메디칼타임즈=허성규 기자식품의약품안전처(처장 오유경)는 한국아스텔라스제약이 수입하는 희귀신약인 '빌로이주100밀리그램(졸베툭시맙)'을 9월 20일 허가했다고 밝혔다.'빌로이주'는 CLDN18.2(Claudin 18.2) 양성, HER2 음성의 절제 불가능한 국소 진행성이거나 전이성인 위선암, 위식도 접합부 선암 환자에 화학요법과 병용하는 1차 치료제다.이에 해당 환자에게 새로운 치료 기회를 제공할 것으로 기대하고 있다.이 약은 CLDN18.2(Claudin 18.2) 단백질을 표적으로 하는 최초의 단클론항체 의약품으로서, CLDN18.2 단백질이 발현된 세포에 선택적으로 결합하여 면역반응을 유도함으로써 암세포를 사멸하게 한다.식약처는 CLDN18.2 양성으로 진단된 환자에게 빌로이주를 안전하고 효과적으로 사용하기 위해, 환자 종양의 CLDN18.2 양성 여부 검사를 위한 동반진단 의료기기인 한국로슈진단의 VENTANA CLDN18 (43-14A) RxDx Assay도 같은 날 허가했다.식약처는 앞으로도 규제과학 전문성을 기반으로 안전성·효과성이 충분히 확인된 치료제가 신속하게 공급되어 환자에게 치료 기회가 확대될 수 있도록 최선을 다할 예정이라고 전했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자이차성 부갑상선 항진증 치료제 '올케디아'가 다음 달 건강보험 급여로 등재될 전망이다.동시에 지난 5월 국내 임상현장에 출시된 바이엘 아일리아(애프리버셉트) 고용량도 급여로 적용된다.복지부는 10월 신규 등재 및 급여확대 치료제 목록을 행정예고했다.20일 제약업계에 따르면, 보건복지부는 이 같은 내용을 골자로 한 '요양급여의 적용기준 및 방법에 관한 세부사항 일부 개정안'을 행정예고 했다. 큰 이견이 없는 한 다음 달부터 적용이 유력하다.우선 한국쿄와기린의 이차성 부갑상선 항진증 신약 올케디아(에보칼세트)가 급여 등재 명단에 포함됐다. 지난해 11월 식품의약품안전처로부터 허가 받은 이후 1년이 되지 않은 시점에서 급여로 적용되는 셈이다.'이차성 부갑상선 항진증'은 신장 등의 기능 저하로 발생한 저칼슘혈증에 의해 부갑상선 호르몬의 과잉 분비가 지속되는 증상으로 골 질환 등의 합병증을 유발하는 질환이다.올케디아는 칼슘 유사 작용제로서 부갑상선 세포 표면의 칼슘 수용체에 작용해 부갑상선 호르몬의 과잉 분비를 억제해 혈청 부갑상선 호르몬 수치를 낮춰주는 기전을 갖고 있다.구체적으로 복지부는 이차성 부갑상선 기능항진증을 보이는 투석 중인 만성신부전 환자로 올케디아를 투여하기 전 '혈청칼슘이 9.0mg/dL이상이고 부갑상선호르몬(iPTH)이 300pg/mL 이상인 경우' 급여를 인정하기로 했다.여기에 복지부는 신규 등재 품목으로 산텐의 녹내장 치료제 '로프레사 점안액'도 급여로 등재한다는 방침이다. 로프레사는 작년 2월 국내 허가를 받았다. 이 약은 섬유주 세포를 수축시키는 효소(Rho kinase)를 선택적으로 억제해 방수의 주 배출로인 섬유주 경로를 이완시킴으로써 방수 배출을 증가시켜 안압을 낮춰주는 기전을 갖고 있다.아울러 휴미라 등 아달라미무맙 주사제의 경우 화농성 한선염 급여 기준이 확대된다. 항생제로 3개월 이상 치료했으나 치료효과가 미흡하거나 부작용 등으로 치료를 중단한 중증 혹은 IHS4 중증(11점 이상) 환자가 그 대상이다.이 밖에 복지부는 바이엘의 아일리아 등 애플리버셉트 주사제와 노바티스 비오뷰(브롤루시주맙), 루센티스 등 라니비주맙 주사제, 로슈 바비스모(파리시맙) 등 항체 치료제는 교체 투여 가능 약제 기준을 성분명에서 'Antoi-VEGF제제'로 정리했다.복지부 측은 "아일리아 8mg이 신규 등재 예정으로 교체투여 등 문구를 정비하기 위함"이라고 설명했다.

메디칼타임즈=문성호 기자다가오는 10월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회에 다국적 제약업계의 관심이 집중되고 있다.임상 현장에서 영향력을 확대하고 있는 주요 치료제들의 급여기준 설정 논의가 예고돼 있다는 점에서 초미의 관심이 모아지고 있는 것. 심평원은 오는 10월 2일 제7차 암질환심의위원회를 개최할 예정이다. 주요 제약사들이 해당 회의에 자사 치료제를 상정시키기 위해 노력 중이다.13일 제약업계에 따르면, 심평원은 오는 10월 2일 제7차 암질환심의위원회(이하 암질심)을 개최할 예정이다.이 가운데 이달 암질심이 개최되지 않으면서 다가오는 10월 암질심에 상정될 치료제에 관심이 쏠리고 있다.우선 지난해 담도암 1차 치료 급여 확대에 실패한 임핀지(더발루맙, 아스트라제네카)가 암질심 재도전에 나설 전망이다. 지난해의 경우 짝을 이루는 '젬시스(젬시타빈+시스플라틴)'만 급여로 적용받으면서 아스트라제네카가 다양한 근거를 추가해 암질심에 급여를 재신청한 방 상태다.그 사이 담도암 시장에 MSD 키트루다(펨브롤리주맙)가 국내 적응증을 확보, 임상현장에서의 경쟁에 돌입하면서 임핀지 입장에서 선제적인 급여 적용 필요성이 더 커진 상황이다. 여기에 GSK의 면역항암제 젬퍼리(도스탈리맙)도 자궁내막암 급여 확대를 추진 중인 것으로 알려지면서 관심을 받고 있다. 잼퍼리는 PD-1을 표적으로 하는 단일클론항체로, T세포 표면의 PD-1 수용체와 결합해 암세포의 PD-1 또는 PD-L2 사이에 결합을 방해함으로써 항종양 면역을 활성화한다.지난해 8월 건강보험심사평가원이 젬퍼리가 '재발성 또는 진행성 불일치 복구결함(dMMR)/고빈도 현미부수체 불안정(MSI-H) 자궁내막암'에 급여 적정성이 있다고 결론지은 후 보건복지부가 12월부터 급여로 적용된 바 있다.이는 지난해 12월 식약처가 허가 한 후 1년 만에 2차 치료제로 급여로 적용되는 셈인데, 현재 회사 측이 1차 치료제로 급여 확대를 추진 중인 것으로 알려진 상황이다.그만큼 임상현장에서의 필요성이 크다는 뜻인데, 암질심에 상정된다면 국내 허가 2년 만에 1차 치료 급여확대에 도전하게 되는 셈이다.아울러 제약사뿐 아니라 환자단체도 일부 특정 질환 치료제의 빠른 암질심 상정을 촉구하고 있다.최근 한국백혈병환우회는 한국로슈의 B세포 림프종 치료제인 컬럼비(글로피타맙)의 10월 암질심 상정을 요구하고 있다. 컬럼비는 B세포 림프종 치료를 위한 최초의 이중특이항체다.악성 B세포 표면에 발현하는 CD20 영역 2개와 면역세포 T세포 표면에 발현하는 CD3 영역 1개를 결합하는 2:1 구조의 CD20xCD3 T세포 관여 이중특히항체로, 면역 T세포가 악성 B세포를 타깃하도록 설계됐다.두 가지 이상의 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(이하 DLBCL) 성인 환자의 치료제로 허가를 받았는데, 지난 7월 암질심에서는 급여기준 설정에 실패한 바 있다.백혈병환우회는 "컬럼비는 CAR-T 치료제인 킴리아(티사젠렉류셀)와 같이 미만성 거대 B세포 림프종 3차 치료제다. 두 약제는 각기 서로 다른 장단점을 갖고 있어서 환자와 의료진 입장에서는 약제 선택권을 크게 개선했다"며 "컬럼비는 현재 다수의 상급종합병원에서 비급여 처방이 가능한 상황이며, 모든 치료에 실패한 미만성 거대 B세포 림프종 환자들은 신속한 건강보험 등재를 간절히 기다리고 있다"고 전했다.이어 "10월 개최 예정인 암질심에서 컬럼비의 재상정과 통과를 촉구한다"며 "한국로슈 컬럼비 치료가 시급한 환자를 대상으로 고액의 비급여 약제비 부담 완화를 위해 환자지원 방안을 모색해야 한다"고 촉구했다.

메디칼타임즈=문성호 기자글로벌 제약사들이 자사 보유 정맥투여(IV) 형태 치료제의 피하주사(SC) 제형 개발에 속도를 내고 있다. 긴 투여시간이 소요되는 IV 형태 치료제의 단점을 보완하고자 항암제 영역 전반으로 SC 제형 전환 흐림이 확대되고 있는 형국이다. 특히 이러한 흐름에 SC 제형 기술을 보유한 국내 기업까지 덩달아 큰 주목을 받기도 했다. 그렇다면 실제 임상현장에서의 성공가능성은 어느 정도일까. 항암제들의 SC 제형 전환 흐름 속에서 제약‧바이오업계에서는 시선이 실제 임상현장으로 쏠리고 있다.항암제 전 영역으로 확대되는 SC 제형24일 제약‧바이오업계에 따르면, 최근 글로벌 제약사들이 특허 만료 방어 등을 이유로 자사가 보유한 IV 제형 항암제들의 SC제형 전환을 위한 임상에 적극 나서고 있다.여기서 SC 제형은 피부 아래 조직에 약물을 주사하는 것이다. 보통 팔뚝이나, 허벅지, 복부에다가 주사를 놓는다. 그동안 항암제는 정맥으로 주사를 놓는 IV 제형이 대부분이었다. 약물의 빠른 흡수와 정확한 투여가 장점이지만 시간이 오래 걸린다는 단점이 있다. 항암제 정맥주사를 위해 환자는 병원을 방문해야 하며 보통 4~5시간 주삿바늘을 꼽고 있어야 하는 부담을 갖기 일쑤였다.반면, 항암제를 SC 제형으로 개발 할 시 환자 투약 편의성이 대폭 개선된다는 장점이 있다. 약물 투여 시간은 수 시간에서 최대 10분 이내로 줄어들기 때문에 환자는 항암제 주사를 위해 긴 시간 병원에 머물 필요가 없어진다. 이에 따라 면역항암제를 보유한 글로벌 제약사들이 SC 제형 전환 임상 및 허가 추진에 적극 나서고 있다. 주요 면역항암제를 보유한 글로벌 제약사들이 기존 정맥주사 형태의 치료제를 피하주사 형태로 전환하기 위해 노력하고 있다.올해 1월 로슈가 '티쎈트릭(아테졸리주맙)' SC 제형에 대한 유럽의약품청(EMA) 품목허가를 받은 데 이어, BMS‧오노가 '옵디보(니볼루맙)'를, MSD가 '키트루다(펨브롤리주맙) SC 제형 연구개발 최종 단계에 다다른 상황이다.이들 면역항암제들은 특허 만료로 인한 매출 감소를 방어해야 한다는 공통분모가 존재한다. 여기에 미국 시장으로 대표되는 글로벌 시장에서 환자 접근성 측면에서 SC 제형이 가진 장점이 더 크다는 것도 개발 열기에 기름을 붓고 있다. 대표적인 품목이 존슨앤드존슨(J&J)의 리브리반트(아미반타맙)다.현재 J&J는 미국임상종양학회(ASCO)에 공개된 PALOMA-3 연구를 통해 IV 제형 대비 SC 제형의 비열등성을 확인 한 바 있다. 이를 바탕으로 최근 FDA에 리브리반트 SC 제형의 추가 허가를 신청한 상태다. 연세암병원 조병철 교수(종양내과)는 "미국에서는 주사제에 대한 인센티브가 있는데 정맥주사를 쓰나 피하주사를 쓰나 보상 정도가 같다"며 "굳이 흔히 나타나는 주사관련 이상반응이 나타나는 정맥주사 형태를 고집할 이유가 없다"고 설명했다.같은 병원 임선민 교수(종양내과) 역시 "피하 주사로 진행되면 1~2분이면 리브리반트 투약이 이뤄진다. 정맥주사 형태로 생겨날 수 있는 이상반응이 있다면 고열 및 혈압이 떨어진다는 점"이라며 "피하 주사로 진행된다면 이러한 이상반응이 줄어들 것이라는 생각을 갖고 있다"고 전했다.국내 도입되는 SC 제형 '성공할까'글로벌 시장에서의 이 같은 흐름 속에 국내 임상현장에서도 기존 IV 제형의 단점을 극복한 SC 제형 품목 도입이 가속화되고 있다.대표적인 품목을 꼽는다면 최근 급여로 도입된 로슈의 페스코다. 페스코는 정맥주사 제형인 허셉틴(트라스투주맙)과 퍼제타(퍼투주맙)를 피하주사제로 변형시켜 개발된 항암제다. 국내에서는 최초의 개량 생물의약품으로 지난 2021년 9월 허가를 받았다.이에 따라 페스코는 IV 제형인 두 품목을 하나로 합쳐 SC 제형으로 개발, 유방암 환자들의 치료제 투여 시간을 대폭 감소했다는 평가를 받고 있으며 개량신약 가산도 받아 최근 급여로 적용받아 임상현장 활용이 시작됐다. 실제로 허셉틴·퍼제타 정맥주사로 3주마다 유지요법 치료를 받던 전이성 HER2 양성 유방암 환자가 페스코 SC로 변경한다면 4시간이 넘는 투약 및 모니터링에 시간이 20분까지 줄어들 것으로 기대된다. 페스코 도입에 따른 치료제 유지요법 시 제형별 투여 및 관찰 시간(자료 제공 : 한국로슈)이제 남은 것은 국내 임상현장에서 얼마큼 SC 제형이 활용 가능할지다.환자 투여 면에서는 분명한 장점이 존재하지만 미국 등 글로벌 시장과 달리 국내 임상현장에서는 지리적 접근성이 뛰어난다는 점에서 시장을 빨리 대체하기란 한계가 있다는 의견도 존재한다. 동시에 의료진이 그동안 경험하지 못한 SC 제형으로 선뜻 변경하기에는 쉽지 않을 것이란 의견도 적지 않다.하지만 대부분의 항암제 투여가 대형병원 중심으로 이뤄지는 데다 현재와 똑같이 주사실에서 이뤄진다는 점이 더 긍정적일 것이란 의견도 존재한다. 오히려 많은 환자가 투여 받을 수 있다는 이유에서 SC제형의 빠른 안착을 불러올 수 있다는 의견이다.삼성서울병원 박연희 교수(혈액종양내과)는 "국내 환자들은 병원에서 기다리기를 원하는 경우가 있고, 큰 병원의 경우는 대기 시간이 길어 (SC 제형)갈아타는 것을 선호할 수 있다"며 "임상연구 외 실제 현장에서 처방된 지 오래되지 않았기 때문에 당장은 기다리더라도 정맥주사를 선호할 수 있다"고 평가했다. 

메디칼타임즈=이인복 기자대장암 수술을 받은 환자가 5년 내에 재발할 수 있는지를 예측하는 의료 인공지능(AI)이 임상에서 합격점을 받았다.종양내에 면역세포인 CD3 검사 점수를 통한 방법이 유효성을 입증한 것으로 특허를 가진 로슈진단이 어떠한 방식으로 상용화를 도모할지 주목된다.대장암 환자에게 보조화학요법이 필요한지 위험을 예측하는 인공지능 기술이 합격점을 받았다.현지시각으로 1일 미국임상종양학회지(Journal of Clinical Oncology)에는 대장암 재발 위험을 판별하는 인공지능의 유효성 연구 결과가 게재됐다(10.1200/JCO.23.02030).현재 대장암은 전 세계적으로 유병률이 크게 늘고 있는 질환으로 수술 후에도 재발하는 경우가 많아 경각심이 높아지고 있다.2기 대장암의 경우 80%의 환자가 수술로 극복할 수 있지만 3기는 50%만이 수술로 치료가 가능하다는 점에서 보조화학요법, 즉 항암제 치료에 기대는 경우가 많은 상황.문제는 3기 환자의 경우 보조화학요법이 5년 무질환 생존율(DFS)을 14% 늘리는 효과가 있는 반면 2기는 이점이 없다는 보고가 이어지며 논란이 일고 있다는 점이다.결국 보조화학요법이 필요한 고위험 환자인지 아니면 수술로 충분히 완치가 가능한 저위험 환자인지를 적절하게 판별하는 것이 대장암 치료의 주요 화두가 되고 있는 셈이다.리즈 의과대학교 크리스토퍼 윌리엄스(Christopher Williams) 교수가 이끄는 연구진이 예측 인자를 활용한 인공지능 판별법에 대한 검증에 들어간 것도 이러한 배경 때문이다.만약 어떠한 방식으로든 보조화학요법이 필요한 환자인지 아닌지를 구분할 수 있다면 치료에 획기적 변화를 가져올 수 있기 때문이다.이에 따라 연구진은 종양 내에 면역세포인 CD3의 양과 밀도를 분석하는 CD3 검사 점수에 알고리즘을 적용한 인공지능 시스템을 실제 868명의 환자에게 적용했다.또한 이후 2년간 환자를 추적 관찰하며 재발이 있는지, 종양의 크기가 커지고 있는지 등을 확인했다.그 결과 CD3 검사 점수를 기반으로 하는 인공지능이 고위험군으로 판별한 환자는 저위험군 환자에 비해 재발할 위험이 두배인 것으로 분석됐다(RR=2,00).특히 CD3가 과발현된 고위험 환자의 경우 저위험군 환자에 비해 2.38배나 재발 위험이 높은 것으로 나타났다.크리스토퍼 윌리엄스 교수는 "현재 대장암 환자 중 보조화학요법이 필요한지 아닌지를 결정하는 것은 의사의 판단에 맡겨져 있다"며 "이로 인해 많은 환자들이 필요하지 않는 화학요법을 받거나 불행히 이를 받지 못해 재발하는 경우가 많은 상황"이라고 지적했다.이어 그는 "이번 연구는 CD3 점수가 확실하게 보조화학요법이 필요한 환자를 구분해 낼 수 있다는 것을 보여준다는 점에서 매우 의미가 있다"고 덧붙였다.이에 따라 이러한 CD3 점수 검사에 대한 로슈진단이 이를 활용해 어떠한 진단 기술을 만들어낼지도 관심사다. 유효성을 입증받았다는 점에서 상용화 가능성이 높아졌기 때문이다.크리스토퍼 윌리엄스 교수는 "CD3 점수 검사의 유효성과 신뢰성이 확보됐다는 점에서 환자를 위해 이를 사용할 수 있는 길이 열렸다"며 "특허를 가진 로슈진단의 역할이 중요해졌다"고 밝혔다. 

메디칼타임즈=문성호 기자한국로슈의 유방암 치료제 '페스코(퍼투주맙·트라스투주맙)'가 8월부터 급여로 적용될 것으로 보인다.이 가운데 피하주사(SC) 제형인 페스코의 국내 임상현장 활용도가 주목을 받고 있다. 기존 정맥주사 제형에서 SC 제형으로 변형시킨 제품인 만큼 활용도가 클 것이라는 제약업계의 기대감이 반영된 것이다. 한국로슈 유방암 치료제 페스코 제품사진.24일 제약업계에 따르면, 보건복지부는 로슈의 유방암 치료제 '페스코'를 오는 8월부터 건강보험 급여로 등재할 예정이다. 지난해 8월 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 문턱을 넘은 지 1년 만에 급여에 등재되는 셈이다.페스코는 정맥주사 제형인 허셉틴(트라스투주맙)과 퍼제타(퍼투주맙)를 피하주사제로 변형시켜 개발된 항암제다.국내에서는 최초의 개량 생물의약품으로 지난 2021년 9월 허가를 받았다.정맥주사 제형인 두 품목을 하나로 합쳐 SC 제형으로 개발, 유방암 환자들의 치료제 투여 시간을 대폭 감소했다는 평가를 받고 있다. 실제로 허셉틴·퍼제타 정맥주사로 3주마다 유지요법 치료를 받던 전이성 HER2 양성 유방암 환자가 페스코 SC로 변경한다면 4시간이 넘는 투약 및 모니터링에 시간이 20분까지 줄어들 것으로 기대된다.임상현장에서도 이 같은 페스코의 급여 적용에 대해 긍정적인 평가를 받고 있다.흔히 나타나는 주사관련 이상반응이 나타나는 정맥주사 형태를 고집할 이유가 없어질뿐더러 환자관리가 굉장히 편리해지기 때문이다.동시에 투약시간이 줄어들면 순응도가 월등히 높아지고 좀 더 의료진이 적극적인 처방으로 이어질 수 있다는 전망이다. 익명을 요구한 한 대학병원 종양내과 교수는 "SC 제형 형태로 주입했을 때 장점이 투약 기간이 상당히 짧아진다는 점"이라며 "정맥주사 형태로 생겨날 수 있는 이상반응이 있다면 고열 및 혈압이 떨어진다는 점이다. 피하 주사로 진행된다면 이러한 이상반응이 줄어들 것이라는 생각을 갖고 있다"고 말했다.그는 "다만, 미국의 경우 클리닉에서 암 환자들이 치료제를 투여받은 것이 일반적"이라며 "국내의 경우는 사정이 다르다. 대학병원 중심으로 암 환자 치료가 이뤄지는 만큼 치료제 특성과 국내 임상현장의 특성을 반영해 치료제 투여가 이뤄질 것 같다"고 전했다.한편, 복지부의 페스코 급여 등재 방침에 맞춰 심평원도 페스코 급여 기준 설정을 위한 의견수렴을 진행하고 있다. 의약품 조사기관 아이큐비아에 따르면, 지난해 허셉틴과 퍼제타의 국내 처방 매출은 565억원, 1113억원이다.

메디칼타임즈=문성호 기자최근 국내 임상현장에 도입된 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제들이 늘어나면서 '선별검사' 도입 목소리가 커지고 있다.치료제가 건강보험 급여 적용을 통해 도입된 만큼 빠른 선별검사를 통해 환자를 조기진단, 치료하자는 논리다.척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 노바티스 '졸겐스마' 제품사진.23일 제약업계에 따르면, 식품의약품안전처 허가 및 건강보험 급여를 통해 국내 임상현장에 도입된 글로벌 제약사들의 SMA 치료제는 총 3가지다. 초고가 치료제로 이름이 알려진 졸겐스마(오나셈노진 아베파르보벡, 노바티스)를 비롯해 스핀라자(누시네르센, 바이오젠), 브리스디(리스디플람, 로슈) 등이 꼽힌다.이들 치료제는 초고가 치료제로 분류되면서 현재 건강보험심사평가원 사전 심의를 거쳐 승인 후 투여가 이뤄지고 있는 상황.이 가운데 임상현장에서는 치료제 도입에도 불구하고 제때 치료가 이뤄지지 못하고 있다는 점을 지적하고 있다. 참고로 SMA는 환아의 운동 신경세포에 영향을 주는 질환이다. 가장 중증의 유형이면서 전체 환자의 50%에 해당하는 SMA 타입 1는 생후 6개월 전에 증상이 나타난다. 전체 환자 중 30%를 차지하는 SMA 타입 2는 6개월에서 18개월 사이에 증상이 발현되고, 타입 1에 비해서는 경미한 증상과 느린 질환 진행 속도를 보인다.나머지 10~20%에 해당하는 타입 3은 18개월 이후에 발현되고 질환의 진행 속도 역시 더 느리다.즉 대부분 2세 이전에 증상이 발현됨에 따라 빠른 선별검사를 통해 조기진단, 치료하자는 것이다. 왼쪽부터 척수성 근위축증(Spinal Muscular Atrophy, SMA) 치료제 로슈 에브리스디, 바이오젠 스핀라자 제품사진.또한 척수성 근위축증 신생아 선별검사가 독일, 프랑스, 미국과 같은 주요 선진국에서 이미 시행되고 있는 점, 고령출산으로 인한 고위험 신생아 출생 위험성 증가 및 출생률 급감을 겪고 있는 국내 상황 상 국가 차원의 관리 필요성이 증대되고 있다는 점도 도입 필요성에 힘이 실리고 있는 부분이다.특히 치료제들 중에서 졸겐스마의 경우 2세 미만에서만 투여가 가능한 만큼 선별검사 도입에 따른 조기진단이 필수적이라는 평가다.대한소아신경학회 채종희 회장(서울대병원 소아청소년과)은 "척수성 근위축증은 신경세포의 사멸을 수반하는 비가역적 질환이기 때문에 질환을 조기에 진단하여 치료를 시작, 치료효과를 극대화하는 것이 고가의약품의 가치를 고려할 때 매우 중요하다"며 "제도변화는 다양한 이해관계자의 공감과 협력이 중요하다. 이런 점에서, 환자뿐 아니라 전문 의료진을 포함한 여러 이해관계자가 뜻을 모아 이렇게 백서를 발간한 것은 큰 의미를 가진다"고 밝혔다.대한신생아스크리닝학회 이정호 총무이사(순천향대 서울병원 소아청소년과)는 "척수성 근위축증은 국내에 3가지 치료제(졸겐스마, 스핀라자, 에브리스디)가 도입돼 있어 증상이 발현되기 전 조기에 치료하는 것이 제일 효과적"이라며 "척수성 근위축증 신생아 선별검사 도입의 필요성이 잘 전달되어 환자들이 조기치료의 기회를 얻게 되기를 기대한다"고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자한국로슈는 당뇨병성 황반부종(DME, diabetic macular edema) 환자를 대상으로 한 RHONE-X 연장 연구의 4년 장기 데이터가 17일 발표됐다고 22일 밝혔다.한국로슈 당뇨병성 황반부종 치료제 바비스모 제품사진.해당 연구는 바비스모 허가 임상연구인 YOSEMITE 및 RHINE에 참여한 환자를 대상으로 진행되었으며 모든 1차 평가변수를 충족하면서, 바비스모(성분명 파리시맙)는 최장 4년 간 치료를 받은 당뇨병성 황반변성 환자에서 양호한 내약성을 보이는 것으로 나타났다. 또한 이번 장기 연구에서 확보된 탐색적 연구결과를 통해 바비스모는 당뇨병성 황반부종 환자에서 일관된 시력 유지 효과, 시력 손상을 유발하는 망막액의 소실 효과, 치료 간격 연장 효과를 보였다. 이번 데이터는 스웨덴 스톡홀름에서 개최된 미국망막학회(American Society of Retina Specialists, ASRS) 2024년 연례회의 세션을 통해 공개됐다.로슈 최고의학책임자(CMO) 겸 글로벌 제품개발 총괄인 레비 개러웨이(Levi Garraway) 박사는 "이번 4년 장기 연구 데이터는 허가 임상 연구에 더해, 바비스모가 당뇨병성 황반부종에 있어 표준치료가 될 수 있는 가능성을 시사하고 있다"고 밝혔다.RHONE-X 연구는 당뇨병 환자의 시력 손실을 야기하는 당뇨병성 황반부종 분야에서 진행된 최대 규모의 장기 연장 연구이다.RHONE-X 연구의 모든 참가자는 T&E(treat-and-extend) 요법에 따라 바비스모로 치료를 받았다. T&E 요법은 바비스모 치료 간격을 망막액 수치 및 시력을 토대로 늘릴 수 있는 방식이다. 탐색적 분석 결과에 따르면 4년 간의 치료 종료 후 바비스모 치료 환자의 약 80%는 치료 간격을 3개월에서 4개월까지 늘렸던 것으로 나타났다.또한, 바비스모 치료 환자는 시력 개선 효과를 유지했고 기존 임상 3상 연구인 YOSEMITE 및 RHINE에서 도달했던 망막액 소실 수준도 유지했던 것으로 나타났다. 사전 지정된 탐색적 평가변수에서는 바비스모 치료 환자의 90% 이상에서 당뇨병성 황반부종 정의 기준인 황반중심두께(CST) 325µm 미만을 기록해 당뇨병성 황반부종이 해소된 것으로 확인됐다. 황반중심두께는 불안정하고 누출된 혈관으로 인해 안구 뒤쪽에서 망막액으로 인해 나타나는 망막부종의 정도를 측정하는 기준으로, 황반중심두께의 감소는 망막액 소실을 의미한다.이번 연구의 책임자로 미국망막학회에서 연구 데이터를 발표한 시에라 안과 협회(Sierra Eye Associates) 임상 연구 소장 겸 미국 네바다대학교 리노캠퍼스(University of Nevada, Reno) 임상 교수인 아샤드 카나니(Arshad M. Khanani) 박사는 "이번 RHONE-X 연구에서 확인된 긍정적인 장기 안전성 및 효과는 실제 임상현장에서의 데이터와 일관성을 보이고 있다"고 평가했다.한편, 현재까지 바비스모는 100여개국에서 당뇨병성 황반부종(DME) 및 신생혈관성(습성) 연령관련 황반변성(nAMD) 치료제로 승인을 받았다.

메디칼타임즈=이인복 기자점점 가열되고 있는 연속혈당측정기(CGM) 시장에 로슈가 참전을 선언하며 애보트와 덱스콤에 도전장을 내밀었다.포도당 수치를 예측하는 인공지능이 차별화 포인트로 과연 이미 시장을 선점하고 있는 기업들의 틈바구니속에서 후발주자로서 뒷심을 발휘할 수 있을지 주목된다.로슈가 아큐첵 스마트 가이드를 통해 CGM 시장에 도전장을 내밀었다(사진=로슈)16일 의료산업계에 따르면 로슈(Roche)가 연속혈당측정기 솔루션인 '아큐첵 스마트가이드(Accu-Chek Smartguide)'에 대한 CE 마크를 획득한 것으로 확인됐다.연속혈당측정기란 신체에 부착해 실시간으로 혈당을 모니터링하는 기기로 혈당의 변화는 물론 추이를 확인할 수 있다는 점에서 미국당뇨병학회 등을 비롯해 전 세계적으로 가이드라인을 통해 최우선 권고하고 있다.특히 최근에는 당뇨병이 없더라도 건강관리 등을 위해 직접 기기를 구매하는 사람들이 늘면서 세계적으로 판매량이 급증하고 있는 상태다.이 시장은 현재 애보트와 덱스콤, 메드트로닉이 삼파전을 벌이며 치열한 점유율 경쟁을 펼치고 있다. 여기에 국내 기업인 아이센스와 센서오닉스 등이 후발주자로서 시장에 침투하고 있는 상황이다. 여기에 글로벌 기업인 로슈가 뒤늦게 참전을 선언한 셈이다.그만큼 로슈는 현재 출시된 기기들이 갖추지 않은 기능을 통해 차별화를 노리고 있다.일단 이번에 출시되는 아큐첵 스마트 가이드는 다음 두 시간동안 포도당 수치가 어떻게 변할지 예측하는 인공지능을 탑재했다.현재 애보트의 프리스타일 리브레와 덱스콤의 G7도 이 기능을 갖추고 있지만 예측 시간은 각각 30분과 15분에 불과하다.하지만 아큐첵 스마트 가이드는 오차 막대와 함께 2시간 이후의 포도당까지 예측할 수 있다는 점에서 저혈당에 대한 두려움을 해소할 수 있다는 것이 로슈의 설명이다.이와 함께 아큐첵 스마트 가이드는 사용자가 잠자리에 들때 저혈당 위험을 미리 예측하는 기능도 갖췄다.당뇨병 환자들이 수면 중에 저혈당 쇼크에 빠지는 경우가 많다는 점에서 착안한 기능으로 야간 불안을 해소할 수 있기를 기대하고 있다.그러나 과연 로슈가 이미 시장을 선점한 애보트와 덱스콤의 틈바구니를 비집고 들어갈 수 있을지는 아직 미지수다.일단 아큐첵 스마트 가이드는 처음에 신체에 부착할때 핑거스틱으로 교정이 필요하다는 점이 단점으로 꼽힌다. 애보트와 덱스콤의 기기들은 이 과정이 필요없기 때문이다.실제로 국내 기업인 아이센스의 기기 또한 이 단점이 부각되며 시장 확대에 어려움을 겪고 있다는 점에서 이같은 단점은 또 하나의 허들이 될 수 있다.하지만 로슈는 아큐첵을 통해 이미 당뇨병 시장에서 브랜드 파워를 갖추고 있는데다 이미 확보하고 있는 환자군도 많다는 점은 분명한 메리트다.이미 전 세계 당뇨병 환자들을 대상으로 하는 영업망을 구축하고 있으며 아큐첵을 통해 혈당을 관리해온 환자들의 입장에서 다른 회사 기기로 변경하는데 따른 우려를 해소할 수 있기 때문이다.로슈의 당뇨병관리사업부 요헨 베르히톨드(Jochen Berchtold) 이사는 "아큐첵 스마트 가이드는 저혈당 위험을 미리 예측하는 인공지능 알고리즘을 통해 과거 어떤 기기도 해내지 못한 야간 불안을 포함해 저혈당에 대한 고통과 두려움을 해소했다"며 "이 차별화 포인트를 통해 애보트와 덱스콤의 기기에 만족하지 못하는 환자들을 공략할 것"이라고 밝혔다. 

메디칼타임즈=문성호 기자임상현장에서 이중특이항체 기반 치료제들의 활용이 본격화된 가운데 제약‧바이오업계에서는 이를 뛰어넘어서는 다중항체 기반으로 빠르게 진화하고 있다. 글로벌 빅파마는 물론이거니와 국내 제약‧바이오기업들까지 경쟁적으로 다중항체 신약 개발에 나선 것. 아직까지는 전임상 등 초기 개발 단계이지만 이중항체 치료제들의 임상적 효과를 확인하면서 향후 개발 여부에 따라서 시장을 재편할 수 있다는 전망이 우세하다. '이중항체' 신약 성공 넘어 대세로13일 제약‧바이오업계에 따르면, 최근 주요 글로벌 제약사들의 이중항체 기반 항암제가 미국 FDA와 혹은 국내 식품의약품안전처 허가를 받으며 임상현장에서 주요 치료옵션으로 활용되고 있다.1986년 미국 얀센의 '오소클론(무로모납)이 미국 FDA 허가를 받으며 최초 항체 치료제로 등장한 이후 최근 10년 이내에 항체치료제 개발이 급격히 증가되고 있는 상황. 항체(immunoglobulin)는 적응면역계(adaptive immunity)에 속한 B세포가 분화 및 성숙해 분비하는 물질로, 표적에 대한 높은 결합력, 체내 안정성, 긴 반감기 등의 특성을 갖는 대표적인 바이오의약품이다.최초 항체 치료제 허가된 이후 40년이 지난 현재 단일항체에서 이중항체로 빠르게 진화하고 있다. 이중항체 치료제의 경우 로슈의 '바비스모'(황반변성) 및 '헴리브라'(A형 혈우병)를 제외하고 7종이 혈액암을 대상으로 적응증을 가지고 있다. 특히 최근 이들 이중항체 치료제들이 국내 허가와 급여를 추진하며 주목도는 더 커진 형국이다.현재 혈액암에 적용 중인 이중항체 치료제의 경우 ▲로슈 룬수미오(모수네투주맙), 컬럼비(글로피타맙) ▲얀센 리브리반트(아미반타맙), 텍베일리(테클리스타맙), 탈베이(탈쿠에타맙) ▲애브비 엡킨리(엡코리타맙) ▲화이자 엘렉스피오(엘라나타맙) 7종 모두가 국내 허가를 받았다.2024년 7월 기준 이중항체 치료제 국내 허가 및 급여 현황이다. 주요 글로벌 제약사 이중항체 치료제들이 최근 잇따라 국내 허가를 받았다.이들 치료제는 혈액암 중에서도 미만성 거대 B세포 림프종(이하 DLBCL) 및 다발골수종 치료제로 대표되는데, 최근 급여 적용 문제로 인해 임상현장에서 활용의 어려움이 겪고 있다. 실제로 컬럼비가 최근 이중항체 치료제로 급여에 도전했지만 첫 관문부터 통과하는 데 실패한 상황이다. 하지만 급여 문제만 해결된다면 해당 시장에서 주요 치료옵션으로 활용될 것으로 임상현장에서는 평가하고 있다.세브란스병원 혈액내과 김진석 교수는 "이중항체 치료제를 비유하자면 인간 몸에서 한 쪽 팔이 암세포를 죽인다면, 한쪽 팔은 몸의 면역세포를 붙잡고 이 면역세포가 암세포를 죽이게끔 하는 개념"이라며 "기존 단일항체보다 더 효과적인 개념으로 암세포를 공격하는 것이 이중항체 치료제의 특징"이라고 설명했다.김진석 교수는 "최근 혈액암 치료제로 CAR-T 세포 치료제와 동일 선상에서 이중항체 치료제를 쓸 수 있게 됐다. 다만, CAR-T 세포 치료제는 허가받은 특정 기관에서만 할 수 있고 치료를 기다리다 환자가 사망할 수 있다"며 "이중항체 치료제는 환자가 재발했을 때 바로 쓸 수 있기 때문에 질환 컨트롤 면에서 상대적으로 장점이 있다"고 평가했다.본격적인 개발 돌입한 '삼중항체'이 같은 이중항체 치료제가 글로벌 제약‧바이오업계에서 대세로 자리 잡자 글로벌 빅파마는 물론 국내 제약‧바이오 기업들까지 이를 뛰어넘는 삼중항체 치료제 개발에 도전하고 있다.다중항체는 동일 표적 또는 서로 다른 표적에 대한 두 개 이상의 epitope에 결합하여, 표적들에 의해 유도되는 암세포 성장을 억제하거나 T세포와 같은 면역세포를 암세포에 접합시켜 사멸을 유도하는 기전으로 작동한다. 현재까지 누적 320건 이상의 이중항체 치료제가 글로벌 임상시험에 등록됐으며, 항암 이중항체 가운데 약 50% 가 T세포를 암세포에 부착시키는 치료 기전을 가지고 있다. 다시 말해 항암제 중심으로 개발되고 있다는 뜻이다.다만, 아직까지 임상 초기 단계인 점을 감안했을 때 향후 성공가능성은 더 지켜봐야 한다는 의견이 지배적이다.글로벌 빅파마는 다중항체 치료제 후보를 보유한 바이오사를 인수하며 개발에 속도를 붙이는 방법을 택했다. 이중 사노피는 HER2를 표적하는 다중항체를 개발에 한창이다. 지난 2021년 사노피는 미국 바이오기업 아뮤닉스를 10억 달러(1조 2000억원)에 인수하며, 아뮤닉스가 보유한 HER2를 표적으로 하는 T세포 결합체(TEC)로 면역반응을 활성화해 암세포를 공격하는 'AMX-818'을 개발 중이다.여기에 길리어드도 지난 3월 네덜란드 제약사 메루스와 삼중항체 항암제 개발에 나섰다. 양사는 삼중항체를 목표로 새로운 이중 종양관련항원(TAA)을 발굴하기 위한 연구 협력에 나선다. 마찬가지로 MSD도 지난 1월 인수한 미국 하푼 테라퓨틱스를 통해 삼중항체 항암제를 개발하고 있다. 하푼은 삼중 특이 T세포 플랫폼과 이중 특이 항체 및 세포 치료법을 갖고 있다. 글로벌 빅파마와 국내 제약‧바이오기업들이 이중항체를 넘어서는 다중항체 치료제 개발에 열을 올리고 있다.여기에 최근 샤페론은 동아에스티와 손을 잡고 삼중항체 치료제 개발에 본격 뛰어들었다. 양사는 2021년부터 항암 치료를 위한 삼중 나노바디 항체 개발을 위해 협력해왔다. 해당 기술은 암을 죽이는 살해 T 세포와 암세포를 나노 항체를 이용해 밀착시키는 기술이다. 이를 위해 T 세포와 암세포의 타깃에 결합하는 나노바디를 개발 중이다. 샤페론은 나노바디 전주기 개발 플랫폼 기술을 활용해 나노바디 개발을 진행하고, 경쟁력 있는 나노바디가 확보되면 동아에스티는 그로트로핀, 에포론 등 1세대 바이오 의약품 개발로 축적된 경험과 기술력을 바탕으로 항체 상업화 기술을 활용해 신약개발에 나서겠다는 복안이다. 셀트리온도 지난해 항체 개발 전문업체 싸이런 테라퓨틱스와 삼중항체 개발에 뛰어들었다. 이들은 CD3 표적 T-세포 연결항체(TCE) 플랫폼을 활용해 새로운 신약을 개발하겠다는 계획이다. TCE 다중항체는 T-세포를 통해 암세포를 효과적으로 공격해 뛰어난 항암 효과를 유도하는 치료제다. 최근 여러 글로벌제약사들도 TCE 다중항체 개발 가능성을 확인 중이다. 추가로 이수앱지스는 삼중항체 플랫폼을 통해 면역항암제 개발에 도전하고 있다. 이수앱지스는 본 연구를 위해 지난 2021년 중국의 글로벌 바이오텍 회사인 바이오사이토젠과 물질이전계약을 맺어 CD40 항체를 확보한 상태다.익명을 요구한 국내 한 바이오업체 대표는 "최근 글로벌 제약‧바이오 시장에서 주목받는 분야가 있다면 ADC와 이중특이항체 기반 치료제로 임상현장에서 활용되면서 대세로 자리 잡았다"며 "ADC가 최근 들어 관심이 집중되고 있지만 이중항체의 경우 허가된 치료제들을 보면 상대적으로 치료제 안전성이 강점이다. 이를 뛰어넘는 삼중항체 치료제 개발이 성공한다면 단연 흐름을 다시 한 단계 진일보할 수 있을 것"이라고 강조했다.

메디칼타임즈=문성호 기자울토미리스(라불리주맙)가 시신경 척수염 범주질환(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, 이하 NMOSD)까지 국내 적응증을 추가하며 영역확대에 속도를 내고 있다.미국 FDA 허가를 받은 지 약 3개월 만에 국내까지 허가를 받으면서 임상현장에서의 시장 주도권 확보에 나선 형국이다.한국아스트라제네카 울토미리스 제품사진.12일 제약업계에 따르면, 최근 식품의약품안전처는 아스트라제네카 울토미리스에 대해 '만18세 이상 성인 항아쿠아포린-4(AQP-4) 항체 양성인 시신경 척수염 범주질환(Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder, 이하 NMOSD) 치료'에 대한 적응증을 추가로 허가했다. NMOSD는 시력소실과 신경학적 손상을 유발하는 중추신경계 희귀 자가면역질환이다. 시신경염과 척수염이 주 증상으로, 발병 환자의 절반 이상은 5~10년 이내 시력소실과 휠체어를 타야 할 정도의 보행장애를 경험할 만큼 치명적일 수 있다.  특히 환자 10명 중 8-9명은 반복적인 재발을 경험하는데, 한 번의 재발로도 심한 신경학적 결손을 유발할 수 있다. 이 가운데 울토미리스는 솔리리스(에쿨리주맙, 아스트라제네카) 대비 반감기를 약 4배 연장한 차세대 C5 보체 억제제다. 솔리리스는 2주 간격으로 투여가 필요한 반면, 울토미리스는 8주로 투여 간격을 늘려 치료 편의성을 개선했다.울토미리스 NMOSD 적응증 추가는 3상 임상 CHAMPION-NMOSD를 근거로 이뤄졌다. 연구 결과, 73주 간(치료기간 중앙값)의 임상 기간 동안 울토미리스는 재발 판정을 받은 환자가 발생하지 않았으며, 위약 대비 재발 위험은 98.6% 감소한 것으로 나타났다.이에 따라 울토미리스는 NMOSD 허가에 따라 ▲발작성 야간 혈색소뇨증(PNH) ▲비정형 용혈성 요독증후군 ▲전신 중증 근무력증(gMG)을 포함해 4가지 희귀질환 영역에서 활용할 수 있게 됐다.동시에 함께 보유한 솔리리스(에쿨리주맙, 아스트라제네카)가 지난 4월부터 급여로 적용되면서 해당 시장의 지위를 더욱 확고히 하게 됐다는 평가다.가장 앞서 급여에 성공한 한국로슈 '엔스프링(사트랄리주맙)'과 국내 처방시장을 놓고 3파전을 벌이게 된 형국이다. 솔리리스와 엔스프링의 경우 증상 재발 및 이상반응이 있을 시 현재 급여로 교체투여가 가능하다. 다만, 아직까지 울토미리스의 경우 해당 적응증에 대해서는 '비급여'인 점을 감안했을 때 급여 적용 여부가 향후 쟁점으로 부상할 전망이다. 국립암센터 신경과 김호진 교수는 "울토미리스는 NMOSD 환자에서 73.5주 간 무재발을 확인했을 뿐만 아니라 투약 간격을 2주에서 8주로 늘려 치료 편의성까지 향상시킨 치료 옵션"이라고 평가했다. 그는 "투약 간격은 단순히 병원 방문 횟수를 줄이는 것을 넘어 보행 및 시각 기능이 좋지 않은 환자들의 체력적인 소모와 병원 방문에 따른 부수적인 비용 절감을 기대할 수 있다"며 "이와 같은 치료 편의성 개선은 치료 부담을 줄여 환자의 삶의 질과 치료 순응도 향상에 도움을 줄 수 있을 것"이라고 설명했다.

메디칼타임즈=임수민 기자진성적혈구증가증 치료제 베스레미와 구역 및 구토 예방제 아킨지오 등이 급여기준 심의를 통과했다.반면, 거대 B세포 림프종 치료제 한국 로슈 컬럼비주(글로피타맙)의 경우 급여기준이 설정되지 못했다.건강보험심사평가원은 지난 10일 2024년 제5차 암질심에서 심의한 '암환자에게 사용되는 약제에 대한 급여기준 심의 결과(임상현실 반영한 급여기준 개선 포함)'를 발표했다.진성적혈구증가증 치료제 베스레미와 구역 및 구토 예방제 아킨지오 등이 급여기준 심의를 통과했다. 반면, 거대 B세포 림프종 치료제 한국 로슈 컬럼비주(글로피타맙)의 경우 급여기준이 설정되지 못했다.이날 심의는 요양급여 결정신청 3건, 급여기준 확대 3건, 급여기준 개선 4건 등이 심사대에 올랐다.우선 보험 급여 등재에 재도전하고 있는 파마에센시아의 진성적혈구증가증 치료제 '베스레미(성분명 로페그인터페론알파-2b)'가 첫 관문인 암질환심의위원회(이하 암질심)를 통과했다.베스레미는 '세포감소요법을 필요로 하는 저위험군 환자 및 고위험군의 증상을 동반한 비장비대증이 없는 진성적혈구증가증 환자의 치료'로 급여기준이 설정됐다.또한 HK이노엔 아킨지오(포스네투피탄트 염화물염산염+팔로노세트론 염삼연)의 급여기준이 설정됐다.심한 구토 유발성 항암 화학요법제의 초기 및 반복적인 치료에 의해 유발되는 급성 및 지연형의 구역 및 구토의 예방 및 중등도 구토 유발성 항암 화학요법제의 초기 및 반복적인 치료에 의해 유발되는 급성 및 지연형의 구역 및 구토의 예방 등에 해당한다.하지만 작년 12월 식약처 허가를 받은 '컬럼비'는 첫 번째 급여 도전에 실패했다.컬럼비는 'CD20'과 'CD3'을 동시에 타깃하는 이중특이항체로 '두 가지 이상의 전신치료 후 재발성 또는 불응성 미만성 거대 B세포 림프종(DLBCL) 성인 환자 치료'에 허가받았다.급여기준 확대의 경우 젤로다(카페시타빈)의 경우 3기(Dukes’C) 결장암의 수술 후 보조요법으로 사용 시 급여가 인정되며 Oxaliplatin 병용요법 후 단독요법이 가능하다.함께 심사받은 한국로슈 티쎈트릭(아테졸리주맙)과 한국얀센 얼라다(아팔루타마이드)는 확대가 불발됐다.한편, 심평원은 임상현실을 반영해 급여기준 개선에 나섰다. 지난 2023년 12월 의사협회, 병원협회 등 각 의학회로부터 개선건의 요청 건에 대해 항암제 Task Force Team을 구성해 세부논의를 거친 후 위원회에서 지속적으로 검토하고 있다.그 결과, 비뇨기암 3건과 뇌종양 1건에 대한 건의사항을 반영했다.

메디칼타임즈=문성호 기자"무조건 제일 저렴하게 약을 공급하려고 한다. 이는 결국 나라를 망치는 길이다."최근 글로벌 제약사들이 혈액암 치료를 위한 다양한 기전의 신약을 개발해 내는 가운데 임상현장에서 약가 정책 패러다임을 전면적으로 개편해야 한다는 의견이 제시돼 주목된다.저렴한 약가를 추구하는 정책을 계속할 경우 더 이상 신약이 국내에 도입되지 않을 수 있다는 우려다.대한혈액학회 산하 김진석 다발골수종연구회장(세브란스병원 혈액내과)은 한국애브비가 마련한 엡킨리 국내 허가 기념 간담회에 참석해 정부의 약가 정책에 문제점을 공개적으로 지적했다.대한혈액학회 산하 김진석 다발골수종연구회장(세브란스병원 혈액내과)은 10일 애브비가 마련한 기자간담회에서 이같은 내용을 골자로한 고가 치료제 중심 건강보험 정책의 개편 필요성을 강조했다.요약하면, 고가약들이 잇따라 나오자 저렴하게 공급하기를 원하는 정부 방식에 문제를 지적한 것인데 김 회장은 항암제 급여 필요성을 평가하는 건강보험심사평가원 암질환심의위원회 위원이라는 점에서 현실적인 문제를 지적했다는 평가가 나온다.우선 김진석 회장은 주요 신약들의 급여 적용 시 적절한 약가 설정이 중요하다고 강조했다.참고로 최근 다발골수종을 필두로 한 혈액암 분야에서는 다양한 기전의 글로벌 신약들의 국내 도입이 가속화되고 있다. 이중특이항체 기반 치료제가 대표적이다.올해 초 로슈의 룬수미오(모수네투주맙), 컬럼비(글로피타맙)가 허가된 데 이어 지난 달 애브비의 엡킨리(엡코리타맙)와 화이자 엘렉스피오(엘라나타맙)가 국내 승인됐다. 여기에 얀센도 다발골수종 대상으로 '탈베이(탈쿠에타맙)'의 국내 승인을 받아냈다. 이들 치료제는 혈액암 중에서도 미만성 거대 B세포 림프종(이하 DLBCL) 및 다발골수종 치료제로 대표된다. 컬럼비와 엡킨리가 DLBCL이라면 엘렉스피오와 탈베이는 다발골수종 치료제로 구분된다.김진석 회장은 "저렴한 약가만을 강조한다면 결국 기업들이 국내에 투자를 하지 않게 된다. 의료진의 연구 지원 뿐 아니라 임상시험도 국내에서 진행하지 않을 것"이라며 "기업은 자선단체가 아니다. 저렴한 약가만을 강조할 경우 결국 우리나라에 투자를 하지 않을 것"이라고 우려했다.그는 "글로벌 빅파마는 우리나라 약값이 저렴해지는 것을 원하지 않는다. 중국이나 충분히 여력이 되는 서남아시아 국가들도 우리나라 약값을 기준으로 약가를 결정한다"며 "이대로 가다간 글로벌 빅파마가 국내 신약 도입을 꺼려하는 일이 벌어질 수 있다"고 꼬집었다.아울러 김 회장은 항암제 중심 신약의 급여 적용 과정에서 새로운 패러다임이 필요하다고 주장했다. 가령, 영국 등에서 도입하고 있는 항암제 펀드(캔서 드럭 펀드) 등 별도기금을 활용하는 방안 등이다.김진석 회장은 "건강보험 재정과 다르게 고가 약제들을 관리하는 펀드를 만들어야 한다"며 "새로운 접근 방법이 필요한데 정부는 이러한 제도를 고려하고 있는 것 같지 않다"고 아쉬움을 토로했다.마지막으로 그는 "신약에 대한 정부 회의에 들어가면 전문가 의견을 듣지 않는다. 결코 비용을 절감하면서 효과적인 정책을 내는 것은 불가능하다"며 "특정 치료제 급여 논의 시 임임상시험에 참여하고 있다는 이유 등 COI(Conflict of interest, 이해충돌) 문제로 회의에서 배제되는 것이 일반적이다. 이로 인해 비전문가가 회의를 해 치료제의 방향을 결정하는 셈인데, 절대 좋은 결정이 나올 수 없는 구조"라고 현재 상황을 비판했다. 

메디칼타임즈=문성호 기자국내 혈액암 중 가장 환자가 많은 것으로 알려진 '미만성 거대 B세포 림프종'.최근 이중특이항체 기반 글로벌 제약사들의 신약들이 국내 허가를 받으면서 임상현장 의료진의 고민이 커진 양상이다.왼쪽부터 대한혈액학회 양덕환 림프종연구회장(화순전남대 혈액내과), 김진석 다발골수종연구회장(세브란스병원 혈액내과).대한혈액학회 양덕환 림프종연구회장(화순전남대 혈액내과)과 김진석 다발골수종연구회장(세브란스병원 혈액내과)는 10일 한국애브비가 미만성 거대 B세포 림프종(이하 DLBCL) 치료제 엡킨리(엡코리타맙) 허가를 기념해 개최한 행사에 참석해 선택지 확대에 따른 임상현장의 영향을 평가했다. 림프종의 경우 혈액암 중에서는 가장 흔한 암으로, 2021년 6082명까지 집계되는 등 지속적으로 증가하는 추세다. 림프종은 약 100가지 아형이 있을 정도로 다양한데, 그중에서도 DLBCL은 전체 림프종 중 가장 많은 비율(B세포 비호지킨 림프종의 31%)을 차지한다. 양덕환 회장은 "현재 재발성 또는 불응성 DLBCL의 1차 치료 표준 요법으로 사용되는 R-CHOP요법 이후에도 30~40%의 환자들은 재발하거나 치료에 불응해 다음 치료 차수로 넘어가야 하는 실정"이라며 "2차 치료에서 자가조혈모세포이식(ASCT)을 받고 난 후 재발한 환자는 예후가 좋지 않고 3차 치료로 CAR-T 치료를 받고 재발한 환자도 치료 결과가 좋지 않다"고 설명했다.그는 "즉 3차 이상 치료를 시행하면 전반적으로 반응률이 낮고 생존률이 악화되는 등 예후가 좋지 않다"며 "현재 3차 이상 치료 차수에서 옵션이 한정적이란 제한점이 있고, 일관된 표준 요법이 없어 미충족 수요가 커 새로운 옵션이 절실하다"고 필요성을 설명했다.이 가운데 최근 연달아 글로벌 제약사들의 DLBCL 대상 이중항체 치료제가 연이어 국내 허가를 따냈다. 대표적인 치료제가 올해 초 허가된 로슈 컬럼비(글로피타맙)와 애브비의 엡킨리다.해당 치료제들은 재발성 또는 불응성 DLBCL 3차 표준치료 요법으로 자리매김하기 위해 경쟁 중이다. 키메릭항원수용체 T세포(CAR-T) 치료제인 노바티스 킴리아(티사젠렉류셀)에 이어 올해 1월 로슈의 CD20·CD3 타깃 이중항체 컬럼비가 승인되며 3차 치료옵션으로 자리했다. 여기에 엡킨리가 추가되며 치료옵션이 다양해졌다는 평가다. 주요 글로벌 제약사의 이중항체 기반 치료제 개발 및 국내 허가 현황이다.엡킨리는 컬럼비와 동일한 기전을 갖고 있지만 피하주사 제형으로 투여 편의성 면에서 장점이 있다.김진석 회장은 "이중항체는 항암 분야에 새로 등장한 치료법으로 CAR-T 치료제와 대비해 바로 활용할 수 있다는 장점이 있다. 특히 CAR-T 치료와 기전이 다르기 때문에 해당 치료 실패 환자에게도 활용이 가능하다"며 "엡킨리의 경우 추적관찰 20개월 차에 전체 생존기간 중앙값 19.4개월이라는 결과를 보이며 생존기간을 연장할 수 있는 옵션임을 확인했다"고 강조했다.아울러 임상현장에서는 치료 선택지가 커지면서 약값에 대한 부담 등도 고민이라고 평가했다. 고가 약물에 대한 환자 접근 방식에 대한 패러다임의 전환이 필요하다는 주장이다.양덕환 회장은 "국내 도입돼 있는 CAR-T 치료제와 현재 엡킨리 등 이중항체 치료는 환자군이 동일하다. 결국에는 급여 적용 시에는 동일한 잣대로 평가할 것 같다"며 "현재 미국 기준으로도 엡킨리 등 이중항체 치료제도 고가이기 때문에 환자 부담에 대한 새로운 접근방식에 대한 고민이 필요하다"고 평가했다.김진석 회장은 "국가 입장에서는 CAR-T 치료제와 이중항체 치료제 가격은 비슷하게 볼 것 같다. 강조하고 싶은 부분은 한쪽을 대체할 수 있는 치료법이 아니라는 점"이라며 "CAR-T 치료 실패 후 이중항체 치료, 이중항체 치료 실패 시 CAR-T 치료를 할 수 있다는 것이기 때문에 임상현장에서도 고민을 가지고 있다"고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자글로벌 제약‧바이오 시장에 특허 절벽을 비롯해 규제 압력 등의 이슈가 발생하면서 빅파마들의 자금력을 바탕으로 적극적인 M&A를 하고 있는 것으로 나타났다.종양학과 희귀질환 분야 M&A를 통해 신성장 동력을 찾고자 하는 의지로 풀이된다.8일 삼정KPMG가 발간한 '빅파마 M&A 트렌드로 본 바이오텍 기업의 비즈니스 기회' 보고서에 따르면, 글로벌 제약·바이오 M&A 거래 규모는 2019년부터 2023년까지 5년간 9632억 달러(약 1328조원)에 달한 것으로 나타났다. 최근 5년 간 글로벌 제약‧바이오 메가 딜(M&A) 현황(자료출처 : 삼정KPMG  '빅파마 M&A 트렌드로 본 바이오텍 기업의 비즈니스 기회' 보고서)이는 최근 5년간 390개 이상의 투자자 가운데, 10개의 빅파마 기업이 전체 거래금액의 57.7%를 성사시킨 것이다.구체적으로 빅파마 M&A 동향을 살펴보면, 종양학과 희귀질환 분야에 가장 많은 투자가 이뤄졌다. 종양학 분야의 경우 2019년 BMS가 셀진을 인수한 거래가 최근 5년 내 M&A딜 중에서도 가장 큰 규모였으며, 화이자가 2023년 시젠을 인수하며 큰 주목을 받았다. 희귀질환의 경우 다케다제약(샤이어 인수 2019년), 아스트라제네카(알렉시온 2021년), 암젠(호라이즌 테라퓨틱스 2023년) 등이 상대적으로 수익성과 잠재력이 높은 기업을 인수하면서 신성장 동력으로 점찍었다.이 가운데 보고서에서는 빅파마가 항체-약물 접합체(ADC) 기반의 신성장 동력을 확보하며 매출 구조를 다변화하고 있다고 평가했다. 시젠, 이뮤노젠 등 시장점유율에서 경쟁 우위를 점할 수 있는 수익모델 중심의 바이오 기업을 향한 투자가 이뤄지고 있다. 동시에 비만·당뇨병 치료제를 포함한 대사질환 치료제 시장의 높은 성장세가 예상됨에 따라, 빅파마는 M&A를 통해 기존 파이프라인을 강화하거나 신규 시장에 진입하고 있다.자료출처 : 삼정KPMG  '빅파마 M&A 트렌드로 본 바이오텍 기업의 비즈니스 기회' 보고서즉 이 같은 빅파마의 적극적인 M&A 추진이 바이오텍에는 비즈니스 기회로 여겨진다는 평가다.보고서를 통해 삼정KPMG 측은 "일반적으로 대형 제약사를 의미해오던 빅파마는 점차 바이오 중심으로 진화해가는 제약산업 트렌드에 따라 바이오텍과 크고 작은 M&A를 통해 제약‧바이오 기업으로 변모해왔다"며 "존슨앤드존슨, 아스트라제네카, 사노피, 로슈 등의 기업들도 끊임없이 바이오텍에 투자하면서 신성장 동력을 구축했다"고 평가했다. 이어 "빅파마는 블록버스터 의약품 특허 만료나 IRA와 같은 정책적 이슈 등에 직면하면서 발생할 수 있는 타격을 바이오텍 인수를 통해 해소하려는 전략을 보이고 있다"며 "이에 따라 시장 성장이 돋보이는 파이프라인 별로 빅파마의 니즈를 충족시켜 줄 수 있는 바이오텍에게 비즈니스 기회가 확대되고 있다"고 강조했다.