메디칼타임즈=문성호 기자코오롱생명과학은 자사가 연구개발 중인 신경병증성 통증 유전자 치료제 KLS-2031의 요천추 신경근병증(LSR) 통증에 대한 미국 1/2a상 임상시험 중간 결과 보고서를 수령했다고 1일 밝혔다.코오롱생명과학은 신경병증성 통증 유전자 치료제 KLS-2031의 미국 1/2a상 임상시험 중간 결과를 공개했다.KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스 (Recombinant Adeno-Associated Virus, rAAV)에 과도하게 증폭된 통증 신호의 정상화, 신경세포 보호 및 신경염증 개선 목적의 치료 유전자 3종을 탑재한 신경병증성 통증 유전자 치료제이다.이번 임상시험은 사람을 대상으로 최초 진행된(First-in-Human) 시험으로, 지난 2019년 미국식품의약국(FDA)의 승인을 받아 2020년 4월 16일부터 2022년 10월 5일까지 2년 6개월간 미국 내 기관 두 곳에서 18명을 대상으로 실시됐다. 보고서에 따르면, 총 연구기간 104주 중 이중맹검 치료기간인 52주차까지 발생한 중대한 이상반응(SAEs)은 없었다. 치료 후 발생 이상반응(TEAEs)을 경험한 대상자 수는 KLS-2031 저용량 투여군 2명, 중용량 투여군 4명, 고용량 투여군 4명, 위약군 6명 등 총 16명이다. 이 중 약물과 관련된 치료 후 발생 이상반응(Drug-Related TEAEs)은 2명으로, 고용량 투여군 1명의 대상자에서 알라닌 아미노트랜스퍼라제(Alanine Aminotransferase, ALT) 상승이 관찰되었으나 경증으로 증상발현시점 2주 내에 회복한 것으로 보고됐다. 이 외에도 위약군 1명의 대상자가 두통과 다한증을 경험한 것으로 보고됐다.미국 1/2a상 임상시험을 통해 코오롱생명과학은 임상의 일차 목적인 KLS-2031의 우수한 내약성(well-tolerated)과 안전성(good safety)을 확보했다. 김선진 코오롱생명과학 대표이사는 "KLS-2031은 신경병증성 통증 치료제가 절대적으로 부족한 의료계에서 미충족 의료 수요를 충족시킬 수 있는 신약개발 파이프라인으로서 중요한 의의를 가진다"며 "이번 결과를 기반으로 향후 후기 임상을 위한 권장용량(RP2D) 선정 등 후속 임상 개발과 함께 적응증 확대를 위한 전임상 시험을 수행 중"이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자코오롱생명과학은 자사가 연구개발 중인 항암 유전자 치료제 KLS-3021 관련 '재조합 백시니아 바이러스 및 이를 포함하는 약학 조성물'에 대한 특허가 최근 캐나다와 싱가포르에서 등록 결정됐다고 11일 밝혔다.코오롱생명과학은 항암 유전자 치료제 관련 '재조합 백시니아 바이러스'에 대한 특허를  캐나다와 싱가포르에서 등록 결정 받았다.앞서 코오롱생명과학은 유전자 편집으로 암세포 선택성을 높인 백시니아 바이러스 기반 기반 종양살상 바이러스에 치료 효과 증대 목적으로 유전자 PH-20 및 sPD1-Fc를 추가한 재조합 백시니아 바이러스 기술을 개발했다.PH-20 유전자는 치료물질 전달에 물리적 장벽으로 작용하는 세포 외 기질의 주요 성분인 히알루론산을 분해하는 효소로, 치료물질인 종양살상 바이러스의 확산과 면역세포의 침투를 돕는다. sPD1-Fc 유전자는 암세포의 면역 회피 기전 중 하나인 면역 관문 인자(PD-L1/2)을 차단해 암세포를 제거하는 면역세포의 활성을 유지시키는 역할을 한다. 나아가 T세포, NK세포 등 암세포를 공격하는 면역세포를 활성화시키는 치료 유전자 IL-12를 추가 조합하는 기술도 이번 특허에 포함됐다. 이번 캐나다 및 싱가포르 특허 등록 결정은 한국, 일본, 호주에 이은 것으로, 코오롱생명과학은 특히 의약품 시장 규모가 상대적으로 큰 캐나다를 비롯한 글로벌 사업화에 도움이 될 것으로 기대한다. 현재 미국, 유럽, 중국, 싱가포르, 인도 등에서도 등록 심사가 진행 중이다.선진 코오롱생명과학 대표이사는 "국내외에서 연이어 물질의 기술력과 치료제로서의 진보성을 인정받고 있다는 점에서 고무적"이라며 "KLS-3021은 차세대 종양 살상 바이러스 치료제로서 선도적 역할을 하기 위한 치료 유전자 접목, 용법개발 등 플랫폼 개선 연구를 활발히 진행하고 있다"고 밝혔다.한편, KLS-3021은 현재 동물 실험을 진행하며 최적의 적응증을 확인하는 한편 임상시험 진입을 위한 마무리 작업을 진행 중이다. 또한 코오롱생명과학은 KLS-3021 관련 폭스바이러스 유래 프로모터, 재조합 종양살상 바이러스에 대한 특허도 보유하고 있다. 이번 특허 등록 기술에 대한 연구 결과는 지난 9월 국제 학술지 Molecular Therapy – Oncolytics에 게재된 바 있다.

메디칼타임즈=황병우 기자신라젠, 코오롱생명과학 등 국내 바이오사도 이슈가 됐던 거래소 상장폐지 요건 완화가 예고되면서 향후 바이오업계의 변화가 예상된다.상장폐지 결정이 기업의 회생 가능성을 충분히 고려하지 않는다는 지적을 보완하고, 투자자 피해를 최소화할 수 있도록 제도를 개선하겠다는 게 개정안의 핵심.이에 대해 현장은 바이오 기업에 호재로 작용할 것이란 시각과 장기적으로 산업 성장에 해가 될 것이라는 시각이 교차하는 모습이다.지난 1일 한국거래소(이하 거래소)는 상장사 퇴출 제도 합리화를 위한 상장규정 개정을 예고했다. 해당 개정안은 의견수렴 및 금융위원회 승인 등을 거처 12월 초부터 시행될 예정이다.가장 큰 골자는 ▲형식적 상장폐지 사유 상장적격성 실질심사 사유 전환 ▲코스닥 상장기업의 5년 연속 영업손실로 인한 상장폐지 제도 폐지 ▲코스피 형식적 상장폐지 사유에서 주가 미달 요건 삭제 ▲상장폐지 사유 이의신청 및 사유해소 기회부여 등이다.구체적으로 개정안에서 상장적격성 실질심사 사유로 바뀐 퇴출 기준은 유가증권시장은 '2년 연속 자본잠식률 50% 이상'과 '2년 연속 매출액 50억 원 미만' 등 두 가지 사항이 담겼다.또 코스닥시장은 ▲2회 연속 자본잠식률 50% 이상 ▲2회 연속 자기자본 10억 원 미만 ▲2년 연속 매출액 30억 원 미만 ▲2회 연속 자기자본 50% 초과 세전손실 발생 등 총 네 가지 사항이다.제약바이오 업계 A관계자는 "형식적 심사는 과거 데이터를 보는 것이지만 실질 심사는 경영 투명성과 지속성 등 미래적 관점에서 상장유지 여부를 결정하게 되는 것"이라며 "재무조건이 나쁜 상황에서도 실질심사를 통해 해당하는 회사가 좋을지 나쁠지 판단하는 근거가 된다는 의미다"고 설명했다.여기에 대부분 기술특례상장을 통해 진입하는 바이오사의 주요 이슈 중 하나인 상장 후 5년 간 연 매출 30억원 적용은 유예되지만 이후에 연 30억원 이상의 매출을 달성해야 해 이를 대비할 '기초체력'에 대한 준비는 있어야 한다는 지적이다.A관계자는 "다르게 이야기하면 신약 개발하는 회사가 파이프라인이 망가져도 회사가 버틸 치력이 있어야 한다는 의미다"며 "상장폐지요건 완화로 바이오사의 숨통이 트일 수는 있겠지만 궁극적으로 연 매출이라는 숙제가 완전히 해결된 것은 아니다"고 밝혔다. 즉, 상장폐지 요건에 대한 허들이 낮아진 것은 맞지만 허들 자체가 사라진 것은 아니라는 조언.그는 이어 "개정안이 12월부터 적용되면 올해 말이 기준이 되고 올해 경기가 안 좋아서 자금을 못 받은 기업은 감사시즌에 화두가 될 수 있다"며 "기준완화 예고에도 불구하고 불안한 기업들도 꽤 있을 것"이라고 말했다.상장사 퇴출기준 합리화 방안 발표안 IPO 도전 영향 적을 듯…투자기조 '매출여부' 고려대상일각에서는 이러한 한국거래소의 기조가 장기적으로는 기술특례상장의 진입 문턱의 향상으로 이어질 것이란 우려도 제기되고 있다.거래소 관계자는 "아직 안이 공개된 것은 아니지만 거래소나 정부 입장에서는 이미 진입한 상장사를 폐지하는 것보다 진입문턱을 높이는 게 부담이 덜할 수 있다"며 "상장폐지 완화조건 자체는 IPO단계에서 큰 영향을 없겠지만 상장 이후의 상황으로 사전고려가 될 수는 있을 것"이라고 말했다.벤처캐피탈 B이사는 "비상장사 입장에서는 상장 이후의 문제이기 때문에 IPO를 고려하는 단계에서 큰 고민은 없을 것으로 보인다"며 "다만 30억 기준이 계속 살아있기 때문에 신약 개발 회사 입장에선 부담이 될 수 있고 최근 VC 사이에서도 매출이 나오는 회사를 선호하는 기조를 보이고 있다"고 언급했다.항암신약을 개발 중인 C바이오사 대표는 "바이오사들이 매출을 만들려고 하다보면 화장품이나 건기식, 상대적으로 저렴하게 라이선스 아웃을 하는 등 사업 역량을 분산시키게 되는 경우도 많다"며 "실질적으로 신약회사가 가져야하는 내적 강화보다는 외적강화에 매몰될 가능성도 존재한다"고 강조했다.또한 상장폐지 완화기준이 바이오산업의 발전을 저해하는 요소로 작용할 것이란 시각도 존재했다.상장폐지 될 바이오사가 결정되고 회사가 생존하기 위한 노력을 들이기 위한 분명한 경고음을 산업계에 전달할 수 있어야 한다는 것.B이사는 "바이오사는 마일드스톤이나 기술매출 등 성과를 약속하고 기술특례 상장을 한 뒤 5년의 유예기간을 받는 것"이라며 "5년이 지난 시점에서는 일정 부분 단호함이 있어야 소위 좀비바이오가 생기는 것을 막을 수 있다는 생각이다"고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=문성호 기자코오롱티슈진 주식이 3년 5개월 만에 다시 코스닥시장에서 거래된다. 미국 코오롱티슈진 본사 연구원들이다.(자료 제공 : 코오롱티슈진)코오롱티슈진은 한국거래소 기업심사위원회 및 코스닥시장본부 시장위원회 개최 결과, 주식 거래 재개가 결정됐다고 25일 밝혔다. 이에 따라 코오롱티슈진의 주권은 25일부터 매매 거래가 재개되고 코오롱티슈진은 시장의 신뢰 회복과 함께 자금조달도 보다 용이해질 것으로 전망된다.코오롱티슈진은 2019년 세포 착오로 인해 자발적으로 임상을 중단한 이후, 미FDA의 임상 보류(Clinical Hold)결정과 코오롱생명과학의 '인보사K 주'가 국내 식약처로부터 품목허가취소처분을 받으면서 2019년 5월 코스닥시장에서 주식매매거래가 정지됐었다. 이후 코오롱티슈진은 한국거래소로부터 3차례에 걸쳐 개선기간을 부여받은 가운데 최종 심의를 거쳐 이번에 주식거래가 재개된 것이다.  한국거래소는 지금까지의 개선기간을 통해 코오롱티슈진에 ▲2019년 임상보류(Clinical Hold) 해제 및 환자투약 재개 ▲신규 파이프라인 확대 ▲라이센스 아웃 ▲재무건전성 확보 등을 요구했었다.이에 코오롱티슈진은 2020년 4월 미FDA로부터 임상보류를 해제 받아 2021년 12월 임상 3상 환자 투약을 재개했고, 같은 달 TG-C 적응증을 고관절 골관절염까지 확대하는 임상 2상 승인을 FDA로부터 받았다. 또한 코오롱티슈진의 아시아 지역 라이센시인 코오롱생명과학을 통해 싱가폴의 주니퍼바이오로직스로 TG-C의 기술수출도 성공했으며 최대 주주의 적극적인 지원을 통해 임상자금 조달까지 완료하면서 한국거래소가 내준 개선과제를 모두 완료했다.코오롱티슈진 한성수 대표는 "오랜시간 회사를 믿고 기다려준 주주들에게 반드시 보답할 것"이라고 밝히며 "TG-C 임상 3상 성공을 위해 최선을 다할 것"이라고 강조했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자골관절염은 근본적인 치료제가 없는 대표적인 영역이다. 인공관절 치환술이라는 외과적 수술법이 근본적인 치료법으로 유지되는 한편, 진통제 혹은 히알루론산(HA) 주사 등 보존적 치료제가 골관절염 치료제 시장의 주류를 형성하고 있다.이 가운데 최근 임상현장의 경험을 살려 골관절염 치료제를 개발 중인 바이오벤처가 주목을 받고 있다.주인공은 바로 '입셀(YiPSCELL)'이다. 가톨릭대 서울성모병원 주지현 교수(류마티스내과)가 창업한 입셀은 '유도만능줄기세포(iPS세포)' 기술을 활용한 골관절염 세포 치료제(MIUChon)를 개발에 몰두하고 있다. 최근 서울성모병원 옴니버스파크 내 위치한 입셀 본사에서 주지현 교수 겸 대표를 만나 향후 치료제 개발과 기업의 향후 계획을 들어봤다.골관절염 치료제 '게임체인저' 목표앞서 주지현 대표는 서울성모병원 류마티스내과 교수로 활약하면서 2017년 유도만능줄기세포연구소를 운영하기 시작했고, 이를 기초로 2017년 입셀을 창업했다. 이후 대웅제약으로부터 시드투자를 받은 데 이어 지난해 2021년에는 시리즈 A투자를 받았다. 올해는 시리즈 B와 C 사이 대웅제약 등과 추가 브릿지 투자를 계획하고 있다고.  주지현 입셀 대표는 서울성모병원 류마티스내과 교수로 1인 2역으로 생활하고 있다. 진료와 바이오벤처 운영을 통해 의사 창업 성공 스토리를 열고 있다.실제로 골관절염 치료제 시장 눈여겨본 국내 주요 제약사들이 입셀의 성공 가능성을 눈여겨보고 지분 투자를 통한 협력을 검토하고 있다는 후문이다. 최근 관절강 주사제 시장에서 수백억의 매출을 올린 관련 기업 임원들도 입셀을 방문하며 향후 치료제 개발에 주목하고 있다.주지현 대표는 "사실 입셀의 시작은 연구중심병원 지정을 위한 선도형 사업단을 맡게 된 것이 계기가 됐다"며 "연구만을 위한 연구를 해선 안 된다고 생각했다. 실용화를 위해선 직접 해야 할 수밖에 없다고 생각했다"고 창업 배경을 떠올렸다.이에 따라 입셀은 현재 iPS세포 기술을 활용한 골관절염 세포 치료제 개발을 추진 중이다.여기서 iPS세포는 일반 체세포에 특정 유전자를 넣어 만든 원시 세포를 일컫는다. 이 iPS세포는 배아줄기세포처럼 손상된 세포에 주입하면 그 세포를 재생시킨다. 입셀은 iPS세포를 발견해 노벨생리의학상을 받은 일본 야마나카 신야 교토대 교수로부터 세포주 라이선스를 받았다.즉 iPS세포를 활용해 골관절염 치료제를 개발, 손상된 연골에 주사 형태로 주입하는 개념이다. 지난 몇 년 전 큰 논란을 빚고 최근 미국 임상을 재개한 코오롱생명과학 인보사(TG-C)가 떠오른다.입셀은 이 같은 iPS세포를 기반으로 한 골관절염 세포치료제 임상시험계획서(IND)를 제출, 보안 작업을 진행 중이다. 보안 작업을 마치는 대로 추가 임상시험 과정을 밟아나갈 계획이다.주지현 대표는 "연골은 재생되는 조직이 아니기 때문에 현재까지 골관절염은 치료가 안 된다는 설명이 맞다. 외과적 인공관절로 치환하는 수술이 최종 치료법"이라며 "최근 들어 연골 손상이나 결손을 늦추는 가능성이 제기되는데 논란도 많고 과학적 근거도 없다. 그 만큼 치료제 옵션이 없다는 것"이라고 말했다.그는 "현재 개발 치료제는 인보사의 발전된 형태라고 보면 된다. 인보사는 연골 세포들을 무릎에 직접 주사하는 형태로 기존 줄기세포 혹은 재생치료제는 수술 후 결손 부분을 채워 넣는 형태"라며 "개발 중인 iPS세포 치료제는 세포 덩어리를 말 그대로 연골 결손 부위에 넣어 메꿔주는 개념"이라고 설명했다.GMP‧연구소 강점 발판 삼아 임상연구 확장입셀은 대웅제약의 시드투자에 이어 지난해 시리즈 A투자 과정에서 120억원을 유치한 바 있다. 주지현 입셀 대표는 현재 개발 중인 iPS세포 기반 치료제가 성공한다면 골관절염 시장의 게임체인저가 될 것이라고 강조했다.이를 통해 올해 초 본격 문을 연 옴니버스파크 내에 50억원을 투자, 300평에 이르는 자체 GMP 시설과 연구소까지 한자리에 모아 놨다. 의료기관과 임상연구 시너지를 발휘할 수 있는 최상의 조건을 만들어 놓은 것이다.주지현 대표는 "GMP와 연구소를 모아 놔야 시너지가 생긴다. 어떻게 보면 바이오벤처 회사들이 앞으로 가져가야 할 방향"이라며 "CDMO 사업을 할 것이 아니라면 접근성이 좋은 GMP가 있어야 한다"고 강조했다.입셀은 이 같은 GMP와 연구소 확장을 계기로 임상연구 확장과 함께 iPS 세포주 제작 사업을 통한 매출 향상이 힘쓴다는 계획이다.주지현 대표는 "iPS세포 치료제 개발 과정을 거치며 실망도 많이 했지만, 이를 통해 관련된 지적 재산권이 생겼다"며 "이를 통해 임상에 적용 가능한 iPS세포 은행을 사업화했다. 이른바 세포주 분양사업인데 iPS세포를 활용한 치료제 개발에 있어 향후 매출이 기대되는 분야"라고 강조했다. 아울러 이 같은 성과를 계기로 골관절염 치료제 개발에 더해 '역노화' 시장에서 활용 가능한 파이프라인을 만들어내는 것이 주지현 대표의 목표다.주지현 대표는 "류마티스 관절염도 개발된 치료제로 완치가 안 되는 난치성 환자가 많이 없다. 전공의와 펠로우 시절 무릎에 물이 차 치료받는 사람이 많았지만 이제는 찾기가 어려울 정도로 치료 환경이 좋아졌다"며 "그때와 전혀 변하지 않은 분야가 골관절염이다. 연골 재생에 대한 해법은 없고 진통소염제만 주고 있기에 미충족 수요(unmet needs)가 많은 분야"라고 설명했다.마지막으로 주지현 대표는 "전략적으로 앞으로 나가야 할 방향은 역노화를 키워드로 신경과 피부 분야 미충족 수요를 충족할 만한 분야의 파이프라인 확보를 목표로 하고 있다"며 "일단 골관절염 세포치료제 개발에부터 집중하려고 한다"고 자신감을 내비쳤다.

메디칼타임즈=이온교 변호사 이온교 변호사(법무법인 에이펙스)최근 실손보험사들이 2019년 7월경 성분 논란으로 품목허가 취소된 골관절염 유전자 치료제 '인보사'에 관하여 제조사인 코오롱생명과학 뿐만 아니라 이를 처방하여 투약한 의료기관 총 126곳에 대해서도 채권자대위소송을 제기하였다는 소식이 들려와 의아함이 들었다.실손보험사 주장에 따르면, 인보사는 법규를 위반한 의약품이므로 이를 사용하기로 한 의료기관과 환자 사이의 진료계약 역시 무효인바, 의료기관은 환자로부터 무효인 진료계약에 기하여 약제비용 및 진료비 상당의 법률상 원인 없는 이익을 얻었으므로 이를 부당이득으로서 환자에게 반환할 의무를 부담하고, 이에 따라 환자가 가지게 되는 부당이득반환청구권을 실손보험사들이 대신 행사(대위 청구)한다는 것이다.  그런데 특별한 사정이 없는 한 위와 같은 논리는 채권자대위 소송의 성질상 허용되지 않는 것으로 보인다.  이해를 돕기 위해 먼저 채권자대위소송이 무엇인지 간략히 설명하자면, 채권자대위소송은 민법 제404조에 규정된 권리로서 '채권자(이 사건에서는 실손보험사)가 자기의 채권을 보전하기 위하여 채무자(보험 가입자)의 권리를 행사'하는 소송이다.예를 들어 갑, 을, 병이 있을 때 갑은 을에게 대여금채권(피보전채권)을 가지고 있고, 을이 병에게 임대차보증금반환채권(피대위채권)을 가지고 있다고 상정할 때, 갑이 책임재산이 부족한 을에 대한 대여금채권(피보전채권)을 집행하기 위해 먼저 을이 병에 대해 가지는 임대차보증금반환채권(피대위채권)을 대신 행사하는 소송을 의미하는 것이다. 이는 채무자가 고의적으로 자신의 권리를 행사하지 않아 피보전채권의 집행을 방해하는 경우를 방지하기 위한 취지에서 도입된 제도이다.  그런데 채권자가 위와 같은 채권자대위소송을 제기하기 위해서는 몇 가지 요건들을 충족하여야 한다. ①채권자가 채무자에게 채권을 가지고 있어야 하고(피보전채권의 존재) ②채무자에 대한 채권이 이행기에 있어야 하며(이행기의 도래) ③채권자가 자신의 채권을 보전하기 위해 채무자의 채권을 행사할 필요가 있어야 하고(보전의 필요성) ④채무자가 제3채무자에 대해 채권을 갖고 있어야 하며(피대위채권의 존재) ⑤ 채무자가 스스로 이를 행사하지 않아야 하는 것이다(채무자의 권리불행사).  그러나 실손보험사의 인보사 소송에 있어서는 위 요건들 중 우선적으로 ③보전의 필요성을 구비했는지 여부가 매우 불분명하다. 보전의 필요성이 인정되기 위해서는 채권자가 채무자의 권리를 대신 행사하지 않으면 채권자 자신의 권리를 충족할 수 없는 상태에 이르러야 하는데, 특히 이 사건과 같이 피보전채권이 금전채권일 경우 채무자가 아무런 재산이 없는 무자력 상태여야 하는 것이다.그런데 개별 상황에 따라 다소 차이는 있겠지만, 실손보험사들이 대위하는 환자들이 모두 무자력 상태일지 여부에 대해서는 매우 회의적인 입장이다. 실손보험사들이 사전에 개별 환자들을 상대로 소송을 제기해 재산명시신청을 한 것도 아닌데 과연 개별 환자들의 무자력 여부를 일일이 파악하고 있을지 의문스럽기 때문이다.   더불어 ① 피보전채권의 존재 여부와 ④피대위채권의 존재 여부에 대해서도 매우 의심스럽다. 인보사는 당시 식약처로부터 정식 품목허가를 받고 사용 가능하도록 인증된 치료제였다. 따라서 의료기관이 이를 사용한 후 환자에게 그 비용을 청구하는 것은 당시에는 적법한 행위였다.물론, 인보사는 이후 식약처에 의해 품목허가를 취소당하게 되었지만, 이는 법적인 관점에서 보았을 때 수익적 행정행위(품목허가 처분)의 직권 취소에 해당할 수 있는데, 이 경우 법적 안정성 내지 신뢰보호를 위해 장래에 대해서만 효력이 인정되고, 취소 이전 시점의 법률관계에 대해서는 소급효가 인정되지 않는 것이 원칙이다.그렇다면 적어도 인보사의 품목허가 처분 당시부터 취소될 때까지의 기간 동안 인보사의 품목허가는 유효했던 것이므로, 이를 사용하고자 했던 의료기관의 진료계약 역시 적법한 것으로서 이후에 발생한 품목허가 취소라는 사정때문에 별안간 무효가 된다고 볼 수는 없다. 따라서 의료기관은 해당 시점을 기준으로 환자와의 적법한 진료계약에 따라 품목허가 된 약제를 사용했던 것이므로 환자에게 부당이득반환채무나 손해배상채무를 부담하지 않는 것이며(④ 피대위채권의 부존재), 실손보험사는 약관에 따라 국민건강보험법상 청구 가능한 법정비급여 진료행위 및 관련 약제비에 대해 보험금을 지급할 의무가 있으므로, 환자에 대하여 부당이득반환청구권을 포함한 어떠한 권리조차 가지고 있다고 보기 어려운 것이다(① 피보전채권의 부존재).  그렇기 때문에 실손보험사의 인보사 소제기는 특별한 사정이 없는 한 채권자대위소송의 요건을 충족하지 못하여 부당한 것으로 보인다. 그리고 이러한 사정은 실손보험사들 역시 고문계약을 맺은 법무법인들로부터 소송을 제기하기 전에 이미 설명 들었을 것으로 추측되는데, 그럼에도 불구하고 이렇듯 무리하게 소송을 제기한 이유가 무엇인지에 대해서는 다소 의문이 든다.이유야 어찌되었든 이미 소송이 제기되었고, 이로 인하여 의료기관들에게 피해가 발생하고 있다는 점은 자명하다. 향후 실손보험사들이 패소할 운명에 처해져 있더라도 민사소송의 특성상 오랜 시간이 지나서야 확정될 가능성이 높고, 그 기간 동안 의료기관들에게는 많은 물질적·정신적 피해가 발생할 것이다. 어쩌면 이러한 피해로부터 벗어나기 위해, 혹은 법적인 무로 인해 조기에 합의하고자 하는 의료기관들이 나올지도 모른다.  그런데 한번 합의가 이루어지기 시작하면 그 자체로 실손보험사에게 유리한 증거가 될 수 있고, 이를 전례로 삼아 이후로도 제2, 제3의 인보사 사태가 발생할 개연성이 있다. 따라서 의료계는 이번 사태를 두고 단순히 개별 의료기관들의 문제에 불과한 것으로 치부할 것이 아니라 미래를 위해서라도 보다 조직적·적극적인 자세로 단호히 대응해 나갈 필요가 있어 보인다.  

메디칼타임즈=박양명 기자성분 논란으로 시장에서 퇴출된 골관절염 유전자 치료제 '인보사'를 처방한 병의원이 난데없이 실손보험사의 소송에 휘말렸다.12일 의료계에 따르면 11개의 실손보험사가 공동으로 인보사 개발 판매 기업 코오롱생명과학을 상대로 손해배상 송을 제기하면서 인보사를 처방 투약한 병의원에 대해서도 고소했다.부당하게 허가받은 고가의 약제를 보험 가입자가 투여받고 이 때문에 보험사가 지급한 실손보험금을 지급했으니 반환해야 한다는 이유에서다.당초 보험사는 2019년 코오롱생명과학을 상대로 손해배상 소송을 제기했는데, 인보사를 처방 투약한 병의원에 대해서도 지난 9일 추가 고소했다.소송 대상이 된 의료기관 숫자만도 의원 12곳을 포함해 126곳에 달한다. 이들 기관에게 토해내라고 청구한 금액도 총 15억1211만원에 달한다. 이 중 의원 12곳에 대한 반환청구액은 1억125만원이다.실손보험사가 바라본 코오롱생명과학과 의료기관, 환자, 보험사의 관계인보사 품목허가 취소, 일명 인보사 사태는 2019년으로 거슬러 올라간다.인보사케이주는 2017년 7월 식품의약품안전처 허가를 받은 골관절염 유전자 치료제였다. 보험사들에 따르면 당시 인보사는 비급여였기 때문에 의료기관들이 인보사 1주를 약 300만원에 구입해 환자에게는 600만~700만원 정도에 주사했다.문제는 2019년 3월 인보사에서 종양을 유발할 수 있는 신장유래세포가 검출됐다는 사실이 드러났고, 식약처는 7월 인보사 품목허가를 취소했다.그러자 보험사들은 "인보사 제조 및 판매 중지 전까지 코오롱생명과학은 신장유래세포가 들어있는 인보사를 의료기관에 판매하고 환자에게 처방, 사용케 했다"라며 "비싼 약제비를 보험금으로 지급해왔다"라며 공동으로 손해배상 소송에 나섰다.제약사가 도저히 판매될 수 없는 약을 건강보험제도 및 보험사의 실손보험 제도를 악용해 판로를 확보하고 판매대금(약제비)을 보험사 보험금으로 충당하면서 보험사에 손해를 입혔다는 것이다.보험사의 소송은 여기서 끝나지 않았다. 제약사를 상대로 소송을 제기한 지 2년 만에 인보사를 실제 처방한 병의원에 대해서도 지난 9일자로 손해배상 소송을 제기했다. 인보사로 치료를 받은 환자를 대신해 보험사가 소송에 나서면서 '채권자대위권'을 행사한 것이다.보험사들은 "인보사가 법규를 위반한 의약품이기 때문에 의료기관과 환자 사이 진료계약도 무효"라며 "결국 의료기관도 무효인 진료계약에 기해 환자에게 인보사 약제비용 및 진료비 상당의 법률상 원인 없는 이익을 얻었기 때문에 환자에게 부당이득 반환 의무를 부담한다"고 주장했다.100여곳에 달하는 병원들이 소송 대상이 되다 보니 대한병원협회로도 관련 민원이 들어오고 있는 상황. 소송에 휘말린 의료기관도 상급종합병원부터 종합병원, 의원까지 유형이 다양했다. 병협은 대응을 의뢰하는 병원들에 법률대리인(법무법인 세승)을 섭외해 안내하며 적극 지원에 나서는 모습이다.의료기관을 상대로 채권자대위권을 행사하며 무차별 소송을 제기하고 있는 실손보험사의 행태를 놓고 법조계는 "부당하다"고 지적하고 있다.조진석 변호사(법무법인 세승)는 "의료기관이 환자에게 인보사를 투여할 당시에는 허가가 취소되지 않았을 뿐만 아니라 제약사 부정행위에 대해 의료기관이 가담하거나 사전에 알지도 못했기 때문에 민간보험사 주장은 매우 부당하다"고 비판했다.이온교 변호사(법무법인 에이팩스)도 "의료기관은 식약처의 결정 이전에 해당 약을 사용했기 때문에 손해배상이든 부당이득이 발생할 여지가 없을 것 같다"라며 "처방 당시에는 법령상 적법한 요건에 따른 것인데 그 후에 문제가 생겼다고 그게 부당이득이라고 하기에는 말이 안 된다"고 잘라 말했다.실손보험사의 채권자대위권을 인정하지 않는 법원 판결이 잇따르고 있음에도 무작위로 소송을 제기하는 게 실익이 더 크기 때문이라는 추측도 나왔다.익명을 요구한 한 의료전문 변호사는 "보통 로펌이랑 정기 계약을 맺고 관련 소송을 진행하는 경우가 많아서 비용적 부담이 그렇게 크지는 않을 것"이라며 "보험사 입장에서는 부당이득금 소송 등으로 회수하는 금액은 그대로 수익으로 남기 때문에 소송을 남발하는 데 비해 실익이 있기 때문에 움직이는 것"이라고 추측했다.이어 "소송 관련 공문 자체가 의료기관, 특히 규모가 작은 중소형 의료기관을 타깃으로 하는 이유가 합의 가능성이 높기 때문"이라고 덧붙였다. 

메디칼타임즈=문성호 기자세포주 변경 이슈로 국내에서 퇴출된 골관절염 세포유전자 치료제 '인보사'(TG-C)'가 기술 수출에 성공했다. 자그마치 7200억원 규모다.골관절염 치료제 인보사 제품사진.코오롱생명과학은 전자 공시를 통해 싱가포르 주니퍼바이오로직스와 골관절염 세포유전자치료제 'TG-C'의 기술 수출 계약을 체결했다고 12일 밝혔다.이번 계약은 총 7234억원(약 5억 8718만 달러) 규모로, 반환 의무 없는 계약금 150억원(약 1218만 달러)과 단계별 판매 마일스톤 약 7084억원(5억 7500만 달러)을 포함한 금액이다.주니퍼바이오로직스는 앞으로 한국 및 중화권(중국·홍콩·마카오·대만)을 제외한 일본 등 아시아 지역과 중동, 아프리카 지역에서 TG-C와 관련한 연구·개발·상업화의 독점권을 가지게 된다. 계약 기간은 각 국가별로 20년이다. 코오롱생명과학은 TG-C의 개발 및 상업화에 대한 지원과 TG-C의 제품 공급을 담당한다.코오롱생명과학 측은 "TG-C의 미국 임상 3상 재개가 안전성에 대한 우려를 해소하는 계기였다면, 이번 기술수출은 글로벌 시장에서 TG-C의 기술력과 가치를 인정받은 중요한 계기가 될 것"이라고 강조했다.이어 "이전 계약보다 더 넓은 권리지역 확대를 통해 TG-C가 골관절염 치료제 시장의 리더로 자리매김 할 수 있도록 최선을 다할 것"이라 밝혔다.한편, 인보사는 성분 중 하나가 허가 당시 알린 '연골세포'가 아닌 '신장세포'(GP2-293세포)라는 게 밝혀지면서 2019년 5월 국내에서 품목허가가 취소됐다. 이로 인해 인보사 임상 3상 중이던 미국에선 임상이 중단됐다가 2020년 4월 FDA가 3상 보류를 해제하고 재개하도록 통지했다.미국 임상은 인보사 개발사인 코오롱티슈진이 작년 12월부터 3상 환자 투약을 재개했다. 고관절 골관절염 환자에 대한 TG-C의 미국 임상시험도 1상 없이 바로 2상으로 진입하도록 FDA로부터 승인받았다.

메디칼타임즈=문성호 기자 코오롱생명과학이 국제상업회의소(ICC)의 중재를 받아들여 일본 제약사 미래비시다나베 제약과 갈등을 빚던 '인보사케이주(인보사)'의 기술 수출 분쟁 문제를 마무리지었다. 일본 제약사와 수년째 지속했던 분쟁을 일단락한 것으로 이를 기반으로 코오롱생명과학은 미국 임상 3상 재개에 올인한다는 입장이라는 점에서 과연 회생의 발판을 만들 수 있을지 주목된다. 인보사 제품사진이다. 24일 제약업계에 따르면, 코오롱생명과학은 지난 4월 미츠비시타나베 제약에 과거 인보사 기술수출 계약 때 받았던 계약금과 이자, 손해배상금, 소송비용 등 약 430억원을 지급한 것으로 확인됐다. 앞서 2016년 코오롱생명과학은 미쓰비시다나베 제약과 인보사 관련 기술수출 계약을 맺은 바 있다. 하지만 2017년 12월 미쓰비시다나베 제약은 계약 체결 과정에서 임상 보류 서한이 제공되지 않았다는 점 등을 이유로 계약을 파기하고 계약금 반환을 요구했다. 추가로 미쓰비시다나베 제약은 지난 2018년 4월에는 ICC에 중재소송을 신청했다. 코오롱생명과학이 반환에 응하지 않자 국제 기구에 중재를 요청한 것. 이렇게 5년여 이어온 분쟁이 결국 코오롱생명과학이 인보사 기술 수출 문제를 인정하고 약 430억원의 비용을 지급하면서 일단락된 셈이다. 이로 인해 코오롱생명과학 입장에서 남은 과제는 상장폐지 기로에 서 있는 코오롱티슈진으로 압축되고 있다. 이와 관련해 현재 한국거래소는 코오롱티슈진의 횡령·배임 혐의 발생(2020년 7월 21일) 등으로 상장 적격성 실질 심사 대상 여부를 심사 중인 상황. 거래소는 실질 심사 대상 여부 결정을 위한 추가 조사의 필요성 등을 감안해 당초 조사 기간(2021년 6월 22일)을 15일(영업일 기준) 연장하기로 지난 23일 공지했다. 따라서 거래소는 오는 7월 13일까지 코오롱티슈진의 상장 적격성 실질 심사 대상 해당 여부를 결정하고 매매 거래 정지 지속 또는 해제에 관한 사항을 안내할 예정이다. 제약업계 중심으로는 코오롱티슈진의 거래정지 해제 여부를 둘러싸고 인보사의 미국 임상 3상 재개 여부가 관건이 될 것이라고 보고 있다. 이와 관련해 코오롱티슈진은 지난해 4월 미국 식품의약국(FDA)으로부터 인보사 미국 임상 3상 투약을 재개해도 된다는 공문을 수령한 것으로 전해졌다. 즉 미국 임상 3상 재개 여부가 코오롱티슈진은 물론 코오롱 생명과학의 운명을 가를 수 밖에 없다는 의미다. 익명을 요구한 제약업계 관계자는 "인보사의 미국 임상 3상 재개는 연말이 될 것으로 예상하고 있다"며 "코오롱티슈진의 상장 폐지 혹은 거래 재개 여부도 임상 재개 여부에 달렸다고 봐도 무방하다"고 평가했다. 한편, 인보사는 골관절염(퇴행성 관절염) 세포유전자치료제로 2017년 7월 식약처로부터 국내 첫 유전자 치료제로 허가받았다. 코오롱생명과학 측은 인보사가 골관절염의 통증을 완화하고 연골을 활성화해 관절 기능을 개선하기 위해 항염증 효과가 있는 유전자(TGF-β1)를 넣은 연골세포를 기반으로 만들었다고 신고했다. 실제로 식약처에서 허가받을 당시 인보사의 주성분은 1액(동종유래 연골세포)과 2액(TGF-β1 유전자를 넣은 동종유래 연골세포)으로 보고됐다. 하지만 지난 2019년 코오롱생명과학 측이 미국에서 임상시험 3상 승인 후 주성분을 확인시험 하다가 2액이 제출 자료에 적힌 연골세포가 아니라 신장세포(293유래세포)였다는 사실이 드러나면서 허가가 취소됐었다.

메디칼타임즈=문성호 기자 법원이 골관절염 유전자 치료제 '인보사 케이주(이하 인보사)'의 품목허가를 취소한 식품의약품안전처의 결정을 적절하다고 판단했다. 하지만 인보사 성분을 조작한 혐의 등으로 재판에 넘겨진 코오롱생명과학 임원들이 1심에서 무죄를 선고받아 대조를 이뤘다. 인보사 제품사진이다. 서울행정법원 행정12부(홍순욱 부장판사)는 19일 오후 코오롱생명과학이 "인보사에 대한 제조·판매 품목허가 취소 처분을 취소해달라"며 식품의약품안전처를 상대로 낸 소송에서 원고 패소 판결했다. 소송을 제기한 코오롱 측은 인보사 성분을 개발 바꾼 것이 아닌 개발 당시부터 착오가 있었을 뿐이고, 안전성과 유효성에는 문제가 없다는 입장이다. 반면, 식약처는 코오롱 측이 성분이 뒤바뀌었음을 알고 있었을 것이라며 고의성을 의심하며 2019년 품목 취소 결정을 내린 바 있다. 이에 대해 재판부는 "식약처가 제출한 증거만으로는 코오롱이 품목허가에 불리한 결과를 가져올 것을 의도적으로 누락하고 제출했다는 사실과 인보사 2액 세포가 안전성이 결여된 의약품이라는 사실을 인정하기 부족하다"고 근거를 설명했다. 특히 재판부는 "인체에 직접 투여되는 인보사 주성분이 동종연골유래세포가 아닌 태아신장유래세포라는 사실이 확인됐으므로 식약처가 품목허가를 직권으로 취소할 수 있다"고 밝혔다. 즉 식약처의 코오롱 인보사 품목 허가취소 결정을 두고서 적법하다고 손을 들어준 것이다. 반면, 같은 날 오전에 열린 코오롱 임원들은 1심 판결에서 무죄를 선고받아 대조를 이뤘다. 같은 날 오전에 서울중앙지법 형사합의25-3부(부장판사 권성수)는 코오롱 이사 조모씨와 상무 김모씨의 '특정경제범죄 가중처벌법상 사기·보조금법 위반' 등 혐의에 대해 무죄를 선고했다. 다만, 조씨는 전 식약처 연구관에게 금품을 제공한 뇌물공여죄 등 일부 혐의는 유죄로 인정돼 벌금 500만원을 선고받았다. 우선 재판부는 이들이 일부 사실에 부합하지 않는 내용을 자료에 기재했다고 인정하면서도 '인보사 품목 허가 과정에서 식약처의 검증이 부족한 것이 아닌지 의심된다'는 점을 빌어 무죄로 결정했다. 동시에 재판부는 조씨와 김씨가 허위 자료로 정부 사업자로 선정돼 82억원의 보조금을 받은 혐의(특정경제범죄 가중처벌법상 사기 및 보조금법 위반)에 대해서도 무죄로 봤다. 한편, 인보사는 사람 연골 세포가 담긴 1액과 연골 세포 성장인자(TGF-β1)를 도입한 형질전환 세포가 담긴 2액으로 구성된 골관절염 유전자 치료제 주사액이다. 2017년 국내 첫 유전자 치료제로 식약처 허가를 받았지만, 2액의 형질전환 세포가 연골 세포가 아니라 신장 세포인 것으로 드러나자 식약처가 품목허가를 취소한 바 있다.

메디칼타임즈=최선 기자 판매 정지된 메디톡스의 보툴리눔 제제 메디톡신이 22일 시장에 다시 나왔다. 같은날 진행된 메디톡스 품목 허가 취소 청문회는 내달 4일 한번 더 진행된다. 메디톡신의 운명이 롤러코스터를 타고 있는 셈이다. 균주 출처를 둘러싸고 대웅제약과 벌이고 있는 미국 국제무역위원회(ITC) 예비 판정 결과는 6월 5일로 예정됐다. 메디톡스의 사운을 결정할 굵직한 이벤트가 비슷한 시점에 몰려있다는 점에서 향후 전망도 극단적으로 엇갈린다. 메디톡스에게 최상의 시나리오는 품목 허가 취소 보류 및 ITC 승소. 물론 최악은 그 반대다. 식약처 청문회의 주요 인용 관점 및 메디톡스가 가진 경우의 수, 향후 처방 시장에서의 매출 변화 가능성 등을 점검했다. ▲품목 허가 취소 막을 수 있을까, 청문회 관전 포인트는 청문회의 관전 포인트는 과연 식약처를 설득할 만한 당위성이 있느냐다. 메디톡스가 무허가 원액을 사용한 제품 생산 및 원액 및 역가 정보 조작을 통한 국가출하 승인 취득, 허가 내용 및 원액의 허용기준을 위반해 제품을 제조·판매했다는 점에서 메디톡스 측이 불리한 것이 사실. 메디톡스가 허가 취소를 막기 위해선 위 행위들이 불가피하거나 단순 기재상의 착오 등에 불과했다는 점을 소명해야 한다. 식약처 관계자는 "청문회는 행정처분에 앞서 마지막 절차로 볼 수 있다"며 "행정처분을 내리기 전에 과연 업체의 억울한 점은 없는지 소명하는 기회를 주는 것"이라고 설명했다. 그는 "따라서 행정처분을 뒤집을 만한 법규 위반의 불가피성이 있었는지 주로 살핀다"며 "그런 주장이 설득력이나 타당성이 있다고 하면 인용될 수 있다"고 말했다. 메디톡스는 해당 위반 사항에 대해서는 인정하지만 과연 품목 허가 취소에 해당될 만큼의 '위해성'을 가졌느냐는 데 해명의 포커스를 맞추고 있다. 메디톡스 관계자는 "메디톡스가 주장하는 주요 관점은 과연 품목 허가 취소를 해야 할 정도로 공중보건에 위해를 가했냐는 것"이라고 지적했다. 그는 "실제 문제가 있었다면 15년 동안 판매된 보툴리눔 톡신에서 안전성 이슈가 불거졌을 텐데 그러지 않았다"며 "식약처 역시 행정처분 관련 내용을 공개하며 안전성에는 문제가 없다고 밝히지 않았냐"고 강조했다. 메디톡신주 무허가 원액 및 역가 정보 조작 관련 제품 생산 기간은 2012년 12월부터 2015년 6월까지로 모두 소진된 만큼 공중보건상의 위해 가능성은 없다는 것. 현재 시점만 놓고 볼 때 허가 취소 사유는 소멸됐다는 논리다. 반면 식약처는 "원액 내용을 허위로 해서 승인을 받았기 때문에 위법한 행위에 대해서 처분을 내려야 한다"며 "메디톡스의 논리대로라면 과거의 위법 행위는 현재 시점에서 처분을 내릴 수 있는 게 없지 않냐"고 지적했다. 코오롱생명과학 역시 인보사 세포주 변경과 관련해 고의성이 없고, 임상 절차도 같은 세포로 진행됐다고 항변했지만 세포주 변경에 대한 당위성 설득에는 실패, 결국 품목 허가 취소 처분을 받았다. 공익 제보자가 공개한 일부 서신에서는 보툴리눔 톡신의 역가 조작 등에 '고의성'이 담긴 내용까지 있다는 점에서 메디톡스의 당위성 설득은 지난한 작업이 될 것으로 전망된다. 무허가 실험용 원액을 사용해 제품을 생산한 것에 면죄부를 주게 된다면 향후 비슷한 사례에도 대응할 수 없다는 문제도 식약처가 짊어져야 한다. 업계 관계자는 "청문회는 재판으로 치면 재판부의 선고 전에 피고인에게 최후 변론 기회를 주는 그 정도 자리라고 보면 된다"며 "처분이 뒤바뀔 가능성은 희박하다"고 덧붙였다. ▲최상의 시나리오 = 허가 취소 보류 및 ITC 승소 22일 대전지방식약청에서 2층 소회의실에서는 진행된 비공개 청문회에서는 오후 2시에 시작해 2시간 40여분동안 진행됐다. 청문회는 보통 한번으로 끝나지만 내달 4일 추가 청문회가 예정됐다는 점에서 반전 가능성도 있다. 청문회에 앞서 같은날 대전고등법원은 메디톡스가 대전지방식품의약품안전청장을 상대로 낸 메디톡신주 잠정 제조 및 판매중지 명령 항소심에서 집행정지 판결을 내렸다. 법원은 "처분의 집행으로 생길 회복하기 어려운 손해를 예방하기 위해 처분 효력을 정지할 필요가 있다고 인정된다"고 메디톡스 측 손을 들어줬다. 메디톡신주 150단위, 100단위, 50단위는 지난달 17일자부터 잠정 제조･판매･사용을 중지됐다. 법원 판결로 22일부터 시장 판매가 재개된다. 청문회 결과는 2주 안팎에서 나온다. 허가 취소 보류 시 메디톡스는 2주간의 시장 공백을 메꾼 셈이된다. 다만 이번 법원 판결은 식약처 청문회 판단과는 별개다. 법원은 식약처 행정처분의 적법성을 판단한 것이 아닌, 처분 집행에 따른 업체 피해 가능성 등을 고려해 판결한 것이다. ITC의 예비 판정 결과는 내달 5일로 예정돼 있다. ITC는 예비 판정 이후 10월 최종 판정을 내린다. 보통 예비 판정 결과가 최종 결과로 이어진다. 따라서 허가 취소 보류 및 ITC 승소가 결정된다면 22일을 기점으로 국내 판매 재개는 물론 미국 진출에 가속도가 붙게된다. 메디톡스의 ITC 승소는 곧 대웅제약의 패소를 의미한다. 균주 도용을 확인한 것으로 대웅제약 보툴리눔 제제를 미국 판매사인 에볼루스사가 손해배상을 청구하거나 환자들이 집단소송을 걸 수 있다. 이런 경우 대웅제약은 천문학적인 배상금과 더불어 메디톡스와 합의를 위해 일정 액을 제시할 가능성이 있다. ITC 결과는 국내 소송에도 영향을 미친다. 균주 출처를 둘러싸고 메디톡스와 대웅제약은 민사를 진행중이다. 민사 재판부는 ITC 제출 증거를 참고하겠다는 입장. 최상의 시나리오대로라면 메디톡스는 적자의 원인으로 지목된 소송 비용을 털어내는 것은 물론, 별도의 라이센스 비용 획득으로 '날개돋힌' 상승세를 기록할 수 있다. 다만 손상된 의료진 및 환자 신뢰를 어떻게 회복하냐는 것은 여전히 관건으로 남는다. ▲최악의 시나리오 = 허가 취소 및 ITC 패소 최악의 시나리오에서는 회사의 사운을 뒤흔들 수 있을 정도로 타격이 커진다. 메디톡신 품목 허가 취소 시 대전고등법원의 판결로 재개된 톡신 판매가 무위로 돌아가는 것은 물론, 매출 타격이 불가피해진다. 메디톡신주가 차지하는 매출 비중은 해외를 포함 42%에 달한다. 현재 메디톡신주는 49개 나라에 수출되고 있다. 품목 허가 취소시 49개 나라의 매출은 수년간 공백으로 남아 만성 적자에 시달릴 수 있다. 게다가 허가를 재획득하기 위한 과정도 만만치 않다. 식약처 관계자는 "위법적인 사항 등 허가 취소 사유가 발생한 경우 바로 품목 허가 신청을 할 수 없다"며 "일정기간이 지난 이후 신청을 접수한다"고 말했다. 의약품 등의 안전에 관한 규칙 제11조 의약품 등의 안전에 관한 규칙 제11조는 의약품등 제조판매·수입 품목허가 또는 품목신고의 제한대상을 규정해 놓고 있다. 제1항 5호를 보면 "해당 업소의 허가취소된 품목과 동일한 품목으로서 취소된 날부터 1년이 지나지 아니한 것"은 허가 신고를 받지 않도록 했다. 품목 허가가 취소되면 최소 1년간 품목허가 신청이 불가능하다. 1년 후 품목 허가를 신청해도 승인이 되는 데까지 걸리는 시간을 감안하면, 사실상 시장에서 경쟁력을 잃는 것이 불보듯 뻔하다. 허가 취소 이후 행정소송 카드를 검토하는 것도 이런 이유. 업계 관계자는 "허가 취소가 결정되면 메디톡스가 바로 행정소송을 할 예정"이라며 "허가 재신청은 현재로선 아직 검토하고 있지 않는 것으로 안다"고 말했다. 이런 경우 행정소송을 진행중인 인보사 사례를 참고할 수 있다. 다른 업계 관계자는 "행정소송의 경우 정부의 잘못된 행정으로 인해 업계가 피해나 손해를 보았다는 것을 입증해야 한다"며 "메디톡스는 이미 검찰이 허가 내용 및 원액의 허용기준을 위반해 제품을 제조·판매했다는 사실을 밝힌 만큼 행정소송으로 뒤집을 가능성이 희박하다"고 선을 그었다. ITC 패소 역시 타격이 크다. 예비 판정이긴 하지만 패소하는 경우 메디톡스 입장에선 10월까지 재차 소송 비용을 지불해야 할 가능성이 있다. 더 큰 문제는 보툴리눔 시장의 '큰 손'으로 꼽히는 미국에서 주도적 지위를 잃을 수 있다는 것이다. 대웅제약은 이미 나보타 품목으로 미국은 물론 캐나타 유럽 등 51개국에서 품목 허가를 획득했다. 메디톡스의 ITC의 판결 패소는 곧 대웅제약 균주에 이상이 없다는 확약서와도 같다. 이미 전세계 진출 속도에서 메디톡스를 앞서고 있는 만큼 메디톡신의 설 자리는 그만큼 좁아지게 된다. 또 휴젤, 대웅제약, 휴온스에 이어 종근당까지 보툴리눔 시장에 출사표를 내민 상황도 메디톡스 측에 부정적이다. 품목 허가 취소와 ITC 패소 이후엔 의료진 및 환자의 외면으로 필러와 같은 품목에서의 타격마저 예상된다. 심증만으로 동종 업체에 무리한 소송전을 벌였다는 눈총도 풀어야할 과제로 남는다.

메디칼타임즈=최선 기자 코오롱생명과학은 지난 2월 美 FDA에서 패스트 트랙으로 지정된 신경병증성 통증치료제 신약(이하 KLS-2031)의 미국 임상 1/2a상 첫 환자 투여를 4월에 개시했다고 27일 밝혔다. 코오롱생명과학의 후속 파이프라인인 KLS-2031은 신경병증성 질환 중 요천골 신경근병증(Lumbosacral radiculopathy) 통증에 대한 퍼스트인클래스(First-in-class)로,미FDA로부터 패스트 트랙 지정받았다. 이번 임상은 미국 내 2개의 임상시험기관에서 진행되며, 2023년까지 임상 1/2a상을 마칠 예정이다. 임상 진행 대상자는 18명으로, 1회 투여 이후 추적관찰 기간을 포함해 총 24개월간 시험을 진행해 안전성 및 유효성에 대한 평가를 철저하게 진행할 예정이다. 4월 중 첫 환자 투여 후 두 번째 환자 투여를 계획하고 있다. 현재 신경병증성 통증질환의 주된 치료제는 근원적 치료나 지속적인 효과가 불가능한 진통제 계열이다. KLS-2031은 자체 특허를 가진 세개의 유전자 조합(GAD65, GDNF, IL-10)의 시너지효과를 통해 기존의 신경병증성 통증질환 치료제보다 오래 지속되는 진통 효과와 근원적 치료가 가능한 것이 특징이다. 코오롱생명과학 대표이사 박문희는 "이번 후속파이프라인의 성공적인 임상진행을 통해 세포 유전자 치료제 전문기업으로서 입지를 다지고, 패스트트랙에 지정된 신약인 만큼 근원적 치료가 가능한 치료제로 만들어 글로벌 신약이 될 수 있도록 전사적인 노력을 기울이겠다" 고 말했다. GBI Research의 자료(2017년)에 따르면, 전 세계 통증 시장은 2016년 23조원 규모에서 2023년 34조원 가량의 규모로 연평균 5%이상 성장할 것으로 예측된다. 이 중 KLS-2031이 적용될 신경병증성 통증 시장은 2022년 4조원에 달하는 규모가 될 것으로 예상한다.

메디칼타임즈=최선 기자 "인력을 갈아 넣는다." 제품 출시 기일에 맞추기 위해 무리하게 인적자원을 혹사시키는 경우를 일컫는 표현이다. 목적 달성을 위해 인간을 수단화하는 현상을 비꼬는 말이지만 유독 한국에서는 이런 표현이 심심찮게 쓰인다. 그만큼 빈번하다는 뜻. '인적자원'이란 용어 역시 인간을 소모품으로 치환할 수 있다는 유물론적 세계관의 투영이다. IT업계의 야근 문화가 사회 이슈로 거론됐을 때 이런 표현이 회자됐지만 정작 요즘 인력을 갈아넣는 분야는 따로 있다. 바로 제약/바이오다. 물이 들어올 때 노를 젓는 업체들이 우호죽순 늘고 있다. 코로나19 백신/치료제 개발 착수란 한 단어로 주가가 급등하니 바이오협회마저도 데이터로 증명하라고 당부할 정도. 너도 나도 임상 착수 선언을 하는 마당에 속도전은 당연한 수순이다. 코로나19 항체 치료제 개발에서 속도감을 제대로 보여주는 업체는 셀트리온이다. 코로나19 확산 방지 종합 대응방안 발표부터 항체 치료제 개발 첫 단계 완료, 2단계 본격 돌입과 같은 세번의 발표가 한 달안에 나왔다. 회복환자의 혈액에서 항체 후보군을 구축하고 항원에 결합하는 300종의 항체 확보에 성공하는 데는 역시 인력의 힘이 컸다. 셀트리온은 이를 일컫어 "연구개발진이 24시간 교대 체제로 총 투입돼 이뤄낸 결과"로 표현했다. 일반 항체 치료제 신약개발의 경우 이 단계까지만 3~6개월이 걸린다. 셀트리온은 인체 임상이 가능한 제품 개발완료 목표 시점을 기존 6개월 내에서 4개월 내로 앞당겨 오는 7월 말까지 인체 투여 준비를 마치기 위해 회사의 가용 개발 자원을 총동원한다는 계획이다. 셀트리온은 한 예다. 어찌된 영문인지 치료제 개발 경쟁에 격려보다 우려 목소리가 나온다. 이유는 간단한다. 잘못 만든 코로나19 백신/치료제는 코로나19보다 더 중한 부작용을 낳을 수 있기 때문이다. 느린 것은 느린 이유가 있다. 앞서 거론한 IT업계도 임상처럼 베타테스트 기간을 거친다. 인력을 갈아넣었는데도 정식 오픈 후 사소한, 혹은 중대한 버그가 발견된다. 버그는 수정으로 끝나지만 의약품은 다르다. 안전성과 유효성을 확인한 '검증'받은 의약품도 사망 등 심각한 부작용 사례로 퇴출되기도 한다. 시판후조사(PMS)를 반드시 진행하는 것은 그런 연유. 적어도 의약품 개발에 있어서 성급함은 독이 될 가능성이 크다. 올해 1월 홍콩에서 코로나19 백신 개발에 성공했다는 말이 나왔지만 실체는 종적을 감췄다. 최근엔 장기간 진행된 후천성 면역결핍증(HIV) 백신 개발이 수포로 돌아갔다. 유망 HIV 예방 백신으로 거론되던 후보군이었지만 대규모 임상시험이 실패하며 개발이 중단됐다. 멀리 갈 것도 없이 코로나19의 사촌쯤 되는 사스와 메르스 때도 다양한 치료제 개발마저 실패했다. 근거없는 낙관론에 기대 인력을 갈아넣는 속도전에는 신중할 필요가 있다는 뜻이다. 코오롱생명과학 골관절염 치료제 인보사는 1차 중앙약사심의위원회 회의 결과 유효성, 안전성 검증이 미심쩍다는 의견에도 불구하고 식품의약품안전처는 세계 최초 세포치료제 타이틀을 내줬다. 그리고 결과는 모두가 아는대로 허가 취소라는 허무한 마무리다. 빠르면 탈이 난다. 의약품의 경우엔 특히 그렇다. 요즘 국내 바이오업체의 신뢰도가 흔들리고 있다. '세계 첫'이라는 타이틀에 눈이 멀은 속도전, 그리고 조건부 허가와 같은 성급한 지원은 그 신뢰도 하락에 쐐기를 박을 수 있다. 적어도 의약품에 있어서 '속도는 독(毒)'이다.

메디칼타임즈=최선 기자 세포주 변경 이슈로 국내에서 퇴출된 코오롱생명과학의 골관절염 세포유전자치료제 인보사가 미국에서 기사회생의 기회를 얻었다. FDA가 미국 임상 3상 시험을 재개하라는 입장을 밝히면서 청신호가 켜진 것. 사유야 어찌됐든 임상을 통해 효능 효과를 검증해보라는 것으로 해석되는데, 좋은 결과가 나온다면 미국 승인도 가능성이 있다. 나아가 국내에 재진입도 조심스럽게 점쳐볼 수 있다. ▲국내서 퇴출된 인보사, 이유는? 미국의 임상 재개 배경을 알려면 먼저 국내에서 인보사가 허가 취소된 사유에 대해 알아야 한다. 인보사는 사람의 연골에서 추출한 연골세포(제1액)와 TGF-β1 유전자를 도입한 형질전환세포(제2액)를 3:1의 비율로 섞어 관절강 내에 주사해 골관절염을 치료하는 세포유전자 치료제다. 2액은 1액의 연골세포 성장을 보조하기 위해 같이 투여되며 2주 후에는 체내에서 사라진다. 당초 2액의 허가사항은 유전자가 포함된 연골유래세포였으나, 2019년 초 2액이 연골유래세포가 아닌 293유래세포(신장세포)라는 것이 확인되면서 파장을 일으켰다. 당시 코오롱생명과학은 세포주 변경에 대해 고의성이 없고 당시 두 세포를 확실하게 구분할 과학적 기술이 미비해 발생한 일이라고 주장했지만 받아들여지지 않았다. 작년 5월 식품의약품안전처는 인보사케이주 2액이 허가 당시 제출한 자료와 다르다는 점에서 제출 자료를 허위로 판단, 허가 취소 결정을 내렸다. 결국 인보사와 허가 취소 사유는 허가 당시 기재된 세포의 실제 사용 유무였는데, 식약처는 허가 서류와 사용 세포가 다르다는 점에서 허가 취소를 결정했다. 반면 미국 FDA는 4월 11일 코오롱티슈진이 개발 중인 골관절염 세포유전자치료제 인보사의 미국 임상 3상에 대한 보류(Clinical Hold)를 해제, 3상 환자 투약을 재개토록 했다. 임상 보류 결정 이후 11개월만이다. FDA는 코오롱티슈진에 보낸 '임상보류 해제(Remove Clinical Hold)' 공문을 통해 "모든 임상보류 이슈들이 만족스럽게 해결됐다"며 "보류를 해제했으며 코오롱티슈진은 인보사의 임상시험을 진행해도 좋다"고 밝혔다. ▲국내는 허가 취소, 미국은 임상 승인, 이유는? 일면적으로 보면 한국과 미국의 접근법은 다른 것으로 보인다. 세포주 사용의 실수가 확인됐지만 한국은 시장 퇴출을 결정한 반면 미국은 바뀐 임상승인계획서를 토대로 임상 재개를 결정했기 때문이다. 이유는 뭘까. 식약처 관계자는 "임상 진행 과정에서 실수가 밝혀진 것과 허가 이후는 이야기가 다르다"며 "국내에서도 임상 진행 도중 세포주 변경 사실이 밝혀졌다면 미국과 비슷한 조치가 이뤄졌을 것"이라고 설명했다. 그는 "허가의 의미는 제출된 서류, 시험서 등을 근거로 정부가 판매를 승인한다는 의미를 담고 있다"며 "따라서 허가 이후 과거 제출 자료의 부실, 사실과 다른 내용 등이 밝혀지면 판매 승인을 유지하기 어렵다"고 말했다. 임상은 말그대로 테스트(trial)의 의미를 가지고 있다. 유효성과 안전성을 확인하기 위해 여러 가능성을 테스트하기 때문에 도중 임상 설계가 변경되기도 한다. 미국의 임상 재개 결정은 임상도중 발생한 세포주 변경을 착오로 판단했기 때문이다. 미국 역시 판매 승인 이후 세포주 변경 사실이 밝혀졌다면 승인 취소가 불가피하다는 것이 식약처의 판단. FDA는 지난해 5월 3일 인보사 미국 임상 3상에 대해 임상보류를 결정하면서 인보사 구성 성분에 대한 특성 분석, 성분 변화 발생 경위, 향후 조치사항 등을 제출할 것을 요구했고 이어 9월 20일에는 1차 제출한 자료에 대한 보완자료를 추가로 요청했다. 이에 따라 코오롱티슈진은 FDA의 요청에 상응하는 실험 자료 등을 제출하며 협의해왔다. FDA는 인보사의 생산공정에 대한 개선 방안과 임상시료의 안정성(Stability)에 대한 데이터를 추가로 요청한 바 있다. 임상이 테스트를 의미하기 때문에 착오가 발생한다고 해도 진행 과정에서 바로잡을 수 있다는 뜻이다. 실제로 비슷한 선례가 있다. 2016년 미국 히트 바이오로직스는 방광암 세포주를 투여해 암을 치료하는 기전의 HS410 임상을 진행하던 중 방광암이 아닌 췌장암 세포 사용을 확인한 바 있다. 당시 FDA는 임상 중단을 결정했지만 방광암과 췌장암 세포 특성과 면역 반응 유도 기전 등의 유사함 등을 고려, 환자 동의서를 다시 받고, 프로토콜을 수정하는 선에서 임상 재개를 결정했다. ▲미국 임상 어떻게 진행될까? 기존의 임상3상은 1000여명을 대상으로 진행하는 대규모 프로젝트였다. 이번 임상은 다시 프로토콜을 제출해야 하는 만큼 아직 구체적인 일정 및 계획은 공표되지 않았다. 코오롱티슈진 관계자는 "처음 임상3상은 1020명을 대상으로 했지만 이번에 임상시험 계획서 다시 내야 하기 때문에 최종 3상 결과가 나올 때까지의 시기는 예상이 어렵다"며 "다만 연내 환자 투약을 목표로 하고 있다"고 말했다. 보통 연골세포의 변화를 관찰하기 위해서는 2~5년까지 시일이 소요된다. 인보사는 골관절의 재생과 같은 구조적인 변화를 뜻하는 DMOAD 입증을 추진한 바 있다. 특히 골관절염 치료제로서 경쟁력을 확보하기 위해서는 DMOAD의 유효성 입증이 필수적이기 때문에 이번에도 DMOAD를 포함해 임상을 진행할 가능성이 높다. 구조적인 변화를 관찰하고 그 유효성을 판단하기까지는 5년에서 10년까지 장기적인 시간이 필요하다. 환자의 모집과 관찰, 유효성 판단까지는 적어도 2년이 소요될 전망이다. 다만 관건은 퇴출 이슈로 인해 불안감이 커진 만큼 대규모의 환자군을 어떻게 단기간에 모집해 임상에 들어갈지 여부다. 환자의 모집 규모를 그대로 유지할 경우, 그리고 환자의 모집이 쉽게 이뤄지지 않을 경우 승인까지의 소요기간은 무기한 늘어날 수 있다. 허가의 잣대가 되는 유효성의 판단은 그 다음의 문제다. ▲미국 임상 성공시, 국내 허가 영향은? 미국에서 임상3상이 재개되면서 가능한 시나리오는 크게 두 개로 좁혀진다. 먼저 미국에서 임상을 거쳐 상용화에 성공하는 경우, 그리고 그 반대의 경우다. 만일 미국에서 품목 허가를 얻는다면 국내의 허가 취소는 어떻게 될까. 식약처 관계자는 "미국에서 허가를 얻게된다면 여타 다른 다국적 제약사의 품목처럼 해외 승인 자료로 갈음해서 국내에 도입될 가능성이 있다"며 "이는 바뀐 세포주를 가지고 새로 임상 프로토콜을 변경해 유효성과 안전성을 확보했기 때문이다"고 설명했다. 그는 "식약처 입장에서는 해외 기관에서 입증한 유효성, 안전성 자료를 신뢰할 수밖에 없다"며 "한마디로 국내가 수출한 의약품이 한국으로 다시 들어오는 역수입 구조라고 보면 된다"고 말했다. 미국에서 품목 허가를 획득한다고 해도 국내에서의 허가 취소 결정에 영향을 미치는 것은 없다. 다만 미국에서는 바뀐 세포주를 가지고 안전성, 유효성을 확인했기 때문에 이를 근거로 한국에 역수입하는 구조로 재진입할 가능성이 있다. 코오롱 입장에서 미국 임상은 마지막 지푸라기다. 미국 임상 실패시 약물이 가지는 시장 가치는 제로에 수렴한다. 더 이상 임상을 유지할 유인도, 지원 여력도 사라지는 '사형 선고'와 다름없다. ▲미국 임상에 목매는 이유는? 신뢰 제고 결정타 국내에서 허가를 얻기 위해 바뀐 세포주와 프로토콜을 가지고 처음부터 다시 임상을 진행할 수도 있지만 비용, 시간 소요 측면에서 이는 쉽지 않다. 인보사가 국내에서 첫 개발에 들어간 건 1999년도. 임상은 2010년 중후반부터 본격화됐고 허가를 얻기까지 소요된 금액은 1000억원이 넘는다. 쉽게 말해 국내 진입을 위해 재임상은 어렵다는 뜻. 국내에서 시장 재출시가 가능하다고 해도 불신의 벽을 넘는 것이 관건이다. 업체 측은 FDA 승인이 이를 해결할 수 있는 결정타가 될 수 있다는 판단을 내리고 있다. FDA가 승인했다는 것만으로도 부작용 및 유효성 우려를 불식시킬 수 있다는 셈법이 가능하다. 미국 임상에 목을 메는 것이 같은 맥락이다. 코오롱생명과학 관계자는 "현재 인보사 허가 취소와 관련해 식약처와 행정소송을 벌이고 있다"며 "처분 취소 결정이 나고, FDA의 허가가 나면 최상의 시나리오"라고 말했다. 그는 "우선은 인보사를 둘러싼 불신의 벽을 사라지게 하는 것이 급선무인데 FDA의 승인이 결정적인 역할을 할 수 있다고 본다"며 "과거에도 안전성 이슈가 있었던 약물들이 대규모 임상 등을 통해 안전한 약물 혹은 블록버스터 약물로 거듭난 사례들이 줄곧 있었다"고 말했다. 이어 "인보사의 세포주 변경은 처음부터 계속 변경된 세포주를 사용해 왔기 때문에 유효성과 안전성과 관련이 없다"며 "미국 임상에 최선의 노력을 다해 신뢰도를 다시 높이겠다"고 덧붙였다.

메디칼타임즈=최선 기자 신약 임상 및 품목 상업화에 실패한 바이오업체들이 임상에서 새로운 가능성을 타진한다. 강스템바이오텍 개발중인 동종 제대혈 줄기세포 아토피피부염치료제 '퓨어스템 AD주'의 임상 3상시험 재개 방침을 24일 밝혔다. 강스템바이오텍은 지난해 10월, '퓨어스템 AD주'의 임상 3상과 관련해 유효성이 미흡하다는 Top Line(탑라인) 결과를 발표한바 있다. 퓨어스템 AD주 임상 3상 결과에 대해 계절성, 연령, 성별, 환자별 특성, 중증도, 병용약물 등 수십 개 항목을 면밀하게 분석한 결과 재임상 프로토콜에서 유효성을 충분히 입증할 수 있다는 게 업체 측의 판단. 임상 3상 재개의 주요 요인으로 먼저, '퓨어스템 AD주' 임상 3상시험에 사용된 병용금지예외약물과 줄기세포치료제와의 약물상호간섭작용에 따른 효과 저하 요인을 들었다. 기존 임상 3상 결과에서의 EASI-50 달성률보다 병용금지예외약물을 투여하지 않은 환자의 EASI-50 달성률이 크게 증가한 것으로 나타났다. 또한 줄기세포치료제의 제조 후 투여까지 소요시간도 주요 원인으로 꼽았다. 강스템바이오텍이 2013년부터 2년간 시행한 임상 2a상(서울 소재 병원 1개소에서 진행)의 경우 평균 8시간이 소요됐으나, 임상 3상에서는 평균 26시간 정도 소요됐던 점에 주목했다. 실제로 강스템바이오텍은 최근 시행한 동물 대상 비교시험 결과에서 제조 후 투여까지 소요시간 정도에 따라 병변의 큰 차이가 나타남을 확인했다. 이는 살아있는 세포치료제는 다른 의약품과 달리, 생산에서 투여까지의 소요시간 차이가 약효에 유의미하게 영향을 주는 것으로 해석될 수 있다. 강스템바이오텍은 이 밖에도 다양한 분석결과를 반영해 향후 재개될 임상 3상에서는 '동결제형'으로 제형 변경을 통해 대상환자 투여 리드타임을 최소화하고, 병용금지예외약물 투여를 변경하는 등 임상 프로토콜 전반을 재설계 할 방침이다. 임상설계 변경사항과 재개 일정에 대해서는 지난 1월부터 식약처와 협의를 시작했으며, 최대한 빠른 시간 내에 재임상을 신청 할 계획이다. 품목 허가 취소라는 쓴맛을 본 코오롱생명과학 역시 새 파이프라인으로 신뢰 회복에 나선다. 코오롱생명과학은 2019년 3월 美FDA에서 IND 승인된 신경병증성 통증 치료제 신약(KLS-2031)의 미국임상 1상/2a상 개시와 패스트 트랙 지정을 받았다고 24일 밝혔다. 'KLS-2031'은 기존 신경병증성 통증 치료 방식과는 달리, 특허 받은 유전자 조합을 이용한 주사 요법의 치료제다. 1회 국소 주사 시술방식으로 진통 효능이 장기간 지속되고 근원적 치료가 가능하도록 개발됐으며, 기존 시판된 치료제로는 효과를 보지 못하는 신경병증성 통증 환자들을 타겟으로 하고 있다. '신경병증성 통증'은 신경계의 손상이나 기능적 이상으로 발생하는 난치성 통증으로, 환자들에게 극심한 고통을 주는 감각신경계 질환이다. 해당 병증의 주된 치료제는 진통제 계열로 지속적 효과 및 근원적 치료가 불가능하다. 또한, 최종 진통제로 주로 쓰이는 아편(Opioid)계열의 약은 마약성을 가지고 있어 미국 내 미충족 의료(Unmet medical need)가 매우 높은 질환이다. 코오롱생명과학은 2019년 3월 美FDA로부터 KLS-2031의 IND 승인을 받았으며, 2019년 12월 미국 내 임상기관과의 IRB 첫 승인을 마쳤다. 2020년 3월경 첫환자 방문을 시작으로 미국내 2개의 임상 기관을 통해 KLS-2031의 안전성 및 유효성 평가를 목적으로 임상 1상/2a상이 진행될 예정이다. KLS-2031 임상 1상/2a상의 대상자는 총 18명으로 투약 후 24개월간 추적 관찰 하며, 이를 통해이후 임상 단계 진행 방향을 결정하게 된다. KLS-2031은 신경병증성 질환 중 요천골 신경근병증 통증에 대한 First-in-class 신약 후보물질로, 이번 패스트 트랙 지정으로 기간 단축등의 혜택을 받아 일정은 더욱 앞당겨질 예정이다. 이번에 지정된 '패스트 트랙'은 신약을 짧은 기간내에 개발할 수 있도록 만든 美FDA의 제도로, 미국에서 의약품을 출시하는 가장 빠른 방법중의 하나이다. 심각한 질환(Serious Disease)이나 미충족 의료(Unmet medical need)가 높은 질환에 대한 약물의 개발을 신속히 진행하기 위해 도입된 제도이다. 이후 KLS-2031은 美FDA와 개발기간 중 신속한 사전협의, 각 임상단계별 동반 심사(Rolling review)등을 통해 심사기간을 단축하고 최종 승인 확률을 높이게 된다. 특히, 임상 3상 이후 신청가능한 우선 심사(Priority review)를 통해 심사기간을 더욱 단축 할 수 있다. 통계에 따르면, 최근 6년간 패스트 트랙 지정 신약중 우선심사가 될 확률은 90% 이상이다. KLS-2031이 패스트트랙에 지정됨에 따라, 개발기간 단축과 임상 2,3상의 성공적인 설계 및 검토가 가능할 것으로 보인다. 자료에 따르면, 美FDA의 최근 3년간 총 153개 신약 승인 중 39%(59개)가 패스트 트랙에 지정된 경우였고, 65%(99개)가 우선심사를 거쳤다. 코오롱생명과학 관계자는 "향후 KLS-2031은 요천골 신경근병증 뿐만 아니라 다른 신경병증성 통증질환에도 확장성을 가질수 있는 신약으로 개발 될 것" 이며, "앞으로 커져가는 통증 치료 분야에서 근원적 치료제로 만들기 위해 글로벌 파트너사와의 밀접한 커뮤니케이션을 통해 해외 진출의 다양한 방향을 모색할 계획이다" 라고 말했다.