 성과관리에 들어갈 의약품으로는 한국노바티스의 CAR-T 치료제 '킴리아(티사젠렉류셀)'와 척수성근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡)다.아직 시행 이후 1년이 지나지 않은 시점에서 고가약 관리 시스템에 대해 평가하기에 시기상조지만 제도 도입 초기보다 오류가 줄어들었다는 게 유 실장의 평가.그는 "킴리아의 사례를 보면 시스템 사용 전이나 후를 비교해보면 적정기간에 오류 없이 제출하는 경우가 늘었다"며 "아직까지 제출을 하지만 내용의 품질이 어떤지를 보면서 잘못 기재되거나 불일치되는 부분에 대해 수정하면서 오류가 줄고 개선되고 있다"고 말했다.또 유 실장은 "수집된 결과가 건강보험공단과 협상 시 결과에 따라 환급하도록 계약이 돼 있다"며 "수집된 자료를 제공해 공단이 제약사에 다시 환급받는 등 재정적인 관리 부분에서도 구체적인 성과가 나오고 있다.건강보험심사평가원 유미영 약제관리실장앞서 언급된 것처럼 아직까지는 수집된 결과가 초기단계인 만큼 데이터의 누적이 절대적으로 필요한 상황. 추후 데이터가 쌓이게 되면 임상시험 대비 국내 임상현장에서 어느 정도 효과를 발휘할 수 있는지 등을 확인하고 급여 기준이나 환급률도 조정이 가능할 것으로 예측된다.유 실장은 "환급이 안 돼도 차라리 효과가 좋게 나오는 것이 좋다는 생각이지만 반응률 등에 대한 부분은 계속 수집하는 단계에서 조금 차이 나는 부분도 있다"며 "아직 계획이 세부적으로 정해진 것은 아니지만 일차적으로 시스템 결과를 활용할 수 있을 것이란 생각도 존재한다"고 전했다.아직 초기단계인 국내 고가약 관리 방안은 특정 이슈를 우선해서 결정하기보다 여러 사안이 동시다발적으로 구상돼 시행하는 형태를 띠고 있다.치료제의 특성에 따라 관리의 기전들이 차이가 있긴 하지만 기본특성 혹은 일반원칙이 세워진 시점에서 세부적인 기준을 더 다듬는 노력이 필요한 이유이기도 하다.이에 대해 유 실장은 "약 특성의 경우 조금 더 세부적인 기준을 더 넣는 방향이 될 것으로 보고 조금 더 확장한다면 레지스트리 구축까지 구상할 수 있을 것으로 본다"며 "사전 승인에 대한 부분도 요양기관에서 예측할 수 있는 수 있는 목적이 클 수도 있지만 자료 수집에 대한 연계가 크다 보니 이를 어떻게 할 것인지에 대해 한 부서가 아닌 심평원 각 역할이 달라져 있는 만큼 통찰적으로 봐야 한다는 생각이다"고 말했다.끝으로 그는 "FDA 허가가 임상시험들을 살펴보면 맞춤형 치료제, 원샷 치료제들이 나오는 상황에서 적절하게 환자, 국민을 위해 접근성을 위해 노력해야 하지만 어떤 것을 해주고 해주지 않는 것에 대한 질문들이 있다"며 "의사결정의 사유에 대해 궁금하여질 시기라는 생각이 있어 과정에 대한 투명성을 높이고 지출이 합리화될 수 있도록 노력하는 게 미션이라고 본다"고 덧붙였다.