메디칼타임즈=허성규 기자삼성바이오에피스는 솔리리스의 바이오시밀러 '에피스클리'의 미국 품목허가를 획득했다.삼성바이오에피스(대표이사 고한승 사장)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 초고가 희귀질환 치료제 '에피스클리®(EPYSQLI®, 프로젝트명 SB12, 성분명 에쿨리주맙)'의 품목허가를 획득했다고 23일 밝혔다.에피스클리는 미국 알렉시온이 개발한 솔리리스(SOLIRIS)의 바이오시밀러로, 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH: Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS: atypical Hemolytic Uremic Syndrome)의 치료제로 FDA로부터 승인받았다.솔리리스는 환자의 치료 접근성 확대가 절실한 대표적인 초고가 희귀질환 치료제로서, 미국에서 PNH와 aHUS 치료를 위한 연평균 투약 금액이 약 60만 달러(원화 약 7.8억원)에 이르는 의료 현장의 미충족 수요(unmet needs)가 큰 바이오의약품이다.삼성바이오에피스는 이번 허가로 미국 시장에서 총 8개 바이오시밀러 제품을 승인받았으며, 이를 통해 미국에서도 자가면역질환 치료제, 항암제, 안과질환 치료제에 이어 혈액·신장질환 치료제 분야까지 치료 영역을 확대했다.삼성바이오에피스 고한승 사장은 “미국에서도 희귀질환 치료제를 승인받아 글로벌 수준의 R&D 역량을 인정받았다”며, “에피스클리는 바이오시밀러의 사회적 가치를 극대화할 수 있는 제품으로서 세계 최대 의약품 시장인 미국에서도 그 가치를 실현하기 위해 지속 노력하겠다”고 전했다.한편, 삼성바이오에피스는 2019년 7월부터 2021년 10월까지 PNH 환자들을 대상으로 임상 3상을 통해 에피스클리와 오리지널 의약품 간 비교 연구를 수행했으며, 유관 학술대회 발표를 통해 임상의학적 동등성을 입증했다.삼성바이오에피스는 지난해 7월 에피스클리를 유럽에 출시해 독일, 이탈리아 솔리리스 바이오시밀러 시장 점유율 1위, 프랑스 최대 구매조합(UniHA) 및 네덜란드 주정부 입찰 수주 등의 성과를 내고 있다.한국에서는 지난 4월부터 삼성바이오에피스가 직접 에피스클리를 판매하고 있으며, 기존 오리지널 의약품의 약가 대비 절반 수준으로 솔리리스 바이오시밀러를 출시했다.

메디칼타임즈=허성규 기자삼성바이오에피스(대표이사 고한승 사장)는 지난 13일부터 16일까지 스페인 마드리드서 개최된 유럽 혈액학회(EHA)에 참가해 에피스클리(에쿨리주맙)의 임상 3상 후속 분석 결과를 발표했다고 17일 밝혔다.삼성바이오에피스는 유럽 혈액학회(EHA)에 참가해 에피스클리(에쿨리주맙)의 임상 3상 후속 분석 결과를 발표했다.에피스클리는 미국 알렉시온사가 개발한 희귀질환 치료제 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러로, 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)의 적응증을 보유하고 있으며 삼성바이오에피스가 유럽에서 지난해부터 직접 판매하고 있는 제품이다.이번 학회에서 공개한 초록에 따르면, 삼성바이오에피스는 임상 3상 결과의 후속 분석을 통해 에피스클리(SB12)를 투여한 그룹과 오리지널 의약품(솔리리스)을 투여한 그룹 간 '수혈 회피(transfusion avoidance)' 비율을 확인했다.수혈 회피란, 혈관 내 적혈구가 비정상적으로 파괴되는 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) 환자의 빈혈 증상을 개선하여 수혈의 필요성을 감소시키는 것이다. 실제로 에쿨리주맙 성분의 의약품 투여 시, 적혈구의 용혈이 감소해 헤모글로빈 수치가 안정화되어 수혈을 받지 않아도 되는 효과가 있다.이번 연구를 통해 에피스클리의 환자 수혈 회피 비율이 오리지널 의약품 대비 임상의학적으로 유의미한 차이가 없음을 확인했으며, 이로써 삼성바이오에피스는 에피스클리와 오리지널 의약품 간 효능(efficacy)의 유사성을 다시 한번 입증했다는 것.삼성바이오에피스 메디컬팀장 김혜진 상무는 "이번 연구 결과로 에피스클리의 오리지널 의약품 대비 임상의학적 동등성을 재확인할 수 있었으며, 앞으로도 의료 현장에서 초고가 희귀질환 치료제 바이오시밀러의 효능과 가치를 전파하기 위해 지속 노력하겠다"라고 전했다.한편, 삼성바이오에피스는 2019년 8월부터 2021년 10월까지 글로벌 8개국에서 50명의 PNH 환자를 대상으로 에피스클리의 임상 3상을 진행했으며, 오리지널 의약품과의 광범위한 비교 연구를 통해 임상의학적 동등성을 확인한 바 있다.국내에서도 지난 4월 기존 오리지널 의약품 약가 대비 절반 수준으로 에피스클리를 출시했으며, 별도의 파트너사 없이 제품을 직접 판매함으로써 초고가 바이오의약품의 환자 접근성을 제고해 나가고 있다. 

메디칼타임즈=허성규 기자삼성바이오에피스(대표이사 고한승 사장)는 1일, 희귀질환 치료제 에피스클리(EPYSQLITM, 솔리리스 바이오시밀러, 성분명 에쿨리주맙)를 국내에 출시한다고 밝혔다.삼성바이오에피스의 솔리리스 바이오시밀러 '에피스클리' 제품사진.에피스클리는 미국 알렉시온이 개발하여 아스트라제네카가 판매 중인 발작성 야간 혈색 소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 등의 난치성 희귀질환 치료제 솔리리스(Soliris)의 바이오시밀러다.솔리리스는 성인 기준 연간 치료 비용이 약 4억원에 달하는 대표적인 초고가 바이오의약품으로서, 바이오시밀러 개발을 통한 환자 접근성 확대가 절실한 제품이라는 설명이다.이에 삼성바이오에피스는 이러한 의료 현장의 미충족 수요 해소를 위해 기존 오리지널 의약품 기준 바이알(병)당 5,132,364원이던 약가(약제급여상한액)를 절반 수준인 2,514,858원으로 대폭 인하했다.이는 4월부터 새롭게 적용되는 솔리리스 약가 3,600,000원에 비해서도 약 30% 저렴한 금액이라는 것이다.앞서 삼성바이오에피스는 지난 1월 국내에서 에피스클리의 품목 허가를 획득했으며, 희귀질환 환자들에게 조속히 의약품을 공급하기 위한 보건복지부, 건강보험심사평가원 등의 빠른 약가 심사 및 승인을 거쳐 4월에 제품을 출시할 수 있게 됐다.삼성바이오에피스는 에피스클리의 국내 유통 및 판매를 직접 담당할 예정이며, 에피스클리를 처방받는 환자를 대상으로 한 지원 프로그램도 마련할 계획이다.에피스클리 출시에 앞서 삼성바이오에피스 고한승 사장은 "고품질 바이오의약품을 저렴한 가격으로 더 많은 환자들에게 처방하는 바이오시밀러의 사업 가치를 극대화했다"고 강조했으며, "향후 환자들의 치료 비용을 대폭 경감함으로써 국가 건강보험 재정 절감에도 기여할 수 있을 것으로 기대한다"고 전했다.한편 삼성바이오에피스는 2019년 8월부터 2021년 10월까지 PNH 환자 대상 글로벌 임상 3상을 진행했으며, 이후에도 PNH 치료의 약가 비용 부담을 고려해 도움이 필요한 국내 환자들의 치료를 위해 적극 나서왔다.이와 관련해 임상에 참여한 환자들에게 최대 2년간 제품을 무상으로 제공하고, 임상시험용 의약품의 치료목적 사용 승인을 얻어 별도의 심사를 거친 환자의 치료를 지원하기도 했다.한편, 삼성바이오에피스는 앞서 지난 해 에피스클리를 유럽 시장에 출시했으며 독일, 프랑스, 이탈리아 등 주요 국가에서 현지 법인을 중심으로 직접 제품을 판매하고 있다.

메디칼타임즈=허성규 기자삼성바이오에피스 본사 전경.삼성바이오에피스(대표이사 고한승 사장)는 지난 19일 식품의약품안전처로부터 혈액학 분야 난치성 희귀질환 치료제 '솔리리스(Soliris)'의 바이오시밀러 에피스클리(프로젝트명 SB12, 성분명 에쿨리주맙)의 품목 허가를 승인받았다고 밝혔다.솔리리스는 미국 알렉시온社가 개발한 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH), 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS) 등 희귀질환 치료제로, 글로벌 매출액 규모가 약 5조원(37억 6,200만불)에 달한다.솔리리스의 대표 적응증인 발작성 야간 혈색소뇨증의 경우, 혈관 내 적혈구가 파괴되어 혈색 소변의 증상을 보이고 급성 신부전 등의 합병증을 유발하여 심하면 생명에도 위험을 주는 희귀질환이다.솔리리스는 성인 기준 의료비 부담이 연간 수 억원에 달하는 대표적인 초(超)고가 바이오의약품으로서, 국내 기업으로는 삼성바이오에피스가 유일하게 글로벌 임상 시험을 마치고 품목 허가를 획득했다.삼성바이오에피스는 2022년 6월 품목허가 신청 후 19개월여 만에 최종 승인을 받았으며, 이를 통해 국내에서 자가면역·종양·안과·혈액학 분야 총 7종의 바이오시밀러 제품을 보유하게 됐다.앞서 삼성바이오에피스는 유럽에서 지난 해 5월 에피스클리의 품목 허가를 획득한 바 있으며, 별도의 파트너사 없이 직접 판매 체제를 통해 독일, 프랑스 등 유럽 시장에 순차적으로 제품을 출시했다.삼성바이오에피스 RA(Regulatory Affairs)팀장 정병인 상무는 "에피스클리는 고품질 의약품의 환자 접근성 개선이라는 바이오시밀러 개발의 본질적 가치에 매우 부합하는 제품이며, 국내 희귀질환 환자들이 합리적인 가격으로 치료받을 수 있는 기회를 확대할 수 있어 금번 품목 허가의 의미가 크다"고 전했다.한편, 삼성바이오에피스는 2019년 8월부터 2021년 10월까지 PNH 환자를 대상으로 글로벌 임상 3상을 진행했으며, 유관 학술대회를 통해 SB12와 오리지널 의약품과의 임상 의학적 동등성을 입증했다.또한 PNH 치료의 약가 비용 부담을 고려하여 임상에 참여한 환자들에게 최대 2년간 제품을 무상으로 제공하는 연장 공급을 진행했으며, 임상시험용 의약품의 치료목적 사용 승인을 얻어 별도의 심사를 거친 환자의 치료를 적극 지원해 왔다.