JW중외제약은 국내 중증 A형 혈우병 비항체 소아 환자를 대상으로 '헴리브라(성분명 에미시주맙)'의 약효와 안전성을 입증한 첫 연구 결과가 국내 혈액학회지 '블러드 리서치(BLOOD RESEARCH)'에 게재됐다고 28일 밝혔다.

제약사 측에 따르면 이전까지 해외 연구에서 헴리브라의 소아 환자 대상 출혈 감소 효과가 입증된 바 있지만, 국내 환자의 실제 처방 데이터(Real-World data)를 바탕으로 한 연구 결과는 이번이 처음이다.

헴리브라는 A형 혈우병 환자의 몸에 부족한 혈액응고 제8인자를 모방하는 기전의 혁신신약이다. 혈액응고 제9인자와 제10인자에 동시 결합하는 이중특이항체(Bispecific antibody) 기술이 적용됐다.

특히 헴리브라는 A형 혈우병 치료제 중 유일하게 기존 치료제(제8인자 제제)에 대한 내성을 가진 항체 환자뿐만 아니라 비항체 환자 모두 사용할 수 있다. 최대 4주 1회 피하주사로 예방 효과가 지속되는 특징도 있다.

경북대학교병원 소아청소년혈액종양과 김성은 교수 연구팀은 2020년 6월부터 올해 3월까지 0~11세 중증 A형 혈우병 비항체 환자 21명을 대상으로 연구를 진행했다. 연구팀은 이들 환자에게 6개월 이상 헴리브라를 투여한 뒤 연평균 출혈 빈도(ABR, Annual Bleed Rate)와 연평균 관절 출혈 빈도(AJBR, Annual Joint Bleed Rate)를 측정했다.

연구 결과 환자들의 ABR은 기존 7.04회에서 헴리브라 투약 후 0.41회로 감소됐다. AJBR은 2.28회에서 0.21회로 유의미하게 줄었다. 특히 18명의 환자는 헴리브라 투약 기간 동안 단 한 번도 출혈을 경험하지 않았다.

안전성 측면에서는 심각하거나 생명을 위협하는 부작용을 비롯해 혈전색전증, 전신 과민반응 등도 나타나지 않았다.

JW중외제약 관계자는 "이번 연구는 국내 소아 환자 대상 실제 처방 데이터로 헴리브라의 약효와 안전성을 처음 확인했다는 점에서 의미가 크다"며 "헴리브라를 통해 A형 혈우병 환자들의 삶의 질이 개선되길 기대한다"고 말했다.