메디칼타임즈=최선 기자제1형 당뇨병 환자에 화학적으로 유도된 만능줄기세포 유래 췌도를 이식하는 실험이 성공했다.환자는 외부에서 주입받던 인슐린이 없이도 혈당 조절 기능을 완전히 회복했고, 모든 안전성 및 효능 임상 평가지표 역시 1년 추적 관찰에서 충족됐다.중국 톈진 제1중앙병원 슈젠 왕 등의 연구진이 진행한 제1형 당뇨병 환자의 만능 줄기세포 유래 췌도 이식 임상시험 1상 결과가 국제학술지 Cell에 25일 게재됐다(doi.org/10.1016/j.cell.2024.09.004).제1형 당뇨병 환자에 화학적으로 유도된 만능줄기세포 유래 췌도를 이식하는 실험이 성공했다.제1형 당뇨병은 유전이나, 환경적 요인 등이 있지만 주로 신체의 면역계가 잘못된 신호를 받아 인슐린을 생성하는 췌장의 베타세포를 공격해 발생한다.현재 제1형 당뇨병의 완치는 불가능하지만 췌장에서 베타세포가 파괴된 것을 해결하기 위해 건강한 췌도의 베타세포를 이식하는 방법, 줄기세포를 사용해 인슐린 분비 세포를 생성하는 방법, 자가면역 반응을 억제하거나 면역계가 베타세포를 공격하는 것을 멈추도록 유도하는 방법 등이 시도되고 있다.앞서 버텍스 제약사(Vertex Pharmaceuticals)는 2022년 미국당뇨병학회에서 줄기세포를 활용, 인간의 만능줄기세포와 분화를 통해 췌도를 만들어 이식한 두 명의 사례를 공개하면서 줄기세포가 새로운 가능성으로 떠오른 바 있다.중국 연구진들은 비록 한명의 환자를 대상으로 했지만 1년 장기 추적 결과에서 완치에 가까운 효능과 안전성을 확인하면서 추가 임상에 대한 길을 열었다.이번 임상은 복부 전방 직장 피하에 화학적으로 유도된 만능 줄기세포 유래 췌도(CiPSC)을 이식, 인슐린 비의존성 혈당 조절이 회복 여부와 회복까지의 시간, 모든 안전성 및 효능 임상 평가 지표의 1년 추적 결과를 확인하도록 기획됐다.환자는 이식 후 75일부터 지속적인 인슐린 독립성을 달성했다. 환자의 목표 혈당 범위(TIR)는 이식 후 4개월째에 기준치 43.18%에서 96.21%로 증가했으며, 이와 함께 장기 전신 혈당 수치를 나타내는 지표인 당화혈색소의 정상인 범위까지의 감소를 나타냈다.환자는 목표 혈당 범위가 98% 이상이고 당화혈색소가 약 5%로 안정적인 혈당 조절 상태를 보였다.1년 후 임상 데이터는 이식 관련 이상 징후가 없는 모든 연구 평가지표를 충족했다.연구진은 "제1형 당뇨병 환자를 대상으로 한 CiPSC 췌도의 자가 이식 임상 결과 3개월 이내에 인슐린 독립성을 달성해 외인성 인슐린 사용 없이 98% 이상의 혈당 TIR을 달성했다"며 "이런 유망한 결과는 추가 임상 연구의 필요성을 뒷받침한다"고 결론내렸다.

메디칼타임즈=문성호 기자입셀(YiPSCELL)은 식품의약품안전처로부터 '인체세포등 관리업' 허가를 취득했다고 27일 밝혔다.첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 안전 및 지원에 관한 법률(이하 첨단재생바이오법)에 따르면, 인체세포등을 채취·수입하거나 검사·처리해 첨단바이오의약품의 원료로 공급하려는 경우 '인체세포등 관리업' 허가가 필요하다. 입셀은 이번 허가를 통해 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 개발과 생산에 필요한 요건을 충족했음을 입증했다.이 가운데 입셀은 유도만능줄기세포를 활용한 줄기세포치료제를 연구·개발하는 기업으로, 2022년 서울 서초구에 180평 규모의 GMP 시설을 완공했다. 이번 '인체세포등 관리업' 허가로 입셀은 임상시험 및 연구에 필요한 고품질의 세포를 안정적으로 생산·공급할 수 있게 됐으며, 첨단바이오의약품 개발 및 생산 역량을 한층 강화할 수 있게 됐다.입셀의 GMP 시설은 국내 식약처 기준은 물론 국제적 기준에도 부합하며, 최적의 품질을 유지할 수 있도록 지속적으로 관리되고 있다. 이번 허가 취득을 통해 입셀은 첨단바이오의약품 및 임상시험 원료의 안정적 공급뿐만 아니라 CMO·CDMO 사업 확대를 위한 기반도 마련하게 됐다.입셀 관계자는 "유도만능줄기세포 기술을 바탕으로 지속적으로 높은 품질의 세포를 생산함으로써 글로벌 수준의 첨단바이오의약품 제조 기업으로 도약할 수 있는 발판을 마련했다"며 "이를 통해 차세대 줄기세포 치료제 개발에 박차를 가하며, 세계적인 경쟁력을 확보할 수 있을 것"이라고 기대했다.

메디칼타임즈=문성호 기자근본적인 치료제가 없는 대표적 영역인 '골관절염'.이 가운데 최근 국내 임상현장 경험을 바탕으로 한 골관절염 치료제의 임상이 본격 시작돼 주목되고 있다. 주인공은 바로 입셀이다.주지현 입셀 대표는 서울성모병원 류마티스내과 교수로 1인 2역으로 생활하고 있다. 진료와 바이오벤처 운영을 통해 의사 창업 성공 스토리를 열고 있는 가운데 최근 골관절염 치료제 개발을 위한 본격적인 임상에 착수했다.12일 제약‧바이오업계에 따르면, 최근 입셀은 가톨릭대학 서울성모병원과 협력해 무릎 골관절염 환자를 대상으로 유도만능줄기세포(iPS세포) 유래 연골세포집합체 'MIUChon(뮤콘, Minimal Injectable Unit Chondrospheroid)’을 관절강 내 주사로 투여하는 임상연구를 본격적으로 시작했다.이 가운데 MIUChon은 유도만능줄기세포를 기반으로 한 세계 최초의 주사형 3차원 연골세포 치료제로 평가받는다. 입셀은 국내뿐만 아니라 중국, 일본, 미국 등에서 이에 대한 특허를 취득하며 기술력을 인정받았다. 이번 임상연구는 무릎 골관절염에 대한 기존의 수술적 치료법과 차별화된 접근으로, 골관절염 환자에게 주사 형태로 MIUChon을 투여함으로써 손상된 연골을 근본적으로 회복시키는 것을 목표로 한다.그동안 골관절염 치료는 인공관절 치환술이라는 외과적 수술법이 근본적인 치료법으로 유지되는 한편, 진통제 혹은 히알루론산(HA) 주사 등 보존적 치료제가 골관절염 치료제 시장의 주류를 형성해왔다.입셀은 이 같은 시장에서 MIUChon을 근본적인 치료법으로 개발 중이다.실제로 MIUChon은 iPS세포의 무제한 증식능을 활용해 단일 세포로 전 세계 골관절염 환자들에게 면역거부반응 없이 투여할 수 있는 치료제로, 기존 자가세포치료제가 가진 한계를 뛰어넘는 새로운 개념의 치료제라는 점에서 큰 기대를 모으고 있다.여기서 iPS세포는 일반 체세포에 특정 유전자를 넣어 만든 원시 세포를 일컫는다. 이 iPS세포는 배아줄기세포처럼 손상된 세포에 주입하면 그 세포를 재생시킨다. 입셀은 iPS세포를 발견해 노벨생리의학상을 받은 일본 야마나카 신야 교토대 교수로부터 세포주 라이선스를 받았다.즉 iPS세포를 활용해 골관절염 치료제를 개발, 손상된 연골에 주사 형태로 주입하는 개념으로 추진 3년 만에 임상에 착수하게 됐다. 주지현 대표는 "연골은 재생되는 조직이 아니기 때문에 현재까지 골관절염은 치료가 안 된다는 설명이 맞다. 외과적 인공관절로 치환하는 수술이 최종 치료법"이라며 "최근 들어 연골 손상이나 결손을 늦추는 가능성이 제기되는데 논란도 많고 과학적 근거도 없다. 그 만큼 치료제 옵션이 없다는 것"이라고 말했다.그는 "iPS세포를 활용한 MIUChon은 세포 덩어리를 말 그대로 연골 결손 부위에 넣어 메꿔주는 개념"이라며 "기존에 없었던 형태의 첨단재생치료제로, 임상연구 승인까지 3년 이상의 긴 시간이 소요된 어려운 과정이었다"고 회상했다.한편, 입셀 주지현 대표는 서울성모병원 류마티스내과 교수로 활약하면서 2017년 유도만능줄기세포연구소를 운영하기 시작했고, 이를 기초로 2017년 입셀을 창업했다.

메디칼타임즈=허성규 기자JW중외제약은 지난 15일부터 나흘간 미국 텍사스주 달라스에서 열린 미국 피부연구학회(Society of Investigative Dermatology)에서 기존 탈모치료제 대비 Wnt 표적 탈모치료제 'JW0061'의 모낭생성·모발성장 우위성을 발표했다고 20일 밝혔다.JW중외제약은 지난 15일부터 나흘간 미국 텍사스주 달라스에서 열린 미국 피부연구학회에서 기존 탈모치료제 대비 Wnt 표적 탈모치료제 'JW0061'의 모낭생성·모발성장 우위성을 발표했다.이번 학회에서 JW중외제약은 인간 피부 오가노이드(장기 유사체)와 남성형 안드로겐성 탈모 동물모델에서 평가한 JW0061의 효능을 최초로 공개했다.인간 유도만능줄기세포에서 분화시킨 피부 오가노이드를 활용한 연구는 JW0061이 실제 인간 두피에서 모낭을 생성하는지 예측하는 시험이다. 오가노이드는 동물실험을 대체할 수 있으며, 직접 사람을 대상으로 임상시험을 하지 않고도 약물의 유효성을 파악할 수 있는 차세대 신약 개발 기술이다.JW0061과 표준치료제(Standard of Care Drug)를 피부 오가노이드에 각각 처리한 결과, JW0061을 처리한 오가노이드에서 모낭 수가 표준치료제 대비 유의미하게 증가했다. 세부적으로는 JW0061이 표준치료제에 비해 약물 처리 5일째, 10일째 기준 모낭 수가 각각 7.2배, 4.0배 많았다.특히, JW중외제약의 피부 오가노이드 연구 발표는 이번 학회 포스터 세션 중 유일한 결과로 참가자들로부터 주목을 받았다는 설명이다.이와 함께 남성 호르몬인 테스토스테론을 유발시킨 안드로겐성 탈모 동물모델 시험에서 모발 성장 효과를 확인했다.남성형 탈모 동물모델을 JW0061 저용량, JW0061 고용량, 표준치료제(SoC), 위약 등 4개 그룹으로 나눠 각 약물을 투약한 결과, JW0061 저용량·고용량 모두 표준치료제 대비 모발 성장을 빠르게 촉진시켰다. 또한 투약 17일째 기준 표준치료제에 비해 JW0061 저용량과 JW0061 고용량에서 각각 18%, 39%의 효능 개선 효과가 나타나는 등 용량 의존적 반응도 확인했다.이번 학회에서 발표한 유효성은 JW0061이 모유두(Dermal Papilla) 세포에 있는 GFRA1 단백질에 직접 결합해 Wnt 신호전달경로를 활성화한 결과다. JW중외제약은 'Wnt 2022' 학회에서 발모 작용기전을 규명한 최초의 저분자 약물 사례로 JW0061를 공개해 주목을 받은 바 있다.JW0061은 Wnt 신호전달경로를 활성화해 모낭 증식과 모발 재생을 촉진시키는 혁신신약(First-in-Class) 후보물질이다. 이 물질은 JW중외제약의 AI(인공지능) 기반 데이터 사이언스 플랫폼 '주얼리(JWELRY)'를 통해 발굴됐다.Wnt 신호전달경로는 배아 발생과 신체 성장 과정에서 피부 발달과 모낭 형성에 중요한 역할을 하며, 피부 줄기세포의 모낭 분화를 촉진한다. 특히, 모근 끝에 위치해 모발의 성장과 유지를 조절하는 모유두 세포 증식에도 관여한다.JW중외제약은 이번 학회 발표내용을 포함한 다양한 전임상 결과와 해외기관에서 완료한 GLP(Good Laboratory Practice, 비임상시험규정)에 따른 독성평가를 바탕으로 연내 임상 1상에 착수할 계획이다.JW중외제약은 관계자는 "이번 학회 발표를 계기로 JW0061이 세계 시장에서 기존의 탈모치료제를 보완하거나 대체할 수 있는 유망한 치료 옵션으로 부상할 것으로 기대한다"며 "앞으로 남성과 여성 탈모 환자 모두 사용이 가능하며 안전성도 우수한 글로벌 혁신 탈모치료제로 개발해 나갈 것"이라고 말했다.한편, JW0061은 지난해 국가신약개발사업단 지원 과제로 선정돼 비임상 연구비를 지원받았다.

메디칼타임즈=이지현 기자마루테라퓨틱스는 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 CAR-NK 치료제가 교모세포종을 적응증으로 한 동물 효능 실험에서 유의미한 종양 감소 효과를 확인했다.마루테라퓨틱스(주)는 22일 자체 개발 중인 유도만능줄기세포(iPSC) 기반 CAR-NK 치료제가 교모세포종을 적응증으로 한 동물 효능 실험에서 유의미한 종양 감소 효과를 확인했다고 밝혔다.교모세포종은 5년 생존율이 3% 미만인 악성암으로 현재 마땅한 치료제가 없다. 최근 재발성 교모세포종 환자를 대상으로 한 임상에서 CAR-T 치료제가 효과를 보인다는 연구결과가 'The New England Journal of Medicine'에 발표되는 등 항암면역세포치료제가 새로운 돌파구로 주목받고 있다.마루테라퓨틱스는 iPSC로 유도된 NK세포에 효능과 안전성을 강화하기 위한 유전자 편집 과정을 더해 CAR-NK를 개발했다. 또한 이를 고형암에 적용하기 위해 종양미세환경 주위의 혈관을 타겟으로 하는 전략을 수립하고 관련 연구를 진행했다.마루테라퓨틱스는 서울대와 공동으로 진행한 연구에서 인간 혈관을 포함한 교모세포종(GBVA)을 이식한 마우스에 CAR-NK 세포를 주입한 결과 대조군에 비해 종양의 크기가 유의하게 감소함을 확인했다. 마루는 이번 연구 결과를 바탕으로 임상 진입을 위한 비임상 독성 시험에 돌입할 계획이다.마루테라퓨틱스는 2021년 설립된 항암면역세포치료제 개발 기업으로 iPSC를 통한 CAR-NK/T/Macrophage 등 다양한 항암면역세포치료제를 개발하고 있다. 마루테라퓨틱스는 기존의 환자맞춤형 치료제를 iPSC와 유전자편집 기술을 통해 대량 생산과 즉시 투여 가능한 Off-the-shelf 치료제로 대체하는 것을 목표로 하고 있다.마루테라퓨틱스는 iPSC를 활용하기 위한 핵심 기술인 세포 리프로그래밍, 유전자 편집, 세포분화 기술을 통해 독자적인 iPSC 플랫폼을 완성했고 여기에 초고속 CAR 탑재 플랫폼, 고형암 타깃 플랫폼을 통해 연구개발을 고도화하고 있다.안상만 마루테라퓨틱스 대표는 "이번 교모세포종 연구결과로 인해 마루가 개발하는 CAR-NK의 고형암 치료 가능성을 확인했다"면서 "AACR 등 해외 학회로 연구 결과를 소개해 국내외 기업과 파트너십을 맺는 것은 물론 외부 투자유치에도 적극 나설 것"이라고 말했다.이번 연구 결과는 최근 국제 학술지 'Biomedicine & Pharmacotherapy'에 게재됐다. (CD19 CAR-expressing iPSC-derived NK cells effectively enhance migration and cytotoxicity into glioblastoma by targeting to the pericytes in tumor microenvironment)마루테라퓨틱스는 오는 4월 5일 미국 샌디에이고에서 개막하는 AACR 2024(American Association for Cancer Research ANNUAL MEETING 2024)에서 이번 동물실험 결과를 발표할 예정이다.한편 글로벌 시장 조사기관 이밸류에이트파마에 따르면 2023년 CAR-T/NK를 포함한 글로벌 CGT(세포·유전자치료제) 시장 규모는 163억3000만 달러 규모로, 2026년에는 555억9000만 달러까지 성장할 것으로 전망되고 있다. 

메디칼타임즈=문성호 기자입셀은 중소벤처기업부의 시장확대형(스케일업 팁스) 과제에 선정됐다고 1일 밝혔다. 이로써 입셀은 3년 동안 연간 4억원씩 총 12억원의 과제비를 지원받게 됐다.입셀이 중소벤처기업부의 시장확대형(스케일업 팁스) 과제에 선정됐다.스케일업 팁스(TIPS)는 스케일업 팁스 운영사가 유망 기업을 선별해 10억원 이상을 투자한 후 추천하면, 정부가 R&D 출연금을 통해 최대 3년간 12억원 이내로 지원하는 과제다. 입셀은 이번 과제의 운영사인 민간 투자 기관 HB인베스트먼트-NVC파트너스 컨소시엄의 추천을 받아 선정됐다.입셀은 무한 증식이 가능하고 원하는 체세포로 분화시킬 수 있는 유도만능줄기세포(iPSC) 연구개발 선도 기업으로, 아직까지 뚜렷한 치료제가 없는 퇴행성 관절염 치료 시장을 타깃으로 삼고 있다. iPSC 유래 연골 스페로이드를 관절강 내에 주사제로 투여함으로써 손상된 연골을 재생시킬 수 있는 세포치료제를 개발, 현재 식품의약품안전처 승인을 위한 서류 제출을 완료했다. 이후 보완 진행 중에 있다.이번 스케일업 팁스 과제를 통해 입셀은 임상 등급의 범용(Universal) iPSC 세포주를 제작할 계획이다. Universal iPSC는 면역원성이 있는 MHC Class 유전자인 HLA 유전자를 교정해 이식 시 면역회피성을 갖는 세포주로, 연골치료제 뿐 아니라 다양한 질환을 타깃으로 한 세포치료제로 쓰일 가능성이 높다.연구책임자인 남유준 CTO는 "아직은 연구 등급의 세포주 개발이 대부분이었지만, 이번 과제를 통해 다양한 세포치료제의 원천세포로 사용될 임상 등급의 면역회피 가능한 Universal iPSC 세포주를 개발할 수 있게 됐다"며 "계속해서 범용적으로 사용될 수 있는 유도만능줄기세포주 개발과 연골 세포치료제 개발에 힘쓸 것"이라고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자가톨릭대학교 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단이 오는 9월 15일 오후 1시부터 오후 5시까지 옴니버스파크 1층 의과대학 대강의실에서 '첨단 기술과의 융합을 통한 미래의학의 혁신 플랫폼 교류'를 주제로 기초의학사업추진단 출범 기념 심포지엄을 개최한다.  2023년 3월 '바이오 기초융합을 통한 5차 산업혁명 선도'라는 비전으로 출범한 가톨릭중앙의료원 기초의학사업추진단은 이번 심포지엄을 통해 첨단세포치료사업단, 초정밀의학사업단, 합성생물학사업단, 인공지능-뇌과학사업단으로 구성된  세부 사업단 중 첨단세포치료사업단 및 초정밀의학사업단의 기초의학 연구 인프라 구축과 첨단 기술과의 융합에 대한 최신 지견에 대하여 논의한다.이번 세미나는 첨단세포치료제의 최신 규제 및 개발동향(세션 1)과 임상 진료에서의 정밀의학 적용(세션 2)의 두 가지 세션으로 진행된다.첫 세션에서는 첨단세포치료제의 최신 규제 및 개발 동향을 주제로 김건수 대표(큐로셀), 김동윤 차장(TSD 라이프사이언스), 임예리 박사(가톨릭유도만능줄기세포연구소)가 참여할 예정이다.이어 두번째 세션에서는 임상 진료에서의 정밀의학 적용을 주제로 김태유 교수(서울대병원), 정찬권 교수(서울성모병원), 정승현 교수(가톨릭대 의과대학 생화학교실)가 각각 세션 주제와 발표자로 나서 추진단에서 주목하는 미래의학의 혁신 플랫폼에 대해 토론을 벌인다.민창기 기초의학사업추진단장은 "본격적이고 원활한 기초의학 연구 진행을 위한 기반을 마련하고, 프로젝트들의 방향성과 융합을 보다 구체적으로 정립하고 있으며, 이를 공유하기 위해 이번 심포지엄을 마련했다"면서 "첨단 기술과의 융합을 통한 미래의학의 혁신 플랫폼 개발을 위하여 생명과학과 임상의학의 근본이 되는 기초의학 분야 발전에 더욱 매진하겠다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=문성호 기자입셀은 지난 20일 한마음혈액원과 '만능공여 인공혈액 개발'을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 밝혔다. 왼쪽부터 가톨릭대 서울성모병원 김용구 교수, 한마음혈액원 황유성 원장, 입셀 주지현 대표이사만능 공여인 공혈액이란, 희귀혈액으로 알려진 Rh- O형 혈액을 가지고 유도만능 줄기세포를 만들고 이를 이용해 적혈구분화∙탈핵∙성숙을 위한 여러단계를 거쳐서 만들어지는 혈액제제를 말한다.최근 저출산∙고령화 사회로의 진입, 코로나19와 같은 다양한 감염질환의 발생에 따라 기존의 혈액 수급 불균형을 해결하고자 국가차원의 안정적인 혈액 공급 대안마련이 시급한 상황이다.입셀과 한마음혈액원은 이번 협약을 통해서 Rh- O형 말초혈액 유래 '인간 유도만능줄기세포(human induced Pluripotent Stem Cells, hiPSC)'를 이용해 만능공여 가능한 인공혈액 개발을 위한 협력관계를 구축해 나간다는 계획이다.한마음혈액원은 2002년 5월에 대한산업보건협회 부설로 개원해 보건복지부가 지정한 국가기반시설로서 국가혈액사업을 수행하는 공공단체이다. 혈액관리업무를 비롯해 주로 의료기관에 혈액제제를 공급하고 있다.주지현 입셀 대표는 "지금까지 20년 넘게 국가혈액사업을 성공적으로 운영하고 있는 한마음혈액원과 함께하게 되어 기쁘다"며 "입셀이 가지고 있는 인간 유도만능줄기세포 플랫폼 기술과 역량을 기반으로 만능공여 가능한 임상등급 유도만능줄기세포를 성공적으로 구축하겠다"고 밝혔다.한마음혈액원 황유성 원장은 "국가가 직면한 혈액 수급 문제를 해결하기 위해, 다양한 공동개발 및 협력방안에 대해 한마음혈액원은 항상 열린 마음으로 적극적인 자세로 기여할 것"이라며 "세계적인 수준의 유도만능줄기세포 플랫폼 기술을 가지고 있는 입셀의 역량을 바탕으로 만능공여 인공혈액 개발에 기대하는 바가 크다"고 밝혔다.가톨릭대학교 서울성모병원 김용구 교수는 "가톨릭대학교 성모병원이 가지고 있는 우수한 인프라(혈액병원 및 제대혈은행, 우수한 교수진 등) 및 축적된 임상연구 결과들을 토대로 임상등급의 고도화된 만능공여 인공혈액 개발을 위한 깊이 있는 자문 및 협력 체계를 확고히 하겠다"고 밝혔다.

메디칼타임즈=이지현 기자아주대의료원 첨단의학연구원이 유도만능줄기세포 기업 ㈜입셀과 26일 홍재관에서 '줄기세포 제작 및 공동 연구개발을 위한 업무협약을 체결했다.아주대의료원 첨단의학연구원이 유도만능줄기세포 기업 ㈜입셀과 26일 홍재관에서 '줄기세포 제작 및 공동 연구개발을 위한 업무협약(MOU)'을 체결했다.이번 협약에 따라 양 기관은 △ 환자유래 인체자원(섬유아세포, PBMC) 활용 역분화 줄기세포(iPSC), 신경줄기세포(NSC), 뇌오가노이드 제작 및 공동 연구개발 △ 산학 공동연구 기획 및 국책과제 공동 참여 △ 연구개발 인력 교류 및 연구 인프라 공동 활용 △ 환자 유래 인체자원 기반 치매질환 모델링 및 분화 플랫폼 기술사업화 등에서 상호 협력할 예정이다.이날 김철호 첨단의학연구원장은 "국내 최초 유도만능줄기세포 기술 기반 기업인 입셀과 협력관계를 구축하여 줄기세포 분야 연구를 활성화하는 데 크게 기여하기를 기대한다"고 말했다.한편 이날 협약식에는 김철호 첨단의학연구원장, 홍창형 첨단의학연구부원장과 주지현 ㈜입셀 대표, 남유준 소장 등 관계자가 참석했다.

메디칼타임즈=문성호 기자지난 몇 년간 이어진 교수 창업 열풍. 최근 3년 동안 1000명에 가까운 '교수 최고경영자(CEO)'가 나올 정도로 창업 열풍은 현재 진행형이다. 이러한 현상은 보건‧의료와 제약‧바이오 분야도 마찬가지다. 세계 어디와도 경쟁 가능한 선진 보건‧의료, 빨라진 기술 발전 속도에 풍부한 시중 벤처투자 자금이 교수들을 진료 및 연구실 밖으로 불러내고 있다. 신약 개발에서부터 의료기기, 디지털 헬스 분야에까지 다방면으로 활동하는 교수 CEO들이 탄생하며 최근 시장에서 주목받는 인물로 꼽히고 있다.일부 의대 교수의 창업 기업들은 최근 국내 대형 제약기업으로부터 거액의 투자금을 유치해 화제가 되기도 했다.가톨릭의대 주지현 교수(류마티스내과)가 창업한 세포치료제 개발 기업 입셀(YiPSCELL)은 대웅제약으로부터 투자를 받아 주목을 받은 바 있다. 주 교수는 서울성모병원 류마티스내과 교수로 활약하면서 2017년 유도만능줄기세포연구소를 운영하기 시작했고, 이를 기초로 2017년 입셀 창업으로 이어졌다. 여기에 고려의대 김열홍 교수(혈액종양내과)는 지난해 암 정밀 의료 플랫폼 기업인 온코마스터를 창업했다. 이 역시 유한양행이 지분을 투자해 창업한 사례다. 제약기업 투자가 중심이 된 의대 교수들의 창업이 늘어나고 있는 가운데 이제는 이들이 개발 중인 치료제 혹은 의료기기, 플랫폼들의 상용화가 기대되는 시기가 도래했다.실제로 세브란스병원 백우열 교수(성형외과)가 창업한 플코스킨은 최근 국내 첫 인공피부를 개발해 의료기기로 품목허가를 취득했다. 시장에 출시된다면 동종진피가 주도 중인 피부 치료재료 시장에서의 다크호스가 될 수 있다는 평가가 지배적이다.이처럼 향후 몇 년 간 교수창업으로 이어진 신제품 출시가 연달아 이뤄질 것으로 기대된다.다만, 여기서 간과해선 안 될 점이 있다. 바로 창업에 도전한 교수들의 '출신'일 것이다.만약 신약이나 의료기기, 디지털 헬스 품목들의 제품이 아닌 이를 개발한 창업자에 초점이 맞춰진다면 관련 시장에서 성공할 수 있을까. 가령, 대체의약품이 존재하는 시장에서 A대학병원 교수가 개발한 치료제를 B 대학병원에서 과연 약사위원회(DC)를 통과시켜 처방코드를 만들어 낼지에 대한 궁금증이다.경쟁 병원 소속 교수가 만든 제품을 쓸지에 초점이 맞춰질 수 있는 것이다. 의대 교수가 창업하는 모델이 활성화된 지금, 소위 '계급장 떼고' 제품으로 승부해야 할 때가 도래됐다.

메디칼타임즈=최선 기자최근 인슐린 생성 기능을 못 하는 베타세포를 줄기세포 이식으로 대체하는 당뇨병 치료 신기술이 부상하고 있는 가운데 다발성 경화증(MS)에서도 줄기세포 이식 가능성이 확인됐다.진행성 다발성 경화증 환자를 대상으로 자가조혈줄기세포 이식 3년 후 장애상태 척도가 35% 개선되고 또 유지됐다는 점에서 보다 근본적인 치료로의 패러다임 전환이라는 평가다.이탈리아 제노바대 지아코모 보파 등 연구진이 진행한 활동성 2차 진행성 MS 환자에 대한 조혈모줄기세포 이식 임상 결과가 국제학술지 Neurology에 21일 게재됐다(doi.org/10.1212/WNL.0000000000206750).자료사진MS는 뇌, 척수, 시신경으로 구성된 중추신경계에 발생하는 만성 질환으로, 환자의 면역체계가 건강한 세포와 조직을 공격해 발생한다. 명확한 발병 원인은 아직 규명되지 않았지만 유전적 요인 및 환경적 요인이 복합적으로 작용하는 것으로 알려져 있다.심한 경우 양쪽 시각 상실을 비롯해 운동장애, 배뇨 장애, 균형장애 등 중추신경계가 받은 영향에 따라 다양한 증상을 동반한다. 증상 완화 이후에도 재발하는 것이 일반적이다.이번 조혈모줄기세포 이식 관련 임상이 중요한 건 증상 완화 및 재발 빈도를 낮추는 데 초점을 맞춘 스테로이드 치료, 혈장 교환술 등의 기존 치료법의 한계를 줄기세포로 돌파하고자 했다는 점.작년 6월 미국 당뇨병학회(ADA)에서 공개된 버텍스 제약사(Vertex Pharmaceuticals)의 VX-880 역시 줄기세포를 활용한 췌도 세포 대체 치료법으로, 줄기세포 이식 후 완치에 준하는 지속적인 인슐린 투여량 감소 및 정상 범위 혈당 수치가 관찰된 바 있다.제노바대 연구진은 2차 진행성 다발성 경화증 환자에 자가조혈줄기세포이식(AHSCT)이 효과적일 수 있다는 판단에 따라 SPMS의 장기 장애에 대한 표준치료(DMT)와 AHSCT의 효과를 비교했다.연구 종말점은 줄기세포 이식 후 장애 악화 정도는 확장장애상태척도(EDSS) 점수의 변화로 이식 후 EDSS 추이 및 장애 개선 정도를 살폈다.줄기세포 이식 환자 79명과 기타 표준치료를 받은 환자 1975명을 비교한 결과 줄기세포 이식 환자에서 6개월 확정장애진행(CDP) 발생까지의 시간이 약 두배 가량 길어짐을 확인했다(HR 0.5).특히 이식 환자의 62%는 5년간 장애 진행이 없었고 10년간 장애 개선 정도를 살핀 EDSS에서도 줄기세포 이식 환자군에서 개선 정도가 더 높았다.연구진은 "이번 임상을 통해 활동성 2차 진행성 다발성 경화증 환자에 대한 줄기세포 이식이 표준 면역 요법 대비 장애 진행이 느려지고 장애 개선 가능성이 높아진다는 점을 확인했다"며 "완치까지는 아니더라도 줄기세포 이식은 장애 진행이 확인될 때까지의 시간을 연장해 의미가 있다"고 평가했다.증상의 완화에 그치는 표준치료, 약제 투약의 한계를 극복하고자 하는 시도가 이어지면서 의학계도 기대감을 키우고 있다.당뇨병학회 관계자는 "제1형 당뇨병 환자는 인슐린 생성 베타 세포가 제 기능을 못 하기 때문에 평생 인슐린을 투약해야 하는 불편이 따른다"며 "이에 상태의 유지, 보존에 그치는 약제의 한계를 극복하고자 하는 노력들이 수반되고 있다"고 말했다.그는 "췌도 베타 셀을 인간의 만능줄기세포와 분화를 통해 만들어 이식하는 방법도 그 일환으로 시도되고 있다"며 "보다 근본적인 치료 및 완치 개념으로 접근하기 때문에 이에 대한 의료진의 기대감이 큰 편"이라고 덧붙였다.

메디칼타임즈=문성호 기자왼쪽부터 입셀 주지현 대표, 큐로셀 김건수 대표큐로셀은 입셀과 유도만능줄기세포(induced Pluripotent Stem Cell, iPSC) 유래 CAR (Chimeric Antigen Receptor)-NK(Natural Killer cell) 제조 및 효력 검증을 위한 협력 관계 구축 업무 제휴 협약(MOU)을 체결했다고 22일 발표했다.이번 업무 협약식은 큐로셀 김건수 대표, 입셀 주지현 대표 등 양 기관 주요 관계자들이 참석한 가운데 진행됐다. 양 사는 이번 업무 협약을 통해 CAR-NK 세포의 분화, 효력 평가 분야에서 협력을 이어가며 공동 연구를 진행하는 것으로 합의했다.또 이날 오후 4시부터 업무 협약식 진행에 앞서 양 사 연구 개발 인력이 함께해 큐로셀의 CAR-T 세포치료제 연구와 입셀의 iPSC 유래 NK 세포 연구에 대한 테마로 공동 워크숍이 개최됐다. 양 사 실제 공동 연구에 필요한 연구 내용 공유와 깊이 있는 토론을 통해 네트워킹을 강화하고, 양 사의 그동안 연구 경험과 아이디어를 공유하는 자리가 마련됐다.주지현 대표는 "이번 업무 협약식을 통해 자사가 보유한 iPSC 기술 및 NK 세포 분화 기술과 국내 항암 면역세포치료제 개발의 선두 기업인 큐로셀의 기술이 접목돼 더 뛰어난 항암 세포치료제가 개발될 것을 기대한다"고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자왼쪽부터 입셀 주지현 대표와 파이안바이오테크놀로지 한규범 대표가 업무 협약을 체결한 뒤 기념 촬영을 하고 있다입셀이 지난 6일 유도만능줄기세포 유래 미토콘드리아를 이용한 재생의료 치료제 개발을 위한 포괄적 업무제휴 협약을 체결했다고 밝혔다.증식된 세포 또는 조직에서 분리된 미토콘드리아를 치료제(Mitotherapy)로 개발하고 있는 파이안바이오테크놀로지와 유도만능줄기세포(iPSC) 유래 세포 치료제를 개발하고 있는 입셀은 양 사 전문 지식과 기술력을 합쳐 유도만능줄기세포 유래 미토콘드리아를 이용한 치료제 개발을 공동 추진하기로 했다.양 사는 공동 연구를 통해 퇴행성 관절염 치료제, 퇴행성 뇌 질환 치료제, 미토콘드리아 유전자 변이 질환 치료제 연구 개발 분야의 협력을 이어가며 임상 등급 유도만능줄기세포에서 분리된 미토콘드리아를 이용한 노화 방지 효과 확인 등 비임상 효력 시험에 대해 공동 연구를 진행하기로 합의했다.주지현 입셀 대표이사는 "미토콘드리아 치료제로 이미 식품의약품안전처 승인을 통해 임상 2상을 앞두고 있는 미토콘드리아 치료제 대표 기업인 파이안바이오테크놀로지와 입셀의 임상 등급 유도만능줄기세포 기술이 접목돼 난치성 질환 분야에 새로운 치료 시장을 열어가는 기회가 되기를 희망한다"고 말했다.한규범 파이안바이오테크놀로지 대표이사는  "유도만능줄기세포에서 분리된 미토콘드리아를 이용해 Unmet need가 높은 질환에 그 효과가 증명된다면 파급력은 매우 클 것"이라며 "서로 다른 양 사의 연구 개발 역량이 합쳐지면 혁신형 치료제 개발에 큰 시너지를 기대할 수 있을 것"이라고 말했다.

메디칼타임즈=문성호 기자골관절염은 근본적인 치료제가 없는 대표적인 영역이다. 인공관절 치환술이라는 외과적 수술법이 근본적인 치료법으로 유지되는 한편, 진통제 혹은 히알루론산(HA) 주사 등 보존적 치료제가 골관절염 치료제 시장의 주류를 형성하고 있다.이 가운데 최근 임상현장의 경험을 살려 골관절염 치료제를 개발 중인 바이오벤처가 주목을 받고 있다.주인공은 바로 '입셀(YiPSCELL)'이다. 가톨릭대 서울성모병원 주지현 교수(류마티스내과)가 창업한 입셀은 '유도만능줄기세포(iPS세포)' 기술을 활용한 골관절염 세포 치료제(MIUChon)를 개발에 몰두하고 있다. 최근 서울성모병원 옴니버스파크 내 위치한 입셀 본사에서 주지현 교수 겸 대표를 만나 향후 치료제 개발과 기업의 향후 계획을 들어봤다.골관절염 치료제 '게임체인저' 목표앞서 주지현 대표는 서울성모병원 류마티스내과 교수로 활약하면서 2017년 유도만능줄기세포연구소를 운영하기 시작했고, 이를 기초로 2017년 입셀을 창업했다. 이후 대웅제약으로부터 시드투자를 받은 데 이어 지난해 2021년에는 시리즈 A투자를 받았다. 올해는 시리즈 B와 C 사이 대웅제약 등과 추가 브릿지 투자를 계획하고 있다고.  주지현 입셀 대표는 서울성모병원 류마티스내과 교수로 1인 2역으로 생활하고 있다. 진료와 바이오벤처 운영을 통해 의사 창업 성공 스토리를 열고 있다.실제로 골관절염 치료제 시장 눈여겨본 국내 주요 제약사들이 입셀의 성공 가능성을 눈여겨보고 지분 투자를 통한 협력을 검토하고 있다는 후문이다. 최근 관절강 주사제 시장에서 수백억의 매출을 올린 관련 기업 임원들도 입셀을 방문하며 향후 치료제 개발에 주목하고 있다.주지현 대표는 "사실 입셀의 시작은 연구중심병원 지정을 위한 선도형 사업단을 맡게 된 것이 계기가 됐다"며 "연구만을 위한 연구를 해선 안 된다고 생각했다. 실용화를 위해선 직접 해야 할 수밖에 없다고 생각했다"고 창업 배경을 떠올렸다.이에 따라 입셀은 현재 iPS세포 기술을 활용한 골관절염 세포 치료제 개발을 추진 중이다.여기서 iPS세포는 일반 체세포에 특정 유전자를 넣어 만든 원시 세포를 일컫는다. 이 iPS세포는 배아줄기세포처럼 손상된 세포에 주입하면 그 세포를 재생시킨다. 입셀은 iPS세포를 발견해 노벨생리의학상을 받은 일본 야마나카 신야 교토대 교수로부터 세포주 라이선스를 받았다.즉 iPS세포를 활용해 골관절염 치료제를 개발, 손상된 연골에 주사 형태로 주입하는 개념이다. 지난 몇 년 전 큰 논란을 빚고 최근 미국 임상을 재개한 코오롱생명과학 인보사(TG-C)가 떠오른다.입셀은 이 같은 iPS세포를 기반으로 한 골관절염 세포치료제 임상시험계획서(IND)를 제출, 보안 작업을 진행 중이다. 보안 작업을 마치는 대로 추가 임상시험 과정을 밟아나갈 계획이다.주지현 대표는 "연골은 재생되는 조직이 아니기 때문에 현재까지 골관절염은 치료가 안 된다는 설명이 맞다. 외과적 인공관절로 치환하는 수술이 최종 치료법"이라며 "최근 들어 연골 손상이나 결손을 늦추는 가능성이 제기되는데 논란도 많고 과학적 근거도 없다. 그 만큼 치료제 옵션이 없다는 것"이라고 말했다.그는 "현재 개발 치료제는 인보사의 발전된 형태라고 보면 된다. 인보사는 연골 세포들을 무릎에 직접 주사하는 형태로 기존 줄기세포 혹은 재생치료제는 수술 후 결손 부분을 채워 넣는 형태"라며 "개발 중인 iPS세포 치료제는 세포 덩어리를 말 그대로 연골 결손 부위에 넣어 메꿔주는 개념"이라고 설명했다.GMP‧연구소 강점 발판 삼아 임상연구 확장입셀은 대웅제약의 시드투자에 이어 지난해 시리즈 A투자 과정에서 120억원을 유치한 바 있다. 주지현 입셀 대표는 현재 개발 중인 iPS세포 기반 치료제가 성공한다면 골관절염 시장의 게임체인저가 될 것이라고 강조했다.이를 통해 올해 초 본격 문을 연 옴니버스파크 내에 50억원을 투자, 300평에 이르는 자체 GMP 시설과 연구소까지 한자리에 모아 놨다. 의료기관과 임상연구 시너지를 발휘할 수 있는 최상의 조건을 만들어 놓은 것이다.주지현 대표는 "GMP와 연구소를 모아 놔야 시너지가 생긴다. 어떻게 보면 바이오벤처 회사들이 앞으로 가져가야 할 방향"이라며 "CDMO 사업을 할 것이 아니라면 접근성이 좋은 GMP가 있어야 한다"고 강조했다.입셀은 이 같은 GMP와 연구소 확장을 계기로 임상연구 확장과 함께 iPS 세포주 제작 사업을 통한 매출 향상이 힘쓴다는 계획이다.주지현 대표는 "iPS세포 치료제 개발 과정을 거치며 실망도 많이 했지만, 이를 통해 관련된 지적 재산권이 생겼다"며 "이를 통해 임상에 적용 가능한 iPS세포 은행을 사업화했다. 이른바 세포주 분양사업인데 iPS세포를 활용한 치료제 개발에 있어 향후 매출이 기대되는 분야"라고 강조했다. 아울러 이 같은 성과를 계기로 골관절염 치료제 개발에 더해 '역노화' 시장에서 활용 가능한 파이프라인을 만들어내는 것이 주지현 대표의 목표다.주지현 대표는 "류마티스 관절염도 개발된 치료제로 완치가 안 되는 난치성 환자가 많이 없다. 전공의와 펠로우 시절 무릎에 물이 차 치료받는 사람이 많았지만 이제는 찾기가 어려울 정도로 치료 환경이 좋아졌다"며 "그때와 전혀 변하지 않은 분야가 골관절염이다. 연골 재생에 대한 해법은 없고 진통소염제만 주고 있기에 미충족 수요(unmet needs)가 많은 분야"라고 설명했다.마지막으로 주지현 대표는 "전략적으로 앞으로 나가야 할 방향은 역노화를 키워드로 신경과 피부 분야 미충족 수요를 충족할 만한 분야의 파이프라인 확보를 목표로 하고 있다"며 "일단 골관절염 세포치료제 개발에부터 집중하려고 한다"고 자신감을 내비쳤다.

메디칼타임즈=문성호 기자휴메딕스가 탈모치료제 시장 진출을 위한 본격적인 행보에 나섰다.왼쪽부터 김진환 휴메딕스 대표, 성종혁 에피바이오텍 대표휴메딕스는 지난 6일 성남 판교 휴온스그룹 사옥에서 에피바이오텍과 탈모치료제 공동개발을 위한 업무협약(MOU)을 체결했다고 7일 밝혔다.에피바이오텍은 탈모치료 관련 자체 개발한 플랫폼 기술인 '모유두세포 분리/배양 기술', '유도만능줄기세포 제조 기술', '오가노이드 기반 모낭 세포 분화 기술', '유전자 편집 기술' 등 핵심기술을 보유하고 있는 탈모치료제 연구개발 기업이다.휴메딕스는 이번 협약을 통해 자체 개발중인 탈모치료제 아이템에 에피바이오텍 기술을 접목해 다양한 유형의 탈모치료 솔루션을 제공할 계획이다. 특히 주사제 제조 경험과 플랫폼 기술을 보유한 만큼 탈모치료제 상용화에 속도를 낼 것으로 기대하고 있다.현재 휴메딕스는 모유두세포의 3D배양을 통한 스페로이드(spheroid) 배양기술 확립과 이와 관련한 바이오 잉크 등 생체고분자 소재를 활용한 스캐폴드를 개발하고 있다. 3D바이오프린팅 기술과 휴메딕스의 핵심원천기술인 생체고분자 응용기술을 접목해 세포치료제 영역으로 사업을 확대하겠다는 목표다.휴메딕스는 이번 협약이 신규 연구 파이프라인 ‘3D바이오프린팅 기술을 접목한 세포치료제 개발’에 교두보가 될 것으로 전망하고 있다.휴메딕스 관계자는 "이번 협약을 통해 탈모 인구 1천만명 시대에 기술력과 전문성이 바탕이 된 탈모 유형별 솔루션을 제공하기 위해 양사간 긴밀한 파트너십을 구축해 나가겠다"고 밝혔다.