울토미리스가 건강보험 급여 확대에 성공하며 희귀질환 시장에서 입지를 확고히 하고 있다.

임상현장에서 진단에 어려움이 있던 비정형 용혈성 요독 증후군(atypical Hemolytic Uremic Syndrome, aHUS) 치료에 있어 대안이 될 전망이다. 다만, 사전 승인제도의 경우 삭감 위험에 따라 유지되는 것이 바람직하다는 의견이다.

세브란스병원 김진석 교수(혈액내과)는 10일 한국아스트라제네카가 마련한 행사에 참석해 aHUS 질환 치료 새 옵션으로서 울토미리스(라불리주맙)가 임상현장 대안이 될 것으로 평가했다.

울토미리스는 솔리리스 대비 반감기를 약 4배 연장한 차세대 C5 보체 억제제다. 솔리리스는 2주 간격으로 투여가 필요한 반면, 울토미리스는 8주로 투여 간격을 늘려 치료 편의성을 개선했다.

현재 발작성 야간 혈색소뇨증(Paroxysmal Nocturnal Hemoglobinuria, PNH)에 대해서만 급여로 적용 중이다.

이 가운데 복지부는 올해부터 울토미리스를 aHUS에까지 급여를 확대했다.

여기서 aHUS은 만성적으로 제어되지 않는 보체의 활동으로 혈전과 염증이 몸 전체에 있는 작은 혈관에 지속적으로 손상을 입히는 혈전성 미세혈관병증(Thrombotic Microangiopathy, TMA)이 발생하는 희귀질환이다.

국내에서는 솔리리스(에쿨리주맙)가 근본적인 치료제로서 기대 받으며 2016년 aHUS 치료에 대한 적응증을 추가한 후 2018년부터 건강보험 급여로 적용되고 있다.

하지만 솔리리스의 경우 급여를 위한 사전승인율이 떨어져 임상현장에서 aHUS 치료에 큰 어려움을 겪어왔다. 실제로 아스트라제네카에 따르면, 지난해 솔리리스 aHUS 사전 승인 신청 은 10개월 동안 27건을 신청, 단 4건의 승인만 이뤄졌다.

승인율이 15% 수준이다.

김진석 교수는 "aHUS의 경우 진단이 어려워 승인율이 낮다. 이 질환은 진단할 수 있는 혈액검사가 없다"며 "진단 자체가 어려워 사전 승인도 동시에 어려워지는 것 같다"고 평가했다.

하지만 김진석 교수는 올해부터 울토미리스가 ▲PNH ▲aHUS ▲전신 중증 근무력증(gMG) ▲시신경 척수염 범주질환 중 2가지 희귀질환 영역에서 급여로 활용할 수 있게 되면서 치료 패러다임이 빠르게 변화할 것으로 예상했다.

사실상 솔리리스의 영역을 대체할 것이란 뜻이다.

김진석 교수는 "1년에 울토미리스를 쓰게 되면 환자 부담은 3억 7천만원이다. 급여 여부를 개별 병원이 판단하고 투여, 신청하게 되면 삭감의 위험이 커 사전 신청제도가 유지되는 것"이라며 "PNH의 경우도 사전 승인제도가 유지됐는데 최근 필요성이 낮아져 제도가 사라졌다. 하지만 aHUS은 진단이 애매한 상황에서 삭감 위험 때문에 사전 승인은 유지해야 한다"고 설명했다.

그는 "aHUS에서 솔리리스는 2주 마다 환자가 투여받아야 한다. 하지만 울토미리스는 8주마다 투여 맞으면 된다"며 "환자의 부담도 적고 더 좋은 결과를 얻을 수 있다는 측면에서 PNH와 더불어 울토미리스가 시장을 주도하게 될 것"이라고 예상했다.

한편, 아스트라제네카는 지난 2020년 알렉시온을 390억 달러(약 42조원)에 인수한 뒤 국내에서 한독이 맡았던 솔리리스와 울토미리스 판권을 2023년 1월 회수한 바 있다.

이에 뒤질세라 최근 한독은 PNH 치료제인 엠파벨리(페그세타코플란) 급여적용을 계기로 희귀질환 시장에 재진입한 상황이다. 여기에 솔리리스 바이오시밀리인 에피스클리와 PNH 경구용 치료제 한국노바티스 '파발타(입타코판)'까지 국내 시장에 등장하면서 임상현장 경쟁은 더 치열해질 것으로 보인다.