에스엔이바이오가 식품의약품안전처로부터 엑소좀 기반 급성뇌경색 치료제 'SNE-101'의 1b상 임상시험계획(IND)을 승인받았다고 17일 밝혔다.

SNE-101은 탯줄 유래 줄기세포에서 얻은 엑소좀을 기반으로 한 치료제다.

여기서 엑소좀은 세포 간 신호전달에 중요한 역할을 하는 나노 크기(30~150nm)의 소포체로, 줄기세포와 같이 단백질, 지질, 마이크로RNA 등 다양한 생체물질을 함유하고 있으며, 뇌혈관장벽을 통과할 수 있는 약물전달 시스템으로도 주목받고 있다.

에스엔이바이오는 자체 개발한 3차원 세포배양 기술로 세포의 미세환경을 정밀 제어해 신경재생과 관련된 마이크로RNA를 고농도로 함유한 엑소좀을 생산해 냈다.

영장류에서 급성뇌경색을 유발한 뒤 치료를 적용한 실험에서 SNE-101은 뇌졸중 환자에서 가장 흔하고도 심각한 후유증인 '손 기능 저하'가 현저하게 회복되는 결과를 보여줬다. 신경회로의 재형성 및 회복도 확인됐다.

해당 결과는 2월 미국뇌졸중학회(ISC)에서 발표됐다.

이번 임상시험에서는 급성뇌경색 환자에게 SNE-101을 정맥주사해 용량 제한 독성(DLT), 안전성, 초기 유효성을 평가한다. 뇌경색은 다양한 병태생리과정이 복합적으로 얽혀 있다. SNE-101은 신경-혈관 재형성, 항산화작용, 염증억제 등 다중 기전을 동시에 타깃하며, 이러한 병태를 통합적으로 조절할 수 있는 플랫폼으로 평가받는다.

에스엔이바이오 방오영 대표는 "기존 치료는 혈전 제거에 초점을 맞췄지만, 이번에 다기관에서 실시되는 임상시험이 성공적으로 완료된다면 뇌졸중 환자들의 회복을 촉진하는 돌파구를 제공할 것이다"고 말했다.

한편, 에스엔이바이오는 삼성서울병원에서 2019년 스핀오프한 바이오벤처로, 줄기세포 유래 엑소좀을 이용해 급성뇌졸중 외에도 모야모야병, 알츠하이머병, 파킨슨병 등 다양한 CNS 질환 치료제를 개발 중이다. 방오영 대표는 현재 삼성서울병원 신경과 교수로 뇌졸중 센터장을 맡고 있다.